Blålys fotodynamisk terapi og Sonidegib til multiple basalcellekarcinomer

Patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen baseret på følgende kriterier:

1. Mandlige eller ikke-fertile kvinder, mindst 18 år gamle (Kvindelige patienter, der opfylder mindst et af følgende kriterier, defineres som kvinder i ikke-fertil alder)

   • ≥ 50 år og naturligt amenoré i ≥ 1 år
   • Permanent for tidlig æggestoksvigt bekræftet af specialgynækolog
   • Tidligere bilateral salpingo-ooforektomi eller hysterektomi
   • XY karyotype, Turners syndrom eller uterin agenesis
2. Diagnose af BCC med mindst 3 nodulære læsioner, der måler 0,5 cm til 5 cm i diameter, placeret på hoved og hals, krop eller ekstremiteter.
3. Diagnosen skal bekræftes klinisk ved baseline med 1-2 læsioner, der er blevet biopsieret ikke tidligere end 2 uger før behandling.
4. Patienter, der kan have høj sygdomsbyrde, dvs. store læsioner, som er ikke-kirurgiske kandidater, eller som nægter operation.
5. Ikke-kirurgiske kandidater, som kan være i stand til at gennemgå resektion af udvalgt enkelt, individuel læsion, men måske ikke tolererer omfattende operationer, kan have mange samtidige sygdomme, kan være tilbøjelige til komplikationer.
6. Patienter, hvor operation eller strålebehandling kan være upraktisk
7. Primære læsioner kan være acceptable for tilmelding
8. Inden for normal grænse hæmatopoietisk kapacitet, lever- og nyrefunktion. Værdier uden for disse grænser kan tillades efter PI's skøn, hvis de bestemmes som ikke klinisk signifikante
9. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykkedokument, der indikerer, at forsøgspersonen (eller juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen.
10. Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument på engelsk

6.2 Eksklusionskriterier

Patienter vil blive udelukket fra undersøgelsen baseret på følgende kriterier:

1. Kvinder i den fødedygtige alder
2. Basalcellekarcinomer af aggressive undertyper (infiltrative, morpheaforme, mikronodulære)
3. Enhver BCC, der kan kræve Mohs-kirurgi for endelig kontrol
4. Personer med porfyri eller kendt overfølsomhed over for porphyriner
5. Personer med kendte lysfølsomhedssygdomme
6. Individer tidligere behandlet med en systemisk fotosensibilisator inden for 4 måneder efter screeningsdatoen
7. Forsøgspersoner, der ønsker at blive gravide med en kvinde i den fødedygtige alder inden for de næste 1,5 år
8. Ukontrolleret samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
9. Forventet levetid mindre end et år
10. Manglende evne eller vilje til at sluge kapsler
11. Har en historie med alkoholmisbrug, medmindre i fuld remission i mere end 6 måneder før screeningsbesøget (dag 0), når samtykkeerklæringen er underskrevet.
12. Kendt for at være inficeret med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C virus.

13. Efter at have brugt en af ​​følgende behandlinger inden for 6 måneder før baseline besøget:

    • hedgehog pathway inhibitor, biologiske lægemidler eller kemoterapi
    • topiske kemoterapimidler inklusive Imiquimod, fluorouracil) til de udvalgte behandlingslæsionssteder inden for 3 uger
14. I øjeblikket under behandling med fotodynamisk terapi inden for 3 uger før baseline besøg
15. Forsøgspersoner, der har modtaget nogen form for solid organtransplantation
16. Forsøgspersoner, der tager immunsuppressiv medicin ved screeningsbesøget.
17. Deltagelse i anden undersøgelse ved hjælp af en undersøgelses- eller eksperimentel terapi eller procedure inden for 4 uger eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget og/eller under undersøgelsesdeltagelsen. Forsøgspersoner kan ikke deltage i undersøgelser af andre undersøgelses- eller eksperimentelle terapier eller procedurer på noget tidspunkt under deres deltagelse i denne undersøgelse.
18. Andre alvorlige akutte eller kroniske medicinske eller psykiatriske tilstande eller laboratorieabnormiteter, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller administration af forsøgsprodukter eller kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre emnet uegnet til adgang ind i denne undersøgelse.
19. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til eller ønsker at overholde studiebesøgsplanen og kravene til undersøgelsen
20. Emner, der ikke kan tale og læse det engelske sprog
21. En forsøgsperson, som efter sponsor-undersøgerens opfattelse vil være usamarbejdsvillig eller ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.