- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05384847
Effekter av trijodtyronin (T3) vid ischemisk hjärtsvikt
Denna studie syftar till att avgöra om det är säkert att ge trijodtyronin (T3), ett sköldkörtelhormon, och hjälper till att förbättra symtom och tecken på hjärtsvikt.
Studien är uppdelad i 2 faser. I den första fasen har deltagarna 50-50 chanser att få studieläkemedlet. Deltagare som är randomiserade för att få studieläkemedlet kommer att antas till General Clinical Research Center (GCRC) i 5 dagar för oral behandling och övervakning av sköldkörtelhormon. De kommer att ha ytterligare fyra uppföljningsbesök under det kommande året. Deltagare som inte är randomiserade att få studieläkemedlet kommer inte att tas in utan kommer att ha liknande uppföljningsbesök i öppenvården. Deltagare som inte får läkemedlet i Fas 1, kommer att ha möjlighet att anmäla sig till Fas 2 av studien där alla kommer att få sköldkörtelhormonbehandlingen.
Om denna studie finner att patienter har förbättrat hjärtfunktionen efter behandling med sköldkörtelhormon utan oacceptabla biverkningar kan detta resultera i en ny behandling för patienter med hjärtsvikt.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Omkring sex miljoner vuxna i USA har hjärtsvikt (HF). Myokard ischemisk skada är den vanligaste utlösaren av HF och de flesta dödsfall efter en hjärtinfarkt (MI) föregås av HF. Behandling för HF med reducerad ejektionsfraktion (HFrEF) består av beta-adrenerga receptorantagonister, antagonister av renin-angiotensin-aldosteronsystemet (ACEI, ARB, hämning av angiotensinreceptorneprilysin), aldosteronantagonister och natriumglukos (SGLT Cotransporter-2) -2) antagonister. Trots dessa riktlinjer riktade terapier dör 1 av 2 HF-patienter inom 5 år efter diagnosen, en dödsfrekvens som liknar den för vissa cancerformer. Utvecklingen av nästa generations terapier för behandling av HF representerar således ett viktigt ouppfyllt kliniskt behov.
Det övergripande målet för dessa prekliniska och förväntade kliniska studier är att utveckla översättbara strategier, med användning av övergående administrering av trijodtyronin (tyreoideahormon T3) hos patienter med HF som får beta1-adrenerga receptorer (AR) blockerare (metoprololsuccinat) med andra HF-mediciner, för att permanent förbättra vänster kammare (LV) kontraktila funktion genom att regenerera hjärtmuskeln.
Den mest citerade grunden för ineffektiv hjärtregenerering hos däggdjur är den låga proliferativa kapaciteten hos vuxna kardiomyocyter. Utredarna har försökt förstå de viktigaste aspekterna av dessa processer för att utveckla terapier som kan användas för att bygga upp eller återuppbygga hjärtmuskeln i sjuka hjärtan.
I korthet visar utredarnas prekliniska studier att T3+metoprololterapi regenererar hjärtmuskeln genom att öka kardiomyocyterna runt ärret och ökar den vänstra ventrikulära ejektionsfraktionen (LVEF) och återställer därmed LV-väggens kontraktilitet i ärrregionen. De novo kardiomyogenes kräver neovaskularisering tillsammans med kardiomyocytproliferation så att närings- och syrebehovet i det expanderande myokardiet tillgodoses. Våra preliminära studier visar också att i kroniska post-MI-hjärtan återbefolkades det mid-apikala LV-myokardiet med kardiomyocyter efter T3+metoprololbehandling och i detta myokard hypertrofierades inte kardiomyocyterna (data visas inte). Viktigt är att forskarna inte fann några signifikanta skillnader i mellanapikala kapillär-till-kardiomyocytförhållanden mellan T3+metoprolol-behandlade post-MI-hjärtan och oskadade åldersmatchade kontroller.
Tillsammans tyder dessa fynd på varaktig regenerativ reparation av hjärtan med allvarlig ischemisk skada efter en kort period av T3+metoprololkombinationsterapi. Viktigt är att under loppet av denna 5-månaders uppföljning observerade forskargruppen inga tecken på arytmier eller ökad dödlighet hos möss som behandlats med T3+metoprolol kombinationsterapi. Låga nivåer av fritt T3 (<2,5 pg/ml) finns hos cirka 10 % av patienterna med tidig HF och 58 % av patienterna med sen HF och observeras oftare hos patienter med HF av NYHA klass III-IV. Detta är sannolikt sekundärt till uppregleringen av typ 3 jodtyronindejodinas. Låga T3-nivåer korrelerar med LVEF- och BNP-nivåer i HF. Viktigt är att en låg T3-nivå utöver BNP-nivåer är en oberoende prediktor för sämre resultat hos patienter med HF och efter MI. T3-produktionshastigheten hos normala människor är 16 ± 3 μg/m2 BSA/dag. Hos patienter med HF och låga T3-nivåer ökade 20 μg/m2 BSA/d T3 T3-nivåerna signifikant till inom normalområdet. Infusionshastigheten dag 2 och 3 sänktes sedan till 13,4 μg/m2 BSA/dag i genomsnitt för att bibehålla denna nivå. Det fanns en samtidig minskning av T4 (10,9 till 9,6 pg/ml) och TSH från 2,43 till 0,55 IE men de förblev inom det normala intervallet.
Baserat på tidigare erfarenhet av patienter med HF, föreslår forskare att man använder en 5-dagars oral behandling med L-T3 i gradvis ökande doser för att snabbt fastställa högre T3-nivåer hos patienter med stabil ischemisk HF med en EF≤40%. Teamet förutser att doser av T3 som används i de föreslagna studierna inte kommer att orsaka takykardi eller dysrytmier. Även om den slutliga L-T3-dosen som föreslås här är dubbelt så hög som tidigare, tror teamet att möjligheten att inducera takykardi sannolikt är låg på grund av den samtidiga behandlingen med metoprololsuccinat, en B1-selektiv (kardioselektiv) adrenerg receptorblockerare terapi. Forskare förutser inte utvecklingen av andra hypertyreoideasymtom hos dessa patienter eftersom administrering av L-T3 endast sker under en kort period av 5 dagar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital Clinical Research Network
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital (EUH)
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Åldern 18-80 år, man eller kvinna;
- Bekräftad diagnos av ischemisk HF med vänsterkammarejektionsfraktion (LVEF) ≤ 40 % (mätt med ekokardiografi inom 1 månad efter screening);
- Stabila symtom; NYHA klass II-III utan nyligen inlagd (1 månad) för akut dekompensation;
- Får riktlinjebaserade standard HF-terapier vid maximalt tolererade doser i >1 månad och metoprololsuccinat i >3 månader. Patienter på andra betablockerare kommer att bytas till metoprololsuccinat i motsvarande doser under 1 månad.
- Närvaro av ICD i >1 månad eller implanterbar hjärtresynkroniseringsterapidefibrillator (CRT-D) i >3 månader
- Förstå och underteckna formuläret för informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- LVEF > 40%;
- Förmaksflimmer under screeningperioden eller ventrikulär takykardi (vid ICD-förhör);
- Icke-ischemisk HF inklusive hypertrofisk kardiomyopati, peripartum eller kemoterapi-inducerad kardiomyopati, andra icke-ischemiska kardiomyopatier, konstriktiv perikardit, signifikant och okorrigerad hjärtklaffsjukdom (svår uppstötningar eller svår stenos eller klaffsjukdom som kräver pulmonell kirurgi), hyperteniär hjärtsjukdom, kongenital hjärtsjukdom. eller sekundär svår pulmonell hypertoni (≥ 70 mmHg); stora perikardiska eller pleurautgjutningar; höger hjärtsvikt på grund av lungsjukdom;
- Nyintagen (1 månad) för akut dekompenserad HF;
- Angina pectoris, cerebrovaskulär olycka, hjärtinfarkt, revaskularisering (PCI eller annan kirurgi), halsartär eller annan operation av stora kärl, eller hjärtresynkroniseringsterapi (CRT) implantat inom de senaste 3 månaderna;
- Planerad revaskularisering inom 6 månader;
- Historik av hjärttransplantation, användning av ventricular assist device (VAD) eller förberedelse för hjärttransplantation, VAD;
- Leverdysfunktion (bilirubin eller alkaliskt fosfatas > 2 gånger den övre normalgränsen (ULN), aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas > 3 gånger den övre normalgränsen), uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) beräknad med hjälp av kostmodifiering vid njursjukdom Studie (MDRD) metod < 30 ml/min/1,73 m2;
- systoliskt blodtryck < 90 mmHg eller > 160 mmHg;
- Blod K+ < 3,2 mmol/L eller > 5,5 mmol/L;
- Kvinnor i fertil ålder som planerar att bli gravida inom 2 år och gravida eller ammande kvinnor;
- Patienter vars överlevnadstid förväntas vara mindre än 6 månader enligt utredarens bedömning;
- De som har deltagit i någon klinisk prövning av läkemedel under de senaste 3 månaderna;
- Allvarliga neurologiska störningar (Alzheimers sjukdom, progressiv parkinsonism);
- Försökspersonerna med en cancerhistoria som begränsar den förväntade livslängden till <1 år;
- Endokrina störningar inkluderar sköldkörtelsjukdom, sköldkörtelersättningsterapi, feokromocytom, tyromegali, etc.
- Försökspersonen, enligt utredarens bedömning, är oförmögen att slutföra studien eller att uppfylla kraven för studien (av administrativa eller andra skäl);
- fångar;
- Vuxna som inte kan samtycka;
- Amiodaronbehandling.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Experimentell fas IA
I fas IA kommer två deltagare (1 och 2) att få stigande dosnivåer av studieläkemedlet (5 µg T3 oralt två gånger dagligen under de första 2 dagarna och 10 µg T3 oralt två gånger dagligen under de kommande 3 dagarna).
|
Deltagarna kommer att antas till General Clinical Research Center (GCRC) i upp till 5 dagar och kommer att få studiemedicin två gånger om dagen.
Deltagarna kommer att få muntlig T3 under överinseende av huvudutredaren eller kvalificerade medutredare vid GCRC.
Studieläkemedlet kommer att ges inom 30 dagar efter registreringen.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Experimentell fas IB
I Fas IB kommer dosjusteringar att beräknas samtidigt som laboratorie- och säkerhetsdata från de två första deltagarna (Fas IA) för de återstående 3 deltagarna inom behandlingsarmen i Fas I beaktas. Deltagarna 3 till 5 kommer att få 10 µg T3 oralt två gånger dagligen på dag 1 och 20 µg T3 två gånger dagligen från dag 2 till 5.
|
Deltagarna kommer att antas till General Clinical Research Center (GCRC) i upp till 5 dagar och kommer att få studiemedicin två gånger om dagen.
Deltagarna kommer att få muntlig T3 under överinseende av huvudutredaren eller kvalificerade medutredare vid GCRC.
Studieläkemedlet kommer att ges inom 30 dagar efter registreringen.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Kontrollgrupp-fas IA och IB
Kontrollgruppen kommer att ha testning som experimentgrupp men kommer inte att ges några mediciner.
|
Kontrollgruppen kommer att ha testnings- och studieprocedurer enligt protokoll men kommer inte att tas in på General Clinical Research Center (GCRC) och kommer inte att få studiemedicinen.
Efter avslutad fas I kommer deltagarna att tillåtas att registrera sig i Fas II.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i närvaro av kliniska arytmier
Tidsram: Baslinje, dag 1*, 2*, 3*, 4*, 5*, 6 veckor, 3 månader, 6 månader, 12 månader
|
Ett elektrokardiogram kommer att utföras under varje studiebesök och förekomsten av eventuella kliniska arytmier såsom ektopi, förmaksflimmer, ventrikulära arytmier, ICD-avlossning kommer att dokumenteras.
*Dag 1 till 5 gäller endast de som är antagna till GCRC-enheten.
|
Baslinje, dag 1*, 2*, 3*, 4*, 5*, 6 veckor, 3 månader, 6 månader, 12 månader
|
|
Antalet deltagare med Angina, akut kranskärlssyndrom, dödsfall under den första veckan
Tidsram: Under den första veckan av behandlingsperioden
|
Det totala antalet patientens händelser under den första veckan av behandlingsperioden kommer att registreras
|
Under den första veckan av behandlingsperioden
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra på 6 minuters promenadavstånd (6MWD)
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Två 6-minuters gångtester kommer att genomföras med minst 2 timmars mellanrum för att fastställa en baslinje.
Medelvärdet av de två avstånden kommer att användas som baslinje.
Det sex minuter långa promenadtestet kräver en 100-fots hall.
Detta test mäter avståndet som en patient snabbt kan gå på en plan, hård yta under en period av 6 minuter.
Det sex minuter långa gångtestet fungerar som ett standardiserat test för kvantifiering av funktionell kapacitet av HF-patienter och är prediktivt för negativa kardiovaskulära utfall.
De flesta patienter uppnår inte maximal träningskapacitet under 6 minuters gångtestet; istället väljer de sin egen träningsintensitet och kan stanna och vila under testet.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändringar i New York Heart Association (NYHA) klassificering
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Deltagarna kommer att tillfrågas om ansträngningssymtom för NYHA funktionell kategorisering av HF-symtom vid alla tidpunkter.
Symtombaserade poäng varierar från I till IV.
NYHA-klassificeringssystemet inkluderar också en objektiv bedömning av svårighetsgraden av hjärt-kärlsjukdomar, som sträcker sig från A-D. Skillnader mellan behandlings- och kontrollarmarna över tiden kommer att analyseras såväl som inom armarna över tiden.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Detta är ett sjukdomsspecifikt hälsostatusinstrument som består av 23 poster som kvantifierar domänerna fysisk begränsning, symtom, self-efficacy, social begränsning och livskvalitetsbegränsning på grund av HF. Poäng varierar från 0 till 100.
För KCCQ:s totala summariska poäng är en liten men kliniskt betydelsefull förändring ≥ 5 poäng.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändringar i hjärnans natriuretiska peptidnivåer (BNP).
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
-B-typ natriuretisk peptid (BNP) kommer att mätas vid specifika studiebesök.
Skillnader mellan behandlings- och kontrollarmarna över tiden kommer att analyseras såväl som inom armarna över tiden.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändring i vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF)
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att utföras vid specifika studiebesök och LVEF kommer att mätas
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i LV bakväggen (LVPW) tjocklek genom speckle-tracking ekokardiografi
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att utföras vid specifika studiebesök där LV bakväggens (LVPW) tjocklek genom 2D ekokardiografi (längsgående och periferiell töjning och töjningshastighet).
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändringar i longitudinell och periferiell töjning genom speckle-tracking ekokardiografi
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att utföras vid specifika studiebesök där longitudinell och periferiell töjning kommer att mätas med 2D ekokardiografi (och töjningshastighet).
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Förändringar i töjningshastigheten genom speckle-tracking ekokardiografi
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att utföras vid specifika studiebesök där belastningshastigheten kommer att mätas med 2D ekokardiografi
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Sammansatt av dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Efter 1 veckas administrering av studieläkemedel upp till 12 månader
|
Det totala antalet försökspersoners dödsfall efter den första behandlingsveckan upp till 12 månader kommer att registreras
|
Efter 1 veckas administrering av studieläkemedel upp till 12 månader
|
|
Förändringar i den vänstra ventrikulära end-systoliska volymen (LVESV) och den vänstra ventrikulära end-diastoliska volymen (LVEDV)
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att göras vid specifika studiebesök och LVESV och LVEDV kommer att mätas.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Ändrar vänster ventrikulärt slutsystoliskt volymindex (LVESVI) och slutdiastoliskt volymindex (LVEDVI)
Tidsram: Baslinje, dag 45, dag 90
|
Ett ekokardiogram kommer att utföras vid specifika studiebesök och LVESVI och LVEDVI kommer att mätas.
|
Baslinje, dag 45, dag 90
|
|
Antal deltagare med sjukhusinläggning på grund av akut kranskärlssyndrom (ACS) och HF-inläggningar av alla orsaker efter första veckan
Tidsram: Efter 1 veckas administrering av studieläkemedel upp till 12 månader
|
Deltagarna kommer att tillfrågas om eventuell ACS- och HF-sjukhusinläggning under varje studiebesök, dessutom kommer elektroniska journaler (EMR) att granskas med jämna mellanrum för att dokumentera eventuell ACS- och HF-sjukhusinläggning.
|
Efter 1 veckas administrering av studieläkemedel upp till 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Arshed A. Quyyumi, MD, Emory University
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Hjärtsjukdom
- Hjärtsvikt
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitut och hormonantagonister
- Aminosyror, peptider och proteiner
- Undersökningstekniker
- Epidemiologisk forskningsdesign
- Epidemiologiska metoder
- Forskningsdesign
- Metoder
- Aminosyror
- Aminosyror, aromatiska
- Aminosyror, cykliska
- Sköldkörtelhormoner
- Tyroniner
- Tyroxin
- Kontrollgrupper
- Triiodotyronin
Andra studie-ID-nummer
- STUDY00003552
- 2024P008376 (Annan identifierare: Emory Insight Humans IRB)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .