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Un ensayo de fase 1b/2 de la seguridad y la actividad microbiológica de la terapia con bacteriófagos en sujetos con fibrosis quística colonizados con Pseudomonas aeruginosa

18 de junio de 2026 actualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Ensayo de fase 1b/2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre la seguridad y la actividad microbiológica de una dosis única de terapia con bacteriófagos en sujetos con fibrosis quística colonizados con Pseudomonas aeruginosa

Este es un estudio de fase 1b/2 de una dosis única de bacteriófago intravenoso (IV) en hombres y mujeres no embarazadas, de al menos 18 años, diagnosticados con fibrosis quística (FQ). Este ensayo clínico está diseñado para evaluar la seguridad y la actividad microbiológica del producto bacteriófago WRAIR_PAM-CF1, dirigido a Pseudomonas aeruginosa en individuos con FQ clínicamente estables colonizados crónicamente con P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 es una mezcla de bacteriófagos antipseudomonas de 4 componentes que contiene entre 4 x 10^7 y 4 x 10^9 unidades formadoras de placas (PFU) de bacteriófagos. La inscripción ocurrirá en hasta 20 sitios clínicos en los Estados Unidos. En la etapa 1, se asignarán dos sujetos elegibles a cada uno de los tres brazos de dosificación que reciben una dosis única de la terapia con bacteriófagos IV (4 x 10 ^ 7 PFU, 4 x 10 ^ 8 PFU y 4 x 10 ^ 9 PFU; total de 6 sujetos centinela), seguido de un período de observación de 30 ± 7 días. Si no se identifican SAE (relacionados con el producto del estudio) durante las 96 horas posteriores a la administración del bacteriófago para todos los Sujetos Sentinel en la Etapa 1, el estudio pasará a la Etapa 2. En la Etapa 2a, se inscribirán 32 sujetos en uno de los 4 brazos ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU y 4 x 10^9 PFU) en una asignación de 1:1:1:1. Se realizará un análisis intermedio después de que todos los sujetos hayan completado la visita de seguimiento 7 el día 30 para seleccionar la dosis de bacteriófago IV con el perfil de actividad microbiológica y seguridad más favorable. Durante la etapa 2b, los sujetos se asignarán aleatoriamente al brazo de bacteriófago (dosis seleccionada en función del análisis intermedio que sigue a la etapa 2a) o al brazo de placebo. Se espera que el tamaño final de la muestra sea de hasta 72 sujetos en total, con hasta 25 sujetos en el brazo de placebo y hasta 25 sujetos en la dosis de bacteriófago de etapa 2b.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 1b/2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de una dosis única de bacteriófago intravenoso (IV) en hombres y mujeres no embarazadas, de al menos 18 años, diagnosticados con Fibrosis Quística (FQ). Este ensayo clínico está diseñado para evaluar la seguridad y la actividad microbiológica del producto bacteriófago WRAIR_PAM-CF1, dirigido a P. aeruginosa en individuos con FQ clínicamente estables colonizados crónicamente con P. aeruginosa. WRAIR_PAM-CF1 es una mezcla de bacteriófagos antipseudomonas de 4 componentes que contiene entre 4 x 10^7 y 4 x 10^9 unidades formadoras de placas (PFU) de bacteriófagos. La inscripción ocurrirá en hasta 20 sitios clínicos en los Estados Unidos. En la etapa 1, se asignarán dos sujetos centinela a cada uno de los tres brazos de dosificación que reciben una dosis única de la terapia con bacteriófagos IV (4 x 10 ^ 7 UFP, 4 x 10 ^ 8 UFP y 4 x 10 ^ 9 UFP; total de 6 sujetos centinela), seguido de un período de observación de 30 ± 7 días. Si no se identifican SAE (relacionados con el producto del estudio) durante las 96 horas posteriores a la administración del bacteriófago para todos los Sujetos Sentinel en la Etapa 1, el estudio pasará a la Etapa 2. En la Etapa 2a, se inscribirán 32 sujetos en uno de los 4 brazos ( placebo IV, 4 x 10^7 PFU, 4 x 10^8 PFU y 4 x 10^9 PFU) en una asignación de 1:1:1:1. Se realizará un análisis intermedio después de que todos los sujetos hayan completado la visita de seguimiento 7 el día 30 para seleccionar la dosis de bacteriófago IV con el perfil de actividad microbiológica y seguridad más favorable. Durante la etapa 2b, los sujetos se asignarán aleatoriamente al brazo de bacteriófago (dosis seleccionada en función del análisis intermedio que sigue a la etapa 2a) o al brazo de placebo. Se espera que el tamaño final de la muestra sea de hasta 72 sujetos en total, con hasta 25 sujetos en el brazo de placebo y hasta 25 sujetos en la dosis de bacteriófago de etapa 2b. Los objetivos principales de este estudio son 1) describir la seguridad de una dosis única de terapia con bacteriófagos IV en sujetos con FQ clínicamente estables con P. aeruginosa en esputo expectorado; 2) describir la actividad microbiológica de una dosis única de terapia con bacteriófagos IV en sujetos con FQ clínicamente estables con P. aeruginosa en esputo expectorado; 3) describir el perfil de riesgo/beneficio de una dosis única de terapia con bacteriófagos IV en sujetos con FQ clínicamente estables con P. aeruginosa en el esputo expectorado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

73

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724-0001
        • The University of Arizona - Banner University Medical Center Tucson Campus - Tucson
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD) - Antiviral Research Center (AVRC)
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles Medical Center - Westwood Clinic
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
        • University of California Davis Health
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • North Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06473
        • Yale North Haven Medical Center- Winchester Center for Lung Disease
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 22612
        • University of South Florida/Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30324
        • Emory University - Adult Cystic Fibrosis Program
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0341
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11050
        • Northwell Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Case Western Reserve University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-3411
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 99 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos deben cumplir con todos los criterios de inclusión para ser elegibles para participar en el estudio:

  1. Adulto (>/= 18 años) en el momento de la selección.

  2. Diagnóstico confirmado de FQ basado en un síndrome clínico compatible confirmado por una prueba anormal de cloruro en el sudor o dos variaciones del gen CFTR.*

    *Se puede obtener de la documentación en registros médicos; los resultados reales de la prueba no son necesarios.

  3. Es probable que pueda producir al menos 2 ml de esputo durante una recolección de esputo de 30 minutos después de un tratamiento con solución salina hipertónica u otro enfoque para aumentar la producción de esputo.*

    **Determinado por el criterio del investigador o su designado. Los métodos para obtener esputo pueden incluir, entre otros, solución salina hipertónica inhalada (p. 3%, 7% o 10%), bicarbonato hipertónico inhalado, manitol inhalado o esputo expectorado espontáneamente. Se debe utilizar el mismo enfoque para todas las colecciones de esputo de un sujeto determinado.

  4. P. aeruginosa (independientemente de las Unidades Formadoras de Colonias (UFC)/mL) aislada de un esputo, cultivo faríngeo u otra muestra respiratoria en los últimos 12 meses.
  5. Aislamiento confirmado de P. aeruginosa de una muestra de esputo expectorado en la visita de selección.
  6. Capaz de proporcionar consentimiento informado.
  7. Capaz y dispuesto a completar todas las visitas de estudio y realizar todos los procedimientos requeridos por el protocolo.

Criterio de exclusión:

Los sujetos que cumplan con alguno de los criterios de exclusión no se inscribirán en el estudio:

  1. Peso corporal < 30 kg.
  2. Volumen espiratorio forzado 1 segundo < 20 % del valor predicho en la selección, utilizando las ecuaciones de Hankinson.

  3. LFT elevados obtenidos en la selección.*

    *a. Alanina aminotransferasa (ALT) > 5 x el límite superior normal (ULN) o aspartato transaminasa (AST) > 5 x ULN o bilirrubina total > 3 x ULN, O b. Bilirrubina total > 1,5 x ULN combinada con ALT > 3 x ULN o AST > 3 x ULN. ULN refleja los rangos de laboratorio locales.

  4. Enfermedad clínica aguda que requiere un antibiótico nuevo (oral, parenteral) o inhalado

    *No incluye medicamentos supresores crónicos o medicamentos de dosificación cíclica como antibióticos inhalados.

  5. Mujeres que están embarazadas, que planean quedar embarazadas durante el período de estudio o que están amamantando.* *Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de gonadotropina coriónica humana beta en suero negativa durante la selección y aceptar usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo.*

    * Una mujer se considera en edad fértil a menos que sea posmenopáusica o esté esterilizada quirúrgicamente y hayan pasado al menos 3 meses desde el procedimiento de esterilización.

    1. Los procedimientos de esterilización quirúrgica femenina incluyen ligadura de trompas, salpingectomía bilateral, histerectomía u ovariectomía bilateral.
    2. Se considera que una mujer es posmenopáusica si tiene más de 45 años y ha pasado al menos 12 meses sin un período menstrual espontáneo sin otra causa conocida o sospechada.
    3. Los métodos anticonceptivos efectivos incluyen (a) la abstinencia, (b) la vasectomía de la pareja, (c) los dispositivos intrauterinos, (d) los implantes hormonales (como Implanon) o (e) otros métodos hormonales (píldoras anticonceptivas, inyecciones, parches, anillos).
  6. Tratamiento activo de cualquier organismo micobacteriano u fúngico

  7. Necesidad anticipada de cambiar los regímenes de antibióticos crónicos durante el período de estudio.*

    *Los sujetos que reciben medicamentos de dosificación cíclica, como los antibióticos inhalados, deben ser capaces y expresar su voluntad de mantener constantes las terapias en el momento de la selección (permanecer en la terapia o no permanecer en la terapia) durante el período de seguimiento ( aproximadamente 30 días). Los sujetos que reciben terapia antimicrobiana supresiva crónica deben ser capaces y expresar su voluntad de continuar con las terapias durante el período de seguimiento. Esto incluye la terapia crónica con azitromicina.

  8. Alergia conocida a cualquier componente del producto del estudio.
  9. Cualquier hallazgo significativo que, en opinión del investigador, haría inseguro que el sujeto participara en este estudio.
  10. Inscrito en un ensayo clínico dentro de
  11. Inscrito actualmente o anteriormente en este ensayo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Etapa 2a Brazo 1
25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 por ciento administrados por vía intravenosa durante 30 minutos como dosis única. N=8
Otro: Placebo
0,9 por ciento de cloruro de sodio
Comparador de placebos: Etapa 2b Brazo 1
25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 por ciento administrados por vía intravenosa durante 30 minutos como dosis única. N=17
Otro: Placebo
0,9 por ciento de cloruro de sodio
Comparador activo: Etapa 1/2a Brazo 2
4x10^7 unidades formadoras de placa (UFP) de WRAIR-PAM-CF1 administradas por vía intravenosa con aproximadamente 25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 % durante 30 minutos como dosis única. Etapa 1: N=2 (sujetos centinela); Etapa 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinación de bacteriófagos compuesta por los siguientes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 y PaWRA02Phi87.
Comparador activo: Etapa 1/2a Brazo 3
4x10^8 unidades formadoras de placas (UFP) de WRAIR-PAM-CF1 administradas por vía intravenosa con aproximadamente 25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 % durante 30 minutos como dosis única. Etapa 1: N=2 (sujetos centinela); Etapa 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinación de bacteriófagos compuesta por los siguientes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 y PaWRA02Phi87.
Comparador activo: Etapa 1/2a Brazo 4
4x10^9 unidades formadoras de placas (UFP) de WRAIR-PAM-CF1 administradas por vía intravenosa con aproximadamente 25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 % durante 30 minutos como dosis única. Etapa 1: N=2 (sujetos centinela); Etapa 2a: N=8
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinación de bacteriófagos compuesta por los siguientes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 y PaWRA02Phi87.
Comparador activo: Etapa 2b Brazo 2
Concentración de WRAIR-PAM-CF1 determinada después del análisis posterior a la etapa 2a, administrado por vía intravenosa con 25 ml de solución salina de cloruro de sodio al 0,9 % durante 30 minutos como dosis única. N=17
Biológico: WRAIR-PAM-CF1
Combinación de bacteriófagos compuesta por los siguientes fagos: PaWRA01Phi11, PaWRA01Phi39, PaWRA02Phi83 y PaWRA02Phi87.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants That Experienced Grade 2 or Higher Treatment-emergent Adverse Events in the ITT Population
Periodo de tiempo: Day 1 through Day 30
An event that occurred during the treatment period was considered a treatment-emergent AE if it was not present before the first dose of investigational product or was present before the first dose of investigational product and increased in severity during the treatment period.
Day 1 through Day 30
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo in Stage 2a and 2b
Periodo de tiempo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are substituted with the limit of detection (LOD) of the assay (1 x 10^4 CFU/mL).
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit in Stage 2a and 2b
Periodo de tiempo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Change From Baseline to Day 30 in log10 P. Aeruginosa Total Colony Counts in Quantitative Sputum Cultures After Administration of IV Bacteriophages/Placebo, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Periodo de tiempo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Mean change from baseline in log10-transformed counts of P. aeruginosa colony forming units per milliliter (CFU/mL) is presented for each time point through Day 30 as well as for each participant's minimum and maximum change from baseline. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, Day 8, and Day 30
Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit, Sensitivity Analysis for Stage 2a and 2b
Periodo de tiempo: Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Day 1 Post-infusion, Day 2, Day 5, and Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated by: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1 x 10^4 CFU/mL)
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8
A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8: Rank 1=No SAE (related to study product) and >2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 2=No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 3=No SAE (related to study product) and <1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL. Rank 4=SAE (related to study product). The DOOR probability is estimated using: Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are substituted with the LOD of the assay (1x10^4 CFU/mL).
Baseline through Day 8
Number of Susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Non-susceptible to 4-bacteriophage Cocktail Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8
Number of Not Co-colonized With Clinically Meaningful Organism Subgroup, Sensitivity Analysis Participants With Desirability of Outcome Ranking (DOOR) Probability Calculated Using the Greatest Reduction by Day 8 Follow-up Visit
Periodo de tiempo: Baseline through Day 8

A DOOR rank is calculated for each participant based on the following ranking from most (rank 1) to least (rank 4) desirable outcome using each participant's greatest reduction from baseline in log10 P. aeruginosa CFU/mL by Day 8:

Rank 1 = No SAE (related to study product) and > 2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 2 = No SAE (related to study product) and 1-2 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 3 = No SAE (related to study product) and < 1 log10 reduction in P. aeruginosa CFU/mL.

Rank 4 = SAE (related to study product).

The DOOR probability is estimated using:

Pr[DOOR]= Pr[DOORIV > DOORP] + 1/2Pr[DOORIV = DOORP] where DOORIV and DOORP are the DOOR ranks for bacteriophage (phage) and placebo arms, Pr[DOORIV > DOORP] is the proportion of DOOR ranks from IV phage dose exceeding DOOR ranks from placebo, and Pr[DOORIV = DOORP] is the proportion of phage and placebo DOOR ranks being the same. Undetectable colony counts are treated as missing.
Baseline through Day 8

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de octubre de 2022

Finalización primaria (Actual)

10 de abril de 2025

Finalización del estudio (Actual)

10 de abril de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

12 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

16 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20-0001
  • 2UM1AI104681-08 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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