Účinnost mimotělní fotoferézy (ECP) v léčbě diabetes mellitus 1. typu (OPERA)

Kritéria pro zařazení

• Potvrzená a zdokumentovaná diagnóza T1DM. Pacienti musí mít:
• Dokumentovaná historie T1DM během prvních 3 let od začátku.
• Měl by být na vícedávkové injekční terapii (MDI).
• Hladiny C-peptidu ˂ 0,7 ng/ml.
• HbA1C ≥ 6,5 % až ≤ 10 %.
• Důkaz pankreatické autoimunity, pokud je k dispozici (pozitivní anti-glutamová dekarboxyláza kyseliny [GAD]; ostrůvkový antigen 2 [anti-IA2]; a/nebo protilátky transportéru zinku 8 [ZnT8]).
• Muž nebo žena ve věku ≥ 18 až ≤ 50 let.
• Hmotnost > 40 kg.
• Hematokrit ≥ 32 %.
• Počet krevních destiček ≥ 100 x10^9/l (s podporou transfuze nebo bez ní).
• Ochota zúčastnit se všech testů, návštěv a postupů ECP Studie OPERA, jak je uvedeno v informovaném souhlasu.
• Ochota používat alespoň jednu spolehlivou metodu antikoncepce (např. abstinence, perorální antikoncepce, nitroděložní tělíska, bariérová metoda se spermicidem nebo chirurgická sterilizace) po celou dobu studie pro všechny muže a ženy ve fertilním věku.
• Pacient souhlasí s účastí ve studii a podepíše formulář informovaného souhlasu studie OPERA.

Kritéria vyloučení

• Pediatričtí ve věku < 18 nebo ˃ 50 let.
• Klinická diagnóza diabetes mellitus 2. typu (T2DM).
• Neschopnost tolerovat změny tekutin spojené s ECP (např. neadekvátní funkce ledvin, jater, plic a srdce vedoucí k tomu, aby pacient toleroval mimotělní objemové posuny spojené s ECP).
• Přecitlivělost nebo alergie na citrátové produkty.
• Hypersenzitivita nebo alergie na sloučeniny psoralenu, jako je Methoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
• Aphakia (8-MOP je kontraindikován z důvodu výrazně zvýšeného rizika poškození sítnice v důsledku absence čoček).
• Přítomnost komorbidit, které mohou vést k fotosenzitivitě (systémový lupus erythematodes, porfyry, albinismus atd.).
• Podezření na nebo diagnostikovanou diabetickou ketoacidózu (DKA) v okamžiku screeningové návštěvy.
• Nekontrolovaná infekce vyžadující léčbu při vstupu do studie.
• Laboratorní důkazy o kterémkoli z následujících:
• Počet bílých krvinek (WBC) < 3,00 x10^9/l.
• Hladiny sérových transamináz > x2 horní normální hranice (UNL).
• Hematokrit < 32 %.
• Počet krevních destiček < 100 x10^9/l (s podporou transfuze nebo bez ní).
• Diagnostika infekce virem hepatitidy B (HBV).
• Diagnostika infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo syndromu získané imunodeficience (AIDS).
• Těhotné nebo kojící ženy.
• Během posledních 3 měsíců se účastnili jiné klinické studie.
• Transplantace orgánů za poslední 3 měsíce.
• Současná diagnóza rakoviny.
• Neschopnost vyhovět všem testům, návštěvám a postupům studie OPERA (včetně ECP).
• Neschopnost poskytnout informovaný souhlas.