Az extrakorporális fotoferézis (ECP) hatékonysága az 1-es típusú diabetes mellitus kezelésében (OPERA)
2025. december 19. frissítette: Abu Dhabi Stem Cells Center
Randomizált, nyílt elrendezésű, kísérleti tanulmány az extrakorporális fotoferézis (ECP) hatékonyságának értékeléséről az 1-es típusú diabetes mellitus kezelésében
Az OPERA-tanulmány egy randomizált, nyílt, prospektív, kísérleti és monocentrikus klinikai vizsgálat, amelyben az Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) járóbetegei vesznek részt 1-es típusú diabetes mellitus (T1DM) megerősített diagnózisával.
A betegeket véletlenszerűen (1:1) osztják ki egy párhuzamos beosztásban, két csoport részvételével: A csoport (Reguláris intenzitású kar): Extrakorporális fotoferézis (ECP) a Protokollban kiegészített T1DM-ként leírt, rendszeres intenzitású kezeléssel. standard ellátás, vagy B csoport (Accelerated-intensity kar): ECP gyorsított sémán plusz T1DM standard ellátás.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Részletes leírás
Az ellátás színvonalát a "DOH-szabványok a diabétesz diagnosztizálására, kezelésére és adatszolgáltatásra vonatkozóan" határozzák meg, a DOH által ajánlott NICE (az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi és Gondozási Kiválósági Intézete) iránymutatásaival együtt: "1-es típusú cukorbetegség felnőtteknél: diagnózis és kezelés". (NG17)".
Az OPERA-tanulmány teljes egészében az ADSCC-ben történik, beleértve a betegek értékelését és bevonását, a randomizálást, az ECP-eljárásokat és a nyomon követési konzultációkat, a jelen Jegyzőkönyvnek és a GCP-elveknek megfelelően.
Minden beteg megkapja a T1DM standard ellátást, valamint további ECP protokollokat a két vizsgálati beavatkozási rendhez.
Az elsődleges cél az ECP biztonsági értékelése, amelyet az ECP eljárások tolerálhatósága, a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és a súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása alapján kell értékelni. a CTCAE v5.0 és a WHO-UMC okozati összefüggéseket értékelő rendszer.
A másik elsődleges cél az ECP előzetes hatékonyságának felmérése a T1DM-es betegek ellátásának standardja mellett, amelyet az exogén inzulinhasználat, a HbA1c szint, a C-peptid szint és a klinikailag fontos hipoglikémiás epizódok alapján értékelnek.
A másodlagos cél az immunválasz profiljának felmérése azoknál a T1DM betegeknél, akik standard ellátásban részesülnek és további ECP-eljárásokat kapnak.
A vizsgálatot az intézményi ADSCC Research Ethics Committee (REC) hagyta jóvá, és minden betegtől írásos beleegyezést kapnak.
Az OPERA-tanulmányt a Helsinki Nyilatkozat és az ICH-GCP irányelvei szerint végezzük.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
10
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Abu Dhabi Emirate
-
Abu Dhabi, Abu Dhabi Emirate, Egyesült Arab Emírségek, 4600
- Abu Dhabi Stem Cells Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok
- A T1DM megerősített és dokumentált diagnózisa. A betegeknek rendelkezniük kell:
- A T1DM dokumentált története az első 3 éven belül.
- Több dózisú injekciós (MDI) terápiában kell részesülnie.
- A C-peptid szintje ˂ 0,7 ng/ml.
- HbA1C ≥ 6,5% és ≤ 10%.
- Hasnyálmirigy-autoimmunitás bizonyítéka, ha rendelkezésre áll (pozitív anti-glutaminsav-dekarboxiláz [GAD]; sziget-antigén 2 [anti-IA2]; és/vagy cink transzporter 8 [ZnT8] antitestek).
- Férfi vagy nő életkora ≥ 18 és ≤ 50 év között.
- Súly > 40 kg.
- Hematokrit ≥ 32%.
- Thrombocytaszám ≥ 100 x10^9/L (transzfúziós támogatással vagy anélkül).
- Hajlandóság az összes OPERA Study tesztben, látogatásban és ECP-eljárásban való részvételre, a tájékoztatáson alapuló beleegyezésben foglaltak szerint.
- Hajlandóság legalább egy megbízható fogamzásgátlási módszer alkalmazására (pl. absztinencia, orális fogamzásgátlók, méhen belüli eszközök, spermiciddel végzett barrier módszer vagy műtéti sterilizáció) a vizsgálat során minden fogamzóképes férfi és nő esetében.
- A páciens beleegyezik a vizsgálatban való részvételbe, és aláírja az OPERA Study beleegyező nyilatkozatát.
Kizárási kritériumok
- Gyermekek életkora < 18 vagy ˃ 50 év.
- A 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) klinikai diagnózisa.
- Képtelenség elviselni az ECP-vel kapcsolatos folyadékváltozásokat (pl. nem megfelelő vese-, máj-, tüdő- és szívműködés, ami lehetővé teszi a beteg számára, hogy elviselje az ECP-vel összefüggő extracorporalis térfogateltolódásokat).
- Citrát termékekkel szembeni túlérzékenység vagy allergia.
- Túlérzékenység vagy allergia psoralen vegyületekkel szemben, mint például a metoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
- Aphakia (a 8-MOP ellenjavallt, mert a lencsék hiánya miatt jelentősen megnő a retina károsodásának kockázata).
- Fényérzékenységet eredményező társbetegségek jelenléte (szisztémás lupus erythematosus, porfír, albinizmus stb.).
- Diabetikus ketoacidózis (DKA) gyanúja vagy diagnosztizálása a szűrővizsgálat időpontjában.
- Kontrollálatlan fertőzés, amely kezelést igényel a vizsgálatba való belépéskor.
- Laboratóriumi bizonyíték a következők bármelyikére:
- Fehérvérsejtek (WBC) száma < 3,00 x 10^9/l.
- A szérum transzamináz szintje > 2 x felső normál határ (UNL).
- Hematokrit < 32%.
- Thrombocytaszám < 100 x10^9/l (transzfúziós támogatással vagy anélkül).
- Hepatitis B vírus (HBV) fertőzés diagnosztizálása.
- A humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés vagy a szerzett immunhiányos szindróma (AIDS) diagnosztizálása.
- Terhes vagy szoptató nők.
- Az elmúlt 3 hónapban más klinikai vizsgálatokban is részt vett.
- Szervátültetések az elmúlt 3 hónapban.
- A rák jelenlegi diagnózisa.
- Képtelenség megfelelni az összes OPERA Study tesztnek, látogatásnak és eljárásnak (beleértve az ECP-t is).
- Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: A csoport (ECP szabályos intenzitású kar)
ECP normál intenzitású karban plusz T1DM standard ellátás
|
Más nevek:
Az ellátás színvonalát a "DOH-szabványok a diabétesz diagnosztizálására, kezelésére és adatszolgáltatásra vonatkozóan" határozzák meg, a DOH által javasolt NICE-irányelvekkel együtt: "1-es típusú cukorbetegség felnőtteknél: diagnózis és kezelés (NG17)"
Más nevek:
|
|
Kísérleti: B csoport (ECP gyorsított intenzitású kar)
ECP gyorsított intenzitású karban plusz T1DM standard ellátás
|
Az ellátás színvonalát a "DOH-szabványok a diabétesz diagnosztizálására, kezelésére és adatszolgáltatásra vonatkozóan" határozzák meg, a DOH által javasolt NICE-irányelvekkel együtt: "1-es típusú cukorbetegség felnőtteknél: diagnózis és kezelés (NG17)"
Más nevek:
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ECP eljárások tolerálhatósága
Időkeret: Hét 0-24
|
Az ECP tolerálhatósági arányát a nemkívánatos események miatti ECP-megszakítások (AE) vagy a vizsgálatban résztvevők súlyos nemkívánatos események (SAE) miatti visszavonásának száma alapján kell értékelni.
|
Hét 0-24
|
|
Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: Hét 0-24
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE), a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események (AESI) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása: A nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők aránya a CTCAE v5.0 alapján.
|
Hét 0-24
|
|
Exogén inzulin használata
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
Az exogén inzulinszükséglet módosulási aránya a kiindulási értékhez képest.
A kezelés hatékonyságának jelzője: az inzulin adagjának csökkentése
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
HbA1c szint
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
A HbA1c szintek módosulásának mértéke a kiindulási értékhez képest.
A kezelés hatékonyságának jelzője: 48 mmol/mol [6,5%-os] HbA1c célszinthez való csökkenés.
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
C-peptid szintje
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
A C-peptid szintek változásának aránya az alapvonalhoz képest.
A kezelés hatékonyságának jelzője: a C-peptid szintjének emelkedése ≥ 0,7 ng/ml-rel
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
Klinikailag fontos hipoglikémiás epizódok
Időkeret: Alapállapot – 12. hónap
|
A klinikailag fontos hipoglikémiás epizódok gyakorisága (leírva a Protokollban). A kezelés hatékonyságának jelzője: inzulin adag csökkentése szükséges) |
Alapállapot – 12. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Immunválasz profil (celluláris)
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD161, CD294, CCR4, CCR7 A CXCR3 és a CXCR5 immunsejtek azonosítása és alcsoportok elemzése céljából értékelni fogják
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
A szérum IgG szintje
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
A szérum IgG-koncentrációt a humorális válaszprofil jellemzésére értékeljük
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
A szérum IgA szintje
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
A szérum IgA-koncentrációt a humorális válaszprofil jellemzésére értékeljük
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
|
A szérum IgM szintje
Időkeret: Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
A szérum IgM-koncentrációt a humorális válaszprofil jellemzésére értékeljük
|
Kiindulási állapot, 3., 6. és 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Yandy M Castillo-Aleman, MD, Abu Dhabi Stem Cells Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. szeptember 5.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2022. június 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. június 7.
Első közzététel (Tényleges)
2022. június 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 19.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Anyagcsere-betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Glükóz anyagcserezavarok
- Diabetes mellitus
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Diabetes mellitus, 1. típusú
- Műtéti eljárások, operatív
- Fototerápia
- Extrakorporális keringés
- PUVA -terápia
- Ultraibolya terápia
- Terápiás kezelés
- Fotoferézis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CT.004.1.1.OPERA
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .