Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av PTC923 hos deltakere med fenylketonuri

19. desember 2023 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 3-studie av PTC923 hos personer med fenylketonuri

Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten av PTC923 for å redusere fenylalanin (Phe)-nivåer i blodet hos deltakere med fenylketonuri, målt ved gjennomsnittlig endring i Phe-nivåer i blodet fra baseline til uke 5 og 6 (det vil si gjennomsnittet av hver respektive behandlingsdose 2 ukers periode med dobbeltblind behandling).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien inkluderer 2 deler: Del 1 og 2. Del 1 av studien tester for respons på PTC923, med 14 dagers åpen behandling med PTC923. Ved slutten av behandlingen i del 1 vil den gjennomsnittlige endringen i Phe-nivåer i blodet i løpet av den 14-dagers behandlingsperioden for alle deltakere bli vurdert opp mot deres Phe-nivå i blodet før behandlingen (baseline). Deltakere ≥2 år som opplever en <15 % reduksjon i Phe-nivåer i blodet vil bli klassifisert som ikke-responsive og deltakelse i studien vil bli avsluttet. Deltakere (≥2 år) som opplever ≥15 % reduksjon i Phe-nivåer i blodet vil fortsette inn i del 2. Deltakere <2 år som opplever ≥15 % reduksjon i Phe-nivåer i blodet vil bli tilbudt muligheten til å melde seg direkte på en åpen utvidelse Studer PTC923-MD-004-PKU. Deltakere <2 år som opplever en <15 % reduksjon i Phe-nivåer i blodet vil bli klassifisert som ikke-responsive, og deltakelse i studien vil bli avsluttet. Etter den minimum 14-dagers PTC923-utvaskingsperioden, vil alle kvalifiserte deltakere bli randomisert i del 2 til å motta enten PTC923 eller placebo. Etter 6 ukers behandling med enten PTC923 eller placebo, vil deltakerne bli tilbudt muligheten til å gå inn i en åpen utvidelsesstudie PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

157

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrike, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrike, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italia, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexico, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tyrkia, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Tyrkia, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tyrkia, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tyrkia, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ukontrollert Phe-nivå i blodet ≥360 μmol/L ved gjeldende behandling når som helst under screening og ukontrollert Phe-nivå i blodet ≥360 μmol/L ved gjeldende behandling når gjennomsnittet av de 3 siste Phe-nivåene fra deltakerens sykehistorie (inkludert screeningsverdien) tas ).
  • Klinisk diagnose av fenylketonuri med hyperfenylalaninemi (HPA) dokumentert ved tidligere medisinsk historie med minst 2 blod Phe-målinger ≥600 μmol/L.
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved screening og godta avholdenhet eller bruk av minst én svært effektiv prevensjonsform i løpet av studien, og i opptil 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Menn som er seksuelt aktive med kvinner i fertil alder som ikke har gjennomgått vasektomi, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon under studien og i opptil 90 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Menn må også avstå fra sæddonasjoner i denne perioden.
  • Villig til å fortsette dagens kosthold uendret mens du deltar i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Gastrointestinale sykdommer (som irritabel tarmsyndrom, inflammatorisk tarmsykdom, kronisk gastritt og magesår, etc.) som kan påvirke absorpsjonen av studiemedikamentet.
  • Historie med gastrisk kirurgi, inkludert Roux-en-Y gastrisk bypass-operasjon eller en antrektomi med vagotomi, eller gastrectomi.
  • Anamnese med allergier eller bivirkninger på syntetisk tetrahydrobiopterin (BH4) eller sepiapterin.
  • Gjeldende deltakelse i andre undersøkelsesstudier eller bruk av undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening.
  • Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik som bestemt av etterforskeren.
  • En kvinne som er gravid eller ammer, eller vurderer å bli gravid.
  • Alvorlig nevropsykiatrisk sykdom (for eksempel alvorlig depresjon) som for øyeblikket ikke er under medisinsk kontroll, som etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning vil forstyrre deltakerens mulighet til å delta i studien eller øke risikoen for deltakelse for den deltakeren.
  • Tidligere sykehistorie og/eller tegn på nedsatt nyrefunksjon og/eller tilstand inkludert moderat/alvorlig nyreinsuffisiens (glomerulær filtrasjonshastighet [GFR] <60 milliliter [ml]/minutt [min]) og/eller under omsorg av en nefrolog.
  • Enhver unormal fysisk undersøkelse og/eller laboratoriefunn som indikerer tegn eller symptomer på nyresykdom, inkludert beregnet GFR <60 ml/min/1,73 kvadratmeter (m^2).
  • Krav til samtidig behandling med alle legemidler som er kjent for å hemme folatsyntese (for eksempel metotreksat).
  • Bekreftet diagnose av en primær BH4-mangel som påvist av bialleliske patogene mutasjoner i 6-pyruvoyltetrahydropterinsyntase, recessiv guanosin-5'-trifosfat (GTP) cyklohydrolase I, sepiapterinreduktase, kinoid dihydropteridinreduktase-4-al-pterinolamin-dehydratase-gen-4-pterin-dehydratase.
  • Større operasjon innen de siste 90 dagene etter screening.
  • Samtidig behandling med BH4-tilskudd (for eksempel sapropterindihydroklorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Uvilje til å vaske ut fra BH4-tilskudd (for eksempel sapropterindihydroklorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: PTC923
Deltakerne vil motta PTC923 7,5 milligram (mg)/kilogram (kg) (deltakere 0 til <6 måneder), 15 mg/kg (deltakere 6 til <12 måneder), 30 mg/kg (deltakere 12 måneder til < 2 år), eller 60 mg/kg (deltakere ≥2 år) oralt én gang daglig i 14 dager.
Legemiddel: PTC923
PTC923-pulver til oral bruk vil bli suspendert i vann eller eplejuice før administrering.
Eksperimentell: Del 2: PTC923
Deltakerne vil motta PTC923 20 mg/kg daglig i uke 1 og 2, deretter PTC923 40 mg/kg daglig i uke 3 og 4, deretter PTC923 60 mg/kg daglig i uke 5 og 6.
Legemiddel: PTC923
PTC923-pulver til oral bruk vil bli suspendert i vann eller eplejuice før administrering.
Placebo komparator: Del 2: Placebo
Deltakerne vil motta tilsvarende mengder placebo for å matche doseøkningen på 20 til 40 til 60 mg/kg til PTC923-behandlingsarmen.
Legemiddel: Placebo
Placebo-matching til PTC923

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblind fase: Gjennomsnittlig endring fra baseline i blod fenylketonuri (Phe) nivå til uke 5 og 6 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6. Minste kvadrat (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) ble beregnet ved bruk av mixed model repeated measurements (MMRM) metode.
Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 2 Dobbeltblind fase: Prosentvis endring fra baseline i blodets Phe-nivå til uke 5 og 6 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM metode.
Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblind fase: prosentandel av deltakere med baseline Phe-nivåer ≥600 μmol/L som oppnådde Phe-nivåer <600 μmol/L hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6.
Uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 2 Dobbeltblind fase: prosentandel av deltakere med baseline Phe-nivåer ≥360 μmol/L som oppnådde Phe-nivåer <360 μmol/L hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6.
Uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 2 Dobbeltblind fase: Gjennomsnittlig endring fra baseline i blod Phe-nivå ved hver 2-ukers periode (gjennomsnittlig over hver 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 1 og 2, uke 3 og 4, og uke 5 og 6 (gjennomsnitt for hver 2-ukers periode)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet på dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlige nivåer ved uke 1 og 2, uke 3 og 4 og uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av innsamlede Phe-nivåer i blodet i løpet av henholdsvis uke 1-2, uke 3-4 og uke 5-6 analysebesøksvinduer.
Baseline, uke 1 og 2, uke 3 og 4, og uke 5 og 6 (gjennomsnitt for hver 2-ukers periode)
Del 2 Dobbeltblind fase: Prosentvis endring fra baseline i blod-Phe-nivå ved hver 2-ukers periode (gjennomsnittlig over hver 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 1 og 2, uke 3 og 4, og uke 5 og 6 (gjennomsnitt for hver 2-ukers periode)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet på dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlige nivåer ved uke 1 og 2, uke 3 og 4 og uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av innsamlede Phe-nivåer i blodet i løpet av henholdsvis uke 1-2, uke 3-4 og uke 5-6 analysebesøksvinduer.
Baseline, uke 1 og 2, uke 3 og 4, og uke 5 og 6 (gjennomsnitt for hver 2-ukers periode)
Del 1 Åpen innkjøringsfase: Plasmakonsentrasjon av tetrahydrobiopterin (BH4) og sepiapterin
Tidsramme: Førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på dag 1; 2 og 6 timer etter dose på dag 14
Førdose, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer etter dose på dag 1; 2 og 6 timer etter dose på dag 14
Del 2 Dobbeltblindfase: Plasmakonsentrasjon av BH4 og Sepiapterin
Tidsramme: Førdose og 4 timer etter dose på dag 1, 14, 28 og 42
Førdose og 4 timer etter dose på dag 1, 14, 28 og 42
Del 1 Åpen innkjøringsfase: Areal under konsentrasjon-tidskurven Fra tid 0 til 24 timer etter dose (AUC0-24 timer) av sepiapterin og BH4 etter den første dosen av sepiapterin ved 60 mg/kg
Tidsramme: 0 til 24 timer etter dose på dag 1
0 til 24 timer etter dose på dag 1
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje frem til dag 42

En uønsket hendelse (AE) var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke. TEAE ble vurdert:

  • Del 1 TEAEs, som inkluderte alle AE som oppstod etter første dose i del 1, men før første dose i del 2;
  • Del 2 TEAE, som inkluderte alle AE etter første randomiserte dose i del 2. Et sammendrag av alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte bivirkninger".
Grunnlinje frem til dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 2 Dobbeltblind fase: Gjennomsnittlig endring fra baseline i blod Phe-nivå til uke 5 og 6 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos klassiske PKU-deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Klassiske PKU-deltakere: Deltakere med alvorlige former for PKU, typisk svært høye Phe-nivåer i blodet (>1200 μmol/L). Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM metode.
Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 2 Dobbeltblindet fase: Prosentvis endring fra baseline i Phe-nivå i blod til uke 5 og 6 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos klassiske PKU-deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Klassiske PKU-deltakere: Deltakere med alvorlige former for PKU, typisk svært høye Phe-nivåer i blodet (>1200 μmol/L). Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 2, og gjennomsnittlig nivå ved uke 5 og 6 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av besøksvinduet for analysebesøk i uke 5-6. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM metode.
Baseline, uke 5 og 6 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 1 Åpen innkjøringsfase: Gjennomsnittlig endring fra baseline (del 1) i blod Phe-nivå til uke 1 og 2 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Grunnlinje (del 1), uke 1 og 2 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 1 Open-label innkjøringsfase, og gjennomsnittlig nivå ved uke 1 og 2 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av uke 1 -2 analysebesøksvindu. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM metode.
Grunnlinje (del 1), uke 1 og 2 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Del 1 Åpen innkjøringsfase: Prosentvis endring fra baseline (del 1) i blod-phe-nivå til uke 1 og 2 (gjennomsnittlig over en 2-ukers periode) hos deltakere med Phe-reduksjon fra baseline ≥30 % i løpet av del 1
Tidsramme: Grunnlinje (del 1), uke 1 og 2 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)
Baseline ble definert som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blodet dag -1 og dag 1 før dose i del 1 Open-label innkjøringsfase, og gjennomsnittlig nivå ved uke 1 og 2 ble beregnet som gjennomsnittet av Phe-nivåer i blod samlet i løpet av uke 1 -2 analysebesøksvindu. LS gjennomsnitt og SE ble beregnet ved hjelp av MMRM metode.
Grunnlinje (del 1), uke 1 og 2 (gjennomsnitt av 2-ukers perioden)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

3. april 2023

Studiet fullført (Faktiske)

3. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på PTC923

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere