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Eine Studie zu PTC923 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

19. Dezember 2023 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-3-Studie zu PTC923 bei Patienten mit Phenylketonurie

Der Hauptzweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von PTC923 bei der Senkung der Phenylalanin (Phe)-Blutspiegel bei Teilnehmern mit Phenylketonurie, gemessen anhand der mittleren Veränderung der Phe-Blutspiegel vom Ausgangswert bis zu den Wochen 5 und 6 (d. h. jeweils der Durchschnitt Behandlungsdosis 2-wöchige doppelblinde Behandlung).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst 2 Teile: Teil 1 und 2. Teil 1 der Studie testet das Ansprechen auf PTC923, mit 14 Tagen unverblindeter Behandlung mit PTC923. Am Ende der Behandlung in Teil 1 wird die mittlere Veränderung der Blut-Phe-Werte über den 14-tägigen Behandlungszeitraum für alle Teilnehmer im Vergleich zu ihrem Blut-Phe-Wert vor der Behandlung (Baseline) bewertet. Teilnehmer im Alter von ≥ 2 Jahren, die eine Verringerung der Phe-Blutspiegel um < 15 % erfahren, werden als nicht ansprechend eingestuft und die Teilnahme an der Studie wird beendet. Teilnehmer (≥ 2 Jahre), die eine Verringerung der Phe-Blutwerte um ≥ 15 % feststellen, werden mit Teil 2 fortfahren. Teilnehmern < 2 Jahren, die eine Verringerung der Phe-Blutwerte um ≥ 15 % feststellen, wird die Option angeboten, sich direkt für die Studie anzumelden eine Open-Label-Erweiterungsstudie PTC923-MD-004-PKU. Teilnehmer unter 2 Jahren, bei denen der Phe-Spiegel im Blut um < 15 % abfällt, werden als nicht ansprechend eingestuft und die Teilnahme an der Studie wird beendet. Nach der mindestens 14-tägigen Auswaschphase für PTC923 werden alle in Frage kommenden Teilnehmer in Teil 2 randomisiert, um entweder PTC923 oder Placebo zu erhalten. Nach 6-wöchiger Behandlung mit PTC923 oder Placebo wird den Teilnehmern die Option angeboten, an einer Open-Label-Verlängerungsstudie PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161) teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

157

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Frankreich
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankreich, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankreich, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexiko, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Truthahn
      • Adana, Truthahn, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Truthahn, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Truthahn, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Truthahn, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unkontrollierter Phe-Blutspiegel ≥ 360 μmol/l unter laufender Therapie jederzeit während des Screenings und unkontrollierter Phe-Blutspiegel ≥ 360 μmol/l unter laufender Therapie, wenn der Durchschnitt der 3 letzten Phe-Spiegel aus der Krankengeschichte des Teilnehmers (einschließlich des Screening-Werts) genommen wird ).
  • Klinische Diagnose einer Phenylketonurie mit Hyperphenylalaninämie (HPA), dokumentiert durch eine Vorgeschichte von mindestens 2 Blut-Phe-Messungen ≥600 μmol/L.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und der Abstinenz oder der Anwendung mindestens einer hochwirksamen Form der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments zustimmen.
  • Männer, die mit Frauen im gebärfähigen Alter, die keine Vasektomie hatten, sexuell aktiv sind, müssen zustimmen, während der Studie und bis zu 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden. Auch Männer müssen in dieser Zeit auf Samenspenden verzichten.
  • Bereit, die aktuelle Ernährung während der Teilnahme an der Studie unverändert fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

  • Magen-Darm-Erkrankungen (wie Reizdarmsyndrom, entzündliche Darmerkrankungen, chronische Gastritis und Magengeschwüre usw.), die die Resorption des Studienmedikaments beeinträchtigen könnten.
  • Geschichte der Magenchirurgie, einschließlich Roux-en-Y-Magenbypass-Operation oder einer Antrektomie mit Vagotomie oder Gastrektomie.
  • Vorgeschichte von Allergien oder Nebenwirkungen auf synthetisches Tetrahydrobiopterin (BH4) oder Sepiapterin.
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
  • Jede vom Prüfarzt festgestellte klinisch signifikante Laboranomalie.
  • Eine Frau, die schwanger ist oder stillt oder eine Schwangerschaft in Erwägung zieht.
  • Schwerwiegende neuropsychiatrische Erkrankung (z. B. schwere Depression), die derzeit nicht unter medizinischer Kontrolle steht und die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Teilnehmer erhöhen würde.
  • Anamnese und/oder Anzeichen einer Nierenfunktionsstörung und/oder -zustand, einschließlich mäßiger/schwerer Niereninsuffizienz (glomeruläre Filtrationsrate [GFR] <60 Milliliter [ml]/Minute [min]) und/oder unter Betreuung durch einen Nephrologen.
  • Jede abnormale körperliche Untersuchung und/oder Laborbefunde, die auf Anzeichen oder Symptome einer Nierenerkrankung hinweisen, einschließlich berechneter GFR <60 ml/min/1,73 Quadratmeter (m^2).
  • Erfordernis der gleichzeitigen Behandlung mit Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie die Folatsynthese hemmen (z. B. Methotrexat).
  • Bestätigte Diagnose eines primären BH4-Mangels, nachgewiesen durch biallelische pathogene Mutationen in 6-Pyruvoyltetrahydropterin-Synthase, rezessiver Guanosin-5'-Triphosphat (GTP)-Cyclohydrolase I, Sepiapterin-Reduktase, Chinoid-Dihydropteridin-Reduktase oder Pterin-4-alpha-Carbolamin-Dehydratase-Genen.
  • Größere Operation innerhalb der letzten 90 Tage vor dem Screening.
  • Gleichzeitige Behandlung mit BH4-Ergänzung (z. B. Sapropterindihydrochlorid, KUVAN) oder Pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Unwilligkeit zur Auswaschung durch BH4-Supplementierung (z. B. Sapropterindihydrochlorid, KUVAN) oder Pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: PTC923
Die Teilnehmer erhalten PTC923 7,5 Milligramm (mg)/Kilogramm (kg) (Teilnehmer im Alter von 0 bis <6 Monaten), 15 mg/kg (Teilnehmer im Alter von 6 bis <12 Monaten), 30 mg/kg (Teilnehmer im Alter von 12 Monaten bis < 2 Jahre) oder 60 mg/kg (Teilnehmer ≥ 2 Jahre) oral einmal täglich für 14 Tage.
Arzneimittel: PTC923
PTC923-Pulver zum Einnehmen wird vor der Verabreichung in Wasser oder Apfelsaft suspendiert.
Experimental: Teil 2: PTC923
Die Teilnehmer erhalten PTC923 20 mg/kg täglich für die Wochen 1 und 2, dann PTC923 40 mg/kg täglich für die Wochen 3 und 4, dann PTC923 60 mg/kg täglich für die Wochen 5 und 6.
Arzneimittel: PTC923
PTC923-Pulver zum Einnehmen wird vor der Verabreichung in Wasser oder Apfelsaft suspendiert.
Placebo-Komparator: Teil 2: Placebo
Die Teilnehmer erhalten äquivalente Mengen an Placebo, um der Dosiseskalation von 20 auf 40 bis 60 mg/kg des PTC923-Behandlungsarms zu entsprechen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo passend zu PTC923

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2 Doppelblindphase: Mittlere Veränderung des Phenylketonurie (Phe)-Spiegels im Blut vom Ausgangswert bis Woche 5 und 6 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden. Der Mittelwert der kleinsten Quadrate (LS) und der Standardfehler (SE) wurden mithilfe der MMRM-Methode (Mixed Model Repeated Measures) berechnet.
Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 2 Doppelblindphase: Prozentuale Veränderung des Phe-Spiegels im Blut vom Ausgangswert bis Woche 5 und 6 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden. LS-Mittelwert und SE wurden mit der MMRM-Methode berechnet.
Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2 – Doppelblindphase: Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Phe-Ausgangswert von ≥ 600 μmol/L, die bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 30 % während Teil 1 Phe-Werte von < 600 μmol/L erreichten
Zeitfenster: Wochen 5 und 6 (Durchschnitt des 2-wöchigen Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden.
Wochen 5 und 6 (Durchschnitt des 2-wöchigen Zeitraums)
Teil 2 Doppelblindphase: Prozentsatz der Teilnehmer mit einem Phe-Ausgangswert von ≥ 360 μmol/L, die bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert von ≥ 30 % während Teil 1 Phe-Werte von < 360 μmol/L erreichten
Zeitfenster: Wochen 5 und 6 (Durchschnitt des 2-wöchigen Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden.
Wochen 5 und 6 (Durchschnitt des 2-wöchigen Zeitraums)
Teil 2 Doppelblindphase: Mittlere Änderung des Phe-Spiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert in jedem 2-Wochen-Zeitraum (gemittelt über jeden 2-Wochen-Zeitraum) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 (Durchschnitt jedes 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel an Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und die mittleren Werte in Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 wurden als Durchschnitt der gesammelten Phe-Blutspiegel berechnet jeweils während der Analysebesuchsfenster Woche 1–2, Woche 3–4 und Woche 5–6.
Ausgangswert, Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 (Durchschnitt jedes 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 2 Doppelblindphase: Prozentuale Änderung des Phe-Spiegels im Blut gegenüber dem Ausgangswert in jedem zweiwöchigen Zeitraum (gemittelt über jeden zweiwöchigen Zeitraum) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion gegenüber dem Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 (Durchschnitt jedes 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel an Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und die mittleren Werte in Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 wurden als Durchschnitt der gesammelten Phe-Blutspiegel berechnet jeweils während der Analysebesuchsfenster Woche 1–2, Woche 3–4 und Woche 5–6.
Ausgangswert, Woche 1 und 2, Woche 3 und 4 sowie Woche 5 und 6 (Durchschnitt jedes 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 1 Offene Einlaufphase: Plasmakonzentration von Tetrahydrobiopterin (BH4) und Sepiapterin
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1; 2 und 6 Stunden nach der Einnahme am 14. Tag
Vor der Einnahme, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 und 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1; 2 und 6 Stunden nach der Einnahme am 14. Tag
Teil 2 Doppelblindphase: Plasmakonzentration von BH4 und Sepiapterin
Zeitfenster: Vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 14, 28 und 42
Vor der Einnahme und 4 Stunden nach der Einnahme an den Tagen 1, 14, 28 und 42
Teil 1 Offene Einlaufphase: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 24 Stunden nach der Gabe (AUC0-24h) von Sepiapterin und BH4 nach der ersten Sepiapterin-Dosis von 60 mg/kg
Zeitfenster: 0 bis 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1
0 bis 24 Stunden nach der Einnahme am Tag 1
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 42

Als unerwünschtes Ereignis (UE) galt jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es sich um ein arzneimittelbezogenes Ereignis handelte oder nicht. Berücksichtigt wurden folgende TEAEs:

  • Teil 1 TEAEs, die alle Nebenwirkungen umfassten, die nach der ersten Dosis in Teil 1, aber vor der ersten Dosis in Teil 2 auftraten;
  • Teil 2 TEAEs, die alle Nebenwirkungen nach der ersten randomisierten Dosis in Teil 2 umfassten. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und anderen unerwünschten Ereignisse (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Tag 42

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2 Doppelblindphase: Mittlere Veränderung des Phe-Spiegels im Blut vom Ausgangswert bis zu Woche 5 und 6 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit klassischer PKU mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Klassische PKU-Teilnehmer: Teilnehmer mit schweren Formen der PKU, typischerweise sehr hohen Phe-Werten im Blut (>1200 μmol/L). Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden. LS-Mittelwert und SE wurden mit der MMRM-Methode berechnet.
Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 2 Doppelblindphase: Prozentuale Veränderung des Phe-Spiegels im Blut vom Ausgangswert bis Woche 5 und 6 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit klassischer PKU mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Klassische PKU-Teilnehmer: Teilnehmer mit schweren Formen der PKU, typischerweise sehr hohen Phe-Werten im Blut (>1200 μmol/L). Der Ausgangswert wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel von Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in Teil 2 definiert, und der mittlere Wert in den Wochen 5 und 6 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die während des Analysebesuchsfensters Woche 5–6 erfasst wurden. LS-Mittelwert und SE wurden mit der MMRM-Methode berechnet.
Ausgangswert, Woche 5 und 6 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 1 Offene Einlaufphase: Mittlere Änderung des Phe-Spiegels im Blut vom Ausgangswert (Teil 1) bis Woche 1 und 2 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert (Teil 1), Woche 1 und 2 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Phe-Blutspiegel an Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in der offenen Einlaufphase von Teil 1 definiert, und der mittlere Wert in Woche 1 und 2 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die in Woche 1 gesammelt wurden -2 Analysebesuchsfenster. LS-Mittelwert und SE wurden mit der MMRM-Methode berechnet.
Ausgangswert (Teil 1), Woche 1 und 2 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Teil 1 Offene Einlaufphase: Prozentuale Änderung des Phe-Spiegels im Blut vom Ausgangswert (Teil 1) bis Woche 1 und 2 (gemittelt über einen Zeitraum von zwei Wochen) bei Teilnehmern mit einer Phe-Reduktion vom Ausgangswert um ≥ 30 % während Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert (Teil 1), Woche 1 und 2 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)
Der Ausgangswert wurde als der Durchschnitt der Phe-Blutspiegel an Tag -1 und Tag 1 vor der Verabreichung in der offenen Einlaufphase von Teil 1 definiert, und der mittlere Wert in Woche 1 und 2 wurde als Durchschnitt der Phe-Blutspiegel berechnet, die in Woche 1 gesammelt wurden -2 Analysebesuchsfenster. LS-Mittelwert und SE wurden mit der MMRM-Methode berechnet.
Ausgangswert (Teil 1), Woche 1 und 2 (Durchschnitt des 2-Wochen-Zeitraums)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. April 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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