Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PTC923 u uczestników z fenyloketonurią

19 grudnia 2023 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 3 PTC923 u pacjentów z fenyloketonurią

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności PTC923 w zmniejszaniu poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi u uczestników z fenyloketonurią, mierzoną jako średnia zmiana poziomu Phe we krwi od wartości początkowej do tygodnia 5 i 6 (tj. dawka lecznicza 2-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmuje 2 części: część 1 i 2. Część 1 badania obejmuje testy odpowiedzi na PTC923, z 14-dniowym otwartym leczeniem PTC923. Pod koniec leczenia w Części 1, średnia zmiana poziomu Phe we krwi w ciągu 14-dniowego okresu leczenia dla wszystkich uczestników zostanie oceniona na podstawie ich poziomu Phe we krwi przed leczeniem (wyjściowy). Uczestnicy w wieku ≥2 lat, u których wystąpi zmniejszenie poziomu Phe we krwi o <15%, zostaną sklasyfikowani jako niereagujący na leczenie i udział w badaniu zostanie zakończony. Uczestnicy (w wieku ≥2 lat), u których wystąpił spadek stężenia Phe we krwi o ≥15%, będą kontynuowani w Części 2. Uczestnicy w wieku poniżej 2 lat, u których wystąpi spadek stężenia Phe we krwi o ≥15%, otrzymają możliwość zapisania się bezpośrednio do otwarte rozszerzenie badania PTC923-MD-004-PKU. Uczestnicy w wieku poniżej 2 lat, u których wystąpi zmniejszenie poziomu Phe we krwi o <15%, zostaną sklasyfikowani jako niereagujący, a udział w badaniu zostanie zakończony. Po minimalnym 14-dniowym okresie eliminacji PTC923 wszyscy kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w Części 2 do grupy otrzymującej PTC923 lub placebo. Po 6 tygodniach leczenia PTC923 lub placebo, uczestnikom zaoferowana zostanie możliwość włączenia się do otwartego przedłużenia badania PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

157

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Francja
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francja, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francja, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Indyk
      • Adana, Indyk, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Indyk, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Indyk, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Indyk, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Indyk, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Meksyk
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Meksyk, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Portugalia
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugalia, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugalia, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugalia, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Włochy, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niekontrolowany poziom Phe we krwi ≥360 μmol/l podczas aktualnej terapii w dowolnym momencie podczas badania przesiewowego i niekontrolowany poziom Phe we krwi ≥360 μmol/l podczas aktualnej terapii, biorąc pod uwagę średnią z 3 ostatnich stężeń Phe z historii medycznej uczestnika (w tym wartość przesiewową ).
  • Rozpoznanie kliniczne fenyloketonurii z hiperfenyloalaninemią (HPA) udokumentowane wywiadem lekarskim obejmującym co najmniej 2 pomiary Phe we krwi ≥600 μmol/l.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić zgodę na abstynencję lub stosowanie co najmniej jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji na czas trwania badania i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie z kobietami w wieku rozrodczym, które nie przeszły wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji podczas badania i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyźni muszą również powstrzymać się od dawstwa nasienia w tym okresie.
  • Chęć kontynuowania dotychczasowej diety bez zmian podczas udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Choroby żołądkowo-jelitowe (takie jak zespół jelita drażliwego, nieswoiste zapalenie jelit, przewlekłe zapalenie błony śluzowej żołądka i choroba wrzodowa itp.), które mogą wpływać na wchłanianie badanego leku.
  • Historia operacji żołądka, w tym operacja pomostowania żołądka Roux-en-Y lub antrektomia z wagotomią lub gastrektomia.
  • Historia alergii lub reakcji niepożądanych na syntetyczną tetrahydrobiopterynę (BH4) lub sepiapterynę.
  • Aktualne uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub stosowanie jakiegokolwiek badanego środka w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne określone przez badacza.
  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub rozważająca zajście w ciążę.
  • Poważna choroba neuropsychiatryczna (na przykład duża depresja), obecnie nie kontrolowana przez lekarza, która w opinii badacza lub sponsora mogłaby zakłócić zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub zwiększyć ryzyko udziału tego uczestnika.
  • Historia medyczna i/lub dowody upośledzenia czynności nerek i/lub stanu, w tym umiarkowana/ciężka niewydolność nerek (współczynnik przesączania kłębuszkowego [GFR] <60 mililitrów [ml]/minutę [min]) i/lub opieka nefrologa.
  • Wszelkie nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego i/lub wyniki badań laboratoryjnych wskazujące na oznaki lub objawy choroby nerek, w tym obliczony GFR <60 ml/min/1,73 metr kwadratowy (m^2).
  • Konieczność jednoczesnego leczenia jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że hamuje syntezę kwasu foliowego (np. metotreksatem).
  • Potwierdzone rozpoznanie pierwotnego niedoboru BH4 potwierdzone przez bialleliczne mutacje patogenne w genach syntazy 6-piruwoilotetrahydropteryny, recesywnej cyklohydrolazy I guanozyno-5'-trifosforanu (GTP), reduktazy sepiapteryny, reduktazy chinoidalnej dihydropterydyny lub dehydratazy pteryny-4-alfa-karbinoloaminy.
  • Poważna operacja w ciągu ostatnich 90 dni od badania przesiewowego.
  • Jednoczesne leczenie z suplementacją BH4 (np. dichlorowodorkiem sapropteryny, KUVAN) lub pegwaliazą-pqpz (PALYNZIQ).
  • Niechęć do wypłukiwania z suplementacji BH4 (np. dichlorowodorek sapropteryny, KUVAN) lub pegwaliazy-pqpz (PALYNZIQ)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: PTC923
Uczestnicy otrzymają PTC923 7,5 miligrama (mg)/kilogram (kg) (uczestnicy w wieku od 0 do <6 miesięcy), 15 mg/kg (uczestnicy w wieku od 6 do <12 miesięcy), 30 mg/kg (uczestnicy w wieku od 12 miesięcy do < 2 lat) lub 60 mg/kg (uczestnicy w wieku ≥2 lat) doustnie raz dziennie przez 14 dni.
Lek: PTC923
Proszek PTC923 do stosowania doustnego zostanie przed podaniem zawieszony w wodzie lub soku jabłkowym.
Eksperymentalny: Część 2: PTC923
Uczestnicy będą otrzymywać PTC923 20 mg/kg dziennie przez tygodnie 1 i 2, następnie PTC923 40 mg/kg dziennie przez tygodnie 3 i 4, a następnie PTC923 60 mg/kg dziennie przez tygodnie 5 i 6.
Lek: PTC923
Proszek PTC923 do stosowania doustnego zostanie przed podaniem zawieszony w wodzie lub soku jabłkowym.
Komparator placebo: Część 2: Placebo
Uczestnicy otrzymają równoważne ilości placebo odpowiadające zwiększeniu dawki od 20 do 40 do 60 mg/kg w ramieniu leczenia PTC923.
Lek: Placebo
Placebo pasujące do PTC923

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: średnia zmiana poziomu fenyloketonurii (Phe) we krwi od wartości początkowej do 5. i 6. tygodnia (uśredniona z okresu 2 tygodni) u uczestników, u których redukcja Phe w stosunku do wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu. Średnią metodą najmniejszych kwadratów (LS) i błąd standardowy (SE) obliczono przy użyciu metody powtarzanych pomiarów modelu mieszanego (MMRM).
Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Procentowa zmiana poziomu Phe we krwi od wartości początkowej do 5. i 6. tygodnia (uśredniona z okresu 2 tygodni) u uczestników, u których redukcja Phe w stosunku do wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu. Średnią LS i SE obliczono metodą MMRM.
Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z wyjściowym poziomem Phe ≥600 μmol/l, którzy osiągnęli poziom Phe <600 μmol/l u uczestników z redukcją Phe w stosunku do wartości wyjściowych ≥30% podczas części 1
Ramy czasowe: Tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu.
Tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Odsetek uczestników z wyjściowym poziomem Phe ≥360 μmol/l, którzy osiągnęli poziom Phe <360 μmol/l u uczestników, u których redukcja Phe w stosunku do wartości wyjściowych ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu.
Tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: średnia zmiana poziomu Phe we krwi w stosunku do wartości wyjściowych w każdym 2-tygodniowym okresie (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu) u uczestników, u których zmniejszenie Phe w stosunku do wartości wyjściowych wynosiło ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1 i 2, tygodnie 3 i 4 oraz tygodnie 5 i 6 (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu)
Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średnie poziomy w tygodniach 1 i 2, tygodniach 3 i 4 oraz tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych odpowiednio w oknach wizyt analitycznych w tygodniu 1-2, tygodniu 3-4 i tygodniu 5-6.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1 i 2, tygodnie 3 i 4 oraz tygodnie 5 i 6 (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu)
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Procentowa zmiana poziomu Phe we krwi w stosunku do wartości wyjściowych w każdym 2-tygodniowym okresie (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu) u uczestników, u których redukcja Phe w stosunku do wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 1 i 2, tygodnie 3 i 4 oraz tygodnie 5 i 6 (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu)
Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średnie poziomy w tygodniach 1 i 2, tygodniach 3 i 4 oraz tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych odpowiednio w oknach wizyt analitycznych w tygodniu 1-2, tygodniu 3-4 i tygodniu 5-6.
Wartość wyjściowa, tygodnie 1 i 2, tygodnie 3 i 4 oraz tygodnie 5 i 6 (średnia z każdego 2-tygodniowego okresu)
Część 1 Faza docierania metodą otwartej próby: Stężenie tetrahydrobiopteryny (BH4) i sepiapteryny w osoczu
Ramy czasowe: Dawka przed, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1; 2 i 6 godzin po podaniu w dniu 14
Dawka przed, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po podaniu w dniu 1; 2 i 6 godzin po podaniu w dniu 14
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Stężenie BH4 i Sepiapteryny w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem i 4 godziny po podaniu w dniach 1, 14, 28 i 42
Przed podaniem i 4 godziny po podaniu w dniach 1, 14, 28 i 42
Część 1 Faza docierania metodą otwartej próby: Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do 24 godzin po podaniu (AUC0-24h) sepiapteryny i BH4 po pierwszej dawce sepiapteryny 60 mg/kg
Ramy czasowe: 0 do 24 godzin po podaniu w dniu 1
0 do 24 godzin po podaniu w dniu 1
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 42

Zdarzeniem niepożądanym (AE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie. TEAE brano pod uwagę:

  • Część 1 TEAE, która obejmowała wszystkie AE występujące po pierwszej dawce w Części 1, ale przed pierwszą dawką w Części 2;
  • Część 2 TEAE, która obejmowała wszystkie zdarzenia niepożądane po pierwszej randomizowanej dawce w Części 2. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych) niezależnie od ich związku przyczynowego znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do dnia 42

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: średnia zmiana stężenia Phe we krwi od wartości początkowej do 5. i 6. tygodnia (uśredniona z okresu 2 tygodni) u uczestników klasycznej PKU ze zmniejszeniem Phe od wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Uczestnicy klasycznej PKU: Uczestnicy z ciężkimi postaciami PKU, zazwyczaj z bardzo wysokim poziomem Phe we krwi (>1200 μmol/l). Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu. Średnią LS i SE obliczono metodą MMRM.
Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 2 Faza podwójnie ślepej próby: Procentowa zmiana stężenia Phe we krwi od wartości początkowej do 5. i 6. tygodnia (średnio z okresu 2 tygodni) u uczestników klasycznej PKU, przy redukcji Phe od wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Uczestnicy klasycznej PKU: Uczestnicy z ciężkimi postaciami PKU, zazwyczaj z bardzo wysokim poziomem Phe we krwi (>1200 μmol/l). Linię wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi w dniu 1 i dniu 1 przed podaniem dawki w Części 2, a średni poziom w tygodniach 5 i 6 obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych podczas okna wizyty analitycznej w 5-6 tygodniu. Średnią LS i SE obliczono metodą MMRM.
Wartość wyjściowa, tygodnie 5 i 6 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 1 Faza wstępna prowadzona metodą otwartej próby: Średnia zmiana poziomu Phe we krwi od wartości początkowej (Część 1) do 1. i 2. tygodnia (uśredniona z okresu 2 tygodni) u uczestników, u których redukcja Phe od wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (część 1), tygodnie 1 i 2 (średnia z okresu 2 tygodni)
Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi przed podaniem dawki w dniu 1. i dniu 1. w otwartej fazie wstępnej części 1, a średni poziom w tygodniach 1. i 2. obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych w tygodniu 1. -2 okno wizyty analitycznej. Średnią LS i SE obliczono metodą MMRM.
Wartość wyjściowa (część 1), tygodnie 1 i 2 (średnia z okresu 2 tygodni)
Część 1 Faza wstępna prowadzona metodą otwartej próby: Procentowa zmiana poziomu Phe we krwi od wartości wyjściowych (Część 1) do 1. i 2. tygodnia (uśrednione z okresu 2 tygodni) u uczestników, u których redukcja Phe od wartości wyjściowej ≥30% podczas Części 1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (część 1), tygodnie 1 i 2 (średnia z okresu 2 tygodni)
Wartość wyjściową zdefiniowano jako średnią poziomów Phe we krwi przed podaniem dawki w dniu 1. i dniu 1. w otwartej fazie wstępnej części 1, a średni poziom w tygodniach 1. i 2. obliczono jako średnią poziomów Phe we krwi zebranych w tygodniu 1. -2 okno wizyty analitycznej. Średnią LS i SE obliczono metodą MMRM.
Wartość wyjściowa (część 1), tygodnie 1 i 2 (średnia z okresu 2 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na PTC923

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ecuador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj