Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1b/2-studie av säkerhet och mikrobiologisk aktivitet av bakteriofagterapi hos patienter med cystisk fibros koloniserade med Pseudomonas Aeruginosa

18 juni 2026 uppdaterad av: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

En fas 1b/2, multicentrerad, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av säkerhet och mikrobiologisk aktivitet av en enstaka dos bakteriofagterapi hos patienter med cystisk fibros koloniserade med Pseudomonas Aeruginosa

Detta är en fas 1b/2-studie av en engångsdos av intravenös (IV) bakteriofag hos män och icke-gravida kvinnor, minst 18 år gamla, diagnostiserade med cystisk fibros (CF). Denna kliniska prövning är utformad för att utvärdera säkerheten och mikrobiologiska aktiviteten hos bakteriofagprodukten WRAIR_PAM-CF1, riktad mot Pseudomonas aeruginosa hos kliniskt stabila CF-individer som kroniskt koloniserats med P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 är en 4-komponent anti-pseudomonal bakteriofagblandning som innehåller mellan 4 x 10^7 och 4 x 10^9 plackbildande enheter (PFU) av bakteriofag. Registrering kommer att ske på upp till 20 kliniska platser i USA. I steg 1 kommer två berättigade försökspersoner att tilldelas var och en av de tre doseringsarmarna som får en enda dos av IV-bakteriofagterapin (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU och 4 x 10^9 PFU; totalt av 6 sentinel försökspersoner), följt av 30 ± 7 dagars observationsperiod. Om inga SAE (relaterade till studieprodukten) identifieras under de 96 timmarna efter administrering av bakteriofag för alla Sentinel-subjekt i steg 1, kommer studien att fortsätta till steg 2. I steg 2a kommer 32 försökspersoner att registreras i en av fyra armar ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU och 4 x 10^9 PFU) i en 1:1:1:1 tilldelning. En interimsanalys kommer att utföras efter att alla försökspersoner har genomfört uppföljningsbesök 7 på dag 30 för att välja IV-bakteriofagdosen med den mest fördelaktiga säkerhets- och mikrobiologiska aktivitetsprofilen. Under steg 2b kommer försökspersoner att randomiseras till bakteriofagen (dos vald baserat på interimsanalys efter steg 2a) eller placeboarmen. Den slutliga provstorleken förväntas vara upp till 72 försökspersoner totalt med upp till 25 försökspersoner i placeboarmen och upp till 25 försökspersoner i bakteriofagdosen i steg 2b.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 1b/2, multicenter, randomiserad placebokontrollerad dubbelblind studie av en enstaka dos av intravenös (IV) bakteriofag hos män och icke-gravida kvinnor, minst 18 år gamla, diagnostiserade med cystisk fibros (CF). Denna kliniska prövning är utformad för att utvärdera säkerheten och mikrobiologiska aktiviteten hos bakteriofagprodukten WRAIR_PAM-CF1, riktad mot P. aeruginosa hos kliniskt stabila CF-individer som kroniskt koloniserats med P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 är en 4-komponent anti-pseudomonal bakteriofagblandning som innehåller mellan 4 x 10^7 och 4 x 10^9 plackbildande enheter (PFU) av bakteriofag. Registrering kommer att ske på upp till 20 kliniska platser i USA. I steg 1 kommer två sentinel-personer att tilldelas var och en av de tre doseringsarmarna som får en enda dos av IV-bakteriofagterapin (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU och 4 x 10^9 PFU; totalt av 6 sentinel försökspersoner), följt av 30 ± 7 dagars observationsperiod. Om inga SAE (relaterade till studieprodukten) identifieras under de 96 timmarna efter administrering av bakteriofag för alla Sentinel-subjekt i steg 1, kommer studien att fortsätta till steg 2. I steg 2a kommer 32 försökspersoner att registreras i en av fyra armar ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU och 4 x 10^9 PFU) i en 1:1:1:1 tilldelning. En interimsanalys kommer att utföras efter att alla försökspersoner har genomfört uppföljningsbesök 7 på dag 30 för att välja IV-bakteriofagdosen med den mest fördelaktiga säkerhets- och mikrobiologiska aktivitetsprofilen. Under steg 2b kommer försökspersoner att randomiseras till bakteriofagen (dos vald baserat på interimsanalys efter steg 2a) eller placeboarmen. Den slutliga provstorleken förväntas vara upp till 72 försökspersoner totalt med upp till 25 försökspersoner i placeboarmen och upp till 25 försökspersoner i bakteriofagdosen i steg 2b. De primära syftena med denna studie är att 1) ​​beskriva säkerheten för en engångsdos av IV-bakteriofagterapi hos kliniskt stabila CF-patienter med P. aeruginosa i upphostningssputum; 2) beskriva den mikrobiologiska aktiviteten av en enstaka dos av IV-bakteriofagterapi hos kliniskt stabila CF-patienter med P. aeruginosa i expectorat sputum; 3) beskriv nytta-till-risk-profilen av en enstaka dos av IV bakteriofagterapi hos kliniskt stabila CF-patienter med P. aeruginosa i expectorat sputum.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

73

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724-0001
        • The University of Arizona - Banner University Medical Center Tucson Campus - Tucson
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • University of California, San Diego
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD) - Antiviral Research Center (AVRC)
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center - Westwood Clinic
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95816
        • University of California Davis Health
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06473
        • Yale North Haven Medical Center- Winchester Center for Lung Disease
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 22612
        • University of South Florida/Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30324
        • Emory University - Adult Cystic Fibrosis Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-0341
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11050
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030-3411
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 99 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner måste uppfylla alla inklusionskriterier för att vara berättigade att delta i studien:

  1. Vuxen (>/= 18 år) vid tidpunkten för screening.

  2. Bekräftad CF-diagnos baserad på ett kompatibelt kliniskt syndrom bekräftat av antingen ett onormalt svettkloridtest eller två CFTR-genvariationer.*

    *Kan erhållas från dokumentation i journaler; faktiska testresultat behövs inte.

  3. Sannolikt kunna producera minst 2 ml sputum under en 30-minuters sputumuppsamling efter en hypertonisk saltlösningsbehandling eller annan metod för att öka sputumproduktionen.*

    **Bestämmas av utredaren eller deras utsedda bedömning. Tillvägagångssätt för att erhålla sputum kan innefatta, men är inte begränsade till, inhalerad hyperton saltlösning (t.ex. 3 %, 7 % eller 10 %), inhalerat hypertont bikarbonat, inhalerat mannitol eller spontant upphostad sputum. Samma tillvägagångssätt bör användas för alla sputumsamlingar för ett givet ämne.

  4. P. aeruginosa (oavsett kolonibildande enheter (CFU)/ml) isolerad från ett sputum, halskultur eller annat andningsprov under de senaste 12 månaderna.
  5. Bekräftad isolering av P. aeruginosa från ett prov av upphostat sputum vid screeningbesöket.
  6. Kan ge informerat samtycke.
  7. Kapabel och villig att genomföra alla studiebesök och utföra alla procedurer som krävs enligt protokollet.

Exklusions kriterier:

Försökspersoner som uppfyller något av uteslutningskriterierna kommer inte att registreras i studien:

  1. Kroppsvikt < 30 kg.
  2. Forcerad utandningsvolym 1 sekund < 20 % av förutsagt värde vid screening, med Hankinsons ekvationer.

  3. Förhöjda LFT erhållna vid screening.*

    *a. Alaninaminotransferas (ALT) > 5 x den övre normalgränsen (ULN) eller aspartattransaminas (AST) > 5 x ULN eller total bilirubin > 3 x ULN, ELLER b. Totalt bilirubin > 1,5 x ULN kombinerat med antingen ALAT > 3 x ULN eller AST > 3 x ULN. ULN återspeglar lokala laboratorieintervall.

  4. Akut klinisk sjukdom som kräver en ny (oral, parenteral) eller inhalerad antibiotika(er)

    *Inkluderar inte kroniska dämpande mediciner eller cykliska doseringsmediciner som inhalationsantibiotika.

  5. Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida under studieperioden eller ammar.* *Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serumtest av beta-humant koriongonadotropin under screening och samtycka till att använda en effektiv preventivmetod under hela försöket.*

    *En kvinna anses vara fertil om den inte är postmenopausal eller kirurgiskt steriliserad och minst 3 månader har gått sedan steriliseringsproceduren.

    1. Kirurgiska steriliseringsprocedurer för kvinnor inkluderar tubal ligering, bilateral salpingektomi, hysterektomi eller bilateral ooforektomi.
    2. Kvinna anses vara postmenopausal om hon är >45 år och har gått minst 12 månader utan en spontan menstruation utan annan känd eller misstänkt orsak.
    3. Effektiva preventivmetoder inkluderar (a) abstinens, (b) partnervasektomi, (c) intrauterina anordningar, (d) hormonimplantat (som Implanon), eller (e) andra hormonella metoder (p-piller, injektioner, plåster, vaginalt ringar).
  6. Aktiv behandling av mykobakteriella eller svamporganismer

  7. Förväntat behov av att ändra kroniska antibiotikakurer under studieperioden.*

    * Försökspersoner på cykliska doseringsläkemedel som inhalationsantibiotika måste kunna och uttrycka vilja att hålla terapierna vid tidpunkten för screening konstanta (antingen förbli på terapin eller inte förbli på terapin) under uppföljningsperioden ( cirka 30 dagar). Försökspersoner på kronisk suppressiv antimikrobiell terapi måste kunna och uttrycka vilja att stanna på terapierna under uppföljningsperioden. Detta inkluderar kronisk azitromycinbehandling.

  8. Känd allergi mot någon komponent i studieprodukten.
  9. Varje betydande fynd som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra det osäkert för försökspersonen att delta i denna studie.
  10. Inskriven i en klinisk prövning inom
  11. För närvarande eller tidigare inskriven i denna provperiod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Steg 2a Arm 1
25 ml 0,9 procent natriumkloridsaltlösning administrerad intravenöst i 30 minuter som en engångsdos. N=8
Övrig: Placebo
0,9 procent natriumklorid
Placebo-jämförare: Steg 2b Arm 1
25 ml 0,9 procent natriumkloridsaltlösning administrerad intravenöst i 30 minuter som en engångsdos. N=17
Övrig: Placebo
0,9 procent natriumklorid
Aktiv komparator: Steg 1/2a Arm 2
4x10^7 plackbildande enheter (PFU) av WRAIR-PAM-CF1 administrerat intravenöst med cirka 25 ml 0,9 procent natriumklorid-saltlösning i 30 minuter som en engångsdos. Steg 1: N=2 (sentinelsubjekt); Steg 2a: N=8
Biologisk: WRAIR-PAM-CF1
Bakteriofagkombination sammansatt av följande fager: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 och PaWRA02Phi87.
Aktiv komparator: Steg 1/2a Arm 3
4x10^8 plackbildande enheter (PFU) av WRAIR-PAM-CF1 administrerat intravenöst med cirka 25 ml 0,9 procent natriumklorid-saltlösning i 30 minuter som en engångsdos. Steg 1: N=2 (sentinelsubjekt); Steg 2a: N=8
Biologisk: WRAIR-PAM-CF1
Bakteriofagkombination sammansatt av följande fager: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 och PaWRA02Phi87.
Aktiv komparator: Steg 1/2a Arm 4
4x10^9 plackbildande enheter (PFU) av WRAIR-PAM-CF1 administrerat intravenöst med cirka 25 ml 0,9 procent natriumklorid-saltlösning i 30 minuter som en engångsdos. Steg 1: N=2 (sentinelsubjekt); Steg 2a: N=8
Biologisk: WRAIR-PAM-CF1
Bakteriofagkombination sammansatt av följande fager: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 och PaWRA02Phi87.
Aktiv komparator: Steg 2b Arm 2
WRAIR-PAM-CF1-koncentrationen bestämdes efter analys efter steg 2a, administrerad intravenöst med 25 ml 0,9 procent natriumklorid-saltlösning i 30 minuter som en engångsdos. N=17
Biologisk: WRAIR-PAM-CF1
Bakteriofagkombination sammansatt av följande fager: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 och PaWRA02Phi87.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants That Experienced Grade 2 or Higher Treatment-emergent Adverse Events in the ITT Population
Tidsram: Day 1 through Day 30
An event that occurred during the treatment period was considered a treatment-emergent AE if it was not present before the first dose of investigational product or was present before the first dose of investigational product and increased in severity during the treatment period.
Day 1 through Day 30
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo in Stage 2a and 2b
Tidsram: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are substituted with the limit of detection (LOD) of the assay (1 x 10^4 CFU/mL).
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit in Stage 2a and 2b
Tidsram: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Tidsram: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Tidsram: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tidsram: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 oktober 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

10 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

10 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2022

Första postat (Faktisk)

12 juli 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20-0001
  • 2UM1AI104681-08 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera