Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av Mavacamten hos vuxna med symtomatisk icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) (MAVERICK-HCM)

14 juli 2022 uppdaterad av: MyoKardia, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, koncentrationsstyrd, explorativ studie av Mavacameten hos patienter med symtomatisk icke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (nHCM) och bevarad vänsterkammarutkastningsfraktion

Detta är en multicenter, utforskande, randomiserad, dubbelblind studie av administrering av mavacamten hos 60 deltagare med symtomatisk nHCM som randomiserats för att få en 16-veckors kur med mavacamtendoser titrerade för att uppnå 1 av 2 målkoncentrationer av läkemedel.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center (Smidt Heart Institute)
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics/Stanford University
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale New Haven Hospital
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60208
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
        • St. Vincent Medical Group
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland Medical System
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
        • Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27713
        • Duke Cardiology at Southpoint
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18018
        • St. Luke's Cardiology Associates
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033-0850
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • UPMC Presbyterian
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-9034
        • The University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor St. Luke Medical Center at Houston, Texas Heart Institute Out-patient Clinic
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107
        • Intermountain Medical Center
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53713
        • Unity Point Health Meriter Heart and Vascular Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnostiserats med nHCM (hypertrofierad och icke-dilaterad vänstra kammare i frånvaro av systemisk eller annan känd orsak), med LV-väggtjocklek ≥ 15 mm vid screening eller ≥ 13 mm med positiv familjehistoria av HCM.
  • Ålder 18 och äldre, kroppsvikt > 45 kg
  • Dokumenterad LVEF ≥ 55 % vid screeningen, bestämt av echo central lab
  • LVOT-gradient < 30 mmHg i vila OCH under Valsalva OCH efter träning
  • NYHA funktionsklass II eller III
  • Förhöjd NT-proBNP i vila

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Historik av synkope, ihållande ventrikulär takyarytmi med träning, obstruktiv kranskärlssjukdom eller hjärtinfarkt under de senaste 6 månaderna
  • Historik av återupplivat plötsligt hjärtstillestånd när som helst eller känd lämplig implanterbar hjärtdefibrillator (ICD) urladdning inom 6 månader före screening
  • Nuvarande behandling med disopyramid eller ranolazin (inom 14 dagar före screening)
  • Pågående eller planerad behandling under studien med en kombination av betablockerare och kalciumkanalblockerare
  • Har behandlats med invasiv septalreduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablation [ASA]) inom 6 månader före screening
  • Historik med vila eller efter träning LVOT >30 mmHg såvida det inte senare behandlas med septalreduktion
  • Har QTc Fridericia (QTcF) >480 ms eller någon annan EKG-avvikelse som utredaren anser utgöra en risk för deltagarnas säkerhet (t.ex. andra gradens atrioventrikulärt block typ II)
  • Har ihållande eller permanent förmaksflimmer som inte har fått antikoagulering under minst 4 veckor före screening och/eller inte kontrollerats tillräckligt snabbt inom 1 år efter screening
  • Historik av kliniskt signifikant malign sjukdom inom 10 år såsom icke-metastaserande kutant skivepitelcancer eller basalcellscancer
  • Historik eller bevis för någon annan kliniskt signifikant störning, tillstånd eller sjukdom som, enligt utredarens eller MyoKardia-läkarens åsikt, skulle utgöra en risk för patientsäkerheten eller störa studieutvärderingen, procedurerna eller slutförandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp 1
Aktiv behandling för deltagare med basmål dalkoncentration
Läkemedel: mavacamten
MYK-461
Andra namn:
  • MYK-461
Experimentell: Grupp 2
Aktiv behandling för deltagare med högre målkoncentration
Läkemedel: mavacamten
MYK-461
Andra namn:
  • MYK-461
Placebo-jämförare: Placebo
Placebogruppen
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av deltagare som upplevde minst en behandling Emergent Adverse Event (TEAE)
Tidsram: Från första dosen till 8 veckor efter sista dosen (upp till 24 veckor)
Detta är andelen deltagare som upplevt minst en behandlingsuppkomlig biverkning (TEAE)
Från första dosen till 8 veckor efter sista dosen (upp till 24 veckor)
Andel av deltagare som upplevde minst en allvarlig biverkning som uppstod genom behandling (STEAE)
Tidsram: Från första dosen till 8 veckor efter sista dosen (upp till 24 veckor)
Detta är andelen deltagare som upplevt minst en allvarlig biverkning på grund av behandling (STEAE)
Från första dosen till 8 veckor efter sista dosen (upp till 24 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MyoKardia, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Myokardia Medical Information Team, MyoKardia, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

7 januari 2020

Avslutad studie (Faktisk)

7 januari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2018

Första postat (Faktisk)

22 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MYK-461-006

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera