Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av extrakorporeal fotoferes (ECP) vid behandling av typ 1-diabetes mellitus (OPERA)

19 december 2025 uppdaterad av: Abu Dhabi Stem Cells Center

En randomiserad, öppen pilotstudie som utvärderar effekten av extrakorporeal fotoferes (ECP) vid behandling av typ 1-diabetes mellitus

OPERA-studien är en randomiserad, öppen, prospektiv, pilot- och en monocentrisk klinisk studie som involverar polikliniska patienter inom Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) med en bekräftad diagnos av typ 1-diabetes mellitus (T1DM). Patienterna kommer att fördelas slumpmässigt (1:1) i ett parallellt uppdrag som involverar två grupper av deltagare: Grupp A (Regular-intensity arm): Extracorporeal Photopheresis (ECP) på en regelbunden intensitetsregim som beskrivs i protokollet som tillägg T1DM standardvård, eller grupp B (accelererad intensitetsarm): ECP på en accelererad regim plus T1DM standardvård.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vårdstandarden definieras enligt "DOH Standards for diagnosis, management and data reporting for diabetes" i kombination med de av DOH rekommenderade NICE (UK National Institute for Health and Care Excellence) riktlinjer "Typ 1-diabetes hos vuxna: diagnos och hantering (NG17)". OPERA-studien kommer att genomföras fullt ut i ADSCC, inklusive patientbedömning och inkludering, randomisering, ECP-procedurer och uppföljningskonsultationer, enligt detta protokoll och GCP-principer. Alla patienter kommer att få T1DM standardvård, plus ytterligare ECP-protokoll på två regimer av undersökningsinterventioner. Det primära målet är säkerhetsbedömningen av ECP, som ska bedömas utifrån toleransen för ECP-procedurerna, förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE) bedömda av CTCAE v5.0 och WHO-UMC kausalitetsbedömningssystemet. Det andra primära målet är den preliminära effektivitetsbedömningen av ECP som en tilläggsbehandling till standarden för vård för T1DM-patienter, bedömd av exogen insulinanvändning, HbA1c-nivåer, C-peptidnivåer och kliniskt viktiga hypoglykemiska episoder. Det sekundära målet är bedömningen av immunsvarsprofilen hos T1DM-patienter som får standardvård och ytterligare ECP-procedurer. Studien är godkänd av den institutionella ADSCC Research Ethics Committee (REC) och skriftligt informerat samtycke kommer att erhållas från alla patienter. OPERA-studien kommer att genomföras enligt principerna i Helsingforsdeklarationen och ICH-GCP:s riktlinjer.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenade arabemiraten
    • Abu Dhabi Emirate
      • Abu Dhabi, Abu Dhabi Emirate, Förenade arabemiraten, 4600
        • Abu Dhabi Stem Cells Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 50 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

  • Inklusionskriterier

    • Bekräftad och dokumenterad diagnos av T1DM. Patienterna måste ha:
    • En dokumenterad historia av T1DM under de första 3 åren efter debut.
    • Bör vara på en multipeldosinjektion (MDI).
    • C-peptidnivåer på ˂ 0,7 ng/ml.
    • HbA1C ≥ 6,5 % till ≤ 10 %.
    • Bevis på pankreas autoimmunitet, om tillgängligt (positivt anti-glutaminsyradekarboxylas [GAD]; ö-antigen 2 [anti-IA2]; och/eller zinktransportör 8-antikroppar [ZnT8]).
    • Man eller kvinna i åldern ≥ 18 till ≤ 50 år.
    • Vikt > 40 kg.
    • Hematokrit ≥ 32 %.
    • Trombocytantal ≥ 100 x10^9/L (med eller utan transfusionsstöd).
    • Villighet att delta i alla OPERA-studietester, besök och ECP-procedurer, som beskrivs i det informerade samtycket.
    • Villighet att använda minst en pålitlig preventivmetod (t.ex. abstinens, orala preventivmedel, intrauterina enheter, barriärmetod med spermiedödande medel eller kirurgisk sterilisering) under hela studien för alla män och kvinnor i fertil ålder.
    • Patienten samtycker till att delta i prövningen och undertecknar OPERA-studiens formulär för informerat samtycke.

  • Exklusions kriterier

    • Pediatrisk ålder < 18 eller ˃ 50 år.
    • Klinisk diagnos av typ 2 diabetes mellitus (T2DM).
    • Oförmåga att tolerera vätskeförändringar i samband med ECP (t.ex. otillräcklig njur-, lever-, lung- och hjärtfunktion vilket gör att patienten kan tolerera extrakorporeala volymförskjutningar i samband med ECP).
    • Överkänslighet eller allergi mot citratprodukter.
    • Överkänslighet eller allergi mot psoralenföreningar såsom Methoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
    • Afaki (8-MOP är kontraindicerat på grund av den markant ökade risken för näthinneskada på grund av frånvaron av linser).
    • Förekomst av samsjukligheter som kan resultera i ljuskänslighet (systemisk lupus erythematosus, porfyrer, albinism, etc.).
    • Misstänkt eller diagnostiserad diabetisk ketoacidos (DKA) vid ögonblicket för screeningbesöket.
    • Okontrollerad infektion som kräver behandling vid studiestart.
    • Laboratoriebevis för något av följande:
    • Antal vita blodkroppar (WBC) < 3,00 x10^9/L.
    • Serumtransaminasnivåer > x2 övre normalgräns (UNL).
    • Hematokrit < 32 %.
    • Trombocytantal < 100 x10^9/L (med eller utan transfusionsstöd).
    • Diagnostik av hepatit B-virus (HBV) infektion.
    • Diagnostik av infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller förvärvat immunbristsyndrom (AIDS).
    • Gravida eller ammande kvinnor.
    • Har deltagit i andra kliniska prövningar under de senaste 3 månaderna.
    • Organtransplantationer under de senaste 3 månaderna.
    • Nuvarande diagnos av cancer.
    • Oförmåga att följa alla OPERA-studietester, besök och procedurer (inklusive ECP).
    • Oförmåga att ge informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A (ECP reguljär intensitetsarm)
ECP i en arm med normal intensitet plus T1DM standardvård
Kombinationsprodukt: ECP arm med regelbunden intensitet
  • Vecka 1-8: En gång varannan vecka: vecka 1, 3, 5, 7 (kryo-ECP-påsar infunderade två gånger i veckan)
  • Vecka 9-16: En gång per månad: vecka 9, 13 (kryo-ECP-påsar infunderas en gång i veckan)
  • Vecka 17-24: En: vecka 17 (kryo-ECP-påsar infunderas varannan vecka)
Andra namn:
  • Extrakorporeal fotokemoterapi
  • Extrakorporeal fotoimmunoterapi
Biologisk: T1DM standard för vård
Vårdstandarden definieras enligt "DOH-standarderna för diagnos, hantering och datarapportering för diabetes" i kombination med de av DOH rekommenderade NICE-riktlinjerna "Typ 1-diabetes hos vuxna: diagnos och hantering (NG17)"
Andra namn:
  • Multiple Dos Injection (MDI) terapi
Experimentell: Grupp B (ECP arm med accelererad intensitet)
ECP i en arm med accelererad intensitet plus T1DM standardvård
Biologisk: T1DM standard för vård
Vårdstandarden definieras enligt "DOH-standarderna för diagnos, hantering och datarapportering för diabetes" i kombination med de av DOH rekommenderade NICE-riktlinjerna "Typ 1-diabetes hos vuxna: diagnos och hantering (NG17)"
Andra namn:
  • Multiple Dos Injection (MDI) terapi
Kombinationsprodukt: ECP arm med accelererad intensitet
  • Vecka 1-8: En gång i veckan: vecka 1-7 (kryo-ECP-påsar infunderas två gånger i veckan)
  • Vecka 9-16: Cryo-ECP-påsar infunderas en gång i veckan
  • Vecka 17-24: Cryo-ECP-påsar infunderas varannan vecka
Andra namn:
  • Extrakorporeal fotokemoterapi
  • Extrakorporeal fotoimmunoterapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tolerabilitet för ECP-procedurer
Tidsram: Vecka 0 - 24
Graden av tolerans för ECP kommer att bedömas av antalet ECP-avbrott på grund av biverkningar (AE), eller tillbakadragande av deltagare i studien på grund av allvarliga biverkningar (SAE)
Vecka 0 - 24
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 0 - 24
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), biverkningar av särskilt intresse (AESI) och allvarliga biverkningar (SAE): Andel deltagare med biverkningar enligt bedömning av CTCAE v5.0
Vecka 0 - 24
Exogen insulinanvändning
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Modifieringshastighet i exogent insulinbehov jämfört med baslinjen. Markör för behandlingseffekt: sänkning av insulindosen
Baslinje, månader 3, 6 och 12
HbA1c-nivåer
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Modifieringshastighet i HbA1c-nivåer jämfört med baslinjen. Markör för behandlingseffektivitet: minskande för en mål HbA1c-nivå på 48 mmol/mol [6,5 %]
Baslinje, månader 3, 6 och 12
C-peptidnivåer
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Modifieringshastighet i C-peptidnivåer jämfört med baslinjen. Markör för behandlingseffektivitet: ökande C-peptidnivåer på ≥ 0,7 ng/ml
Baslinje, månader 3, 6 och 12
Kliniskt viktiga hypoglykemiska episoder
Tidsram: Baslinje – månad 12

Frekvens av kliniskt viktiga hypoglykemiska episoder (beskrivs i protokoll).

Markör för behandlingens effektivitet: kräver minskning av insulindosen)
Baslinje – månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunsvarsprofil (cellulär)
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD161, CD294, CCR4, CCR4, CCR4, CCR4 CXCR3, CXCR5, kommer att utvärderas för identifiering av immunceller och analyser av undergrupper
Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum IgG-nivåer
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum-IgG-koncentrationen kommer att bedömas för karakterisering av den humorala svarsprofilen
Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum IgA-nivåer
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum-IgA-koncentrationen kommer att bedömas för karakterisering av den humorala svarsprofilen
Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum IgM-nivåer
Tidsram: Baslinje, månader 3, 6 och 12
Serum-IgM-koncentrationen kommer att bedömas för karakterisering av den humorala svarsprofilen
Baslinje, månader 3, 6 och 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Abu Dhabi Stem Cells Center

Utredare

  • Huvudutredare: Yandy M Castillo-Aleman, MD, Abu Dhabi Stem Cells Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 september 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 juni 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juni 2022

Första postat (Faktisk)

9 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 december 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CT.004.1.1.OPERA

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera