Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av PRG-1801 för refraktär lupusnefrit och IgG4-relaterad sjukdom

4 juli 2024 uppdaterad av: Lingli Dong, Tongji Hospital

Säkerhet och effekt av PRG-1801 (BCMA-inriktade CAR-T-celler) för refraktär lupusnefrit och IgG4-relaterad sjukdom

En klinisk studie om säkerheten och effektiviteten av BCMA Chimeric Antigen Receptor T-celler vid behandling av refraktär lupusnefrit och IgG4-relaterad sjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

    • Hubei
      • WuHan, Hubei, Kina, 430030
        • Rekrytering
        • Tongji Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

A. Ålder ≥ 18 år gammal; B. Om njurarna är inblandade, uppskatta glomerulär filtrationshastighet (eGFR) till ≥ 15 ml/minut/1,73 m2;

C. Följande testvärden inom 3 dagar före insamlingen av mononukleära celler uppfyller följande standarder:

  1. Absolut antal lymfocyter: ≥ 0,5 × 10 ^ 9/L [Användning av granulocytkolonistimulerande faktor (G CSF) är tillåten, men försökspersoner får inte få denna stödjande behandling inom 7 dagar före screeningperiodens laboratorieundersökning];
  2. Absolut antal neutrofiler: ≥ 1,0 × 10 ^ 9/L [Användningen av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) är tillåten, men försökspersoner får inte få denna stödjande behandling inom 7 dagar före screeningperiodens laboratorieundersökning];
  3. Trombocyter: Försökspersonens trombocytantal ≥ 50 × 10 ^ 9/L (försökspersonerna får inte få blodtransfusionsstöd inom 7 dagar före screeningperiodens laboratorieundersökning);
  4. Hemoglobin: ≥ 8,0 g/dL (vilket tillåter användning av rekombinant humant erytropoietin) [försökspersoner har inte fått infusion av röda blodkroppar (RBC) inom 7 dagar före screeningperiodens laboratorieundersökning];
  5. Kreatininclearancehastighet: (CrCl) eller glomerulär filtrationshastighet (GFR) (Cockcroft Gault-formel) ≥ 30 ml/min;
  6. Totalt bilirubin (serum): Totalt bilirubin (serum) ≤ 1,5 × ULN; Blodbilirubin>1,5 × Gilbert-patienter från ULN kan registreras med sponsorns samtycke AST och ALT: ≤ 3,0 × ULN;
  7. Plasmaprotrombintid (PT), internationellt standardiserat förhållande (INR), partiell protrombintid (APTT): PT ≤ 1,5 × ULN, APTT ≤ 1,5 × ULN, INR ≤ 1,5 × ULN Villig att underteckna ett informerat samtycke.
  8. Fertila män och kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda effektiv preventivmedel från det att de undertecknar ett informerat samtycke och upp till 1 år efter att studieläkemedlet har använts. Blodgraviditetstester för kvinnor i fertil ålder vid tidpunkten för screening och före cellinfusion måste vara negativa.
  9. Patienterna eller deras vårdnadshavare samtycker till att delta i den kliniska studien och undertecknar det informerade samtycket, vilket indikerar att de förstår syftet och proceduren med den kliniska studien och är villiga att delta i studien.

    • för eldfast LN

A. Enligt 2019 American Society of Rheumatology (ACR) kriterier, diagnostiserad med systemisk lupus erythematosus, inom 6 månader före infusion, bekräftad genom njurvävnadsbiopsi enligt 2003 International Society of Nephrology (ISN)/Society of Nephropathology (RPS) ) kriterier som aktiv, proliferativ lupusnefrit (LN), typ III eller IV, eller typ III/IV i kombination med typ V eller typ V. Och har fått standardbehandling som är ineffektiv eller återfaller efter sjukdomsremission.

B. Positiva anti-nukleära antikroppar (ANA) och/eller anti-dsDNA-antikroppar under screeningsperioden.

C. SLE Disease Activity Index (SLEDAI-2000) poäng under screeningsperioden är ≥ 8. SLEDAI-2000 klinisk poäng ≥ 6 poäng, men låg komplement- och/eller anti-ds-DNA-positivitet kan väljas.

-för eldfast IgG4-RD

A. Enligt 2019 års ACR/EULAR-kriterier, diagnostiserad med IgG4-RD; B. De kliniska manifestationerna var återkommande eller refraktär IgG4-RD; C. IgG4-RD-svarsindex (RI) ≥2, sjukdomen är i det aktiva stadiet; D. möta den kliniska fenotypen av Mikulitz/systemisk

Exklusions kriterier:

Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier bör uteslutas från denna studie:

  1. Gravida eller ammande kvinnor;
  2. En historia av maligna tumörer inom 5 år (① försökspersoner med livmoderhalscancer in situ som har avlägsnats helt och inte har upplevt återfall eller metastasering på minst 3 år kan delta i denna studie. ② försökspersoner med basalcellscancer eller skivepitelcancer som har avlägsnats helt och inte har upplevt återfall på minst 3 år kan delta i denna studie);(①Carcinom in situ i livmoderhalsen som har genomgått kurativ behandling i mer än 12 månader före screening, ②Basalcells- eller skivepitelcancer i huden som har behandlats terapeutiskt, ③ Prostatacancer som har behandlats med radikal prostatektomi eller botande strålbehandling i mer än 3 år före screening har inget känt återfall och behandlas för närvarande inte; ④har opererats för sköldkörtelcancer och inte har bevis på aktiv sjukdom);
  3. Fick all biologisk behandling med B-cellsutarmning (till exempel rituximab, ocrelizumab, obinutuzumab, ofatumumab, inebilizumab, etc) under de 6 månaderna före CAR-T-återinfusion, såvida inte återhämtning av B-celler påvisades;
  4. Fick immunsuppressiv behandling inom 3 dagar före CAR-T reinfusion, eller systemisk kortikosteroidbehandling (>10 mg/dag av prednison eller motsvarande doser av andra kortikosteroider) inom 3 dagar före CAR-T reinfusion;
  5. Fick levande vaccin eller levande terapeutisk STDS inom 2 veckor före screening;
  6. Förekomst av kronisk och aktiv hepatit B (förutom HBV-DNA-testning under 500 IE/ml), hepatit C (HCV), infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller syfilisinfektion;
  7. Med en aktiv infektion som kräver intravenös antibiotika eller sjukhusvistelse;
  8. Uppenbara bevis på kardiovaskulär sjukdom enligt följande: en N-terminal natriuretisk peptid av B-typ (NT proBNP) >8500ng/L; b. New York Heart Association (NYHA) klassificerar hjärtsvikt som grad IV; c. Patienter som fick sjukhusvård för instabil angina eller hjärtinfarkt inom 6 månader före den första administreringen, eller patienter som fick perkutan hjärtintervention och fick den senaste stentplaceringen inom 6 månader eller kranskärlsbypasstransplantation inom 6 månader;
  9. Personer som har en känd allergi, överkänslighet, intolerans eller kontraindikation mot någon komponent i PRG-1801 eller de läkemedel som kan användas i studien, inklusive fludarabin, cyklofosfamid, tolumab eller albumin, eller som tidigare har haft en allvarlig allergisk reaktion ;
  10. Patienter med andra tillstånd som av prövaren bedömts vara olämpliga för lymfocytclearance eller cellinfusion, eller som på annat sätt är olämpliga för studiedeltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BCMA-riktad CAR T-cellsterapi

Studien var uppdelad i två faser: dosutforskningsfas och dosförlängningsfas. Tre dosnivåer (35×10^6 CAR-T, 100×10^6 CAR-T, 300×10^6 CAR-T) planerades för dosutforskningsfasen, och 3 till 6 LN- eller IgG4-RD-patienter inkluderades i varje dosgrupp. När 1 av 3 försökspersoner i en dosgrupp visade DLT, återregistrerades 3 försökspersoner på den dosnivån. Om DLT förekommer hos ≥2 av 6 försökspersoner, bör dosreduktion eller avbrytande av studien övervägas.

Den säkra och effektiva fasta dosen av PRG-1801 bestämdes genom dosutforskningsfasen, och efter utvärdering av utredarna genomfördes dosexpansionsfasen, där ytterligare 3-6 försökspersoner inkluderades i den säkra och effektiva fixerade dosen dos för var och en av de två indikationerna (lupus nefrit och IgG4-relaterad sjukdom) för att ytterligare bestämma säkerheten och effekten av denna dos för varje indikation.

PRG-1801 (BCMA-inriktade CAR-T-celler)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säker dos av PRG-1801-infusion
Tidsram: Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
För att utvärdera den säkra dosen av PRG-1801-infusion utformades 3 dosgrupper i denna studie, de är 35×10^6 CAR-T, 100×10^6 CAR-T och 300×10^6 CAR-T
Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
Förekomst av AE efter PRG-1801-infusion
Tidsram: Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
För att utvärdera förekomsten av AE efter PRG-1801-infusion baserat på CTCAE v5.0
Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
LN: Förändringar av SLE-sjukdomsaktivitetsindex (SLEDAI-2000) poäng
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
SLEDAI-2000 är den vanligaste SLE-bedömningsskalan. Totalt 24 poster, totalpoängen är 105 poäng, poäng ≤6 poäng indikerar mild aktivitet, ≥7 men ≤12 klassificeras som måttlig aktivitet, >12 klassas som svår aktivitet.
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
LN: Förändringar av FACIT-poäng
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
FACIT-poäng används för att bedöma patientens trötthetsstatus
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
LN: Förändringar av PGA-poäng
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PGA-poäng används för att bedöma patientens sjukdomsaktivitetsstatus av läkare
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
LN: Ändringar av UPCR
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
UCPR: urinproteinkreatininförhållande (ug/mg)
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
LN: Ändringar av eGFR
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
eGFR: uppskattad glomerulär filtrationshastighet (ml/min/1,73m^2)
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
LN: total svarsfrekvens (fullständig eller partiell njurrespons
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
fullständig njursvarsfrekvens eller partiell njursvarsfrekvens
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
IgG4-RD: tid till sjukdomsåterfall
Tidsram: Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
Definition: Antalet dagar mellan datumet för CAR-T-infusion och datumet för IgG4-RD-recidiv fastställt av en klinisk professionell läkare under uppföljningsperioden
Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
IgG4-RD: förändringar i andelen patienter med förbättrad sjukdomsaktivitet (IgG4-RD RI
Tidsram: Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
IgG4-RD (IgG4-RD RI) svarsindex är den mest använda IgG4-RD bedömningsskalan
Baslinje, 1:a månaden, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
IgG4-RD: Den årliga återfallsfrekvensen
Tidsram: Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
Den årliga återfallsfrekvensen
Upp till 24 månader efter PRG-1801-infusion
IgG4-RD: Andelen patienter uppnådde ett fullständigt svar vid vecka 52
Tidsram: 24 månader efter cellinfusion
Andelen fullständig respons
24 månader efter cellinfusion
PK: funktionen för kopia nummer av CAR-Cmax
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
Cmax
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PK: funktionen för kopia nummer av CAR-Tmax
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
Tmax
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PK: funktionen för kopia nummer av CAR-AUC0-28d
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
AUC0-28d
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PK: funktionen för kopia nummer av CAR-AUC0-90d
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
AUC0-90d
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PK: funktionen för kopia nummer av CAR-T sista av kopia nummer av CAR
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
Sista av kopians nummer av CAR
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PK: förändringar av andelen CAR-T-celler till T-celler
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden efter cellinfusion
Flödescytometri används för att detektera andelen CAR-T-celler till T-celler
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden efter cellinfusion
PD: förändringar av nivåerna av plasma sBCMA, IgG, IgA, IgM, komplement C3 och C4
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
Immunologirelaterat index
Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PD: förändringar av patogena antikroppstitrar
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
Förändringar av ANA, anti-JO1, anti-SSA, anti-SSB, anti-Ro52, anti-centromerin B, anti-histon, anti-rRNP, anti-Scl70, anti-smith, anti-ul-RNP och anti-dsDNA antikroppstitrar i perifert blod (endast för inskrivna lupusnefritpatienter) och förändringar av IgG1, IgG2, IgG3, IgG4 och IgE (endast för inskrivna IgG4-RD-patienter)
Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
PD: förändringar av immuninflammationsrelaterade laboratorieindex
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28 efter cellinfusion
Förändringar av laboratorieindex relaterade till immunsvar och inflammation i perifert blod, inklusive ESR, hsCRP, LDH och serumcytokiner
Screeningsperiod, baslinje, dag 2, dag 6, dag 10, dag 14, dag 21, dag 28 efter cellinfusion
PD: förändringar av T- och B-lymfocytsubpopulationer i perifert blod
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
förändringar av T- och B-lymfocytsubpopulationer i perifert blod
Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, 2:a månaden, 3:e månaden, 6:e månaden, 9:e månaden, 12:e månaden, 18:e månaden och 24:e månaden efter cellinfusion
BCMA-expressionsnivåer av minnes B-celler och plasmablastceller
Tidsram: Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, månad 2, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12 och månad 24
BCMA-expressionsnivåer av minnes B-celler och plasmablastceller i perifert blod
Screeningsperiod, baslinje, dag 14, dag 28, månad 2, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12 och månad 24
Encellssekvensering
Tidsram: Screeningsperiod, 3 månader efter cellinfusion (eller återhämtningsstadium för B-celler), eller beroende på utredarens bedömning
Enkelcellssekvensering av T-celler från perifert blod, B-celler och CAR-T
Screeningsperiod, 3 månader efter cellinfusion (eller återhämtningsstadium för B-celler), eller beroende på utredarens bedömning
Ändringen av nationell planering av vaccinantikroppsnivåer
Tidsram: Screeningsperiod, 3 månader efter cellinfusion
För att utvärdera effekten av CAR-T-clearance av B-celler på immunologiskt skydd efter vaccination
Screeningsperiod, 3 månader efter cellinfusion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Utredare

  • Huvudutredare: Lingli Dong, MD, Tongji Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juni 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2024

Första postat (Faktisk)

11 juli 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera