Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Delvis hjertetransplantation for alvorlig pædiatrisk semilunær ventildysfunktion

23. maj 2024 opdateret af: Medical University of South Carolina

Det langsigtede mål med dette forskningsinitiativ er at udvikle en ny mulighed for ventilerstatning til nyfødte, spædbørn og småbørn. Den centrale hypotese er, at transplantation af en frisk isoleret hjerteklap vil være forbundet med overlegne resultater sammenlignet med aktuelt tilgængelige muligheder, herunder bevarede kadaverklapper, bioprotetiske vævsklapper eller mekaniske klapper. Denne nye operation har fået navnet "delvis hjertetransplantation".

Den foreslåede undersøgelse er et enkelt-center, ikke-randomiseret enkeltarms pilotforsøg med "delvis hjertetransplantation" hos nyfødte, spædbørn og småbørn, som kræver udskiftning af semilunar hjerteklap. Dette "first in man"-forsøg søger at afgøre, om klapudskiftning ved hjælp af delvis hjertetransplantation er mulig og sikker. Det primære mål er overlevelse et år og fem år efter proceduren. Hypotesen er, at sammenlignet med historiske kontroller, der har gennemgået homograft-klapudskiftning, vil de, der gennemgår delvis hjertetransplantation, have samme eller bedre overlevelse et år og fem år efter proceduren. Sekundære formål er at vurdere vækst og funktion af den transplanterede klap. Hypotesen er, at sammenlignet med historiske kontroller, som har gennemgået konventionel klapudskiftning, vil de, der gennemgår delvis hjertetransplantation, have klapvækst, der svarer til somatisk vækst og overlegen klapfunktion 1 år efter proceduren. Op til fem patienter vil blive indskrevet i dette forsøg over tre år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29401
        • Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn under 2 år, der er henvist til en hjerteoperation, der involverer en primær semilunarklapudskiftning, eller børn under 2 år, der er henvist til en hjerteoperation, involverer en indledende udskiftning af en tidligere anbragt tidligere homograft, bioprotetik eller mekanisk klap i aorta eller pulmonal stilling.
  • Anses for acceptabel til delvis hjertetransplantation baseret på standard evalueringsproces, der anvendes til ortotopisk hjertetransplantation (se bilag 1) Forsikringsgodkendelse.
  • Skriftligt informeret samtykke fra begge forældre/værger; hvis der kun er én forælder/værge, vil samtykke fra den pågældende være tilstrækkeligt.

Ekskluderingskriterier:

  • Absolutte kontraindikationer for ortotopisk hjertetransplantation.
  • Alvorlig bilateral lang segment pulmonal arteriel hypoplasi
  • Bilateral pulmonal venestenose
  • <34 ugers korrigeret gestationsalder
  • Vedvarende acidose med en pH < 7,1
  • Diagnose af immundefekt.
  • Forælderens manglende evne til at forstå engelsk eller spansk.
  • Manglende beståelse af følgende psykosociale evaluering:
  • Kandidaten bør opholde sig inden for 4 timers rejsetid fra Medical University of South Carolina i mindst fire til seks måneder efter transplantationen for at sikre omhyggelig opfølgning
  • Kandidatens familie skal være i stand til langvarig støttende pleje af barnet og være i stand til at støtte barnets medicinske behov i opfølgningen
  • Forældres (forældremyndighed) alkohol- og/eller stofmisbrug
  • Dokumenteret overgreb eller omsorgssvigt fra forældre (forældremyndighed).
  • Forælder (forælder) med kognitiv/psykiatrisk svækkelse alvorlig nok til at begrænse forståelsen af ​​medicinsk regime
  • Kriterier for udelukkelse af infektionssygdomme
  • Bevis på sepsis
  • Hepatitis B overflade antigenemi
  • HIV-positivitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delvis hjertetransplantationsarm
Procedure: Delvis hjertetransplantation
Donorhjertet vil blive genoprettet, og den nye hjerteklap vil blive fjernet fra dette hjerte af det kliniske team. Barnet vil blive planlagt til en akut operation, når donorhjerteklappen anses for acceptabel. Barnet vil have generel anæstesi under operationen. Dette er en tilstand af bevidstløshed, som omhyggeligt kontrolleres af anæstesiologen med en blanding af meget potente lægemidler, for at forebygge eller mindske smerte. Barnet vil få en delvis hjertetransplantation ved at bruge den donerede hjerteklap til at erstatte den dysfunktionelle hjerteklap. Forventet hospitalsophold vil variere fra uger til måneder. Den medicinske behandling efter operationen udføres af barnets kliniske team. Denne type genoperation kan ligeledes være nødvendig efter en standardudskiftning af hjerteklap.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evnen til at udføre den nye operation hos mindst 1 patient om året i 3 år (i gennemsnit) efter indskrivning åbner.
Tidsramme: Studiets varighed (3 år efter tilmeldingen åbner).
Sådan vil gennemførligheden blive målt. Dette vil blive besvaret som "ja" eller "nej".
Studiets varighed (3 år efter tilmeldingen åbner).
Antal deltagere, der opnår overlevelse.
Tidsramme: 6 måneder efter at alle 5 forsøgspersoner er blevet tilmeldt.
Sikkerhed vil primært blive defineret som patientens overlevelse eller re-operation eller transkateter-reintervention på den transplanterede klap med 6-måneders intervaller, startende 6 måneder efter den første forsøgsperson har gennemgået en klaptransplantation, og fortsætter indtil 1 år efter, at alle 5 patienter er blevet indskrevet.
6 måneder efter at alle 5 forsøgspersoner er blevet tilmeldt.
Antal deltagere, der opnår overlevelse.
Tidsramme: 1 år efter at alle 5 fag er blevet tilmeldt.
Sikkerhed vil primært blive defineret som patientens overlevelse eller re-operation eller transkateter-reintervention på den transplanterede klap med 6-måneders intervaller, startende 6 måneder efter den første forsøgsperson har gennemgået en klaptransplantation, og fortsætter indtil 1 år efter, at alle 5 patienter er blevet indskrevet.
1 år efter at alle 5 fag er blevet tilmeldt.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ventil annulus vækst.
Tidsramme: Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.
Ventilens ringdiameter vil blive målt ved hjælp af ekkokardiografi i 2 planer ved baseline (dvs. under postoperativ indlæggelse 5-10 dage efter operationen) og hver 6. måned efter operationen. Det forventes, at Z-scoren for ventilringdiameteren vil være relativt uændret over tid, hvilket vil afspejle en absolut stigning i ventilringvækst svarende til en stigning i kropsoverfladeareal.
Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.
Niveauet af ventilstenose.
Tidsramme: Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.
Gennemsnitlig ventilstenose vil blive vurderet ved transthorax ekkokardiogram med puls-doppler hver 6. måned efter operationen.
Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.
Niveauet af ventil opstød.
Tidsramme: Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.
Gennemsnitlig klapregurgitation vil blive vurderet med farvedoppler-ekkokardiografi.
Hver 6. måned efter operationen, indtil barnet er gammelt nok (18+ år) til mekanisk protese eller dødsdato, alt efter hvad der kommer først.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of South Carolina

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Taufiek Rajab, MD, Medical University of South Carolina

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

3. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

3. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • 00114653

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Delvis hjertetransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner