Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Partiell hjärttransplantation för allvarlig pediatrisk semilunarventildysfunktion

23 maj 2024 uppdaterad av: Medical University of South Carolina

Det långsiktiga målet med detta forskningsinitiativ är att utveckla ett nytt alternativ för klaffersättning för nyfödda, spädbarn och småbarn. Den centrala hypotesen är att transplantation av en nyligen isolerad hjärtklaff kommer att vara associerad med överlägsna resultat jämfört med för närvarande tillgängliga alternativ, inklusive konserverade kadaverklaffar, bioprotetiska vävnadsklaffar eller mekaniska klaffar. Denna nya operation har fått namnet "partiell hjärttransplantation".

Den föreslagna studien är ett en-center, icke-randomiserat enarmspilotförsök med "partiell hjärttransplantation" hos nyfödda, spädbarn och småbarn som behöver ersätta semilunar hjärtklaffar. Denna "först i människa"-försöket syftar till att avgöra om klaffbyte med partiell hjärttransplantation är genomförbart och säkert. Primära mål är överlevnad ett år och fem år efter ingreppet. Hypotesen är att jämfört med historiska kontroller som har genomgått homograftventilersättning, kommer de som genomgår partiell hjärttransplantation att ha lika eller bättre överlevnad ett år och fem år efter proceduren. Sekundära syften är att bedöma tillväxt och funktion hos den transplanterade klaffen. Hypotesen är att jämfört med historiska kontroller som har genomgått konventionell klaffersättning, kommer de som genomgår partiell hjärttransplantation att få klafftillväxt som motsvarar somatisk tillväxt och överlägsen klafffunktion 1 år efter proceduren. Upp till fem patienter kommer att inkluderas i denna studie under tre år.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29401
        • Medical University of South Carolina

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Barn under 2 år som remitteras till en hjärtoperation som involverar en primär semilunarklaffbyte eller barn under 2 år som remitteras till en hjärtoperation innebär ett initialt utbyte av en tidigare placerad tidigare homograft, bioprotes, eller mekanisk klaff i aorta- eller lungposition.
  • Anses godtagbart för partiell hjärttransplantation baserat på standardutvärderingsprocessen som används för ortotopisk hjärttransplantation (se bilaga 1) Försäkringsgodkännande.
  • Skriftligt informerat samtycke från båda föräldrarna/vårdnadshavarna; om det bara finns en förälder/vårdnadshavare är samtycke från den personen tillräckligt.

Exklusions kriterier:

  • Absoluta kontraindikationer för ortotopisk hjärttransplantation.
  • Svår bilateral lungarteriell hypoplasi med långa segment
  • Bilateral lungvenstenos
  • <34 veckors korrigerad graviditetsålder
  • Ihållande acidos med pH < 7,1
  • Diagnos av immunbrist.
  • Oförmåga för föräldern att förstå engelska eller spanska.
  • Underlåtenhet att klara följande psykosociala utvärdering:
  • Kandidaten bör bo inom 4 timmars restid från Medical University of South Carolina i minst fyra till sex månader efter transplantationen för att säkerställa noggrann uppföljning
  • Kandidatens familj bör vara kapabel till långsiktig stödjande vård av barnet och kunna stödja barnets medicinska behov vid uppföljning
  • Förälders (vårdnadshavare) alkohol- och/eller drogmissbruk
  • Dokumenterad övergrepp eller försummelse av barn från föräldrars (vårdnadshavaren).
  • Förälder (vårdnadshavare) med kognitiv/psykiatrisk funktionsnedsättning som är tillräckligt allvarlig för att begränsa förståelsen av medicinsk behandling
  • Uteslutningskriterier för infektionssjukdomar
  • Bevis på sepsis
  • Hepatit B yta antigenemi
  • HIV-positivitet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Partiell hjärttransplantationsarm
Procedur: Partiell hjärttransplantation
Givarhjärtat kommer att återställas och den nya hjärtklaffen kommer att tas bort från detta hjärta av det kliniska teamet. Barnet kommer att schemaläggas för en akut operation när donatorns hjärtklaff bedöms som acceptabel. Barnet kommer att ha narkos under operationen. Detta är ett tillstånd av medvetslöshet, som noggrant kontrolleras av narkosläkaren med en blandning av mycket potenta läkemedel, för att förhindra eller minska smärta. Barnet kommer att genomgå en partiell hjärttransplantation med hjälp av den donerade hjärtklaffen för att ersätta den dysfunktionella hjärtklaffen. Förväntad sjukhusvistelse kommer att sträcka sig från veckor till månader. Sjukvården efter operationen utförs av barnets kliniska team. Denna typ av re-operation kan på liknande sätt krävas efter en vanlig hjärtklaffbyte.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förmågan att utföra den nya operationen på minst 1 patient per år i 3 år (i genomsnitt) efter att inskrivningen öppnat.
Tidsram: Studiens längd (3 år efter att anmälan öppnat).
Det är så genomförbarheten kommer att mätas. Detta kommer att besvaras som "ja" eller "nej".
Studiens längd (3 år efter att anmälan öppnat).
Antal deltagare som uppnår överlevnad.
Tidsram: 6 månader efter att alla 5 försökspersoner har registrerats.
Säkerhet kommer i första hand att definieras som patientens överlevnad eller reoperation eller transkateteråterintervention på den transplanterade klaffen med 6 månaders intervall, med början 6 månader efter att den första patienten genomgått en klafftransplantation, och fortsätter till 1 år efter att alla 5 patienter har registrerats.
6 månader efter att alla 5 försökspersoner har registrerats.
Antal deltagare som uppnår överlevnad.
Tidsram: 1 år efter att alla 5 ämnen har blivit inskrivna.
Säkerhet kommer i första hand att definieras som patientens överlevnad eller reoperation eller transkateteråterintervention på den transplanterade klaffen med 6 månaders intervall, med början 6 månader efter att den första patienten genomgått en klafftransplantation, och fortsätter till 1 år efter att alla 5 patienter har registrerats.
1 år efter att alla 5 ämnen har blivit inskrivna.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ventilannulustillväxt.
Tidsram: Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.
Ventilens ringdiameter kommer att mätas med hjälp av ekokardiografi i 2 plan vid baslinjen (d.v.s. under postoperativ sjukhusvistelse 5-10 dagar efter operationen) och var sjätte månad efter operationen. Det förväntas att ventilringens diameter Z-poäng kommer att vara relativt oförändrad över tiden, vilket skulle återspegla en absolut ökning av ventilringens tillväxt motsvarande en ökning av kroppsytan.
Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.
Nivån av klaffstenos.
Tidsram: Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.
Medelklaffstenos kommer att bedömas med transtorakalt ekokardiogram med pulsdoppler var 6:e ​​månad efter operationen.
Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.
Nivån på ventiluppstötningar.
Tidsram: Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.
Genomsnittlig klaffuppstötning kommer att bedömas med färgdopplerekokardiografi.
Var 6:e ​​månad efter operationen tills barnet är tillräckligt gammalt (18+ år) för mekanisk protes eller dödsdatum, beroende på vilket som inträffar först.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Utredare

  • Huvudutredare: Taufiek Rajab, MD, Medical University of South Carolina

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 maj 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

3 maj 2026

Avslutad studie (Beräknad)

3 maj 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 maj 2022

Första postat (Faktisk)

13 maj 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • 00114653

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Partiell hjärttransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera