Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus PTC923:sta fenyyliketonuriasta kärsivillä

tiistai 19. joulukuuta 2023 päivittänyt: PTC Therapeutics

Kolmannen vaiheen tutkimus PTC923:sta potilailla, joilla on fenyyliketonuria

Tämän kokeen päätarkoituksena on arvioida PTC923:n tehoa veren fenyylialaniinin (Phe) vähentämisessä fenyyliketonuriaa sairastavilla potilailla mitattuna veren Phe-tasojen keskimääräisellä muutoksella lähtötasosta viikoille 5 ja 6 (eli kunkin vastaavan arvon keskiarvona). hoitoannos 2 viikon kaksoissokkohoitojakso).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää 2 osaa: osat 1 ja 2. Tutkimuksen osa 1 testaa vastetta PTC923:lle, 14 päivän avoimella PTC923-hoidolla. Hoidon lopussa osassa 1 kaikkien osallistujien veren Phe-tasojen keskimääräinen muutos 14 päivän hoitojakson aikana arvioidaan suhteessa heidän hoitoa edeltävään (perustason) veren Phe-tasoon. ≥2-vuotiaat osallistujat, joiden veren Phe-tasot laskevat <15 %, luokitellaan reagoimattomiksi ja osallistuminen tutkimukseen lopetetaan. Osallistujat (≥ 2-vuotiaat), joiden veren Phe-tasot laskevat ≥15 %, jatkavat osaan 2. Alle 2-vuotiaille osallistujille, joiden veren Phe-tasot ovat laskeneet ≥15 %, tarjotaan mahdollisuus ilmoittautua suoraan avoin laajennustutkimus PTC923-MD-004-PKU. Alle 2-vuotiaat osallistujat, joiden veren Phe-tasot laskevat <15 %, luokitellaan reagoimattomiksi, ja osallistuminen tutkimukseen lopetetaan. Vähintään 14 päivän PTC923-poistojakson jälkeen kaikki kelvolliset osallistujat satunnaistetaan osassa 2 saamaan joko PTC923:a tai lumelääkettä. Kuusi viikkoa joko PTC923- tai lumelääkehoidon jälkeen osallistujille tarjotaan mahdollisuus osallistua avoimeen jatkotutkimukseen PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

157

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Espanja, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Meksiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Meksiko, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Portugali
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugali, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugali, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugali, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Ranska
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Ranska, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Ranska, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Turkki
      • Adana, Turkki, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turkki, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Turkki, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turkki, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Turkki, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hallitsematon veren Phe-taso ≥360 μmol/L nykyisessä hoidossa milloin tahansa seulonnan aikana ja hallitsematon veren Phe-taso ≥360 μmol/L nykyisessä hoidossa, kun otetaan keskiarvo 3 viimeisimmästä Phe-arvosta osallistujan sairaushistoriasta (seulonta-arvo mukaan lukien) ).
  • Fenyyliketonurian kliininen diagnoosi hyperfenyylialaninemialla (HPA), joka on dokumentoitu vähintään 2 veren Phe-mittauksella ≥600 μmol/L.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän tulee suostua pidättäytymiseen tai vähintään yhden erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön tutkimuksen ajan ja enintään 90 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Miesten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa, joille ei ole tehty vasektomiaa, on suostuttava käyttämään ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja enintään 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miesten on myös pidättäydyttävä siittiöiden luovuttamisesta tänä aikana.
  • Valmis jatkamaan nykyistä ruokavaliota ennallaan tutkimukseen osallistumisen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ruoansulatuskanavan sairaus (kuten ärtyvän suolen oireyhtymä, tulehduksellinen suolistosairaus, krooninen gastriitti ja peptinen haavatauti jne.), jotka voivat vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen.
  • Aiempi mahakirurgia, mukaan lukien Roux-en-Y mahalaukun ohitusleikkaus tai antrectomia vagotomialla tai gastrektomia.
  • Synteettiselle tetrahydrobiopteriinille (BH4) tai sepiapteriinille aiempia allergioita tai haittavaikutuksia.
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai minkä tahansa tutkittavan aineen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Kaikki tutkijan määrittämät kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat.
  • Nainen, joka on raskaana tai imettää tai harkitsee raskautta.
  • Vakava neuropsykiatrinen sairaus (esim. vakava masennus), joka ei ole tällä hetkellä lääkärin valvonnassa ja joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä häiritsisi osallistujan mahdollisuuksia osallistua tutkimukseen tai lisäisi osallistujan riskiä.
  • Aiempi sairaus ja/tai näyttöä munuaisten vajaatoiminnasta ja/tai tilasta, mukaan lukien kohtalainen/vaikea munuaisten vajaatoiminta (glomerulussuodatusnopeus [GFR] <60 millilitraa [mL]/min [min]) ja/tai nefrologin hoidossa.
  • Kaikki epänormaalit fyysiset tutkimukset ja/tai laboratoriolöydökset, jotka viittaavat munuaissairauden merkkeihin tai oireisiin, mukaan lukien laskettu GFR <60 ml/min/1,73 neliömetri (m^2).
  • Vaatimus samanaikaiselle hoidolle millä tahansa lääkkeellä, jonka tiedetään estävän folaatin synteesiä (esimerkiksi metotreksaatti).
  • Vahvistettu diagnoosi primaarisesta BH4-puutosta, josta on osoituksena kaksialleeliset patogeeniset mutaatiot 6-pyruvoyylitetrahydropteriinisyntaasissa, resessiivisessä guanosiini-5'-trifosfaatissa (GTP) syklohydrolaasi I:ssä, sepiapteriinireduktaasissa, kinoidihydropteridiinireduktaasin geneettisenä 4-defaaliinina.
  • Suuri leikkaus edellisten 90 päivän aikana seulonnasta.
  • Samanaikainen BH4-lisähoito (esimerkiksi sapropteriinidihydrokloridi, KUVAN) tai pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Haluttomuus huuhtoutua pois BH4-lisähoidosta (esimerkiksi sapropteriinidihydrokloridi, KUVAN) tai pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: PTC923
Osallistujat saavat PTC923:a 7,5 milligrammaa (mg)/kg (kg) (osallistujat 0 - < 6 kuukauden ikäiset), 15 mg/kg (osallistujat 6 - < 12 kuukauden ikäiset), 30 mg/kg (osallistujat 12 kk - < 2-vuotiaat) tai 60 mg/kg (osallistujat ≥ 2-vuotiaat) suun kautta kerran päivässä 14 päivän ajan.
Lääke: PTC923
Suun kautta käytettävä PTC923-jauhe suspendoidaan veteen tai omenamehuun ennen antoa.
Kokeellinen: Osa 2: PTC923
Osallistujat saavat PTC923:a 20 mg/kg päivittäin viikoilla 1 ja 2, sitten PTC923:a 40 mg/kg päivittäin viikoilla 3 ja 4 ja sitten PTC923:a 60 mg/kg päivittäin viikoilla 5 ja 6.
Lääke: PTC923
Suun kautta käytettävä PTC923-jauhe suspendoidaan veteen tai omenamehuun ennen antoa.
Placebo Comparator: Osa 2: Placebo
Osallistujat saavat vastaavat määrät lumelääkettä, jotka vastaavat PTC923-hoitoryhmän 20–40–60 mg/kg:n annoksen nostoa.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa PTC923:a

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Keskimääräinen muutos lähtötasosta veren fenyyliketonuria (Phe) viikoille 5 ja 6 (keskiarvo 2 viikon jakson aikana) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana. Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja keskivirhe (SE) laskettiin käyttämällä sekamallin toistuvien mittausten (MMRM) menetelmää.
Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Prosenttimuutos lähtötilanteesta veren Phe-tasossa viikoille 5 ja 6 (keskiarvo 2 viikon jakson aikana) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden perustason Phe-tasot ≥600 μmol/L, jotka saavuttivat Phe-tasot <600 μmol/l osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana.
Viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden perustason Phe-tasot ≥360 μmol/L, jotka saavuttivat Phe-tasot <360 μmol/l osallistujilla, joiden Phe-taso oli laskenut ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana.
Viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Veren Phe-tason keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kullakin 2 viikon jaksolla (keskiarvo jokaiselta 2 viikon jaksolta) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 1 ja 2, viikot 3 ja 4 sekä viikot 5 ja 6 (keskiarvo jokaiselta 2 viikon ajanjaksolta)
Lähtötaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskiarvot viikoilla 1 ja 2, 3 ja 4 sekä viikoilla 5 ja 6 laskettiin kerättyjen veren Phe-tasojen keskiarvona. Viikon 1-2, Viikon 3-4 ja Viikon 5-6 analyysikäyntiikkunoiden aikana, vastaavasti.
Lähtötilanne, viikot 1 ja 2, viikot 3 ja 4 sekä viikot 5 ja 6 (keskiarvo jokaiselta 2 viikon ajanjaksolta)
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Prosenttimuutos lähtötilanteesta veren Phe-tasossa kullakin 2 viikon jaksolla (keskiarvo jokaiselta 2 viikon jaksolta) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 1 ja 2, viikot 3 ja 4 sekä viikot 5 ja 6 (keskiarvo jokaiselta 2 viikon ajanjaksolta)
Lähtötaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskiarvot viikoilla 1 ja 2, 3 ja 4 sekä viikoilla 5 ja 6 laskettiin kerättyjen veren Phe-tasojen keskiarvona. Viikon 1-2, Viikon 3-4 ja Viikon 5-6 analyysikäyntiikkunoiden aikana, vastaavasti.
Lähtötilanne, viikot 1 ja 2, viikot 3 ja 4 sekä viikot 5 ja 6 (keskiarvo jokaiselta 2 viikon ajanjaksolta)
Osa 1 Avoin sisäänajovaihe: Tetrahydrobiopteriinin (BH4) ja sepiapteriinin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; 2 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1; 2 ja 6 tuntia annoksen jälkeen päivänä 14
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: BH4:n ja sepiapteriinin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28 ja 42
Ennen annosta ja 4 tuntia annoksen jälkeen päivinä 1, 14, 28 ja 42
Osa 1 Avoin sisäänajovaihe: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0–24 tuntia sepiapteriinin ja BH4:n annoksen jälkeen (AUC0-24h) ensimmäisen sepiapteriiniannoksen 60 mg/kg jälkeen
Aikaikkuna: 0–24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1
0–24 tuntia annoksen ottamisen jälkeen päivänä 1
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 42 asti

Haittatapahtuma (AE) oli kuin mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei. TEAE:t harkittiin:

  • Osa 1 TEAE, joka sisälsi kaikki haittavaikutukset, jotka ilmenivät ensimmäisen annoksen jälkeen osassa 1 mutta ennen ensimmäistä annosta osassa 2;
  • Osa 2 TEAE, joka sisälsi kaikki AE-tapahtumat ensimmäisen satunnaistetun annoksen jälkeen osassa 2. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta löytyy Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Perustaso päivään 42 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta veren Phe-tasossa viikoille 5 ja 6 (keskiarvo 2 viikon jakson aikana) klassisilla PKU-osallistujilla, joilla Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Klassiset PKU-osallistujat: Osallistujat, joilla on vaikeita PKU-muotoja, tyypillisesti erittäin korkea veren Phe-taso (>1200 μmol/L). Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Osa 2 Kaksoissokkovaihe: Prosenttimuutos lähtötasosta veren Phe-tasossa viikoille 5 ja 6 (keskiarvo 2 viikon jakson aikana) klassisilla PKU-osallistujilla, joilla Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Klassiset PKU-osallistujat: Osallistujat, joilla on vaikeita PKU-muotoja, tyypillisesti erittäin korkea veren Phe-taso (>1200 μmol/L). Perustaso määriteltiin päivän -1 ja päivän 1 annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvoksi osassa 2, ja keskimääräinen taso viikoilla 5 ja 6 laskettiin veren Phe-tasojen keskiarvona, jotka kerättiin viikon 5-6 analyysikäyntiikkunan aikana. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Lähtötilanne, viikot 5 ja 6 (2 viikon jakson keskiarvo)
Osa 1 Avoin sisäänajovaihe: Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (osa 1) veren Phe-tasosta viikoille 1 ja 2 (keskiarvo 2 viikon aikana) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (osa 1), viikot 1 ja 2 (kahden viikon jakson keskiarvo)
Lähtötaso määriteltiin päivän -1 ja 1. päivän annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvona osan 1 avoimessa käynnistysvaiheessa, ja keskimääräinen taso viikoilla 1 ja 2 laskettiin viikon 1 aikana kerättyjen veren Phe-tasojen keskiarvona. -2 analyysikäyntiikkuna. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Lähtötilanne (osa 1), viikot 1 ja 2 (kahden viikon jakson keskiarvo)
Osa 1 Avoin käynnistysvaihe: Prosenttimuutos lähtötilanteesta (osa 1) veren Phe-tasosta viikoille 1 ja 2 (keskiarvo 2 viikon aikana) osallistujilla, joiden Phe:n lasku lähtötasosta ≥30 % osan 1 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (osa 1), viikot 1 ja 2 (kahden viikon jakson keskiarvo)
Lähtötaso määriteltiin päivän -1 ja 1. päivän annosta edeltävien veren Phe-tasojen keskiarvona osan 1 avoimessa käynnistysvaiheessa, ja keskimääräinen taso viikoilla 1 ja 2 laskettiin viikon 1 aikana kerättyjen veren Phe-tasojen keskiarvona. -2 analyysikäyntiikkuna. LS-keskiarvo ja SE laskettiin käyttämällä MMRM-menetelmää.
Lähtötilanne (osa 1), viikot 1 ja 2 (kahden viikon jakson keskiarvo)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 3. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 3. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset PTC923

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa