Blåljus fotodynamisk terapi och Sonidegib för multipel basalcellscancer

Patienter kommer att inkluderas i studien baserat på följande kriterier:

1. Manliga eller icke-fertila kvinnor, minst 18 år gamla (kvinnliga patienter som uppfyller minst ett av följande kriterier definieras som kvinnor i icke-fertil ålder)

   • ≥ 50 år och naturligt amenorré i ≥ 1 år
   • Permanent prematur ovariesvikt bekräftad av specialistgynekologen
   • Tidigare bilateral salpingo-ooforektomi eller hysterektomi
   • XY-karyotyp, Turners syndrom eller livmoderbildning
2. Diagnos av BCC med minst 3 nodulära lesioner som mäter 0,5 cm till 5 cm i diameter, lokaliserade på huvud och nacke, bål eller extremiteter.
3. Diagnosen måste bekräftas kliniskt vid baslinjen med 1-2 lesioner som har biopsierats tidigast 2 veckor före behandling.
4. Patienter som kan ha hög sjukdomsbörda dvs stora lesioner, som är icke-kirurgiska kandidater eller som vägrar operation.
5. Icke-kirurgiska kandidater, som kanske kan genomgå resektion av utvalda enskilda, individuella lesioner, men som kanske inte tolererar omfattande operationer, kan ha många samtidiga sjukdomar, kan vara benägna att få komplikationer.
6. Patienter där operation eller strålbehandling kan vara opraktisk
7. Primära lesioner kan vara acceptabla för registrering
8. Inom normala gränser hematopoetisk kapacitet, lever- och njurfunktion. Värden utanför dessa gränser kan tillåtas efter PI:s bedömning, om de bedöms som inte kliniskt signifikanta
9. Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtyckesdokument som indikerar att försökspersonen (eller juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av rättegången.
10. Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke på engelska

6.2 Uteslutningskriterier

Patienter kommer att uteslutas från studien baserat på följande kriterier:

1. Kvinnor i fertil ålder
2. Basalcellscancer av aggressiva subtyper (infiltrativ, morfeaform, mikronodulär)
3. Varje BCC som kan kräva Mohs-operation för definitiv kontroll
4. Personer med porfyri eller känd överkänslighet mot porfyriner
5. Försökspersoner med kända ljuskänslighetssjukdomar
6. Försökspersoner som tidigare behandlats med en systemisk fotosensibilisator inom 4 månader efter screeningdatum
7. Försökspersoner som önskar bli gravid med en kvinna i fertil ålder inom de närmaste 1,5 åren
8. Okontrollerad samtidig sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven.
9. Förväntad livslängd mindre än ett år
10. Oförmåga eller ovilja att svälja kapslar
11. Har en historia av alkoholmissbruk, såvida inte i full remission i mer än 6 månader före screeningbesöket (dag 0) när samtyckesformuläret är undertecknat.
12. Känd för att vara infekterad med humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller hepatit C-virus.

13. Efter att ha använt någon av följande behandlingar inom 6 månader före baslinjebesöket:

    • hedgehog pathway inhibitor, biologiska läkemedel eller kemoterapi
    • topikala kemoterapimedel inklusive Imiquimod, fluorouracil) till de utvalda behandlingsställena inom 3 veckor
14. Genomgår för närvarande behandling med fotodynamisk terapi inom 3 veckor före baslinjebesöket
15. Försökspersoner som har fått någon typ av solid organtransplantation
16. Försökspersoner som tar immunsuppressiva läkemedel vid screeningbesöket.
17. Deltagande i annan studie med en undersöknings- eller experimentell terapi eller procedur inom 4 veckor eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screeningbesöket och/eller under studiedeltagandet. Försökspersoner kan inte delta i studier av andra experimentella eller experimentella terapier eller procedurer när som helst under deras deltagande i denna studie.
18. Andra allvarliga akuta eller kroniska medicinska eller psykiatriska tillstånd eller laboratorieavvikelser som kan öka risken förknippad med studiedeltagande eller administrering av prövningsprodukter eller kan störa tolkningen av studieresultat och, enligt utredarens bedömning, skulle göra försökspersonen olämplig för inträde in i denna studie.
19. Försökspersoner som inte kan eller vill följa studiebesöksschemat och kraven för studien
20. Ämnen som inte kan tala och läsa det engelska språket
21. En försöksperson som, enligt sponsor-utredarens uppfattning, kommer att vara osamarbetsvillig eller oförmögen att följa studieprocedurer.