Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af PTC923 hos deltagere med phenylketonuri

19. december 2023 opdateret af: PTC Therapeutics

En fase 3-undersøgelse af PTC923 i forsøgspersoner med phenylketonuri

Hovedformålet med dette forsøg er at evaluere effektiviteten af ​​PTC923 til at reducere phenylalanin (Phe) niveauer i blodet hos deltagere med phenylketonuri målt ved gennemsnitlig ændring i blodets Phe niveau fra baseline til uge 5 og 6 (det vil sige gennemsnittet af hver respektive behandlingsdosis 2-ugers periode med dobbeltblind behandling).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen omfatter 2 dele: Del 1 og 2. Del 1 af undersøgelsen tester for respons på PTC923, med 14 dages åben-label behandling med PTC923. Ved afslutningen af ​​behandlingen i del 1 vil den gennemsnitlige ændring i Phe-niveauer i blodet over den 14-dages behandlingsperiode for alle deltagere blive vurderet i forhold til deres Phe-niveau i blodet før behandlingen (baseline). Deltagere ≥2 år, som oplever en <15 % reduktion i blodets Phe-niveauer, vil blive klassificeret som ikke-responsive, og deltagelse i undersøgelsen vil blive afsluttet. Deltagere (≥2 år), som oplever en ≥15 % reduktion i Phe-niveauer i blodet, fortsætter i del 2. Deltagere <2 år, som oplever ≥15 % reduktion i Phe-niveauer i blodet, vil blive tilbudt muligheden for at tilmelde sig direkte til en åben udvidelse Undersøg PTC923-MD-004-PKU. Deltagere <2 år, som oplever en <15 % reduktion i blodets Phe-niveauer, vil blive klassificeret som ikke-responsive, og deltagelse i undersøgelsen vil blive afsluttet. Efter den mindste 14-dages PTC923-udvaskningsperiode vil alle kvalificerede deltagere blive randomiseret i del 2 til at modtage enten PTC923 eller placebo. Efter 6 ugers behandling med enten PTC923 eller placebo vil deltagerne blive tilbudt muligheden for at deltage i et åbent forlængelsesstudie PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

157

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrig, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrig, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkun, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Kalkun, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkun, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkun, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexico, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ukontrolleret Phe-niveau i blodet ≥360 μmol/L ved aktuel behandling når som helst under screening og ukontrolleret Phe-niveau i blodet ≥360 μmol/L ved aktuel behandling, når gennemsnittet af de 3 seneste Phe-niveauer fra deltagerens sygehistorie (inklusive screeningsværdien) tages ).
  • Klinisk diagnose af phenylketonuri med hyperphenylalaninæmi (HPA) dokumenteret ved tidligere sygehistorie med mindst 2 blod-Phe-målinger ≥600 μmol/L.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og acceptere afholdenhed eller brug af mindst én yderst effektiv præventionsform i hele undersøgelsens varighed og i op til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  • Mænd, der er seksuelt aktive med kvinder i den fødedygtige alder, som ikke har fået foretaget en vasektomi, skal acceptere at bruge en barrieremetode til prævention under undersøgelsen og i op til 90 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mænd skal også afstå fra sæddonationer i denne periode.
  • Villig til at fortsætte den nuværende kost uændret under deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Gastrointestinal sygdom (såsom irritabel tyktarm, inflammatorisk tarmsygdom, kronisk gastritis og mavesår osv.), der kan påvirke absorptionen af ​​undersøgelseslægemidlet.
  • Anamnese med gastrisk kirurgi, herunder Roux-en-Y gastrisk bypass-operation eller en antrektomi med vagotomi eller gastrectomi.
  • Anamnese med allergier eller bivirkninger over for syntetisk tetrahydrobiopterin (BH4) eller sepiapterin.
  • Aktuel deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse eller brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 30 dage før screening.
  • Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet som bestemt af investigator.
  • En kvinde, der er gravid eller ammer, eller overvejer at blive gravid.
  • Alvorlig neuropsykiatrisk sygdom (f.eks. svær depression), som i øjeblikket ikke er under medicinsk kontrol, som efter investigatorens eller sponsorens opfattelse ville forstyrre deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen eller øge risikoen for deltagelse for den pågældende deltager.
  • Tidligere sygehistorie og/eller tegn på nedsat nyrefunktion og/eller tilstand, herunder moderat/svær nyreinsufficiens (glomerulær filtrationshastighed [GFR] <60 milliliter [ml]/minut [min]) og/eller under behandling af en nefrolog.
  • Enhver unormal fysisk undersøgelse og/eller laboratoriefund, der indikerer tegn eller symptomer på nyresygdom, inklusive beregnet GFR <60 ml/min/1,73 kvadratmeter (m^2).
  • Behov for samtidig behandling med ethvert lægemiddel, der vides at hæmme folatsyntese (f.eks. methotrexat).
  • Bekræftet diagnose af en primær BH4-mangel som påvist af bialleliske patogene mutationer i 6-pyruvoyltetrahydropterinsyntase, recessiv guanosin-5'-triphosphat (GTP) cyclohydrolase I, sepiapterinreduktase, quinoid dihydropteridinreduktase-4-pterinolamin-dehydratase-gen-pterinolamin-dehydratase-4.
  • Større operation inden for de foregående 90 dage efter screening.
  • Samtidig behandling med BH4-tilskud (f.eks. sapropterindihydrochlorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Uvilje til at blive udvasket fra BH4-tilskud (for eksempel sapropterindihydrochlorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del 1: PTC923
Deltagerne vil modtage PTC923 7,5 milligram (mg)/kilogram (kg) (deltagere 0 til <6 måneder), 15 mg/kg (deltagere 6 til <12 måneder), 30 mg/kg (deltagere 12 måneder til < 2 år), eller 60 mg/kg (deltagere ≥2 år) oralt én gang dagligt i 14 dage.
Medicin: PTC923
PTC923-pulver til oral brug vil blive suspenderet i vand eller æblejuice før administration.
Eksperimentel: Del 2: PTC923
Deltagerne vil modtage PTC923 20 mg/kg dagligt i uge 1 og 2, derefter PTC923 40 mg/kg dagligt i uge 3 og 4, derefter PTC923 60 mg/kg dagligt i uge 5 og 6.
Medicin: PTC923
PTC923-pulver til oral brug vil blive suspenderet i vand eller æblejuice før administration.
Placebo komparator: Del 2: Placebo
Deltagerne vil modtage ækvivalente mængder placebo, der matcher dosisoptrapningen på 20 til 40 til 60 mg/kg i PTC923-behandlingsarmen.
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher PTC923

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblindet fase: Gennemsnitlig ændring fra baseline i blodphenylketonuri (Phe) niveau til uge 5 og 6 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet. Mindste kvadraters (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev beregnet ved hjælp af mixed model repeated measurements (MMRM) metode.
Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Procentvis ændring fra baseline i blodets Phe-niveau til uge 5 og 6 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM-metoden.
Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblindet fase: Procentdel af deltagere med baseline Phe-niveauer ≥600 μmol/L, der opnåede Phe-niveauer <600 μmol/L hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % under del 1
Tidsramme: Uge 5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet.
Uge 5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Procentdel af deltagere med baseline Phe-niveauer ≥360 μmol/L, der opnåede Phe-niveauer <360 μmol/L hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % under del 1
Tidsramme: Uge 5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet.
Uge 5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Gennemsnitlig ændring fra baseline i blodets Phe-niveau ved hver 2-ugers periode (gennemsnit over hver 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 (gennemsnit af hver 2-ugers periode)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauer i uge 1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af de indsamlede Phe-niveauer i blodet i løbet af henholdsvis uge 1-2, uge ​​3-4 og uge 5-6 analysebesøgsvinduer.
Baseline, uge ​​1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 (gennemsnit af hver 2-ugers periode)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Procentvis ændring fra baseline i blodets Phe-niveau ved hver 2-ugers periode (gennemsnit over hver 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 (gennemsnit af hver 2-ugers periode)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauer i uge 1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af de indsamlede Phe-niveauer i blodet i løbet af henholdsvis uge 1-2, uge ​​3-4 og uge 5-6 analysebesøgsvinduer.
Baseline, uge ​​1 og 2, uge ​​3 og 4 og uge 5 og 6 (gennemsnit af hver 2-ugers periode)
Del 1 Open-label indkøringsfase: Plasmakoncentration af tetrahydrobiopterin (BH4) og sepiapterin
Tidsramme: Før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1; 2 og 6 timer efter dosis på dag 14
Før dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis på dag 1; 2 og 6 timer efter dosis på dag 14
Del 2 Dobbeltblindet fase: Plasmakoncentration af BH4 og Sepiapterin
Tidsramme: Før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28 og 42
Før dosis og 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28 og 42
Del 1 Open-label indkøringsfase: Areal under koncentration-tidskurven Fra tid 0 til 24 timer efter dosis (AUC0-24 timer) af Sepiapterin og BH4 efter den første dosis Sepiapterin på 60 mg/kg
Tidsramme: 0 til 24 timer efter dosis på dag 1
0 til 24 timer efter dosis på dag 1
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til dag 42

En uønsket hændelse (AE) var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. TEAE'er blev overvejet:

  • Del 1 TEAE'er, som inkluderede alle AE'er, der opstod efter første dosis i Del 1, men før første dosis i Del 2;
  • Del 2 TEAE'er, som inkluderede alle AE'er efter første randomiserede dosis i Del 2. En oversigt over alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline op til dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblindet fase: Gennemsnitlig ændring fra baseline i blodets Phe-niveau til uge 5 og 6 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos klassiske PKU-deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Klassiske PKU-deltagere: Deltagere med svære former for PKU, typisk meget høje Phe-niveauer i blodet (>1200 μmol/L). Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM-metoden.
Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Procent ændring fra baseline i blodets Phe-niveau til uge 5 og 6 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos klassiske PKU-deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Klassiske PKU-deltagere: Deltagere med svære former for PKU, typisk meget høje Phe-niveauer i blodet (>1200 μmol/L). Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet på dag -1 og dag 1 før dosis i del 2, og gennemsnitsniveauet i uge 5 og 6 blev beregnet som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet indsamlet i løbet af uge 5-6 analysebesøgsvinduet. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM-metoden.
Baseline, uge ​​5 og 6 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 1 Open-label indkøringsfase: Gennemsnitlig ændring fra baseline (del 1) i blod-phe-niveau til uge 1 og 2 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline (del 1), uge ​​1 og 2 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet før dosis dag -1 og dag 1 i del 1 Open-label indkøringsfase, og gennemsnitsniveauet i uge 1 og 2 blev beregnet som gennemsnittet af blod-Phe-niveauer indsamlet i uge 1 -2 analysebesøgsvindue. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM-metoden.
Baseline (del 1), uge ​​1 og 2 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Del 1 Open-label indløbsfase: Procentvis ændring fra baseline (del 1) i blod-phe-niveau til uge 1 og 2 (gennemsnit over en 2-ugers periode) hos deltagere med Phe-reduktion fra baseline ≥30 % i løbet af del 1
Tidsramme: Baseline (del 1), uge ​​1 og 2 (gennemsnit af 2-ugers perioden)
Baseline blev defineret som gennemsnittet af Phe-niveauer i blodet før dosis dag -1 og dag 1 i del 1 Open-label indkøringsfase, og gennemsnitsniveauet i uge 1 og 2 blev beregnet som gennemsnittet af blod-Phe-niveauer indsamlet i uge 1 -2 analysebesøgsvindue. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM-metoden.
Baseline (del 1), uge ​​1 og 2 (gennemsnit af 2-ugers perioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

3. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2023

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PTC923

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner