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Un estudio de PTC923 en participantes con fenilcetonuria

19 de diciembre de 2023 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de fase 3 de PTC923 en sujetos con fenilcetonuria

El propósito principal de este ensayo es evaluar la eficacia de PTC923 en la reducción de los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre en participantes con fenilcetonuria, medido por el cambio medio en los niveles de Phe en sangre desde el inicio hasta las semanas 5 y 6 (es decir, el promedio de cada dosis de tratamiento período de 2 semanas de tratamiento doble ciego).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluye 2 partes: Parte 1 y Parte 2. La Parte 1 del estudio prueba la capacidad de respuesta a PTC923, con 14 días de tratamiento abierto con PTC923. Al final del tratamiento en la Parte 1, el cambio medio en los niveles de Phe en la sangre durante el período de tratamiento de 14 días para todos los participantes se evaluará en comparación con su nivel de Phe en la sangre previo al tratamiento (línea de base). Los participantes ≥2 años de edad que experimenten una reducción de <15 % en los niveles de Phe en sangre se clasificarán como no respondedores y se dará por terminada la participación en el estudio. Los participantes (≥2 años de edad) que experimenten una reducción de ≥15 % en los niveles de Phe en sangre continuarán en la Parte 2. Los participantes <2 años de edad que experimenten una reducción de ≥15 % en los niveles de Phe en sangre tendrán la opción de inscribirse directamente en un estudio de extensión de etiqueta abierta PTC923-MD-004-PKU. Los participantes <2 años de edad que experimenten una reducción <15 % en los niveles de Phe en sangre se clasificarán como no respondedores y se dará por terminada la participación en el estudio. Después del período de lavado mínimo de 14 días de PTC923, todos los participantes elegibles serán aleatorizados en la Parte 2 para recibir PTC923 o placebo. Después de 6 semanas de tratamiento con PTC923 o placebo, a los participantes se les ofrecerá la opción de participar en un estudio de extensión abierto PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

157

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • España
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Francia
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francia, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Francia, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • México
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, México, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Pavo, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Pavo, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Pavo, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Pavo, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Nivel de Phe en sangre no controlado ≥360 μmol/L en la terapia actual en cualquier momento durante la selección y nivel de Phe en sangre no controlado ≥360 μmol/L en la terapia actual al tomar el promedio de los 3 niveles de Phe más recientes del historial médico del participante (incluido el valor de la prueba ).
  • Diagnóstico clínico de fenilcetonuria con hiperfenilalaninemia (HPA) documentado por antecedentes médicos de al menos 2 mediciones de Phe en sangre ≥600 μmol/L.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa en la selección y aceptar la abstinencia o el uso de al menos un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio y hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Los hombres sexualmente activos con mujeres en edad fértil que no se hayan sometido a una vasectomía deben aceptar usar un método anticonceptivo de barrera durante el estudio y hasta 90 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los hombres también deben abstenerse de donaciones de esperma durante este período de tiempo.
  • Dispuesto a continuar con la dieta actual sin cambios mientras participa en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad gastrointestinal (como síndrome del intestino irritable, enfermedad inflamatoria intestinal, gastritis crónica y enfermedad de úlcera péptica, etc.) que podría afectar la absorción del fármaco del estudio.
  • Antecedentes de cirugía gástrica, incluida la cirugía de derivación gástrica en Y de Roux o una antrectomía con vagotomía o gastrectomía.
  • Antecedentes de alergias o reacciones adversas a la tetrahidrobiopterina sintética (BH4) o sepiapterina.
  • Participación actual en cualquier otro estudio de drogas en investigación o uso de cualquier agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
  • Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa según lo determine el investigador.
  • Una mujer que está embarazada o amamantando, o considerando el embarazo.
  • Enfermedad neuropsiquiátrica grave (por ejemplo, depresión mayor) que actualmente no está bajo control médico, que en opinión del investigador o patrocinador, podría interferir con la capacidad del participante para participar en el estudio o aumentar el riesgo de participación para ese participante.
  • Historial médico anterior y/o evidencia de insuficiencia renal y/o condición incluyendo insuficiencia renal moderada/grave (tasa de filtración glomerular [TFG] <60 mililitros [mL]/minuto [min]) y/o bajo el cuidado de un nefrólogo.
  • Cualquier examen físico y/o resultados de laboratorio anormales que indiquen signos o síntomas de enfermedad renal, incluida la TFG calculada <60 ml/min/1,73 metro cuadrado (m^2).
  • Requerimiento de tratamiento concomitante con cualquier fármaco conocido por inhibir la síntesis de folato (por ejemplo, metotrexato).
  • Diagnóstico confirmado de una deficiencia primaria de BH4 evidenciada por mutaciones patógenas bialélicas en los genes 6-piruvoiltetrahidropterina sintasa, guanosina-5'-trifosfato (GTP) ciclohidrolasa I recesiva, sepiapterina reductasa, quinoide dihidropteridina reductasa o pterina-4-alfa-carbinolamina deshidratasa.
  • Cirugía mayor dentro de los 90 días previos a la selección.
  • Tratamiento concomitante con suplementos de BH4 (por ejemplo, dihidrocloruro de sapropterina, KUVAN) o pegvaliasa-pqpz (PALYNZIQ).
  • Falta de voluntad para el lavado de la suplementación con BH4 (por ejemplo, dihidrocloruro de sapropterina, KUVAN) o pegvaliasa-pqpz (PALYNZIQ)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1: PTC923
Los participantes recibirán PTC923 7,5 miligramos (mg)/kilogramo (kg) (participantes de 0 a <6 meses de edad), 15 mg/kg (participantes de 6 a <12 meses de edad), 30 mg/kg (participantes de 12 meses a < 2 años de edad), o 60 mg/kg (participantes ≥2 años de edad) por vía oral una vez al día durante 14 días.
Droga: PTC923
El polvo de PTC923 para uso oral se suspenderá en agua o jugo de manzana antes de la administración.
Experimental: Parte 2: PTC923
Los participantes recibirán PTC923 20 mg/kg al día durante las Semanas 1 y 2, luego PTC923 40 mg/kg al día durante las Semanas 3 y 4, luego PTC923 60 mg/kg al día durante las Semanas 5 y 6.
Droga: PTC923
El polvo de PTC923 para uso oral se suspenderá en agua o jugo de manzana antes de la administración.
Comparador de placebos: Parte 2: Placebo
Los participantes recibirán cantidades equivalentes de placebo para igualar el aumento de dosis de 20 a 40 a 60 mg/kg del grupo de tratamiento con PTC923.
Droga: Placebo
Placebo coincidente con PTC923

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2 Fase doble ciego: cambio medio desde el inicio en el nivel de fenilcetonuria (Phe) en sangre hasta las semanas 5 y 6 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el inicio ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6. La media de mínimos cuadrados (LS) y el error estándar (SE) se calcularon utilizando el método de medidas repetidas del modelo mixto (MMRM).
Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 2 Fase doble ciego: cambio porcentual desde el valor inicial en el nivel de Phe en sangre hasta las semanas 5 y 6 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6. La media LS y el SE se calcularon utilizando el método MMRM.
Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2 Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con niveles iniciales de Phe ≥600 μmol/L que alcanzaron niveles de Phe <600 μmol/L en participantes con una reducción de Phe desde el inicio ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6.
Semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 2 Fase doble ciego: Porcentaje de participantes con niveles iniciales de Phe ≥360 μmol/L que alcanzaron niveles de Phe <360 μmol/L en participantes con una reducción de Phe desde el inicio ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6.
Semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 2 Fase doble ciego: cambio medio desde el inicio en el nivel de Phe en sangre en cada período de 2 semanas (promediado durante cada período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el inicio ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 1 y 2, Semanas 3 y 4, y Semanas 5 y 6 (promedio de cada período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y del día 1 en la Parte 2, y los niveles medios en las semanas 1 y 2, las semanas 3 y 4 y las semanas 5 y 6 se calcularon como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados. durante las ventanas de visita de análisis de la Semana 1-2, Semana 3-4 y Semana 5-6, respectivamente.
Línea de base, Semanas 1 y 2, Semanas 3 y 4, y Semanas 5 y 6 (promedio de cada período de 2 semanas)
Parte 2 Fase doble ciego: cambio porcentual desde el valor inicial en el nivel de Phe en sangre en cada período de 2 semanas (promediado durante cada período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 1 y 2, Semanas 3 y 4, y Semanas 5 y 6 (promedio de cada período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y del día 1 en la Parte 2, y los niveles medios en las semanas 1 y 2, las semanas 3 y 4 y las semanas 5 y 6 se calcularon como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados. durante las ventanas de visita de análisis de la Semana 1-2, Semana 3-4 y Semana 5-6, respectivamente.
Línea de base, Semanas 1 y 2, Semanas 3 y 4, y Semanas 5 y 6 (promedio de cada período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de preinclusión abierta: concentración plasmática de tetrahidrobiopterina (BH4) y sepiapterina
Periodo de tiempo: Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 24 horas después de la dosis el día 1; 2 y 6 horas después de la dosis el día 14
Predosis, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 y 24 horas después de la dosis el día 1; 2 y 6 horas después de la dosis el día 14
Parte 2 Fase doble ciego: concentración plasmática de BH4 y sepiapterina
Periodo de tiempo: Predosis y 4 horas después de la dosis los días 1, 14, 28 y 42
Predosis y 4 horas después de la dosis los días 1, 14, 28 y 42
Parte 1 Fase de preinclusión abierta: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 a 24 horas después de la dosis (AUC0-24 h) de sepiapterina y BH4 después de la primera dosis de sepiapterina a 60 mg/kg
Periodo de tiempo: 0 a 24 horas después de la dosis el día 1
0 a 24 horas después de la dosis el día 1
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 42

Un evento adverso (EA) era cualquier suceso médico adverso asociado con el uso de un medicamento en humanos, ya sea que se considere o no relacionado con el medicamento. Se consideraron TEAE:

  • TEAE de la Parte 1, que incluyeron todos los EA que ocurrieron después de la primera dosis en la Parte 1 pero antes de la primera dosis en la Parte 2;
  • Parte 2 TEAE, que incluyó todos los EA después de la primera dosis aleatoria en la Parte 2. Un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección "Eventos adversos notificados".
Línea de base hasta el día 42

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2 Fase doble ciego: cambio medio desde el valor inicial en el nivel de Phe en sangre hasta las semanas 5 y 6 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con PKU clásica con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Participantes con PKU clásica: participantes con formas graves de PKU, generalmente niveles muy altos de Phe en sangre (>1200 μmol/L). El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6. La media LS y el SE se calcularon utilizando el método MMRM.
Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 2 Fase doble ciego: cambio porcentual desde el valor inicial en el nivel de Phe en sangre hasta las semanas 5 y 6 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con PKU clásica con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Participantes con PKU clásica: participantes con formas graves de PKU, generalmente niveles muy altos de Phe en sangre (>1200 μmol/L). El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y el día 1 en la Parte 2, y el nivel medio en las semanas 5 y 6 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la ventana de visita de análisis de las semanas 5 a 6. La media LS y el SE se calcularon utilizando el método MMRM.
Línea de base, semanas 5 y 6 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de preinclusión abierta: cambio medio desde el valor inicial (Parte 1) en el nivel de Phe en sangre hasta las semanas 1 y 2 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base (Parte 1), Semanas 1 y 2 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y del día 1 en la fase de preinclusión abierta de la Parte 1, y el nivel medio en las semanas 1 y 2 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la semana 1. -2 ventana de visita de análisis. La media LS y el SE se calcularon utilizando el método MMRM.
Línea de base (Parte 1), Semanas 1 y 2 (promedio del período de 2 semanas)
Parte 1 Fase de preinclusión abierta: cambio porcentual desde el valor inicial (Parte 1) en el nivel de Phe en sangre hasta las semanas 1 y 2 (promediado durante un período de 2 semanas) en participantes con una reducción de Phe desde el valor inicial ≥30% durante la Parte 1
Periodo de tiempo: Línea de base (Parte 1), Semanas 1 y 2 (promedio del período de 2 semanas)
El valor inicial se definió como el promedio de los niveles de Phe en sangre previos a la dosis del día 1 y del día 1 en la fase de preinclusión abierta de la Parte 1, y el nivel medio en las semanas 1 y 2 se calculó como el promedio de los niveles de Phe en sangre recolectados durante la semana 1. -2 ventana de visita de análisis. La media LS y el SE se calcularon utilizando el método MMRM.
Línea de base (Parte 1), Semanas 1 y 2 (promedio del período de 2 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

3 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

3 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

29 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de enero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2023

Última verificación

1 de diciembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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