Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van PTC923 bij deelnemers met fenylketonurie

19 december 2023 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 3-onderzoek van PTC923 bij proefpersonen met fenylketonurie

Het belangrijkste doel van dit onderzoek is het evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninespiegels (Phe) in het bloed bij deelnemers met fenylketonurie, gemeten aan de hand van de gemiddelde verandering in de Phe-spiegels in het bloed vanaf de basislijn tot week 5 en 6 (d.w.z. het gemiddelde van elk respectievelijk behandelingsdosis 2 weken durende dubbelblinde behandeling).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvat 2 delen: deel 1 en 2. Deel 1 van de studie test de respons op PTC923, met 14 dagen open-label behandeling met PTC923. Aan het einde van de behandeling in Deel 1 wordt de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed gedurende de behandelingsperiode van 14 dagen voor alle deelnemers beoordeeld ten opzichte van hun Phe-waarden in het bloed van voor de behandeling (baseline). Deelnemers van ≥ 2 jaar die een verlaging van <15% van de Phe-waarden in het bloed ervaren, worden geclassificeerd als niet-reagerend en deelname aan het onderzoek wordt beëindigd. Deelnemers (≥ 2 jaar) die een verlaging van ≥ 15% van de Phe-waarden in het bloed ervaren, gaan door naar deel 2. Deelnemers < 2 jaar die een verlaging van ≥ 15% van de Phe-waarden in het bloed ervaren, krijgen de mogelijkheid om zich rechtstreeks in te schrijven voor een open-label extensie Studie PTC923-MD-004-PKU. Deelnemers jonger dan 2 jaar die een verlaging van <15% van de Phe-waarden in het bloed ervaren, worden geclassificeerd als niet-reagerend en deelname aan het onderzoek wordt beëindigd. Na de PTC923-wash-outperiode van minimaal 14 dagen zullen alle in aanmerking komende deelnemers in deel 2 gerandomiseerd worden om PTC923 of placebo te krijgen. Na 6 weken behandeling met PTC923 of placebo, krijgen deelnemers de mogelijkheid om deel te nemen aan een open-label extensieonderzoek PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

157

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brazilië
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Frankrijk
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrijk, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrijk, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italië, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kalkoen
      • Adana, Kalkoen, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkoen, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Kalkoen, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkoen, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkoen, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexico, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanje, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ongecontroleerd Phe-gehalte in het bloed ≥ 360 μmol/L bij huidige therapie op elk moment tijdens de screening en ongecontroleerd Phe-gehalte in het bloed ≥ 360 μmol/L bij huidige therapie bij het nemen van het gemiddelde van de 3 meest recente Phe-waarden uit de medische geschiedenis van de deelnemer (inclusief de screeningwaarde ).
  • Klinische diagnose van fenylketonurie met hyperfenylalaninemie (HPA) gedocumenteerd door medische voorgeschiedenis van ten minste 2 bloed-Phe-metingen ≥600 μmol/L.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en akkoord gaan met onthouding of het gebruik van ten minste één zeer effectieve vorm van anticonceptie voor de duur van het onderzoek en tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannen die seksueel actief zijn met vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen vasectomie hebben ondergaan, moeten ermee instemmen een barrièremethode voor anticonceptie te gebruiken tijdens het onderzoek en tot 90 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannen moeten gedurende deze periode ook afzien van spermadonaties.
  • Bereid om het huidige dieet ongewijzigd voort te zetten tijdens deelname aan het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Gastro-intestinale aandoeningen (zoals prikkelbare darmsyndroom, inflammatoire darmaandoeningen, chronische gastritis en maagzweren, enz.) die de absorptie van het onderzoeksgeneesmiddel kunnen beïnvloeden.
  • Geschiedenis van maagchirurgie, inclusief Roux-en-Y maagbypassoperatie of een antrectomie met vagotomie of gastrectomie.
  • Geschiedenis van allergieën of bijwerkingen van synthetisch tetrahydrobiopterine (BH4) of sepiapterine.
  • Huidige deelname aan een ander geneesmiddelonderzoek of gebruik van een onderzoeksmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Elke klinisch significante laboratoriumafwijking zoals vastgesteld door de onderzoeker.
  • Een vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft, of overweegt zwanger te worden.
  • Ernstige neuropsychiatrische ziekte (bijvoorbeeld ernstige depressie) die momenteel niet onder medische controle staat en die naar de mening van de onderzoeker of sponsor het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen zou belemmeren of het risico van deelname voor die deelnemer zou vergroten.
  • Medische voorgeschiedenis en/of bewijs van nierfunctiestoornis en/of aandoening waaronder matige/ernstige nierinsufficiëntie (glomerulaire filtratiesnelheid [GFR] <60 milliliter [ml]/minuut [min]) en/of onder zorg van een nefroloog.
  • Elk abnormaal lichamelijk onderzoek en/of laboratoriumbevindingen die wijzen op tekenen of symptomen van nierziekte, inclusief berekende GFR <60 ml/min/1,73 vierkante meter (m^2).
  • Vereiste voor gelijktijdige behandeling met een geneesmiddel waarvan bekend is dat het de folaatsynthese remt (bijvoorbeeld methotrexaat).
  • Bevestigde diagnose van een primaire BH4-deficiëntie zoals blijkt uit biallelische pathogene mutaties in 6-pyruvoyltetrahydropterinesynthase, recessieve guanosine-5'-trifosfaat (GTP) cyclohydrolase I, sepiapterine reductase, quinoïde dihydropteridine reductase of pterine-4-alfa-carbinolamine dehydratase genen.
  • Grote operatie binnen de voorafgaande 90 dagen na screening.
  • Gelijktijdige behandeling met BH4-suppletie (bijvoorbeeld sapropterinedihydrochloride, KUVAN) of pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Onwil om uit te wassen van BH4-suppletie (bijvoorbeeld sapropterinedihydrochloride, KUVAN) of pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1: PTC923
Deelnemers krijgen PTC923 7,5 milligram (mg)/kilogram (kg) (deelnemers van 0 tot <6 maanden), 15 mg/kg (deelnemers van 6 tot <12 maanden), 30 mg/kg (deelnemers van 12 maanden tot < 2 jaar), of 60 mg/kg (deelnemers ≥2 jaar) oraal eenmaal daags gedurende 14 dagen.
Geneesmiddel: PTC923
PTC923-poeder voor oraal gebruik wordt vóór toediening gesuspendeerd in water of appelsap.
Experimenteel: Deel 2: PTC923
Deelnemers krijgen PTC923 20 mg/kg per dag gedurende week 1 en 2, vervolgens PTC923 40 mg/kg per dag gedurende week 3 en 4, daarna PTC923 60 mg/kg per dag gedurende week 5 en 6.
Geneesmiddel: PTC923
PTC923-poeder voor oraal gebruik wordt vóór toediening gesuspendeerd in water of appelsap.
Placebo-vergelijker: Deel 2: Placebo
Deelnemers krijgen equivalente hoeveelheden placebo die overeenkomen met de 20 tot 40 tot 60 mg/kg dosisescalatie van de PTC923-behandelingsarm.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo komt overeen met PTC923

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2 Dubbelblinde fase: Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde in het bloedfenylketonurie (Phe)-niveau tot week 5 en 6 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-reductie ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6. Het kleinste kwadratengemiddelde (LS) en de standaardfout (SE) werden berekend met behulp van de Mixed Model Repeated Measures (MMRM)-methode.
Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 2 Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Phe-niveau in het bloed tot week 5 en 6 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM-methode.
Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2 Dubbelblinde fase: Percentage deelnemers met Phe-waarden bij baseline ≥600 μmol/L die Phe-waarden <600 μmol/L bereikten bij deelnemers met een Phe-reductie ten opzichte van Baseline ≥30% tijdens Deel 1
Tijdsspanne: Week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6.
Week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 2 Dubbelblinde fase: Percentage deelnemers met Phe-waarden bij baseline ≥360 μmol/L die Phe-waarden <360 μmol/L bereikten bij deelnemers met Phe-reductie ten opzichte van Baseline ≥30% tijdens Deel 1
Tijdsspanne: Week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6.
Week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 2 Dubbelblinde fase: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Phe-niveau in het bloed tijdens elke periode van 2 weken (gemiddeld over elke periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 en 2, week 3 en 4, en week 5 en 6 (gemiddelde van elke periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed vóór de dosis op Dag -1 en Dag 1 in Deel 2, en de gemiddelde niveaus in Week 1 en 2, Week 3 en 4, en Week 5 en 6 werden berekend als het gemiddelde van de verzamelde Phe-waarden in het bloed. tijdens respectievelijk de analysebezoekvensters van week 1-2, week 3-4 en week 5-6.
Basislijn, week 1 en 2, week 3 en 4, en week 5 en 6 (gemiddelde van elke periode van 2 weken)
Deel 2 Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Phe-niveau in het bloed tijdens elke periode van 2 weken (gemiddeld over elke periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 en 2, week 3 en 4, en week 5 en 6 (gemiddelde van elke periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed vóór de dosis op Dag -1 en Dag 1 in Deel 2, en de gemiddelde waarden in week 1 en 2, weken 3 en 4, en weken 5 en 6 werden berekend als het gemiddelde van de verzamelde Phe-waarden in het bloed. tijdens respectievelijk de analysebezoekvensters van week 1-2, week 3-4 en week 5-6.
Basislijn, week 1 en 2, week 3 en 4, en week 5 en 6 (gemiddelde van elke periode van 2 weken)
Deel 1 Open-label inloopfase: plasmaconcentratie van tetrahydrobiopterine (BH4) en sepiapterine
Tijdsspanne: Vóór de dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1; 2 en 6 uur na de dosis op dag 14
Vóór de dosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 en 24 uur na de dosis op dag 1; 2 en 6 uur na de dosis op dag 14
Deel 2 Dubbelblinde fase: plasmaconcentratie van BH4 en sepiapterine
Tijdsspanne: Vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28 en 42
Vóór de dosis en 4 uur na de dosis op dag 1, 14, 28 en 42
Deel 1 Open-label inloopfase: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot 24 uur na dosis (AUC0-24u) van Sepiapterine en BH4 na de eerste dosis Sepiapterine van 60 mg/kg
Tijdsspanne: 0 tot 24 uur na de dosis op dag 1
0 tot 24 uur na de dosis op dag 1
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 42

Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis die verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of dit al dan niet als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd. TEAE's werden overwogen:

  • Deel 1 TEAE's, waaronder alle bijwerkingen die optraden na de eerste dosis in Deel 1 maar vóór de eerste dosis in Deel 2;
  • Deel 2 TEAE's, waarin alle bijwerkingen na de eerste gerandomiseerde dosis in Deel 2 zijn opgenomen. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Basislijn tot dag 42

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel 2 Dubbelblinde fase: Gemiddelde verandering vanaf de uitgangswaarde in het Phe-niveau in het bloed tot week 5 en 6 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij klassieke PKU-deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Klassieke PKU-deelnemers: Deelnemers met ernstige vormen van PKU, doorgaans zeer hoge Phe-waarden in het bloed (>1200 μmol/L). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM-methode.
Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 2 Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Phe-niveau in het bloed tot week 5 en 6 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij klassieke PKU-deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Klassieke PKU-deelnemers: Deelnemers met ernstige vormen van PKU, doorgaans zeer hoge Phe-waarden in het bloed (>1200 μmol/L). De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed op Dag -1 en Dag 1 vóór de dosis in Deel 2, en het gemiddelde niveau in week 5 en 6 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens het analysebezoekvenster van week 5-6. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM-methode.
Basislijn, week 5 en 6 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 1 Open-label inloopfase: gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (deel 1) in het Phe-niveau in het bloed tot week 1 en 2 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn (deel 1), week 1 en 2 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed vóór de dosis op dag -1 en dag 1 in de open-label inloopfase van deel 1, en het gemiddelde niveau in week 1 en 2 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens week 1. -2 analysebezoekvenster. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM-methode.
Basislijn (deel 1), week 1 en 2 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
Deel 1 Open-label inloopfase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (deel 1) in het Phe-niveau in het bloed tot week 1 en 2 (gemiddeld over een periode van 2 weken) bij deelnemers met een Phe-verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van ≥30% tijdens deel 1
Tijdsspanne: Basislijn (deel 1), week 1 en 2 (gemiddelde van de periode van 2 weken)
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed vóór de dosis op dag -1 en dag 1 in de open-label inloopfase van deel 1, en het gemiddelde niveau in week 1 en 2 werd berekend als het gemiddelde van de Phe-waarden in het bloed verzameld tijdens week 1. -2 analysebezoekvenster. LS-gemiddelde en SE werden berekend met behulp van de MMRM-methode.
Basislijn (deel 1), week 1 en 2 (gemiddelde van de periode van 2 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 april 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PTC923

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren