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Um estudo de PTC923 em participantes com fenilcetonúria

19 de dezembro de 2023 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de fase 3 de PTC923 em indivíduos com fenilcetonúria

O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do PTC923 na redução dos níveis de fenilalanina (Phe) no sangue em participantes com fenilcetonúria, conforme medido pela alteração média nos níveis de Phe no sangue desde o início até as semanas 5 e 6 (ou seja, a média de cada dose de tratamento período de 2 semanas de tratamento duplo-cego).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo inclui 2 partes: Parte 1 e 2. Parte 1 do estudo testa a capacidade de resposta ao PTC923, com 14 dias de tratamento aberto com PTC923. No final do tratamento na Parte 1, a alteração média nos níveis de Phe no sangue durante o período de tratamento de 14 dias para todos os participantes será avaliada em relação ao nível de Phe no sangue pré-tratamento (linha de base). Os participantes ≥2 anos de idade que experimentarem uma redução <15% nos níveis de Phe no sangue serão classificados como não responsivos e a participação no estudo será encerrada. Os participantes (≥2 anos de idade) que apresentarem uma redução de ≥15% nos níveis de Phe no sangue continuarão na Parte 2. Os participantes <2 anos de idade que apresentarem uma redução de ≥15% nos níveis de Phe no sangue terão a opção de se inscrever diretamente no um estudo de extensão de rótulo aberto PTC923-MD-004-PKU. Os participantes <2 anos de idade que apresentarem uma redução <15% nos níveis de Phe no sangue serão classificados como não responsivos e a participação no estudo será encerrada. Após o período mínimo de eliminação do PTC923 de 14 dias, todos os participantes elegíveis serão randomizados na Parte 2 para receber PTC923 ou placebo. Após 6 semanas de tratamento com PTC923 ou placebo, os participantes terão a opção de entrar em um estudo de extensão aberto PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

157

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • França
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, França, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, França, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Itália, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • México
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, México, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Peru
      • Adana, Peru, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Peru, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Peru, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Peru, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Peru, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Nível de Phe no sangue não controlado ≥360 μmol/L na terapia atual a qualquer momento durante a triagem e nível de Phe no sangue não controlado ≥360 μmol/L na terapia atual ao tirar a média dos 3 níveis de Phe mais recentes do histórico médico do participante (incluindo o valor da triagem ).
  • Diagnóstico clínico de fenilcetonúria com hiperfenilalaninemia (HPA) documentado por história médica pregressa de pelo menos 2 medições de Phe no sangue ≥600 μmol/L.
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e concordar com a abstinência ou o uso de pelo menos uma forma altamente eficaz de contracepção durante o estudo e por até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.
  • Homens sexualmente ativos com mulheres em idade fértil que não fizeram vasectomia devem concordar em usar um método anticoncepcional de barreira durante o estudo e por até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os machos também devem abster-se de doar esperma durante este período de tempo.
  • Disposto a continuar a dieta atual inalterada enquanto participa do estudo.

Critério de exclusão:

  • Doença gastrointestinal (como síndrome do intestino irritável, doença inflamatória intestinal, gastrite crônica e úlcera péptica, etc.) que pode afetar a absorção do medicamento do estudo.
  • História de cirurgia gástrica, incluindo cirurgia de bypass gástrico em Y de Roux ou antrectomia com vagotomia ou gastrectomia.
  • História de alergias ou reações adversas à tetrahidrobiopterina sintética (BH4) ou sepiapterina.
  • Participação atual em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou uso de qualquer agente experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
  • Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa determinada pelo investigador.
  • Uma mulher que está grávida ou amamentando, ou pensando em engravidar.
  • Doença neuropsiquiátrica grave (por exemplo, depressão maior) atualmente não sob controle médico, que na opinião do investigador ou patrocinador, interferiria na capacidade do participante de participar do estudo ou aumentaria o risco de participação desse participante.
  • Histórico médico anterior e/ou evidência de insuficiência renal e/ou condição incluindo insuficiência renal moderada/grave (taxa de filtração glomerular [GFR] <60 mililitros [mL]/minuto [min]) e/ou sob cuidados de um nefrologista.
  • Qualquer exame físico anormal e/ou achados laboratoriais indicativos de sinais ou sintomas de doença renal, incluindo TFG calculada <60 mL/min/1,73 metro quadrado (m^2).
  • Necessidade de tratamento concomitante com qualquer medicamento conhecido por inibir a síntese de folato (por exemplo, metotrexato).
  • Diagnóstico confirmado de deficiência primária de BH4, conforme evidenciado por mutações patogênicas bialélicas nos genes 6-piruvoiltetrahidropterina sintase, guanosina-5'-trifosfato (GTP) ciclohidrolase recessiva I, sepiapterina redutase, quinoide dihidropteridina redutase ou pterina-4-alfa-carbinolamina desidratase.
  • Cirurgia de grande porte nos 90 dias anteriores à triagem.
  • Tratamento concomitante com suplementação de BH4 (por exemplo, dicloridrato de sapropterina, KUVAN) ou pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Relutância em eliminar a suplementação de BH4 (por exemplo, dicloridrato de sapropterina, KUVAN) ou pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1: PTC923
Os participantes receberão PTC923 7,5 miligramas (mg)/quilograma (kg) (participantes de 0 a <6 meses de idade), 15 mg/kg (participantes de 6 a <12 meses de idade), 30 mg/kg (participantes de 12 meses a < 2 anos de idade) ou 60 mg/kg (participantes ≥2 anos de idade) por via oral uma vez ao dia por 14 dias.
Medicamento: PTC923
PTC923 em pó para uso oral será suspenso em água ou suco de maçã antes da administração.
Experimental: Parte 2: PTC923
Os participantes receberão PTC923 20 mg/kg diariamente nas semanas 1 e 2, depois PTC923 40 mg/kg diariamente nas semanas 3 e 4, depois PTC923 60 mg/kg diariamente nas semanas 5 e 6.
Medicamento: PTC923
PTC923 em pó para uso oral será suspenso em água ou suco de maçã antes da administração.
Comparador de Placebo: Parte 2: Placebo
Os participantes receberão quantidades equivalentes de placebo para corresponder ao escalonamento de dose de 20 a 40 a 60 mg/kg do braço de tratamento PTC923.
Medicamento: Placebo
Placebo compatível com PTC923

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração média da linha de base no nível de fenilcetonúria (Phe) no sangue até as semanas 5 e 6 (média de um período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6. A média dos mínimos quadrados (LS) e o erro padrão (SE) foram calculados usando o método de medidas repetidas de modelo misto (MMRM).
Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração percentual da linha de base no nível de Phe no sangue até as semanas 5 e 6 (média de um período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6. A média de LS e o SE foram calculados usando o método MMRM.
Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2 Fase duplo-cega: porcentagem de participantes com níveis basais de Phe ≥600 μmol/L que atingiram níveis de Phe <600 μmol/L em participantes com redução de Phe em relação ao valor basal ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6.
Semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Parte 2 Fase duplo-cega: porcentagem de participantes com níveis basais de Phe ≥360 μmol/L que atingiram níveis de Phe <360 μmol/L em participantes com redução de Phe em relação ao valor basal ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6.
Semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração média da linha de base no nível de Phe no sangue a cada período de 2 semanas (média de cada período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 1 e 2, semanas 3 e 4 e semanas 5 e 6 (média de cada período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e os níveis médios nas Semanas 1 e 2, Semanas 3 e 4 e Semanas 5 e 6 foram calculados como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante as janelas de visita de análise da Semana 1-2, Semana 3-4 e Semana 5-6, respectivamente.
Linha de base, semanas 1 e 2, semanas 3 e 4 e semanas 5 e 6 (média de cada período de 2 semanas)
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração percentual da linha de base no nível de Phe no sangue a cada período de 2 semanas (média de cada período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 1 e 2, semanas 3 e 4 e semanas 5 e 6 (média de cada período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e os níveis médios nas Semanas 1 e 2, Semanas 3 e 4 e Semanas 5 e 6 foram calculados como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante as janelas de visita de análise da Semana 1-2, Semana 3-4 e Semana 5-6, respectivamente.
Linha de base, semanas 1 e 2, semanas 3 e 4 e semanas 5 e 6 (média de cada período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de execução aberta: concentração plasmática de tetraidrobiopterina (BH4) e sepiapterina
Prazo: Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Dia 1; 2 e 6 horas após a dose no Dia 14
Pré-dose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 e 24 horas pós-dose no Dia 1; 2 e 6 horas após a dose no Dia 14
Parte 2 Fase duplo-cega: concentração plasmática de BH4 e sepiapterina
Prazo: Pré-dose e 4 horas pós-dose nos Dias 1, 14, 28 e 42
Pré-dose e 4 horas pós-dose nos Dias 1, 14, 28 e 42
Parte 1 Fase de introdução aberta: área sob a curva concentração-tempo do tempo 0 a 24 horas após a dose (AUC0-24h) de sepiapterina e BH4 após a primeira dose de sepiapterina a 60 mg/kg
Prazo: 0 a 24 horas após a dose no Dia 1
0 a 24 horas após a dose no Dia 1
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até o dia 42

Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, considerado ou não relacionado ao medicamento. Foram considerados TEAEs:

  • TEAEs da Parte 1, que incluíram todos os EAs que ocorreram após a primeira dose na Parte 1, mas antes da primeira dose na Parte 2;
  • Parte 2 TEAEs, que incluiu todos os EAs após a primeira dose randomizada na Parte 2. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Linha de base até o dia 42

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração média da linha de base no nível de Phe no sangue até as semanas 5 e 6 (média de um período de 2 semanas) em participantes de PKU clássica com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Participantes com PKU clássica: Participantes com formas graves de PKU, normalmente com níveis sanguíneos de Phe muito elevados (>1200 μmol/L). A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6. A média de LS e o SE foram calculados usando o método MMRM.
Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Parte 2 Fase duplo-cega: alteração percentual da linha de base no nível de Phe no sangue até as semanas 5 e 6 (média de um período de 2 semanas) em participantes de PKU clássica com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Participantes com PKU clássica: Participantes com formas graves de PKU, normalmente com níveis sanguíneos de Phe muito elevados (>1200 μmol/L). A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 2, e o nível médio nas Semanas 5 e 6 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a janela de visita de análise das Semanas 5-6. A média de LS e o SE foram calculados usando o método MMRM.
Linha de base, semanas 5 e 6 (média do período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de introdução aberta: alteração média da linha de base (Parte 1) no nível de Phe no sangue até as semanas 1 e 2 (média de um período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base (Parte 1), semanas 1 e 2 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 1 da Fase de execução aberta, e o nível médio nas Semanas 1 e 2 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a Semana 1 -2 janela de visita de análise. A média de LS e o SE foram calculados usando o método MMRM.
Linha de base (Parte 1), semanas 1 e 2 (média do período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de introdução aberta: alteração percentual da linha de base (Parte 1) no nível de Phe no sangue até as semanas 1 e 2 (média de um período de 2 semanas) em participantes com redução de Phe da linha de base ≥30% durante a Parte 1
Prazo: Linha de base (Parte 1), semanas 1 e 2 (média do período de 2 semanas)
A linha de base foi definida como a média dos níveis de Phe no sangue pré-dose no Dia -1 e no Dia 1 na Parte 1 da Fase de execução aberta, e o nível médio nas Semanas 1 e 2 foi calculado como a média dos níveis de Phe no sangue coletados durante a Semana 1 -2 janela de visita de análise. A média de LS e o SE foram calculados usando o método MMRM.
Linha de base (Parte 1), semanas 1 e 2 (média do período de 2 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

3 de abril de 2023

Conclusão do estudo (Real)

3 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de outubro de 2021

Primeira postagem (Real)

29 de outubro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de janeiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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