Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1b/2-onderzoek naar de veiligheid en microbiologische activiteit van bacteriofaagtherapie bij patiënten met cystische fibrose die gekoloniseerd zijn met Pseudomonas Aeruginosa

18 juni 2026 bijgewerkt door: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Een multi-gecentreerd, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd fase 1b/2-onderzoek naar de veiligheid en microbiologische activiteit van een enkele dosis bacteriofaagtherapie bij patiënten met cystische fibrose die gekoloniseerd zijn met Pseudomonas Aeruginosa

Dit is een fase 1b/2-studie van een enkele dosis intraveneuze (IV) bacteriofaag bij mannen en niet-zwangere vrouwen, minstens 18 jaar oud, gediagnosticeerd met Cystic Fibrosis (CF). Deze klinische studie is opgezet om de veiligheid en microbiologische activiteit te beoordelen van het bacteriofaagproduct WRAIR_PAM-CF1, gericht tegen Pseudomonas aeruginosa bij klinisch stabiele CF-individuen die chronisch gekoloniseerd zijn met P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 is een 4-componenten anti-pseudomonaal bacteriofaagmengsel dat tussen 4 x 10^7 en 4 x 10^9 Plaque Forming Units (PFU) bacteriofaag bevat. Inschrijving vindt plaats op maximaal 20 klinische locaties in de Verenigde Staten. In fase 1 worden twee in aanmerking komende proefpersonen toegewezen aan elk van de drie doseringsarmen die een enkele dosis van de IV-bacteriofaagtherapie krijgen (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU en 4 x 10^9 PFU; totaal van 6 proefpersonen), gevolgd door een observatieperiode van 30 ± 7 dagen. Als er geen SAE's (gerelateerd aan het onderzoeksproduct) worden geïdentificeerd tijdens de 96 uur na toediening van bacteriofaag voor alle Sentinel-proefpersonen in fase 1, gaat het onderzoek verder naar fase 2. In fase 2a worden 32 proefpersonen opgenomen in een van de 4 armen ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU en 4 x 10^9 PFU) in een 1:1:1:1 toewijzing. Er zal een tussentijdse analyse worden uitgevoerd nadat alle proefpersonen follow-upbezoek 7 op dag 30 hebben voltooid om de IV-bacteriofaagdosis te selecteren met het meest gunstige veiligheids- en microbiologische activiteitsprofiel. Tijdens fase 2b worden proefpersonen gerandomiseerd in de bacteriofaag (dosis geselecteerd op basis van tussentijdse analyse na fase 2a) of placebo-arm. De uiteindelijke steekproefomvang zal naar verwachting in totaal maximaal 72 proefpersonen bedragen, met maximaal 25 proefpersonen in de placebo-arm en maximaal 25 proefpersonen in de fase 2b-bacteriofaagdosis.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 1b/2, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie van een enkele dosis intraveneuze (IV) bacteriofaag bij mannen en niet-zwangere vrouwen, minstens 18 jaar oud, gediagnosticeerd met Cystic Fibrosis (CF). Deze klinische studie is opgezet om de veiligheid en microbiologische activiteit van bacteriofaagproduct WRAIR_PAM-CF1, gericht tegen P. aeruginosa, te beoordelen bij klinisch stabiele CF-individuen die chronisch gekoloniseerd zijn met P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 is een 4-componenten anti-pseudomonaal bacteriofaagmengsel dat tussen 4 x 10^7 en 4 x 10^9 Plaque Forming Units (PFU) bacteriofaag bevat. Inschrijving vindt plaats op maximaal 20 klinische locaties in de Verenigde Staten. In stadium 1 worden twee sentinel-proefpersonen toegewezen aan elk van de drie doseringsarmen die een enkele dosis van de IV-bacteriofaagtherapie krijgen (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU en 4 x 10^9 PFU; totaal van 6 proefpersonen), gevolgd door een observatieperiode van 30 ± 7 dagen. Als er geen SAE's (gerelateerd aan het onderzoeksproduct) worden geïdentificeerd tijdens de 96 uur na toediening van bacteriofaag voor alle Sentinel-proefpersonen in fase 1, gaat het onderzoek verder naar fase 2. In fase 2a worden 32 proefpersonen opgenomen in een van de 4 armen ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU en 4 x 10^9 PFU) in een 1:1:1:1 toewijzing. Er zal een tussentijdse analyse worden uitgevoerd nadat alle proefpersonen follow-upbezoek 7 op dag 30 hebben voltooid om de IV-bacteriofaagdosis te selecteren met het meest gunstige veiligheids- en microbiologische activiteitsprofiel. Tijdens fase 2b worden proefpersonen gerandomiseerd in de bacteriofaag (dosis geselecteerd op basis van tussentijdse analyse na fase 2a) of placebo-arm. De uiteindelijke steekproefomvang zal naar verwachting in totaal maximaal 72 proefpersonen bedragen, met maximaal 25 proefpersonen in de placebo-arm en maximaal 25 proefpersonen in de fase 2b-bacteriofaagdosis. De primaire doelstellingen van deze studie zijn 1) het beschrijven van de veiligheid van een enkele dosis IV-bacteriofaagtherapie bij klinisch stabiele CF-patiënten met P. aeruginosa in opgehoest sputum; 2) de microbiologische activiteit beschrijven van een enkele dosis IV-therapie met bacteriofaag bij klinisch stabiele CF-patiënten met P. aeruginosa in opgehoest sputum; 3) het voordeel-risicoprofiel beschrijven van een enkele dosis IV-therapie met bacteriofaag bij klinisch stabiele CF-patiënten met P. aeruginosa in opgehoest sputum.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

73

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724-0001
        • The University of Arizona - Banner University Medical Center Tucson Campus - Tucson
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University of California, San Diego
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD) - Antiviral Research Center (AVRC)
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center - Westwood Clinic
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95816
        • University of California Davis Health
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06473
        • Yale North Haven Medical Center- Winchester Center for Lung Disease
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 22612
        • University of South Florida/Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30324
        • Emory University - Adult Cystic Fibrosis Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455-0341
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11050
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-3411
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • University of Virginia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 99 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen moeten aan alle inclusiecriteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

  1. Volwassene (>/= 18 jaar) ten tijde van de screening.

  2. Bevestigde CF-diagnose op basis van een compatibel klinisch syndroom bevestigd door een abnormale zweetchloridetest of twee CFTR-genvariaties.*

    *Kan worden verkregen uit documentatie in medische dossiers; werkelijke testresultaten niet nodig.

  3. Waarschijnlijk in staat om ten minste 2 ml sputum te produceren tijdens een 30 minuten durende sputumverzameling na een behandeling met hypertone zoutoplossing of een andere benadering om de sputumproductie te verhogen.*

    **Bepaald door de onderzoeker of het oordeel van de door hem aangewezen persoon. Benaderingen voor het verkrijgen van sputum kunnen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, geïnhaleerde hypertone zoutoplossing (bijv. 3%, 7% of 10%), geïnhaleerd hypertoon bicarbonaat, geïnhaleerd mannitol of spontaan opgehoest sputum. Dezelfde aanpak moet worden gebruikt voor alle sputumcollecties voor een bepaald onderwerp.

  4. P. aeruginosa (ongeacht kolonievormende eenheden (CFU)/ml) geïsoleerd uit een sputum, keelkweek of ander respiratoir monster in de afgelopen 12 maanden.
  5. Bevestigde isolatie van P. aeruginosa uit een monster opgehoest sputum tijdens het screeningsbezoek.
  6. In staat om geïnformeerde toestemming te geven.
  7. In staat en bereid om alle studiebezoeken af ​​te ronden en alle procedures uit te voeren die door het protocol worden vereist.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen die aan een van de uitsluitingscriteria voldoen, worden niet in het onderzoek opgenomen:

  1. Lichaamsgewicht < 30 kg.
  2. Geforceerd expiratoir volume 1 seconde < 20% van de voorspelde waarde bij screening, met behulp van de Hankinson-vergelijkingen.

  3. Verhoogde LFT's verkregen bij screening.*

    *a. alanineaminotransferase (ALT) > 5 x de bovengrens van normaal (ULN) of aspartaattransaminase (AST) > 5 x ULN of totaal bilirubine > 3 x ULN, OF b. Totaal bilirubine > 1,5 x ULN gecombineerd met ALAT > 3 x ULN of ASAT > 3 x ULN. ULN weerspiegelt lokale laboratoriumbereiken.

  4. Acute klinische ziekte waarvoor een nieuw (oraal, parenteraal) of geïnhaleerd(e) antibioticum(len) nodig is

    * Exclusief chronische onderdrukkende medicijnen of cyclische doseringsmedicatie zoals geïnhaleerde antibiotica.

  5. Vrouwen die zwanger zijn, zwanger willen worden tijdens de onderzoeksperiode of borstvoeding geven.* *Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serum-bèta-humaan choriongonadotrofinetest hebben tijdens de screening en ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de proef.*

    *Een vrouw wordt geacht zwanger te kunnen worden, tenzij ze postmenopauzaal is of chirurgisch is gesteriliseerd en er ten minste 3 maanden zijn verstreken sinds de sterilisatieprocedure.

    1. Vrouwelijke chirurgische sterilisatieprocedures omvatten het afbinden van de eileiders, bilaterale salpingectomie, hysterectomie of bilaterale ovariëctomie.
    2. Een vrouw wordt als postmenopauzaal beschouwd als ze >45 jaar oud is en ten minste 12 maanden geen spontane menstruatie heeft gehad zonder andere bekende of vermoede oorzaak.
    3. Effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer (a) onthouding, (b) partnervasectomie, (c) spiraaltjes, (d) hormonale implantaten (zoals Implanon), of (e) andere hormonale methoden (anticonceptiepillen, injecties, pleisters, vaginale ringen).
  6. Actieve behandeling van alle mycobacteriële of schimmelorganismen

  7. Verwachte noodzaak om chronische antibioticaregimes te veranderen tijdens de onderzoeksperiode.*

    *Proefpersonen die cyclische doseringsmedicatie gebruiken, zoals geïnhaleerde antibiotica, moeten in staat zijn en de bereidheid uiten om de therapieën op het moment van screening constant te houden (ofwel op de therapie blijven of niet op de therapie blijven) gedurende de follow-upperiode ( ongeveer 30 dagen). Proefpersonen die chronisch onderdrukkende antimicrobiële therapie ondergaan, moeten in staat zijn en de bereidheid uiten om de therapieën te blijven volgen gedurende hun follow-upperiode. Dit omvat chronische azitromycinetherapie.

  8. Bekende allergie voor een van de bestanddelen van het onderzoeksproduct.
  9. Elke significante bevinding die, naar de mening van de onderzoeker, het voor de proefpersoon onveilig zou maken om aan dit onderzoek deel te nemen.
  10. Ingeschreven in een klinische proef binnen
  11. Momenteel of eerder ingeschreven voor deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Fase 2a Arm 1
25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing intraveneus toegediend gedurende 30 minuten als een enkele dosis. N=8
Ander: Placebo
0,9 procent natriumchloride
Placebo-vergelijker: Fase 2b Arm 1
25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing intraveneus toegediend gedurende 30 minuten als een enkele dosis. N=17
Ander: Placebo
0,9 procent natriumchloride
Actieve vergelijker: Fase 1/2a Arm 2
4x10^7 plaquevormende eenheden (PFU) van WRAIR-PAM-CF1 intraveneus toegediend met ongeveer 25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing gedurende 30 minuten als een enkele dosering. Fase 1: N=2 (sentinelproefpersonen); Fase 2a: N=8
Biologisch: WRAIR-PAM-CF1
Bacteriofaagcombinatie bestaande uit de volgende fagen: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 en PaWRA02Phi87.
Actieve vergelijker: Fase 1/2a Arm 3
4x10^8 plaquevormende eenheden (PFU) van WRAIR-PAM-CF1 intraveneus toegediend met ongeveer 25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing gedurende 30 minuten als een enkele dosering. Fase 1: N=2 (sentinelproefpersonen); Fase 2a: N=8
Biologisch: WRAIR-PAM-CF1
Bacteriofaagcombinatie bestaande uit de volgende fagen: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 en PaWRA02Phi87.
Actieve vergelijker: Fase 1/2a Arm 4
4x10^9 plaquevormende eenheden (PFU) van WRAIR-PAM-CF1 intraveneus toegediend met ongeveer 25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing gedurende 30 minuten als een enkele dosering. Fase 1: N=2 (sentinelproefpersonen); Fase 2a: N=8
Biologisch: WRAIR-PAM-CF1
Bacteriofaagcombinatie bestaande uit de volgende fagen: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 en PaWRA02Phi87.
Actieve vergelijker: Fase 2b Arm 2
WRAIR-PAM-CF1-concentratie bepaald na post-fase 2a-analyse, intraveneus toegediend met 25 ml 0,9 procent natriumchloride-zoutoplossing gedurende 30 minuten als een enkele dosering. N=17
Biologisch: WRAIR-PAM-CF1
Bacteriofaagcombinatie bestaande uit de volgende fagen: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 en PaWRA02Phi87.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants That Experienced Grade 2 or Higher Treatment-emergent Adverse Events in the ITT Population
Tijdsspanne: Day 1 through Day 30
An event that occurred during the treatment period was considered a treatment-emergent AE if it was not present before the first dose of investigational product or was present before the first dose of investigational product and increased in severity during the treatment period.
Day 1 through Day 30
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo in Stage 2a and 2b
Tijdsspanne: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are substituted with the limit of detection (LOD) of the assay (1 x 10^4 CFU/mL).
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit in Stage 2a and 2b
Tijdsspanne: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Tijdsspanne: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Tijdsspanne: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Tijdsspanne: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juli 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 juli 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-0001
  • 2UM1AI104681-08 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren