Terapia fotodynamiczna światłem niebieskim i Sonidegib w leczeniu wielu raków podstawnokomórkowych

Pacjenci zostaną włączeni do badania na podstawie następujących kryteriów:

1. Mężczyźni lub kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, co najmniej 18 lat (Pacjentki spełniające co najmniej jedno z poniższych kryteriów są definiowane jako kobiety nie mogące zajść w ciążę)

   • ≥ 50 lat i naturalny brak miesiączki przez ≥ 1 rok
   • Trwała przedwczesna niewydolność jajników potwierdzona przez specjalistę ginekologa
   • Wcześniejsza obustronna resekcja jajowodów lub histerektomia
   • Kariotyp XY, zespół Turnera lub agenezja macicy
2. Rozpoznanie BCC na podstawie co najmniej 3 zmian guzkowych o średnicy od 0,5 cm do 5 cm, zlokalizowanych na głowie i szyi, tułowiu lub kończynach.
3. Rozpoznanie należy potwierdzić klinicznie na początku leczenia, wykonując biopsję 1-2 zmian nie wcześniej niż 2 tygodnie przed leczeniem.
4. Pacjenci, u których może wystąpić duże obciążenie chorobą, tj. duże zmiany, którzy nie kwalifikują się do zabiegu chirurgicznego lub którzy odmawiają operacji.
5. Kandydaci nieoperacyjni, którzy mogą poddać się resekcji wybranej, pojedynczej zmiany, ale mogą nie tolerować rozległego zabiegu operacyjnego, mogą mieć wiele chorób współistniejących, mogą być podatni na powikłania.
6. Pacjenci, u których operacja lub radioterapia mogą być niepraktyczne
7. Zmiany pierwotne mogą zostać uwzględnione w badaniu
8. W granicach normy pojemność krwiotwórcza, czynność wątroby i nerek. Wartości wykraczające poza te limity mogą zostać dopuszczone według uznania PI, jeżeli zostaną uznane za nieistotne klinicznie
9. Dowód w postaci własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody wskazującego, że uczestnik (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.
10. Umiejętność zrozumienia i chęć podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody w języku angielskim

6.2 Kryteria wykluczenia

Pacjenci zostaną wykluczeni z badania na podstawie następujących kryteriów:

1. Kobiety w wieku rozrodczym
2. Rak podstawnokomórkowy podtypów agresywnych (naciekowy, morpheaform, mikroguzkowy)
3. Każdy BCC, który może wymagać operacji Mohsa w celu ostatecznej kontroli
4. Pacjenci z porfirią lub znaną nadwrażliwością na porfiryny
5. Pacjenci ze znanymi chorobami związanymi z nadwrażliwością na światło
6. Pacjenci wcześniej leczeni ogólnoustrojowym fotouczulaczem w ciągu 4 miesięcy od daty badania przesiewowego
7. Osoby pragnące zajść w ciążę z kobietą zdolną do zajścia w ciążę w ciągu najbliższych 1,5 roku
8. Niekontrolowana choroba współistniejąca, w tym między innymi trwająca lub aktywna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania.
9. Oczekiwana długość życia krótsza niż rok
10. Niemożność lub niechęć do połykania kapsułek
11. Czy w przeszłości nadużywałeś alkoholu lub substancji psychoaktywnych, chyba że całkowita remisja trwała dłużej niż 6 miesięcy przed wizytą przesiewową (dzień 0), kiedy podpisano formularz zgody.
12. Wiadomo, że jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C.

13. Stosowanie któregokolwiek z poniższych zabiegów w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową:

    • inhibitor szlaku hedgehog, leki biologiczne lub chemioterapia
    • miejscowe środki chemioterapeutyczne, w tym imikwimod, fluorouracyl) na wybrane leczone miejsca zmian chorobowych w ciągu 3 tygodni
14. Obecnie w trakcie leczenia terapią fotodynamiczną w ciągu 3 tygodni przed wizytą wyjściową
15. Pacjenci, którzy otrzymali jakikolwiek rodzaj przeszczepu narządu litego
16. Osoby przyjmujące na wizycie przesiewowej leki immunosupresyjne.
17. Udział w innym badaniu z zastosowaniem eksperymentalnej lub eksperymentalnej terapii lub procedury w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed wizytą przesiewową i/lub w trakcie udziału w badaniu. Uczestnicy nie mogą brać udziału w badaniach innych eksperymentalnych lub eksperymentalnych terapii lub procedur w żadnym momencie swojego udziału w tym badaniu.
18. Inne ciężkie ostre lub przewlekłe schorzenie medyczne lub psychiczne bądź nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem badanego produktu lub które mogą zakłócać interpretację wyników badania i w ocenie badacza sprawiłyby, że uczestnik nie kwalifikowałby się do włączenia w to badanie.
19. Pacjenci nie mogą lub nie chcą przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i wymagań badania
20. Przedmioty, które nie potrafią mówić i czytać w języku angielskim
21. Uczestnik, który w opinii sponsora-badacza będzie niechętny do współpracy lub niezdolny do przestrzegania procedur badania.