Skuteczność pozaustrojowej fotoferezy (ECP) w leczeniu cukrzycy typu 1 (OPERA)

Kryteria przyjęcia

• Potwierdzone i udokumentowane rozpoznanie T1DM. Pacjenci muszą mieć:
• Udokumentowana historia T1DM w ciągu pierwszych 3 lat od zachorowania.
• Powinien być na terapii wielodawkowej iniekcji (MDI).
• Poziom C-peptydu ˂ 0,7 ng/mL.
• HbA1C ≥ 6,5% do ≤ 10%.
• Dowody autoimmunizacji trzustki, jeśli są dostępne (pozytywne przeciwciała przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego [GAD]; antygenowi wysepkowemu 2 [anty-IA2] i/lub przeciwciałom transportera cynku 8 [ZnT8]).
• Mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥ 18 do ≤ 50 lat.
• Waga > 40 kg.
• Hematokryt ≥ 32%.
• Liczba płytek krwi ≥ 100 x10^9/L (z lub bez wspomagania transfuzją).
• Chęć udziału we wszystkich badaniach OPERA Study, wizytach i procedurach ECP, jak określono w świadomej zgodzie.
• Chęć zastosowania przynajmniej jednej niezawodnej metody antykoncepcji (np. abstynencja, doustne środki antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne, metoda barierowa ze środkiem plemnikobójczym lub sterylizacja chirurgiczna) przez cały okres badania dla wszystkich mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym.
• Pacjent wyraża zgodę na udział w badaniu i podpisuje formularz świadomej zgody na badanie OPERA.

Kryteria wyłączenia

• Dzieci w wieku < 18 lub ˃ 50 lat.
• Rozpoznanie kliniczne cukrzycy typu 2 (T2DM).
• Niezdolność do tolerowania zmian płynów związanych z ECP (np. nieprawidłowa czynność nerek, wątroby, płuc i serca prowadząca do tolerancji przez pacjenta zmian objętości pozaustrojowej związanych z ECP).
• Nadwrażliwość lub alergia na produkty cytrynianowe.
• Nadwrażliwość lub alergia na związki psoralenu, takie jak Methoxsalen (8-Methoxypsoralen, 8-MOP).
• Aphakia (8-MOP jest przeciwwskazany ze względu na znacznie zwiększone ryzyko uszkodzenia siatkówki z powodu braku soczewek).
• Obecność chorób współistniejących, które mogą powodować nadwrażliwość na światło (toczeń rumieniowaty układowy, porfiry, bielactwo itp.).
• Podejrzenie lub rozpoznanie cukrzycowej kwasicy ketonowej (DKA) w momencie wizyty przesiewowej.
• Niekontrolowana infekcja wymagająca leczenia na początku badania.
• Dowody laboratoryjne na którekolwiek z poniższych:
• Liczba białych krwinek (WBC) < 3,00 x10^9/L.
• Poziomy transaminaz w surowicy > x2 górnej granicy normy (UNL).
• Hematokryt < 32%.
• Liczba płytek krwi < 100 x10^9/L (z lub bez wspomagania transfuzją).
• Diagnostyka zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV).
• Diagnostyka zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub zespołu nabytego niedoboru odporności (AIDS).
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
• Uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Przeszczepy narządów w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Aktualna diagnostyka raka.
• Niezdolność do przestrzegania wszystkich testów, wizyt i procedur OPERA Study (w tym ECP).
• Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.