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Um ensaio de fase 1b/2 da segurança e atividade microbiológica da terapia bacteriófaga em indivíduos com fibrose cística colonizados com Pseudomonas aeruginosa

18 de junho de 2026 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Um estudo de fase 1b/2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo da segurança e atividade microbiológica de uma dose única de terapia bacteriófaga em indivíduos com fibrose cística colonizados com Pseudomonas aeruginosa

Este é um estudo de fase 1b/2 de uma única dose de bacteriófago intravenoso (IV) em homens e mulheres não grávidas, com pelo menos 18 anos de idade, diagnosticados com Fibrose Cística (FC). Este ensaio clínico é projetado para avaliar a segurança e a atividade microbiológica do produto bacteriófago WRAIR_PAM-CF1, direcionado a Pseudomonas aeruginosa em indivíduos com FC clinicamente estáveis ​​cronicamente colonizados por P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 é uma mistura bacteriófago antipseudomonal de 4 componentes contendo entre 4 x 10^7 e 4 x 10^9 unidades formadoras de placa (PFU) de bacteriófago. A inscrição ocorrerá em até 20 centros clínicos nos Estados Unidos. No estágio 1, dois indivíduos elegíveis serão designados para cada um dos três braços de dosagem recebendo uma única dosagem da terapia de bacteriófago IV (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU e 4 x 10^9 PFU; total de 6 indivíduos sentinela), seguido por um período de observação de 30 ± 7 dias. Se nenhum SAE (relacionado ao produto do estudo) for identificado durante as 96 horas após a administração do bacteriófago para todos os indivíduos sentinela no Estágio 1, o estudo prosseguirá para o Estágio 2. No Estágio 2a, 32 indivíduos serão inscritos em um dos 4 braços ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU e 4 x 10^9 PFU) em uma alocação de 1:1:1:1. Uma análise intermediária será realizada após todos os indivíduos terem concluído a visita de acompanhamento 7 no Dia 30 para selecionar a dose de bacteriófago IV com o perfil de atividade microbiológica e segurança mais favorável. Durante o Estágio 2b, os indivíduos serão randomizados para o bacteriófago (dose selecionada com base na Análise Interina após o Estágio 2a) ou placebo. Espera-se que o tamanho final da amostra seja de até 72 indivíduos no total, com até 25 indivíduos no braço placebo e até 25 indivíduos na dose de bacteriófago do Estágio 2b.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1b/2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose única de bacteriófago intravenoso (IV) em homens e mulheres não grávidas, com pelo menos 18 anos de idade, diagnosticados com Fibrose Cística (FC). Este ensaio clínico foi concebido para avaliar a segurança e a atividade microbiológica do produto bacteriófago WRAIR_PAM-CF1, direcionado a P. aeruginosa em indivíduos com FC clinicamente estáveis ​​colonizados cronicamente por P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 é uma mistura bacteriófago antipseudomonal de 4 componentes contendo entre 4 x 10^7 e 4 x 10^9 unidades formadoras de placa (PFU) de bacteriófago. A inscrição ocorrerá em até 20 centros clínicos nos Estados Unidos. No estágio 1, dois indivíduos sentinela serão designados para cada um dos três braços de dosagem recebendo uma única dosagem da terapia de bacteriófago IV (4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU e 4 x 10^9 PFU; total de 6 indivíduos sentinela), seguido por um período de observação de 30 ± 7 dias. Se nenhum SAE (relacionado ao produto do estudo) for identificado durante as 96 horas após a administração do bacteriófago para todos os indivíduos sentinela no Estágio 1, o estudo prosseguirá para o Estágio 2. No Estágio 2a, 32 indivíduos serão inscritos em um dos 4 braços ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU e 4 x 10^9 PFU) em uma alocação de 1:1:1:1. Uma análise intermediária será realizada após todos os indivíduos terem concluído a visita de acompanhamento 7 no Dia 30 para selecionar a dose de bacteriófago IV com o perfil de atividade microbiológica e segurança mais favorável. Durante o Estágio 2b, os indivíduos serão randomizados para o bacteriófago (dose selecionada com base na Análise Interina após o Estágio 2a) ou placebo. Espera-se que o tamanho final da amostra seja de até 72 indivíduos no total, com até 25 indivíduos no braço placebo e até 25 indivíduos na dose de bacteriófago do Estágio 2b. Os objetivos primários deste estudo são 1) descrever a segurança de uma dose única de terapia com bacteriófago IV em indivíduos com FC clinicamente estáveis ​​com P. aeruginosa no escarro expectorado; 2) descrever a atividade microbiológica de uma dose única de bacteriófago IV em indivíduos clinicamente estáveis ​​com P. aeruginosa no escarro expectorado; 3) descrever o benefício para o perfil de risco de uma dose única de terapia de bacteriófago IV em indivíduos com FC clinicamente estáveis ​​com P. aeruginosa no escarro expectorado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

73

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-0001
        • The University of Arizona - Banner University Medical Center Tucson Campus - Tucson
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD) - Antiviral Research Center (AVRC)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center - Westwood Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • University of California Davis Health
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06473
        • Yale North Haven Medical Center- Winchester Center for Lung Disease
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 22612
        • University of South Florida/Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Emory University - Adult Cystic Fibrosis Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0341
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11050
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-3411
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 99 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

Os indivíduos devem atender a todos os critérios de inclusão para serem elegíveis para participar do estudo:

  1. Adulto (>/= 18 anos) no momento da triagem.

  2. Diagnóstico confirmado de FC com base em uma síndrome clínica compatível confirmada por um teste anormal de cloreto no suor ou duas variações do gene CFTR.*

    *Pode ser obtido a partir de documentação em prontuário; resultados de teste reais não são necessários.

  3. Provavelmente capaz de produzir pelo menos 2 mL de escarro durante uma coleta de escarro de 30 minutos após um tratamento com solução salina hipertônica ou outra abordagem para aumentar a produção de escarro.*

    **Determinado pelo investigador ou pelo julgamento de seu designado. Abordagens para obtenção de escarro podem incluir, mas não estão limitadas a, solução salina hipertônica inalada (por exemplo, 3%, 7% ou 10%), bicarbonato hipertônico inalado, manitol inalado ou expectoração espontânea. A mesma abordagem deve ser usada para todas as coletas de escarro de um determinado indivíduo.

  4. P. aeruginosa (independentemente das Unidades Formadoras de Colônias (UFC)/mL) isolada de escarro, cultura de garganta ou outra amostra respiratória nos últimos 12 meses.
  5. Isolamento confirmado de P. aeruginosa de uma amostra de escarro expectorado na visita de triagem.
  6. Capaz de fornecer consentimento informado.
  7. Capaz e disposto a concluir todas as visitas do estudo e realizar todos os procedimentos exigidos pelo protocolo.

Critério de exclusão:

Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos critérios de exclusão não serão incluídos no estudo:

  1. Peso corporal < 30 kg.
  2. Volume Expiratório Forçado 1 segundo < 20% do valor previsto na triagem, usando as equações de Hankinson.

  3. LFTs elevados obtidos na triagem.*

    *uma. Alanina aminotransferase (ALT) > 5 x o limite superior do normal (LSN) ou aspartato transaminase (AST) > 5 x LSN ou bilirrubina total > 3 x LSN, OU b. Bilirrubina total > 1,5 x LSN combinada com ALT > 3 x LSN ou AST > 3 x LSN. O LSN reflete os intervalos laboratoriais locais.

  4. Doença clínica aguda que requer um novo (oral, parenteral) ou antibiótico(s) inalatório(s)

    *Não inclui medicamentos supressores crônicos ou medicamentos de dosagem cíclica, como antibióticos inalados.

  5. Mulheres grávidas, planejando engravidar durante o período do estudo ou amamentando.* *Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste sérico de beta-gonadotrofina coriônica humana negativo durante a triagem e concordar em usar um método eficaz de contracepção durante o estudo.*

    *Uma mulher é considerada em idade fértil, a menos que esteja na pós-menopausa ou esterilizada cirurgicamente e pelo menos 3 meses tenham se passado desde o procedimento de esterilização.

    1. Os procedimentos de esterilização cirúrgica feminina incluem laqueadura tubária, salpingectomia bilateral, histerectomia ou ooforectomia bilateral.
    2. A mulher é considerada pós-menopáusica se tiver > 45 anos de idade e estiver há pelo menos 12 meses sem menstruação espontânea sem outra causa conhecida ou suspeita.
    3. Métodos eficazes de contracepção incluem (a) abstinência, (b) vasectomia, (c) dispositivos intrauterinos, (d) implantes hormonais (como Implanon) ou (e) outros métodos hormonais (pílulas anticoncepcionais, injeções, adesivos, vagina argolas).
  6. Tratamento ativo de quaisquer organismos micobacterianos ou fúngicos

  7. Necessidade antecipada de alterar regimes antibióticos crônicos durante o período do estudo.*

    *Indivíduos em uso de medicamentos de dosagem cíclica, como antibióticos inalatórios, devem ser capazes e expressar vontade de manter as terapias constantes no momento da triagem (permanecer na terapia ou não permanecer na terapia) durante o período de acompanhamento ( aproximadamente 30 dias). Indivíduos em terapia antimicrobiana supressiva crônica devem ser capazes e expressar vontade de permanecer nas terapias durante o período de acompanhamento. Isso inclui terapia crônica com azitromicina.

  8. Alergia conhecida a qualquer componente do produto do estudo.
  9. Qualquer achado significativo que, na opinião do investigador, torne inseguro para o sujeito participar deste estudo.
  10. Inscrito em um ensaio clínico dentro
  11. Atualmente ou anteriormente inscrito neste teste.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Estágio 2a Braço 1
25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9 por cento administrado por via intravenosa por 30 minutos em dose única. N=8
Outro: Placebo
0,9 por cento de cloreto de sódio
Comparador de Placebo: Estágio 2b Braço 1
25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9 por cento administrado por via intravenosa por 30 minutos em dose única. N=17
Outro: Placebo
0,9 por cento de cloreto de sódio
Comparador Ativo: Estágio 1/2a Braço 2
4x10^7 unidades formadoras de placa (PFU) de WRAIR-PAM-CF1 administrado por via intravenosa com aproximadamente 25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9% por 30 minutos como uma dosagem única. Estágio 1: N=2 (sujeitos sentinela); Estágio 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinação de bacteriófagos composta pelos seguintes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 e PaWRA02Phi87.
Comparador Ativo: Estágio 1/2a Braço 3
4x10^8 unidades formadoras de placa (PFU) de WRAIR-PAM-CF1 administrado por via intravenosa com aproximadamente 25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9% por 30 minutos como uma dosagem única. Estágio 1: N=2 (sujeitos sentinela); Estágio 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinação de bacteriófagos composta pelos seguintes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 e PaWRA02Phi87.
Comparador Ativo: Estágio 1/2a Braço 4
4x10^9 unidades formadoras de placa (PFU) de WRAIR-PAM-CF1 administrado por via intravenosa com aproximadamente 25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9% por 30 minutos como uma dosagem única. Estágio 1: N=2 (sujeitos sentinela); Estágio 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinação de bacteriófagos composta pelos seguintes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 e PaWRA02Phi87.
Comparador Ativo: Estágio 2b Braço 2
A concentração de WRAIR-PAM-CF1 determinada após a análise pós-estágio 2a, administrada por via intravenosa com 25 mL de solução salina de cloreto de sódio a 0,9 por cento por 30 minutos como uma dosagem única. N=17
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinação de bacteriófagos composta pelos seguintes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 e PaWRA02Phi87.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants That Experienced Grade 2 or Higher Treatment-emergent Adverse Events in the ITT Population
Prazo: Day 1 through Day 30
An event that occurred during the treatment period was considered a treatment-emergent AE if it was not present before the first dose of investigational product or was present before the first dose of investigational product and increased in severity during the treatment period.
Day 1 through Day 30
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo in Stage 2a and 2b
Prazo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are substituted with the limit of detection (LOD) of the assay (1 x 10^4 CFU/mL).
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit in Stage 2a and 2b
Prazo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Prazo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Prazo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Prazo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Real)

10 de abril de 2025

Conclusão do estudo (Real)

10 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de julho de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

12 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20-0001
  • 2UM1AI104681-08 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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