En fase 1b/2-studie av sikkerheten og mikrobiologisk aktivitet ved bakteriofagterapi hos pasienter med cystisk fibrose kolonisert med Pseudomonas Aeruginosa

Inklusjonskriterier:

Forsøkspersoner må oppfylle alle inklusjonskriteriene for å være kvalifisert til å delta i studien:

1. Voksen (>/= 18 år) på tidspunktet for screening.

2. Bekreftet CF-diagnose basert på et kompatibelt klinisk syndrom bekreftet av enten en unormal svettekloridtesting eller to CFTR-genvariasjoner.*

   *Kan hentes fra dokumentasjon i journal; faktiske testresultater er ikke nødvendig.

3. Sannsynligvis i stand til å produsere minst 2 mL sputum i løpet av en 30-minutters sputumsamling etter en hypertonisk saltvannsbehandling eller annen tilnærming for å øke sputumproduksjonen.*

   **Bestemt av etterforskeren eller deres utpekte vurdering. Tilnærminger for å oppnå sputum kan inkludere, men er ikke begrenset til, inhalert hypertonisk saltvann (f.eks. 3 %, 7 % eller 10 %), inhalert hypertonisk bikarbonat, inhalert mannitol eller spontant ekspektorert sputum. Den samme tilnærmingen bør brukes for alle sputumsamlinger for et gitt emne.

4. P. aeruginosa (uavhengig av kolonidannende enheter (CFU)/ml) isolert fra et sputum, halskultur eller andre luftveisprøver i løpet av de siste 12 månedene.
5. Bekreftet P. aeruginosa-isolasjon fra en prøve av ekspektorert sputum ved screeningbesøket.
6. Kan gi informert samtykke.
7. Evne og villig til å gjennomføre alle studiebesøk og utføre alle prosedyrer som kreves av protokollen.

Ekskluderingskriterier:

Emner som oppfyller noen av eksklusjonskriteriene vil ikke bli registrert i studien:

1. Kroppsvekt < 30 kg.
2. Forsert ekspirasjonsvolum 1 sekund < 20 % av antatt verdi ved screening, ved bruk av Hankinson-ligningene.

3. Forhøyede LFT-er oppnådd ved screening.*

   *en. Alaninaminotransferase (ALT) > 5 x øvre normalgrense (ULN) eller aspartattransaminase (AST) > 5 x ULN eller total bilirubin > 3 x ULN, ELLER b. Totalt bilirubin > 1,5 x ULN kombinert med enten ALT > 3 x ULN eller AST > 3 x ULN. ULN gjenspeiler lokale laboratorieområder.

4. Akutt klinisk sykdom som krever ny (oral, parenteral) eller inhalert antibiotika(er)

   *Inkluderer ikke kroniske undertrykkende medisiner eller sykliske doseringsmedisiner som inhalasjonsantibiotika.

5. Kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide i løpet av studieperioden, eller ammer.* *Kvinner i fertil alder må ha en negativ beta-human koriongonadotropintest i serum under screening og samtykke i å bruke en effektiv prevensjonsmetode under hele forsøket.*

   *En kvinne anses som fertil med mindre postmenopausal eller kirurgisk sterilisert og minst 3 måneder har gått siden steriliseringsprosedyren.

   1. Kirurgiske steriliseringsprosedyrer for kvinner inkluderer tubal ligering, bilateral salpingektomi, hysterektomi eller bilateral ooforektomi.
   2. Kvinne regnes som postmenopausal hvis hun er >45 år gammel og har gått minst 12 måneder uten en spontan menstruasjon uten annen kjent eller mistenkt årsak.
   3. Effektive prevensjonsmetoder inkluderer (a) avholdenhet, (b) partnervasektomi, (c) intrauterine enheter, (d) hormonimplantater (som Implanon), eller (e) andre hormonelle metoder (p-piller, injeksjoner, plaster, vaginale ringer).
6. Aktiv behandling av eventuelle mykobakterier eller sopporganismer

7. Forventet behov for å endre kroniske antibiotikakurer i løpet av studieperioden.*

   *Forsøkspersoner på sykliske doseringsmedisiner som inhalasjonsantibiotika, må kunne og uttrykke vilje til å holde terapiene på screeningstidspunktet konstant (enten forbli på terapien eller ikke forbli på terapien) i varigheten av oppfølgingsperioden ( ca 30 dager). Personer på kronisk suppressiv antimikrobiell terapi må kunne og uttrykke vilje til å fortsette med terapiene i løpet av oppfølgingsperioden. Dette inkluderer kronisk azitromycinbehandling.

8. Kjent allergi mot en hvilken som helst komponent i studieproduktet.
9. Ethvert vesentlig funn som, etter etterforskerens mening, ville gjøre det utrygt for forsøkspersonen å delta i denne studien.
10. Registrert i en klinisk studie innen
11. For øyeblikket eller tidligere registrert i denne prøveperioden.