페닐케톤뇨증 환자의 PTC923 연구
2023년 12월 19일 업데이트: PTC Therapeutics
페닐케톤뇨증이 있는 피험자에서 PTC923의 3상 연구
이 시험의 주요 목적은 기준선에서 5주 및 6주차까지 혈액 Phe 수치의 평균 변화(즉, 각각의 평균 이중 맹검 치료의 2주간 치료 용량).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 파트 1과 파트 2의 두 부분으로 구성됩니다. 연구의 파트 1은 PTC923에 대한 14일간의 공개 라벨 치료와 함께 PTC923에 대한 반응성을 테스트합니다.
파트 1의 치료 종료 시 모든 참가자의 14일 치료 기간 동안 혈액 Phe 수치의 평균 변화를 치료 전(기준선) 혈액 Phe 수치와 비교하여 평가합니다.
혈중 Phe 수치가 15% 미만 감소한 2세 이상의 참가자는 무반응으로 분류되며 연구 참여가 종료됩니다.
혈중 Phe 수치가 15% 이상 감소한 참가자(2세 이상)는 파트 2로 계속 진행됩니다. 혈중 Phe 수치가 15% 이상 감소한 2세 미만 참가자에게는 직접 등록할 수 있는 옵션이 제공됩니다. 오픈 라벨 확장 연구 PTC923-MD-004-PKU.
혈중 Phe 수치가 15% 미만 감소한 2세 미만의 참가자는 무반응으로 분류되며 연구 참여가 종료됩니다.
최소 14일의 PTC923 워시아웃 기간 후 모든 적격 참가자는 2부에서 PTC923 또는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
PTC923 또는 위약으로 6주 동안 치료를 받은 후 참가자는 공개 확장 연구 PTC923-MD-004-PKU(NCT05166161)에 참여할 수 있는 옵션이 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
157
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야, 159
- Pediatric Surgery Center
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- UMCG Beatrix Children's Hospital
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Copenhagen, 덴마크, DK-2100
- Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
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Hamburg, 독일, 20246
- University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44670
- PanAmerican Clinical Research
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Mexico City
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Benito Juarez, Mexico City, 멕시코, 3310
- Grupo Medico Camino Sc
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California
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Stanford, California, 미국, 94304
- Stanford University Center for Academic Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado and the Children's Hospital CO
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 01009
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center Dallas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo
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Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051-140
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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Esplugues De Llobregat
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Barcelona, Esplugues De Llobregat, 스페인, 8950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Birmingham, 영국, B4 6DH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00185
- Policlinico Umberto I
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Veneto
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Padua, Veneto, 이탈리아, 35128
- Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
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Adana, 칠면조, 1130
- Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
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Ankara
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Altındağ, Ankara, 칠면조, 6230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Yenimahalle, Ankara, 칠면조, 6560
- Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, 칠면조, 34098
- İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
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Izmir
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Bornova, Izmir, 칠면조, 35100
- Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, AB T2M 0L6
- Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
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Douro Litoral
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Porto, Douro Litoral, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
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Estremadura
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Lisboa, Estremadura, 포르투갈, 1649-035
- CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
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Lisboa, Estremadura, 포르투갈, 1649-035
- CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
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Centre-Val De Loire
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Tours, Centre-Val De Loire, 프랑스, 37000
- Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
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Tours, Centre-Val De Loire, 프랑스, 37044
- CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, SA 5000
- PARC Clinical Research
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자의 병력에서 가장 최근 3개의 Phe 수준의 평균을 취했을 때 스크리닝 중 언제든지 현재 요법에서 통제되지 않은 혈액 Phe 수준 ≥360 μmol/L 및 현재 요법에서 통제되지 않은 혈액 Phe 수준 ≥360 μmol/L(선별 값 포함) ).
- 최소 2회의 혈액 Phe 측정치 ≥600μmol/L의 과거 병력으로 기록된 고페닐알라닌혈증(HPA)을 동반한 페닐케톤뇨증의 임상 진단.
- 가임 여성은 스크리닝 시 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 금욕 또는 하나 이상의 매우 효과적인 형태의 피임법 사용에 동의해야 합니다.
- 정관 절제술을 받지 않은 가임 여성과 성적으로 활발한 남성은 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 배리어 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성도 이 기간 동안 정자 기증을 삼가야 합니다.
- 연구에 참여하는 동안 변경되지 않은 현재 식단을 계속할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 연구 약물의 흡수에 영향을 줄 수 있는 위장관 질환(예: 과민성 대장 증후군, 염증성 장 질환, 만성 위염, 소화성 궤양 질환 등).
- Roux-en-Y 위우회술 또는 미주신경절제술을 통한 전절제술 또는 위절제술을 포함한 위 수술의 병력.
- 합성 테트라하이드로바이오프테린(BH4) 또는 세피아프테린에 대한 알레르기 또는 부작용의 병력.
- 스크리닝 전 30일 이내에 다른 조사 약물 연구에 현재 참여하거나 조사 에이전트를 사용합니다.
- 연구자가 결정한 임상적으로 유의미한 검사실 이상.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 고려 중인 여성.
- 현재 의학적 통제 하에 있지 않은 심각한 신경정신병(예: 주요 우울증), 조사자 또는 후원자의 의견으로는 참가자의 연구 참여 능력을 방해하거나 해당 참가자의 참여 위험을 증가시킬 수 있습니다.
- 과거 병력 및/또는 신장애의 증거 및/또는 중등도/중증 신부전(사구체 여과율[GFR] <60밀리리터[mL]/분[분])을 포함한 상태 및/또는 신장 전문의의 치료를 받고 있는 상태.
- 계산된 GFR < 60 mL/min/1.73을 포함하여 신장 질환의 징후 또는 증상을 나타내는 비정상적인 신체 검사 및/또는 실험실 소견 제곱미터(m^2).
- 엽산 합성을 억제하는 것으로 알려진 약물(예: 메토트렉세이트)과의 병용 치료에 대한 요구 사항.
- 6-pyruvoyltetrahydropterin synthase, 열성 guanosine-5'-triphosphate (GTP) cyclohydrolase I, sepiapterin reductase, quinoid dihydropteridine reductase 또는 pterin-4-alpha-carbinolamine dehydratase 유전자의 이중대립유전자성 병원성 돌연변이에 의해 입증되는 원발성 BH4 결핍의 진단이 확인되었습니다.
- 스크리닝 이전 90일 이내의 대수술.
- BH4 보충(예: sapropterin dihydrochloride, KUVAN) 또는 pegvaliase-pqpz(PALYNZIQ)와 병용 치료.
- BH4 보충(예: sapropterin dihydrochloride, KUVAN) 또는 pegvaliase-pqpz(PALYNZIQ)로 인한 씻김을 꺼리는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1: PTC923
참가자는 PTC923 7.5밀리그램(mg)/킬로그램(kg)(0~6개월 미만 참가자), 15mg/kg(6~12개월 미만 참가자), 30mg/kg(12개월~< 2세), 또는 60 mg/kg(2세 이상 참가자)을 14일 동안 매일 1회 경구 투여합니다.
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경구용 PTC923 분말은 투여 전에 물 또는 사과 주스에 현탁됩니다.
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실험적: 파트 2: PTC923
참가자는 1주와 2주 동안 매일 PTC923 20mg/kg, 3주와 4주 동안 매일 PTC923 40mg/kg, 5주와 6주 동안 매일 PTC923 60mg/kg을 투여받습니다.
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경구용 PTC923 분말은 투여 전에 물 또는 사과 주스에 현탁됩니다.
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위약 비교기: 파트 2: 위약
참가자는 PTC923 치료 부문의 20~40~60mg/kg 증량 용량과 일치하는 동등한 양의 위약을 받게 됩니다.
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PTC923에 일치하는 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2부 이중 맹검 단계: 1부 동안 Phe가 기준선에서 30% 이상 감소한 참가자의 혈액 페닐케톤뇨증(Phe) 수준이 기준선에서 5주차 및 6주차(2주 동안 평균)까지의 평균 변화
기간: 기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
최소 제곱(LS) 평균과 표준 오차(SE)는 혼합 모델 반복 측정(MMRM) 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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파트 2 이중 맹검 단계: 파트 1 동안 기준선에서 Phe 감소가 ≥30%인 참가자의 혈중 Phe 수준이 기준선에서 5주차 및 6주차까지의 백분율 변화(2주 기간에 걸친 평균)
기간: 기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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2부 이중 맹검 단계: 1부 동안 기준선에서 Phe 감소가 30% 이상인 참가자 중 Phe 수준이 600μmol/L 미만인 참가자의 기준 Phe 수준이 600μmol/L 이상인 참가자의 비율
기간: 5주차, 6주차(2주 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
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5주차, 6주차(2주 평균)
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2부 이중 맹검 단계: 1부 동안 기준선에서 Phe 감소가 30% 이상인 참가자 중 Phe 수준이 360μmol/L 미만인 기준 Phe 수준이 360μmol/L 이상인 참가자의 비율
기간: 5주차, 6주차(2주 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
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5주차, 6주차(2주 평균)
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파트 2 이중 맹검 단계: 파트 1 동안 기준선 대비 Phe 감소가 ≥30%인 참가자의 각 2주 기간(각 2주 기간에 대한 평균)에서 혈액 Phe 수준의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차(각 2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차의 평균 수준을 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산했습니다. 각각 1~2주차, 3~4주차, 5~6주차 분석 방문 기간 동안.
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기준선, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차(각 2주 기간의 평균)
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파트 2 이중 맹검 단계: 파트 1 동안 기준선 대비 Phe 감소가 ≥30%인 참가자의 각 2주 기간(각 2주 기간에 대한 평균)에서 혈액 Phe 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차(각 2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차의 평균 수준을 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산했습니다. 각각 1~2주차, 3~4주차, 5~6주차 분석 방문 기간 동안.
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기준선, 1주차와 2주차, 3주차와 4주차, 5주차와 6주차(각 2주 기간의 평균)
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파트 1 공개 라벨 도입 단계: 테트라히드로비오테린(BH4) 및 세피압테린의 혈장 농도
기간: 투여 전, 투여 후 1일, 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간; 14일째 투여 후 2시간 및 6시간
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투여 전, 투여 후 1일, 0.5, 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간; 14일째 투여 후 2시간 및 6시간
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파트 2 이중 맹검 단계: BH4 및 세피앱테린의 혈장 농도
기간: 1일, 14일, 28일 및 42일에 투여 전 및 투여 후 4시간
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1일, 14일, 28일 및 42일에 투여 전 및 투여 후 4시간
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파트 1 공개 라벨 도입 단계: 세피압테린 60mg/kg의 첫 번째 투여 후 세피압테린 및 BH4 투여 후 0~24시간(AUC0-24h)의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일째 투여 후 0~24시간
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1일째 투여 후 0~24시간
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 42일까지의 기준선
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부작용(AE)은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에게 약물을 사용하는 것과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 발생을 의미합니다. TEAE가 고려되었습니다:
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42일까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 2 이중 맹검 단계: 파트 1 동안 기준선에서 Phe 감소가 ≥30%인 고전적 PKU 참가자의 혈중 Phe 수준이 기준선에서 5주차와 6주차(2주 동안 평균)까지의 평균 변화
기간: 기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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고전적 PKU 참가자: 심각한 형태의 PKU, 일반적으로 매우 높은 혈중 Phe 수준(>1200μmol/L)을 가진 참가자.
기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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파트 2 이중 맹검 단계: 파트 1 동안 기준선에서 Phe 감소가 ≥30%인 고전적 PKU 참가자의 혈중 Phe 수준이 기준선에서 5주차와 6주차(2주 동안 평균)까지의 백분율 변화
기간: 기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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고전적 PKU 참가자: 심각한 형태의 PKU, 일반적으로 매우 높은 혈중 Phe 수준(>1200μmol/L)을 가진 참가자.
기준선은 파트 2에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 5주 및 6주차의 평균 수준은 5~6주차 분석 방문 기간 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다.
LS 평균과 SE는 MMRM 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선, 5주차 및 6주차(2주 기간의 평균)
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파트 1 오픈 라벨 도입 단계: 파트 1 동안 기준선에서 Phe 감소가 ≥30%인 참가자의 혈중 Phe 수준이 기준선(파트 1)에서 1주차 및 2주차(2주 기간에 걸친 평균)까지의 평균 변화
기간: 기준선(1부), 1주차 및 2주차(2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 1 공개 라벨 도입 단계에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 1주차 및 2주차의 평균 수준은 1주차 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다. -2 분석 방문 창.
LS 평균과 SE는 MMRM 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선(1부), 1주차 및 2주차(2주 기간의 평균)
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파트 1 오픈 라벨 도입 단계: 파트 1 동안 기준선에서 Phe 감소가 ≥30%인 참가자의 혈중 Phe 수준이 기준선(파트 1)에서 1주차 및 2주차(2주 기간에 걸친 평균)까지의 백분율 변화
기간: 기준선(1부), 1주차 및 2주차(2주 기간의 평균)
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기준선은 파트 1 공개 라벨 도입 단계에서 -1일 및 1일 투여 전 혈액 Phe 수준의 평균으로 정의되었으며, 1주차 및 2주차의 평균 수준은 1주차 동안 수집된 혈액 Phe 수준의 평균으로 계산되었습니다. -2 분석 방문 창.
LS 평균과 SE는 MMRM 방법을 사용하여 계산되었습니다.
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기준선(1부), 1주차 및 2주차(2주 기간의 평균)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 4월 3일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 10월 18일
처음 게시됨 (실제)
2021년 10월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 19일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PTC923-MD-003-PKU
- 2021-000474-29 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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PTC923에 대한 임상 시험
-
PTC Therapeutics완전한
-
PTC Therapeutics모집하지 않고 적극적으로페닐케톤뇨증미국, 스페인, 브라질, 독일, 호주, 영국, 포르투갈, 슬로베니아, 덴마크, 멕시코, 네덜란드, 그루지야, 터키 (Türkiye), 캐나다, 체코, 프랑스, 이탈리아, 일본, 폴란드