Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTC923 u účastníků s fenylketonurií

19. prosince 2023 aktualizováno: PTC Therapeutics

Studie fáze 3 PTC923 u subjektů s fenylketonurií

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost PTC923 při snižování hladin fenylalaninu (Phe) v krvi u účastníků s fenylketonurií, měřeno průměrnou změnou hladin Phe v krvi od výchozí hodnoty do 5. a 6. týdne (tj. průměr každého z nich). léčebná dávka 2týdenní období dvojitě zaslepené léčby).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnuje 2 části: Část 1 a 2. Část 1 studie testuje citlivost na PTC923 se 14denní otevřenou léčbou PTC923. Na konci léčby v části 1 bude u všech účastníků posouzena průměrná změna hladin Phe v krvi během 14denního léčebného období oproti jejich hladině Phe v krvi před léčbou (základní hodnota). Účastníci ve věku ≥2 roky, kteří zaznamenají <15% snížení hladin Phe v krvi, budou klasifikováni jako nereagující a účast ve studii bude ukončena. Účastníci (≥2 roky), kteří zaznamenají ≥15% snížení hladin Phe v krvi, budou pokračovat do části 2. Účastníkům <2 roky, kteří zaznamenají ≥15% snížení hladin Phe v krvi, bude nabídnuta možnost zapsat se přímo do otevřená rozšiřující studie PTC923-MD-004-PKU. Účastníci <2 roky, kteří zaznamenají <15% snížení hladin Phe v krvi, budou klasifikováni jako nereagující a účast ve studii bude ukončena. Po minimálním 14denním vymývacím období PTC923 budou všichni způsobilí účastníci randomizováni v části 2, aby dostali buď PTC923 nebo placebo. Po 6 týdnech léčby buď PTC923 nebo placebem bude účastníkům nabídnuta možnost vstoupit do otevřené prodloužené studie PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

157

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazílie
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
        • Hospital Das Clínicas Da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto Da Universidade de Sao Paulo
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Francie
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francie, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francie, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Itálie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Itálie, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Krocan, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Krocan, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Krocan, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Krocan, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexiko, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Portugalsko
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugalsko, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugalsko, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugalsko, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Španělsko, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nekontrolovaná hladina Phe v krvi ≥360 μmol/l při současné léčbě kdykoli během screeningu a nekontrolovaná hladina Phe v krvi ≥360 μmol/l při současné léčbě, když se vezme průměr ze 3 posledních hladin Phe z anamnézy účastníka (včetně hodnoty screeningu ).
  • Klinická diagnóza fenylketonurie s hyperfenylalaninemií (HPA) dokumentovaná anamnézou minimálně 2 měření Phe v krvi ≥600 μmol/l.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test a souhlasit s abstinencí nebo užíváním alespoň jedné vysoce účinné formy antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu až 90 dnů po poslední dávce hodnoceného léku.
  • Muži, kteří jsou sexuálně aktivní se ženami ve fertilním věku, které neprodělaly vazektomii, musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce během studie a po dobu až 90 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži se také musí během této doby zdržet darování spermatu.
  • Ochotný pokračovat ve stávající dietě beze změny během účasti ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Gastrointestinální onemocnění (jako je syndrom dráždivého tračníku, zánětlivé onemocnění střev, chronická gastritida a peptický vřed atd.), které by mohlo ovlivnit vstřebávání studovaného léku.
  • Historie operace žaludku, včetně operace bypassu žaludku Roux-en-Y nebo antektomie s vagotomií nebo gastrektomie.
  • Alergie nebo nežádoucí reakce na syntetický tetrahydrobiopterin (BH4) nebo sepiapterin v anamnéze.
  • Současná účast na jakékoli jiné výzkumné lékové studii nebo použití jakékoli zkoumané látky během 30 dnů před screeningem.
  • Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita stanovená zkoušejícím.
  • Žena, která je těhotná nebo kojí nebo zvažuje těhotenství.
  • Závažné neuropsychiatrické onemocnění (například těžká deprese), které není v současné době pod lékařskou kontrolou a které by podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele narušovalo schopnost účastníka účastnit se studie nebo zvyšovalo riziko účasti pro tohoto účastníka.
  • Anamnéza a/nebo známky poškození ledvin a/nebo stavu včetně středně těžké/závažné renální insuficience (glomerulární filtrace [GFR] <60 mililitrů [ml]/min [min]) a/nebo v péči nefrologa.
  • Jakékoli abnormální fyzikální vyšetření a/nebo laboratorní nálezy svědčící o známkách nebo symptomech onemocnění ledvin, včetně vypočtené GFR <60 ml/min/1,73 metr čtvereční (m^2).
  • Požadavek na současnou léčbu jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že inhibuje syntézu folátu (například methotrexát).
  • Potvrzená diagnóza primárního deficitu BH4, jak je prokázáno bialelickými patogenními mutacemi v 6-pyruvoyltetrahydropterin syntáze, recesivní guanosin-5'-trifosfát (GTP) cyklohydroláze I, sepiapterin reduktáze, chinoidní dihydropteridin reduktáze nebo pterin-4-alfa-alfa-dehydratase genu
  • Velký chirurgický zákrok během předchozích 90 dnů od screeningu.
  • Souběžná léčba suplementací BH4 (například sapropterin dihydrochlorid, KUVAN) nebo pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Neochota vymýt se ze suplementace BH4 (například sapropterin dihydrochlorid, KUVAN) nebo pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: PTC923
Účastníci obdrží PTC923 7,5 miligramů (mg)/kilogram (kg) (účastníci ve věku 0 až <6 měsíců), 15 mg/kg (účastníci ve věku 6 až <12 měsíců), 30 mg/kg (účastníci ve věku 12 měsíců až < 2 roky věku) nebo 60 mg/kg (účastníci ve věku ≥ 2 roky) perorálně jednou denně po dobu 14 dnů.
Lék: PTC923
Prášek PTC923 pro perorální použití bude před podáním suspendován ve vodě nebo jablečné šťávě.
Experimentální: Část 2: PTC923
Účastníci dostanou PTC923 20 mg/kg denně 1. a 2. týden, poté PTC923 40 mg/kg denně 3. a 4. týden a poté PTC923 60 mg/kg denně 5. a 6. týden.
Lék: PTC923
Prášek PTC923 pro perorální použití bude před podáním suspendován ve vodě nebo jablečné šťávě.
Komparátor placeba: Část 2: Placebo
Účastníci obdrží ekvivalentní množství placeba, které odpovídá 20 až 40 až 60 mg/kg eskalace dávky v léčebném rameni PTC923.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající PTC923

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Průměrná změna hladiny fenylketonurie (Phe) v krvi od výchozího stavu do 5. a 6. týdne (v průměru za období 2 týdnů) u účastníků se snížením Phe od výchozího stavu ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6. Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) byly vypočteny pomocí metody smíšených modelových opakovaných měření (MMRM).
Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty hladiny Phe v krvi do týdnů 5 a 6 (průměr za období 2 týdnů) u účastníků se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí metody MMRM.
Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Procento účastníků se základními hladinami Phe ≥600 μmol/l, kteří dosáhli úrovně Phe <600 μmol/l u účastníků se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6.
5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Procento účastníků s výchozími hladinami Phe ≥360 μmol/l, kteří dosáhli úrovně Phe <360 μmol/l u účastníků se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6.
5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 2, dvojitě zaslepená fáze: Průměrná změna od výchozí hodnoty hladiny ph v krvi v každém 2týdenním období (průměr za každé 2týdenní období) u účastníků se snížením ph oproti výchozí hodnotě ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 1. a 2. týden, 3. a 4. týden a 5. a 6. týden (průměr každého 2týdenního období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrné hladiny v týdnech 1 a 2, týdnech 3 a 4 a týdnech 5 a 6 byly vypočteny jako průměr odebraných hladin Phe v krvi. během analytických návštěv v týdnu 1-2, týdnu 3-4 a týdnu 5-6.
Výchozí stav, 1. a 2. týden, 3. a 4. týden a 5. a 6. týden (průměr každého 2týdenního období)
Část 2, dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty hladiny ph v krvi v každém 2týdenním období (průměr za každé 2týdenní období) u účastníků se snížením ph oproti výchozí hodnotě ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 1. a 2. týden, 3. a 4. týden a 5. a 6. týden (průměr každého 2týdenního období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrné hladiny v týdnech 1 a 2, týdnech 3 a 4 a týdnech 5 a 6 byly vypočteny jako průměr odebraných hladin Phe v krvi. během analytických návštěv v týdnu 1-2, týdnu 3-4 a týdnu 5-6.
Výchozí stav, 1. a 2. týden, 3. a 4. týden a 5. a 6. týden (průměr každého 2týdenního období)
Část 1 Otevřená zaváděcí fáze: Plazmatická koncentrace tetrahydrobiopterinu (BH4) a sepiapterinu
Časové okno: Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v den 1; 2 a 6 hodin po dávce 14. den
Před dávkou, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce v den 1; 2 a 6 hodin po dávce 14. den
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Plazmatická koncentrace BH4 a sepiapterinu
Časové okno: Před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28 a 42
Před dávkou a 4 hodiny po dávce ve dnech 1, 14, 28 a 42
Část 1 Otevřená zaváděcí fáze: Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do 24 hodin po dávce (AUC0-24h) sepiapterinu a BH4 po první dávce sepiapterinu 60 mg/kg
Časové okno: 0 až 24 hodin po dávce v den 1
0 až 24 hodin po dávce v den 1
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Základní stav do dne 42

Nežádoucí příhoda (AE) byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním léku u lidí, ať již byla považována za související s lékem či nikoli. TEAE byly považovány za:

  • Část 1 TEAE, která zahrnovala všechny AE vyskytující se po první dávce v části 1, ale před první dávkou v části 2;
  • Část 2 TEAE, která zahrnovala všechny AE po první randomizované dávce v části 2. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Základní stav do dne 42

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Průměrná změna od výchozí hodnoty hladiny ph v krvi do 5. a 6. týdne (průměr za období 2 týdnů) u účastníků klasické PKU se snížením ph od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Účastníci klasické PKU: Účastníci s těžkými formami PKU, typicky velmi vysokými hladinami Phe v krvi (>1200 μmol/l). Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí metody MMRM.
Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 2 Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty hladiny Phe v krvi do 5. a 6. týdne (v průměru za 2týdenní období) u účastníků klasické PKU se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Účastníci klasické PKU: Účastníci s těžkými formami PKU, typicky velmi vysokými hladinami Phe v krvi (>1200 μmol/l). Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 2 a průměrná hladina v týdnech 5 a 6 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během analytického okna návštěv v týdnu 5-6. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí metody MMRM.
Výchozí stav, 5. a 6. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 1 Otevřená zaváděcí fáze: Průměrná změna od výchozí hodnoty (část 1) v hladině Phe v krvi do týdnů 1 a 2 (průměr za období 2 týdnů) u účastníků se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav (1. část), 1. a 2. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 1 otevřené zaváděcí fáze a průměrná hladina v týdnech 1 a 2 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během týdne 1 -2 okno analýzy návštěvy. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí metody MMRM.
Výchozí stav (1. část), 1. a 2. týden (průměr za 2týdenní období)
Část 1 Otevřená zaváděcí fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty (část 1) v hladině Phe v krvi do týdnů 1 a 2 (průměr za období 2 týdnů) u účastníků se snížením Phe od výchozí hodnoty ≥30 % během části 1
Časové okno: Výchozí stav (1. část), 1. a 2. týden (průměr za 2týdenní období)
Výchozí hodnota byla definována jako průměr hladin Phe v krvi dne -1 a dne 1 před podáním dávky v části 1 otevřené zaváděcí fáze a průměrná hladina v týdnech 1 a 2 byla vypočtena jako průměr hladin Phe v krvi odebraných během týdne 1 -2 okno analýzy návštěvy. LS průměr a SE byly vypočteny pomocí metody MMRM.
Výchozí stav (1. část), 1. a 2. týden (průměr za 2týdenní období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

3. dubna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

3. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PTC923

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit