Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование PTC923 у участников с фенилкетонурией

19 декабря 2023 г. обновлено: PTC Therapeutics

Фаза 3 исследования PTC923 у субъектов с фенилкетонурией

Основная цель этого испытания — оценить эффективность PTC923 в снижении уровня фенилаланина (Phe) в крови у участников с фенилкетонурией, измеряемую средним изменением уровня Phe в крови от исходного уровня до недель 5 и 6 (то есть среднее значение каждого соответствующего лечебная доза 2-недельный период двойного слепого лечения).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование включает 2 части: часть 1 и часть 2. В части 1 исследования проверяется чувствительность к PTC923 с 14-дневным открытым лечением PTC923. В конце лечения в Части 1 среднее изменение уровня Phe в крови за 14-дневный период лечения для всех участников будет оцениваться по сравнению с их уровнем Phe в крови до лечения (исходным). Участники в возрасте ≥2 лет, у которых наблюдается снижение уровня Phe в крови <15%, будут классифицированы как невосприимчивые, и их участие в исследовании будет прекращено. Участники (в возрасте ≥ 2 лет), у которых наблюдается снижение уровня Phe в крови на ≥ 15 %, продолжат участие в Части 2. Участникам в возрасте до 2 лет, у которых наблюдается снижение уровня Phe в крови на ≥ 15 %, будет предложена возможность зарегистрироваться непосредственно в открытое дополнительное исследование PTC923-MD-004-PKU. Участники в возрасте до 2 лет, у которых наблюдается снижение уровня Phe в крови <15%, будут классифицированы как невосприимчивые, и их участие в исследовании будет прекращено. После минимального 14-дневного периода вымывания PTC923 все подходящие участники будут рандомизированы в Части 2 для получения либо PTC923, либо плацебо. После 6 недель лечения PTC923 или плацебо участникам будет предложено принять участие в открытом расширенном исследовании PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

157

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Бразилия
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Испания, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Италия
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Италия, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Мексика
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Мексика, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Мексика, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Португалия
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Португалия, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto, EPE
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Португалия, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Португалия, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Турция
      • Adana, Турция, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Турция, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Турция, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Турция, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Турция, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Франция
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Франция, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Франция, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Неконтролируемый уровень Phe в крови ≥360 мкмоль/л при текущей терапии в любое время во время скрининга и неконтролируемый уровень Phe в крови ≥360 мкмоль/л при текущей терапии при получении среднего из 3 самых последних уровней Phe из истории болезни участника (включая значение скрининга). ).
  • Клинический диагноз фенилкетонурии с гиперфенилаланинемией (ГФА), подтвержденный наличием в анамнезе не менее 2 показателей Phe в крови ≥600 мкмоль/л.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и согласиться на воздержание или использование по крайней мере одной высокоэффективной формы контрацепции на время исследования и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчины, ведущие половую жизнь с женщинами детородного возраста, у которых не было вазэктомии, должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции во время исследования и в течение 90 дней после последней дозы исследуемого препарата. Мужчины также должны воздерживаться от донорства спермы в этот период времени.
  • Готовы продолжать текущую диету без изменений во время участия в исследовании.

Критерий исключения:

  • Заболевания желудочно-кишечного тракта (например, синдром раздраженного кишечника, воспалительное заболевание кишечника, хронический гастрит, язвенная болезнь и т. д.), которые могут повлиять на всасывание исследуемого препарата.
  • Операции на желудке в анамнезе, включая шунтирование желудка по Ру или антрэктомию с ваготомией, или гастрэктомию.
  • История аллергии или побочных реакций на синтетический тетрагидробиоптерин (BH4) или сепиаптерин.
  • Текущее участие в любом другом исследовании исследуемого препарата или использование любого исследуемого агента в течение 30 дней до скрининга.
  • Любая клинически значимая лабораторная аномалия, определенная исследователем.
  • Женщина, которая беременна или кормит грудью, или планирует беременность.
  • Серьезное нервно-психическое заболевание (например, большая депрессия), не находящееся в настоящее время под медицинским наблюдением, которое, по мнению исследователя или спонсора, может помешать возможности участника участвовать в исследовании или увеличить риск участия для этого участника.
  • Медицинский анамнез и/или признаки почечной недостаточности и/или состояние, включая умеренную/тяжелую почечную недостаточность (скорость клубочковой фильтрации [СКФ] <60 миллилитров [мл]/минуту [мин]) и/или наблюдение нефролога.
  • Любые отклонения от нормы при физическом осмотре и/или результаты лабораторных исследований, указывающие на признаки или симптомы почечной недостаточности, включая расчетную СКФ <60 мл/мин/1,73. квадратный метр (м^2).
  • Необходимость сопутствующего лечения любым препаратом, ингибирующим синтез фолиевой кислоты (например, метотрексатом).
  • Подтвержденный диагноз первичного дефицита BH4, о чем свидетельствуют двуаллельные патогенные мутации в генах 6-пирувоилтетрагидроптеринсинтазы, рецессивной гуанозин-5'-трифосфат (ГТФ) циклогидролазы I, сепиаптеринредуктазы, хиноидной дигидроптеридинредуктазы или птерин-4-альфа-карбиноламиндегидратазы.
  • Серьезная операция в течение предшествующих 90 дней до скрининга.
  • Сопутствующее лечение добавками BH4 (например, дигидрохлорид сапроптерина, КУВАН) или пегвалиазой-pqpz (PALYNZIQ).
  • Нежелание отмываться от добавок BH4 (например, дигидрохлорид сапроптерина, КУВАН) или пегвалиазы-pqpz (PALYNZIQ)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть 1: PTC923
Участники получат PTC923 7,5 миллиграмм (мг)/килограмм (кг) (участники в возрасте от 0 до <6 месяцев), 15 мг/кг (участники в возрасте от 6 до <12 месяцев), 30 мг/кг (участники в возрасте от 12 месяцев до < 2 года) или 60 мг/кг (участники в возрасте ≥2 лет) перорально один раз в день в течение 14 дней.
Лекарство: PTC923
Порошок PTC923 для перорального применения перед введением суспендируют в воде или яблочном соке.
Экспериментальный: Часть 2: PTC923
Участники будут получать PTC923 20 мг/кг ежедневно в течение 1 и 2 недель, затем PTC923 40 мг/кг ежедневно в течение 3 и 4 недель, затем PTC923 60 мг/кг ежедневно в течение 5 и 6 недель.
Лекарство: PTC923
Порошок PTC923 для перорального применения перед введением суспендируют в воде или яблочном соке.
Плацебо Компаратор: Часть 2: Плацебо
Участники получат эквивалентное количество плацебо, чтобы соответствовать увеличению дозы с 20 до 40 до 60 мг/кг в группе лечения PTC923.
Лекарство: Плацебо
Плацебо, соответствующее PTC923

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двойная слепая фаза части 2: среднее изменение уровня фенилкетонурии (Phe) в крови от исходного уровня к неделям 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период) у участников со снижением уровня фенилкетонурии (Phe) от исходного уровня ≥30% во время части 1.
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе. Среднее значение наименьших квадратов (LS) и стандартная ошибка (SE) рассчитывались с использованием метода повторных измерений смешанной модели (MMRM).
Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Двойная слепая фаза части 2: процентное изменение уровня Phe в крови от исходного уровня к неделям 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период) у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе. Среднее значение LS и SE рассчитывали с использованием метода MMRM.
Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двойная слепая фаза части 2: процент участников с исходным уровнем Phe ≥600 мкмоль/л, которые достигли уровня Phe <600 мкмоль/л у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Недели 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе.
Недели 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период)
Двойная слепая фаза части 2: процент участников с исходным уровнем Phe ≥360 мкмоль/л, которые достигли уровня Phe <360 мкмоль/л у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Недели 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе.
Недели 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период)
Двойная слепая фаза части 2: среднее изменение уровня Phe в крови по сравнению с исходным уровнем в каждый 2-недельный период (в среднем за каждый 2-недельный период) у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1 и 2, недели 3 и 4, недели 5 и 6 (в среднем за каждый двухнедельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средние уровни на неделях 1 и 2, неделях 3 и 4, а также неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение собранных уровней Phe в крови. в течение недель 1–2, 3–4 и 5–6 недель посещений для анализа соответственно.
Исходный уровень, недели 1 и 2, недели 3 и 4, недели 5 и 6 (в среднем за каждый двухнедельный период)
Часть 2. Двойная слепая фаза: процентное изменение уровня Phe в крови по сравнению с исходным уровнем в каждый 2-недельный период (в среднем за каждый 2-недельный период) у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1.
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 1 и 2, недели 3 и 4, недели 5 и 6 (в среднем за каждый двухнедельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средние уровни на неделях 1 и 2, неделях 3 и 4, а также неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение собранных уровней Phe в крови. в течение недель 1–2, 3–4 и 5–6 недель посещений для анализа соответственно.
Исходный уровень, недели 1 и 2, недели 3 и 4, недели 5 и 6 (в среднем за каждый двухнедельный период)
Часть 1. Открытая вводная фаза: концентрация тетрагидробиоптерина (BH4) и сепиаптерина в плазме.
Временное ограничение: Перед дозой, через 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 24 часа после дозы в день 1; Через 2 и 6 часов после введения дозы на 14-й день
Перед дозой, через 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 и 24 часа после дозы в день 1; Через 2 и 6 часов после введения дозы на 14-й день
Часть 2. Двойная слепая фаза: концентрация BH4 и сепиаптерина в плазме.
Временное ограничение: До введения и через 4 часа после введения в дни 1, 14, 28 и 42.
До введения и через 4 часа после введения в дни 1, 14, 28 и 42.
Часть 1. Открытая вводная фаза: площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до 24 часов после приема дозы (AUC0–24 ч) сепиаптерина и BH4 после первой дозы сепиаптерина в дозе 60 мг/кг.
Временное ограничение: От 0 до 24 часов после введения дозы в день 1
От 0 до 24 часов после введения дозы в день 1
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 42-го дня

Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с наркотиком или нет. TEAE рассматривались:

  • TEAE Части 1, которые включали все НЯ, возникшие после первой дозы в Части 1, но до первой дозы в Части 2;
  • TEAE Части 2, в которую включены все НЯ после первой рандомизированной дозы в Части 2. Сводная информация обо всех серьезных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьезных), независимо от их причинности, находится в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
Исходный уровень до 42-го дня

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двойная слепая фаза части 2: среднее изменение уровня Phe в крови от исходного уровня к неделям 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период) у участников классической ФКУ со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Участники классической ФКУ: участники с тяжелыми формами ФКУ, как правило, с очень высоким уровнем Phe в крови (> 1200 мкмоль/л). Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе. Среднее значение LS и SE рассчитывали с использованием метода MMRM.
Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Двойная слепая фаза части 2: процентное изменение уровня Phe в крови от исходного уровня к неделям 5 и 6 (в среднем за 2-недельный период) у участников классической ФКУ со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Участники классической ФКУ: участники с тяжелыми формами ФКУ, как правило, с очень высоким уровнем Phe в крови (> 1200 мкмоль/л). Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в Части 2, а средний уровень на неделях 5 и 6 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение периода визитов для анализа на 5-6 неделе. Среднее значение LS и SE рассчитывали с использованием метода MMRM.
Исходный уровень, недели 5 и 6 (среднее значение за 2-недельный период)
Часть 1. Открытая вводная фаза: среднее изменение уровня Phe в крови от исходного уровня (Часть 1) к неделям 1 и 2 (в среднем за 2-недельный период) у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1.
Временное ограничение: Исходный уровень (Часть 1), недели 1 и 2 (среднее за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в открытой вводной фазе части 1, а средний уровень на неделях 1 и 2 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение недели 1. -2 окно посещения анализа. Среднее значение LS и SE рассчитывали с использованием метода MMRM.
Исходный уровень (Часть 1), недели 1 и 2 (среднее за 2-недельный период)
Часть 1. Открытая вводная фаза: процентное изменение уровня Phe в крови от исходного уровня (Часть 1) к неделям 1 и 2 (в среднем за 2-недельный период) у участников со снижением Phe от исходного уровня ≥30% во время части 1.
Временное ограничение: Исходный уровень (Часть 1), недели 1 и 2 (среднее за 2-недельный период)
Исходный уровень определяли как среднее значение уровней Phe в крови в день -1 и день 1 перед введением дозы в открытой вводной фазе части 1, а средний уровень на неделях 1 и 2 рассчитывали как среднее значение уровней Phe в крови, собранных в течение недели 1. -2 окно посещения анализа. Среднее значение LS и SE рассчитывали с использованием метода MMRM.
Исходный уровень (Часть 1), недели 1 и 2 (среднее за 2-недельный период)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

3 апреля 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

3 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования PTC923

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Latvia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться