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Uno studio su PTC923 nei partecipanti con fenilchetonuria

19 dicembre 2023 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di fase 3 su PTC923 in soggetti con fenilchetonuria

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di PTC923 nel ridurre i livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue nei partecipanti con fenilchetonuria misurata dalla variazione media dei livelli di Phe nel sangue dal basale alle settimane 5 e 6 (ovvero, la media di ciascun rispettivo dose di trattamento Periodo di 2 settimane di trattamento in doppio cieco).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio comprende 2 parti: la parte 1 e la parte 2. La parte 1 dello studio verifica la risposta a PTC923, con 14 giorni di trattamento in aperto con PTC923. Alla fine del trattamento nella Parte 1, la variazione media dei livelli di Phe nel sangue durante il periodo di trattamento di 14 giorni per tutti i partecipanti sarà valutata rispetto al loro livello di PHe nel sangue prima del trattamento (basale). I partecipanti di età ≥2 anni che presentano una riduzione <15% dei livelli ematici di Phe saranno classificati come non responsivi e la partecipazione allo studio verrà interrotta. I partecipanti (≥2 anni di età) che sperimentano una riduzione ≥15% dei livelli di Phe nel sangue continueranno nella Parte 2. Ai partecipanti di età inferiore a 2 anni che sperimentano una riduzione ≥15% dei livelli di Phe nel sangue verrà offerta la possibilità di iscriversi direttamente alla un'estensione in aperto Studio PTC923-MD-004-PKU. I partecipanti di età inferiore a 2 anni che presentano una riduzione <15% dei livelli ematici di Phe saranno classificati come non responsivi e la partecipazione allo studio verrà interrotta. Dopo il periodo minimo di interruzione del PTC923 di 14 giorni, tutti i partecipanti idonei saranno randomizzati nella Parte 2 per ricevere PTC923 o placebo. Dopo 6 settimane di trattamento con PTC923 o placebo, ai partecipanti verrà offerta la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

157

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Francia
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francia, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francia, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Messico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Messico, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portogallo
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portogallo, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portogallo, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portogallo, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tacchino, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Tacchino, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tacchino, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tacchino, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Livello ematico non controllato di Phe ≥360 μmol/L durante la terapia in corso in qualsiasi momento durante lo screening e livello di Phe ematico non controllato ≥360 μmol/L durante la terapia in corso quando si prende la media dei 3 livelli di Phe più recenti dall'anamnesi del partecipante (incluso il valore dello screening ).
  • Diagnosi clinica di fenilchetonuria con iperfenilalaninemia (HPA) documentata da anamnesi patologica passata di almeno 2 misurazioni di Phe nel sangue ≥600 μmol/L.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e accettare l'astinenza o l'uso di almeno una forma altamente efficace di contraccezione per la durata dello studio e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • I maschi sessualmente attivi con donne in età fertile che non hanno subito una vasectomia devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera durante lo studio e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I maschi devono anche astenersi dalle donazioni di sperma durante questo periodo di tempo.
  • Disposto a continuare la dieta attuale invariata durante la partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Malattie gastrointestinali (come sindrome dell'intestino irritabile, malattia infiammatoria intestinale, gastrite cronica e ulcera peptica, ecc.) che potrebbero influenzare l'assorbimento del farmaco oggetto dello studio.
  • Storia di chirurgia gastrica, inclusa la chirurgia di bypass gastrico Roux-en-Y o un'antrectomia con vagotomia o gastrectomia.
  • Storia di allergie o reazioni avverse alla tetraidrobiopterina sintetica (BH4) o alla sepiapterina.
  • Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o uso di qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa determinata dallo sperimentatore.
  • Una donna che è incinta o che allatta o che sta considerando una gravidanza.
  • Grave malattia neuropsichiatrica (ad esempio, depressione maggiore) non attualmente sotto controllo medico, che secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la capacità del partecipante di partecipare allo studio o aumenterebbe il rischio di partecipazione per quel partecipante.
  • Anamnesi patologica pregressa e/o evidenza di insufficienza renale e/o condizione inclusa insufficienza renale moderata/grave (velocità di filtrazione glomerulare [GFR] <60 millilitri [mL]/minuto [min]) e/o sotto la cura di un nefrologo.
  • Qualsiasi esame fisico anormale e/o risultati di laboratorio indicativi di segni o sintomi di malattia renale, incluso GFR calcolato <60 mL/min/1,73 metro quadro (m^2).
  • Necessità di trattamento concomitante con qualsiasi farmaco noto per inibire la sintesi dei folati (ad esempio, metotrexato).
  • Diagnosi confermata di un deficit primario di BH4 come evidenziato da mutazioni patogene bialleliche nei geni 6-piruvoiltetraidropterina sintasi, guanosina-5'-trifosfato recessivo (GTP) cicloidrolasi I, sepiapterina reduttasi, chinoide diidropteridina reduttasi o pterina-4-alfa-carbinolamina deidratasi.
  • Chirurgia maggiore entro i 90 giorni precedenti lo screening.
  • Trattamento concomitante con supplementazione di BH4 (ad esempio, sapropterina dicloridrato, KUVAN) o pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Riluttanza al lavaggio dalla supplementazione di BH4 (ad esempio, sapropterina dicloridrato, KUVAN) o pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1: PTC923
I partecipanti riceveranno PTC923 7,5 milligrammi (mg)/chilogrammo (kg) (partecipanti da 0 a <6 mesi di età), 15 mg/kg (partecipanti da 6 a <12 mesi di età), 30 mg/kg (partecipanti da 12 mesi a < 2 anni di età) o 60 mg/kg (partecipanti di età ≥2 anni) per via orale una volta al giorno per 14 giorni.
Droga: PTC923
La polvere PTC923 per uso orale sarà sospesa in acqua o succo di mela prima della somministrazione.
Sperimentale: Parte 2: PTC923
I partecipanti riceveranno PTC923 20 mg/kg al giorno per le settimane 1 e 2, quindi PTC923 40 mg/kg al giorno per le settimane 3 e 4, quindi PTC923 60 mg/kg al giorno per le settimane 5 e 6.
Droga: PTC923
La polvere PTC923 per uso orale sarà sospesa in acqua o succo di mela prima della somministrazione.
Comparatore placebo: Parte 2: Placebo
I partecipanti riceveranno quantità equivalenti di placebo per corrispondere all'aumento della dose da 20 a 40 a 60 mg/kg del braccio di trattamento PTC923.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a PTC923

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione media dal basale del livello di fenilchetonuria (Phe) nel sangue alle settimane 5 e 6 (media su un periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6. La media dei minimi quadrati (LS) e l'errore standard (SE) sono stati calcolati utilizzando il metodo delle misure ripetute del modello misto (MMRM).
Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione percentuale dal basale del livello di Phe nel sangue alle settimane 5 e 6 (media su un periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il metodo MMRM.
Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2 Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con livelli di Phe al basale ≥ 600 μmol/L che hanno raggiunto livelli di Phe < 600 μmol/L nei partecipanti con riduzione della Phe rispetto al basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6.
Settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 2 Fase in doppio cieco: percentuale di partecipanti con livelli di Phe al basale ≥ 360 μmol/L che hanno raggiunto livelli di Phe < 360 μmol/L nei partecipanti con riduzione della Phe rispetto al basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6.
Settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione media rispetto al basale del livello di Phe nel sangue in ogni periodo di 2 settimane (media su ogni periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe rispetto al basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 1 e 2, settimane 3 e 4 e settimane 5 e 6 (media di ciascun periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue pre-dose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e i livelli medi alle settimane 1 e 2, alle settimane 3 e 4 e alle settimane 5 e 6 sono stati calcolati come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti rispettivamente durante le finestre delle visite di analisi della Settimana 1-2, Settimana 3-4 e Settimana 5-6.
Basale, settimane 1 e 2, settimane 3 e 4 e settimane 5 e 6 (media di ciascun periodo di 2 settimane)
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale del livello di Phe nel sangue ad ogni periodo di 2 settimane (media su ogni periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe rispetto al basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 1 e 2, settimane 3 e 4 e settimane 5 e 6 (media di ciascun periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue pre-dose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e i livelli medi alle settimane 1 e 2, alle settimane 3 e 4 e alle settimane 5 e 6 sono stati calcolati come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti rispettivamente durante le finestre delle visite di analisi della Settimana 1-2, Settimana 3-4 e Settimana 5-6.
Basale, settimane 1 e 2, settimane 3 e 4 e settimane 5 e 6 (media di ciascun periodo di 2 settimane)
Parte 1 Fase di run-in in aperto: concentrazione plasmatica di tetraidrobiopterina (BH4) e sepiapterina
Lasso di tempo: Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose al Giorno 1; 2 e 6 ore dopo la dose al Giorno 14
Pre-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 ore dopo la dose al Giorno 1; 2 e 6 ore dopo la dose al Giorno 14
Parte 2 Fase in doppio cieco: concentrazione plasmatica di BH4 e sepiapterina
Lasso di tempo: Pre-dose e 4 ore dopo la dose ai giorni 1, 14, 28 e 42
Pre-dose e 4 ore dopo la dose ai giorni 1, 14, 28 e 42
Parte 1 Fase di run-in in aperto: area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo da 0 a 24 ore dopo la dose (AUC0-24h) di Sepiapterin e BH4 dopo la prima dose di Sepiapterin a 60 mg/kg
Lasso di tempo: Da 0 a 24 ore dopo la dose al Giorno 1
Da 0 a 24 ore dopo la dose al Giorno 1
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 42

Per evento avverso (EA) si intende qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Sono stati considerati i TEAE:

  • TEAE della Parte 1, che includevano tutti gli EA verificatisi dopo la prima dose nella Parte 1 ma prima della prima dose nella Parte 2;
  • TEAE della Parte 2, che includevano tutti gli EA successivi alla prima dose randomizzata nella Parte 2. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino al giorno 42

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione media dal basale del livello di Phe nel sangue alle settimane 5 e 6 (media su un periodo di 2 settimane) in partecipanti alla PKU classica con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Partecipanti alla PKU classica: partecipanti con forme gravi di PKU, in genere livelli di Phe nel sangue molto elevati (>1200 μmol/L). Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il metodo MMRM.
Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 2 Fase in doppio cieco: variazione percentuale dal basale del livello di Phe nel sangue alle settimane 5 e 6 (media su un periodo di 2 settimane) nei partecipanti alla PKU classica con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Partecipanti alla PKU classica: partecipanti con forme gravi di PKU, in genere livelli di Phe nel sangue molto elevati (>1200 μmol/L). Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue predose del giorno -1 e del giorno 1 nella Parte 2, e il livello medio alle settimane 5 e 6 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la finestra della visita di analisi della settimana 5-6. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il metodo MMRM.
Basale, settimane 5 e 6 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 1 Fase di run-in in aperto: variazione media dal basale (Parte 1) del livello di Phe nel sangue alle settimane 1 e 2 (media su un periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Baseline (Parte 1), settimane 1 e 2 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue pre-dose del giorno -1 e del giorno 1 nella fase di run-in in aperto della Parte 1, e il livello medio alle settimane 1 e 2 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la settimana 1 -2 finestra visita analisi. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il metodo MMRM.
Baseline (Parte 1), settimane 1 e 2 (media del periodo di 2 settimane)
Parte 1 Fase di run-in in aperto: variazione percentuale dal basale (Parte 1) del livello di Phe nel sangue alle settimane 1 e 2 (media su un periodo di 2 settimane) nei partecipanti con riduzione della Phe dal basale ≥ 30% durante la Parte 1
Lasso di tempo: Baseline (Parte 1), settimane 1 e 2 (media del periodo di 2 settimane)
Il basale è stato definito come la media dei livelli di Phe nel sangue pre-dose del giorno -1 e del giorno 1 nella fase di run-in in aperto della Parte 1, e il livello medio alle settimane 1 e 2 è stato calcolato come la media dei livelli di Phe nel sangue raccolti durante la settimana 1 -2 finestra visita analisi. La media LS e l'ES sono stati calcolati utilizzando il metodo MMRM.
Baseline (Parte 1), settimane 1 e 2 (media del periodo di 2 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

3 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

3 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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