Terapia fotodinámica con luz azul y sonidegib para carcinomas de células basales múltiples

Los pacientes serán incluidos en el estudio según los siguientes criterios:

1. Hombres o mujeres en edad fértil, al menos 18 años de edad (las pacientes que cumplen al menos uno de los siguientes criterios se definen como mujeres en edad fértil)

   • ≥ 50 años y amenorrea natural durante ≥ 1 año
   • Fallo ovárico prematuro permanente confirmado por ginecólogo especialista
   • Salpingooforectomía o histerectomía bilateral previa
   • Cariotipo XY, síndrome de Turner o agenesia uterina
2. Diagnóstico de CBC con al menos 3 lesiones nodulares de 0,5 cm a 5 cm de diámetro, localizadas en cabeza y cuello, tronco o extremidades.
3. El diagnóstico debe confirmarse clínicamente al inicio del estudio con una biopsia de 1 o 2 lesiones no antes de 2 semanas antes del tratamiento.
4. Pacientes que pueden tener una alta carga de enfermedad, es decir, lesiones grandes, que no son candidatos a cirugía o que rechazan la cirugía.
5. Los candidatos no quirúrgicos, que pueden someterse a la resección de una lesión única e individual seleccionada, pero que pueden no tolerar una cirugía extensa, pueden tener muchas comorbilidades y pueden ser propensos a sufrir complicaciones.
6. Pacientes en quienes la cirugía o la radioterapia pueden resultar poco prácticas
7. Las lesiones primarias pueden ser aceptables para la inscripción.
8. Dentro del límite normal capacidad hematopoyética, función hepática y renal. Se pueden permitir valores fuera de esos límites a discreción del IP, si se determina que no son clínicamente significativos.
9. Evidencia de un documento de consentimiento informado fechado y firmado personalmente que indique que el sujeto (o su representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del ensayo.
10. Capacidad para comprender y disposición para firmar un documento de consentimiento informado por escrito en inglés.

6.2 Criterios de exclusión

Los pacientes serán excluidos del estudio según los siguientes criterios:

1. Mujeres en edad fértil
2. Carcinomas basocelulares de subtipos agresivos (infiltrativos, morfeformes, micronodulares)
3. Cualquier CBC que pueda requerir cirugía de Mohs para su control definitivo.
4. Sujetos con porfiria o hipersensibilidad conocida a las porfirinas.
5. Sujetos con enfermedades de fotosensibilidad conocidas.
6. Sujetos tratados previamente con un fotosensibilizador sistémico dentro de los 4 meses posteriores a la fecha de selección
7. Sujetos que deseen quedar embarazada de una mujer en edad fértil dentro de los próximos 1,5 años.
8. Enfermedades concomitantes no controladas que incluyen, entre otras, infección activa o en curso, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedades psiquiátricas/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
9. Esperanza de vida inferior a un año.
10. Incapacidad o falta de voluntad para tragar cápsulas.
11. Tener antecedentes de abuso de alcohol o sustancias, a menos que esté en remisión total durante más de 6 meses antes de la visita de selección (Día 0) cuando se firma el formulario de consentimiento.
12. Se sabe que está infectado con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), los virus de la hepatitis B o la hepatitis C.

13. Haber utilizado cualquiera de los siguientes tratamientos dentro de los 6 meses anteriores a la visita inicial:

    • inhibidor de la vía hedgehog, productos biológicos o quimioterapia
    • agentes de quimioterapia tópicos, incluidos Imiquimod, fluorouracilo,) en los sitios de lesión de tratamiento seleccionados dentro de las 3 semanas
14. Actualmente en tratamiento con terapia fotodinámica dentro de las 3 semanas anteriores a la visita inicial
15. Sujetos que hayan recibido algún tipo de trasplante de órgano sólido.
16. Sujetos que toman medicamentos inmunosupresores en la visita de selección.
17. Participación en otro estudio que utilice una terapia o procedimiento de investigación o experimental dentro de las 4 semanas o 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la visita de selección y/o durante la participación en el estudio. Los sujetos no pueden participar en estudios de otras terapias o procedimientos de investigación o experimentales en ningún momento durante su participación en este estudio.
18. Otra afección médica o psiquiátrica aguda o crónica grave o anomalía de laboratorio que pueda aumentar el riesgo asociado con la participación en el estudio o la administración del producto en investigación o que pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio y, a juicio del investigador, haría que el sujeto fuera inadecuado para ingresar. en este estudio.
19. Sujetos que no pueden o no quieren cumplir con el cronograma de visitas del estudio y los requisitos del estudio.
20. Sujetos que no pueden hablar ni leer el idioma inglés.
21. Un sujeto que, en opinión del patrocinador-investigador, no cooperará o no podrá cumplir con los procedimientos del estudio.