Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved behandling af type 1 diabetes mellitus (OPERA)

19. december 2025 opdateret af: Abu Dhabi Stem Cells Center

Et randomiseret, åbent, pilotstudie, der evaluerer effektiviteten af ​​ekstrakorporal fotoferese (ECP) i behandlingen af ​​type 1-diabetes mellitus

OPERA Study er et randomiseret, åbent, prospektivt, pilot- og et monocentrisk klinisk forsøg, der involverer ambulante patienter inden for Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) med en bekræftet diagnose af type 1 diabetes mellitus (T1DM). Patienterne vil blive tilfældigt fordelt (1:1) i en parallel opgave, der involverer to grupper af deltagere: Gruppe A (Regular-intensity arm): Extracorporeal Photopheresis (ECP) på et regulært intensitetsregime beskrevet i protokollen som add-on T1DM standardbehandling eller gruppe B (accelereret intensitetsarm): ECP på et accelereret regime plus T1DM standardbehandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Behandlingsstandarden er defineret i henhold til "DOH Standards for diagnosis, management and data reporting for diabetes" i kombination med DOH anbefalede NICE (UK National Institute for Health and Care Excellence) retningslinjer "Type 1 diabetes hos voksne: diagnose og håndtering (NG17)". OPERA-undersøgelsen vil blive gennemført fuldt ud i ADSCC, inklusive patientvurdering og -inkludering, randomisering, ECP-procedurer og opfølgende konsultationer i henhold til denne protokol og GCP-principper. Alle patienter vil modtage T1DM-standardbehandling plus yderligere ECP-protokoller på to regimer med undersøgelsesinterventioner. Det primære formål er sikkerhedsvurderingen af ​​ECP, som skal vurderes ud fra tolerabiliteten over for ECP-procedurerne, forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) vurderet af CTCAE v5.0 og WHO-UMC kausalitetsvurderingssystemet. Det andet primære formål er den foreløbige vurdering af effektiviteten af ​​ECP som en supplerende behandling til standarden for pleje for T1DM-patienter, vurderet ud fra den eksogene insulinbrug, HbA1c-niveauer, C-peptidniveauer og klinisk vigtige hypoglykæmiske episoder. Det sekundære mål er vurderingen af ​​immunresponsprofilen hos T1DM-patienter, der modtager standardbehandling og yderligere ECP-procedurer. Forsøget er godkendt af den institutionelle ADSCC Research Ethics Committee (REC), og der vil blive indhentet skriftligt informeret samtykke fra alle patienter. OPERA-undersøgelsen vil blive udført efter principperne i Helsinki-erklæringen og ICH-GCP-retningslinjerne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Arabiske Emirater
    • Abu Dhabi Emirate
      • Abu Dhabi, Abu Dhabi Emirate, Forenede Arabiske Emirater, 4600
        • Abu Dhabi Stem Cells Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • Inklusionskriterier

    • Bekræftet og dokumenteret diagnose af T1DM. Patienterne skal have:
    • En dokumenteret historie med T1DM inden for de første 3 år efter debut.
    • Bør være på en multipel dosis injektion (MDI) behandling.
    • C-peptidniveauer på ˂ 0,7 ng/ml.
    • HbA1C ≥ 6,5 % til ≤ 10 %.
    • Bevis på pancreas autoimmunitet, hvis tilgængelig (positiv anti-glutaminsyredecarboxylase [GAD]; Islet antigen 2 [anti-IA2]; og/eller zinktransporter 8 [ZnT8] antistoffer).
    • Mand eller kvinde i alderen ≥ 18 til ≤ 50 år.
    • Vægt > 40 kg.
    • Hæmatokrit ≥ 32 %.
    • Blodpladeantal ≥ 100 x10^9/L (med eller uden transfusionsstøtte).
    • Villighed til at deltage i alle OPERA-undersøgelsestest, besøg og ECP-procedurer, som beskrevet i det informerede samtykke.
    • Vilje til at bruge mindst én pålidelig præventionsmetode (f.eks. abstinens, orale præventionsmidler, intrauterine anordninger, barrieremetode med spermicid eller kirurgisk sterilisering) gennem hele undersøgelsen for alle mænd og kvinder i den fødedygtige alder.
    • Patienten indvilliger i at deltage i forsøget og underskriver OPERA-undersøgelsens informeret samtykkeformular.

  • Eksklusionskriterier

    • Pædiatrisk alder < 18 eller ˃ 50 år.
    • Klinisk diagnose af type 2 diabetes mellitus (T2DM).
    • Manglende evne til at tolerere væskeforandringer forbundet med ECP (f. utilstrækkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion, hvilket gør det muligt for patienten at tolerere ekstrakorporale volumenforskydninger forbundet med ECP).
    • Overfølsomhed eller allergi over for citratprodukter.
    • Overfølsomhed eller allergi over for psoralenforbindelser såsom Methoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
    • Aphakia (8-MOP er kontraindiceret på grund af den betydeligt øgede risiko for nethindeskader på grund af fravær af linser).
    • Tilstedeværelse af komorbiditeter, der kan resultere i lysfølsomhed (systemisk lupus erythematosus, porfyrer, albinisme osv.).
    • Mistænkt eller diagnosticeret diabetisk ketoacidose (DKA) på tidspunktet for screeningsbesøget.
    • Ukontrolleret infektion, der kræver behandling ved studiestart.
    • Laboratoriebevis for et eller flere af følgende:
    • Antal hvide blodlegemer (WBC) < 3,00 x10^9/L.
    • Serumtransaminaseniveauer > x2 øvre normalgrænse (UNL).
    • Hæmatokrit < 32%.
    • Blodpladeantal < 100 x10^9/L (med eller uden transfusionsstøtte).
    • Diagnosticering af hepatitis B-virus (HBV) infektion.
    • Diagnosticering af human immundefektvirus (HIV) infektion eller erhvervet immundefekt syndrom (AIDS).
    • Gravide eller ammende kvinder.
    • Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for de seneste 3 måneder.
    • Organtransplantationer inden for de seneste 3 måneder.
    • Nuværende diagnose af kræft.
    • Manglende evne til at overholde alle OPERA Study tests, besøg og procedurer (inklusive ECP).
    • Manglende evne til at give informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A (ECP regulær intensitetsarm)
ECP i en regulær intensitetsarm plus T1DM standardbehandling
Kombinationsprodukt: ECP arm med regulær intensitet
  • Uge 1-8: En gang hver anden uge: uge 1, 3, 5, 7 (cryo-ECP poser infunderet to gange om ugen)
  • Uge 9-16: En gang om måneden: uge 9, 13 (cryo-ECP poser infunderet en gang om ugen)
  • Uge 17-24: En: uge 17 (cryo-ECP poser infunderet hver anden uge)
Andre navne:
  • Ekstrakorporal fotokemoterapi
  • Ekstrakorporal fotoimmunterapi
Biologisk: T1DM standard for pleje
Standarden for pleje er defineret i henhold til "DOH Standards for diagnose, management and data reporting for diabetes" i kombination med DOH anbefalede NICE-retningslinjer "Type 1-diabetes hos voksne: diagnose og behandling (NG17)"
Andre navne:
  • Multiple Dose Injection (MDI) terapi
Eksperimentel: Gruppe B (ECP arm med accelereret intensitet)
ECP i en arm med accelereret intensitet plus T1DM standard pleje
Biologisk: T1DM standard for pleje
Standarden for pleje er defineret i henhold til "DOH Standards for diagnose, management and data reporting for diabetes" i kombination med DOH anbefalede NICE-retningslinjer "Type 1-diabetes hos voksne: diagnose og behandling (NG17)"
Andre navne:
  • Multiple Dose Injection (MDI) terapi
Kombinationsprodukt: ECP arm med accelereret intensitet
  • Uge 1-8: En gang om ugen: uge 1-7 (cryo-ECP poser infunderet to gange om ugen)
  • Uge 9-16: Cryo-ECP poser infunderet en gang om ugen
  • Uge 17-24: Cryo-ECP poser infunderet hver anden uge
Andre navne:
  • Ekstrakorporal fotokemoterapi
  • Ekstrakorporal fotoimmunterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet over for ECP-procedurer
Tidsramme: Uge 0 - 24
Satsen for tolerance af ECP vil blive vurderet ud fra antallet af ECP-afbrydelser på grund af uønskede hændelser (AE) eller tilbagetrækning af deltagere i undersøgelsen på grund af alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Uge 0 - 24
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Uge 0 - 24
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er): Andel af deltagere med AE'er vurderet af CTCAE v5.0
Uge 0 - 24
Eksogent insulinforbrug
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Ændringshastighed i eksogent insulinbehov sammenlignet med baseline. Markør for behandlingseffektivitet: reduktion af insulindosis
Baseline, måned 3, 6 og 12
HbA1c niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Modifikationshastighed i HbA1c-niveauer sammenlignet med baseline. Markør for behandlingseffektivitet: faldende for et mål HbA1c-niveau på 48 mmol/mol [6,5 %]
Baseline, måned 3, 6 og 12
C-peptid niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Modifikationshastighed i C-peptidniveauer sammenlignet med baseline. Markør for behandlingseffektivitet: stigende C-peptidniveauer på ≥ 0,7 ng/ml
Baseline, måned 3, 6 og 12
Klinisk vigtige hypoglykæmiske episoder
Tidsramme: Baseline - måned 12

Hyppighed af klinisk vigtige hypoglykæmiske episoder (beskrevet i protokol).

Markør for behandlingseffektivitet: kræver reduktion af insulindosis)
Baseline - måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunresponsprofil (cellulær)
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD161, CD294, CCR4, CCR4, CCR4, CCR4 CXCR3, CXCR5, vil blive vurderet til identifikation af immunceller og undergruppeanalyser
Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgG niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgG-koncentration vil blive vurderet for karakterisering af den humorale responsprofil
Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgA niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgA-koncentration vil blive vurderet for karakterisering af den humorale responsprofil
Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgM niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6 og 12
Serum IgM-koncentration vil blive vurderet for karakterisering af den humorale responsprofil
Baseline, måned 3, 6 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abu Dhabi Stem Cells Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Yandy M Castillo-Aleman, MD, Abu Dhabi Stem Cells Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

9. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CT.004.1.1.OPERA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Type 1 diabetes

Kliniske forsøg med ECP arm med regulær intensitet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner