Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid van extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van diabetes mellitus type 1 (OPERA)

30 januari 2024 bijgewerkt door: Abu Dhabi Stem Cells Center

Een gerandomiseerde, open-label pilotstudie ter evaluatie van de werkzaamheid van extracorporale fotoferese (ECP) bij de behandeling van diabetes mellitus type 1

OPERA Study is een gerandomiseerde, open-label, prospectieve, pilot- en monocentrische klinische studie met poliklinische patiënten in het Abu Dhabi Stem Cells Center (ADSCC) met een bevestigde diagnose van type 1 diabetes mellitus (T1DM). De patiënten worden willekeurig toegewezen (1:1) in een parallelle toewijzing waarbij twee groepen deelnemers betrokken zijn: Groep A (arm met normale intensiteit): Extracorporale fotoferese (ECP) op een schema met normale intensiteit beschreven in het protocol als add-on T1DM zorgstandaard, of Groep B (arm met versnelde intensiteit): ECP op een versneld regime plus T1DM-standaardzorg.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De zorgstandaard is gedefinieerd volgens de "DOH Standards for diagnostic, management and data reporting for diabetes" in combinatie met de door de DOH aanbevolen NICE-richtlijnen (UK National Institute for Health and Care Excellence) "Type 1 diabetes bij volwassenen: diagnose en beheer (NG17)". Het OPERA-onderzoek zal volledig worden uitgevoerd in ADSCC, inclusief de beoordeling en inclusie van de patiënt, randomisatie, ECP-procedures en vervolgconsulten, in overeenstemming met dit protocol en de GCP-principes. Alle patiënten krijgen T1DM-zorgstandaard, plus aanvullende ECP-protocollen voor twee regimes van onderzoeksinterventies. Het primaire doel is de veiligheidsbeoordeling van ECP, te beoordelen aan de hand van de verdraagbaarheid van de ECP-procedures, de incidentie van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's), beoordeeld door de CTCAE v5.0 en het WHO-UMC causaliteitsbeoordelingssysteem. Het andere primaire doel is de voorlopige beoordeling van de werkzaamheid van de ECP als aanvullende behandeling bij de standaardbehandeling voor T1DM-patiënten, beoordeeld aan de hand van het exogene insulinegebruik, HbA1c-waarden, C-peptide-waarden en klinisch belangrijke hypoglykemie-episodes. Het secundaire doel is de beoordeling van het immuunresponsprofiel bij T1DM-patiënten die standaardzorg en aanvullende ECP-procedures krijgen. De proef is goedgekeurd door de institutionele ADSCC Research Ethics Committee (REC) en schriftelijke geïnformeerde toestemming zal worden verkregen van alle patiënten. Het OPERA-onderzoek zal worden uitgevoerd volgens de principes van de Verklaring van Helsinki en de ICH-GCP-richtlijnen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 50 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

  • Inclusiecriteria

    • Bevestigde en gedocumenteerde diagnose van T1DM. Patiënten moeten beschikken over:
    • Een gedocumenteerde geschiedenis van T1DM binnen de eerste 3 jaar na aanvang.
    • Moet een therapie met meerdere doses injectie (MDI) ondergaan.
    • C-Peptide niveaus van ˂ 0,7 ng/mL.
    • HbA1C ≥ 6,5% tot ≤ 10%.
    • Bewijs van auto-immuniteit van de pancreas, indien beschikbaar (positieve anti-glutaminezuurdecarboxylase [GAD]; Islet-antigeen 2 [anti-IA2]; en/of zinktransporter 8 [ZnT8]-antilichamen).
    • Man of vrouw van ≥ 18 tot ≤ 50 jaar.
    • Gewicht > 40 kg.
    • Hematocriet ≥ 32%.
    • Aantal bloedplaatjes ≥ 100 x10^9/L (met of zonder transfusieondersteuning).
    • Bereidheid om deel te nemen aan alle OPERA-studietests, -bezoeken en ECP-procedures, zoals uiteengezet in de geïnformeerde toestemming.
    • Bereidheid om ten minste één betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken (bijv. onthouding, orale anticonceptiva, spiraaltjes, barrièremethode met zaaddodend middel of chirurgische sterilisatie) gedurende het hele onderzoek voor alle mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd.
    • De patiënt stemt ermee in om deel te nemen aan het onderzoek en ondertekent het geïnformeerde toestemmingsformulier voor de OPERA-studie.

  • Uitsluitingscriteria

    • Pediatrische leeftijd < 18 of ˃ 50 jaar.
    • Klinische diagnose van diabetes mellitus type 2 (T2DM).
    • Onvermogen om vochtveranderingen geassocieerd met ECP te tolereren (bijv. onvoldoende nier-, lever-, long- en hartfunctie waardoor de patiënt extracorporale volumeverschuivingen in verband met ECP kan verdragen).
    • Overgevoeligheid of allergie voor citraatproducten.
    • Overgevoeligheid of allergie voor psoraleenverbindingen zoals Methoxsalen (8-Methoxypsoraleen, 8-MOP).
    • Afakie (8-MOP is gecontra-indiceerd vanwege het aanzienlijk verhoogde risico op netvliesbeschadiging door het ontbreken van lenzen).
    • Aanwezigheid van comorbiditeiten die kunnen leiden tot lichtgevoeligheid (systemische lupus erythematosus, porfyrie, albinisme, enz.).
    • Vermoedelijke of gediagnosticeerde diabetische ketoacidose (DKA) op het moment van het screeningsbezoek.
    • Ongecontroleerde infectie die behandeling vereist bij aanvang van de studie.
    • Laboratoriumbewijs van een van de volgende:
    • Aantal witte bloedcellen (WBC) < 3,00 x10^9/L.
    • Serumtransaminasespiegels > x2 bovenste normaallimiet (UNL).
    • Hematocriet < 32%.
    • Aantal bloedplaatjes < 100 x10^9/L (met of zonder transfusieondersteuning).
    • Diagnostiek van Hepatitis B Virus (HBV) infectie.
    • Diagnostiek van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of verworven immunodeficiëntiesyndroom (aids).
    • Zwangere of zogende vrouwen.
    • Heeft deelgenomen aan andere klinische onderzoeken in de afgelopen 3 maanden.
    • Orgaantransplantaties in de afgelopen 3 maanden.
    • Huidige diagnose van kanker.
    • Onvermogen om te voldoen aan alle tests, bezoeken en procedures van de OPERA-studie (inclusief ECP).
    • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A (ECP-arm met normale intensiteit)
ECP in een arm met normale intensiteit plus T1DM-standaardzorg
Combinatie product: ECP-arm met normale intensiteit
  • Weken 1-8: eenmaal per 2 weken: weken 1, 3, 5, 7 (cryo-ECP-zakken tweemaal per week toegediend)
  • Weken 9-16: Eenmaal per maand: weken 9, 13 (cryo-ECP-zakken eenmaal per week toegediend)
  • Weken 17-24: Eén: week 17 (cryo-ECP-zakken om de twee weken toegediend)
Andere namen:
  • Extracorporale fotochemotherapie
  • Extracorporale fotoimmunotherapie
Biologisch: T1DM zorgstandaard
De zorgstandaard is gedefinieerd volgens de "DOH Standards for diagnostic, management and data reporting for diabetes" in combinatie met de door DOH aanbevolen NICE-richtlijnen "Type 1 diabetes bij volwassenen: diagnose en management (NG17)"
Andere namen:
  • Multiple Dose Injection (MDI) therapie
Experimenteel: Groep B (ECP-arm met versnelde intensiteit)
ECP in een arm met versnelde intensiteit plus T1DM-zorgstandaard
Biologisch: T1DM zorgstandaard
De zorgstandaard is gedefinieerd volgens de "DOH Standards for diagnostic, management and data reporting for diabetes" in combinatie met de door DOH aanbevolen NICE-richtlijnen "Type 1 diabetes bij volwassenen: diagnose en management (NG17)"
Andere namen:
  • Multiple Dose Injection (MDI) therapie
Combinatie product: ECP-arm met versnelde intensiteit
  • Weken 1-8: eenmaal per week: weken 1-7 (cryo-ECP-zakken tweemaal per week toegediend)
  • Weken 9-16: Cryo-ECP-zakken eenmaal per week toegediend
  • Weken 17-24: Cryo-ECP-zakken die om de twee weken worden toegediend
Andere namen:
  • Extracorporale fotochemotherapie
  • Extracorporale fotoimmunotherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tolerantie voor ECP-procedures
Tijdsspanne: Weken 0 - 24
De mate van verdraagbaarheid van het ECP zal worden beoordeeld aan de hand van het aantal stopzettingen van het ECP vanwege bijwerkingen (AE) of het aantal terugtrekkingen van deelnemers aan het onderzoek vanwege ernstige bijwerkingen (SAE's).
Weken 0 - 24
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Weken 0 - 24
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en ernstige bijwerkingen (SAE's): percentage deelnemers met bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
Weken 0 - 24
Exogeen insulinegebruik
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Snelheid van wijziging in exogene insulinebehoefte in vergelijking met baseline. Marker voor werkzaamheid van behandeling: insulinedosis verlagen
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
HbA1c-waarden
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Wijzigingssnelheid in HbA1c-waarden vergeleken met baseline. Marker voor werkzaamheid van behandeling: afnemend voor een HbA1c-streefwaarde van 48 mmol/mol [6,5%]
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
C-peptide niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Wijzigingssnelheid in C-Peptide-niveaus vergeleken met baseline. Marker voor werkzaamheid van behandeling: toenemende C-Peptide-niveaus van ≥ 0,7 ng/ml
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Klinisch belangrijke hypoglykemische episodes
Tijdsspanne: Basislijn - maand 12

Frequentie van klinisch belangrijke hypoglykemische episodes (beschreven in Protocol).

Marker voor de werkzaamheid van de behandeling: verlaging van de insulinedosis vereist)
Basislijn - maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immuunresponsprofiel (cellulair)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
CD3, CD4, CD8, CD11c, CD14, CD16, CD19, CD20, CD25, CD27, CD28, CD38, CD45, CD45RA, CD45RO, CD56, CD57, CD66b, CD123, CD127, CD161, CD294, CCR4, CCR6, CCR7, CXCR3, CXCR5, zullen worden beoordeeld voor identificatie van immuuncellen en subgroepanalyses
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgG-waarden
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgG-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgA-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgA-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgM-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 3, 6 en 12
Serum IgM-concentratie zal worden beoordeeld voor karakterisering van het humorale responsprofiel
Basislijn, maanden 3, 6 en 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Abu Dhabi Stem Cells Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yandy M Castillo-Aleman, MD, Abu Dhabi Stem Cells Center
  • Studie stoel: Rene A Rivero-Jimenez, PhD, Abu Dhabi Stem Cells Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 september 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

31 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CT.004.1.1.OPERA

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Diabetes type 1

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren