Terapia fotodinâmica de luz azul e sonidegib para múltiplos carcinomas basocelulares

Os pacientes serão incluídos no estudo com base nos seguintes critérios:

1. Homens ou mulheres sem potencial para engravidar, com pelo menos 18 anos de idade (pacientes do sexo feminino que atendem a pelo menos um dos seguintes critérios são definidas como mulheres sem potencial para engravidar)

   • ≥ 50 anos e amenorreia natural há ≥ 1 ano
   • Insuficiência ovariana prematura permanente confirmada por ginecologista especialista
   • Salpingo-ooforectomia bilateral prévia ou histerectomia
   • Cariótipo XY, síndrome de Turner ou agenesia uterina
2. Diagnóstico de CBC com pelo menos 3 lesões nodulares que medem 0,5 cm a 5 cm de diâmetro, localizadas na cabeça e pescoço, tronco ou extremidades.
3. O diagnóstico deve ser confirmado clinicamente no início do estudo, com 1-2 lesões tendo sido biopsiadas não antes de 2 semanas antes do tratamento.
4. Pacientes que podem ter uma carga elevada de doença, ou seja, lesões grandes, que são candidatos não cirúrgicos ou que recusam a cirurgia.
5. Os candidatos não cirúrgicos, que podem ser submetidos à ressecção de uma lesão única e individual selecionada, mas podem não tolerar uma cirurgia extensa, podem ter muitas comorbidades e podem estar sujeitos a complicações.
6. Pacientes nos quais a cirurgia ou radioterapia pode ser impraticável
7. Lesões primárias podem ser aceitáveis ​​para inscrição
8. Dentro do limite normal capacidade hematopoiética, função hepática e renal. Valores fora desses limites podem ser permitidos a critério do PI, se forem determinados como não clinicamente significativos
9. Evidência de um documento de consentimento informado assinado pessoalmente e datado, indicando que o sujeito (ou representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
10. Capacidade de compreender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito em inglês

6.2 Critérios de Exclusão

Os pacientes serão excluídos do estudo com base nos seguintes critérios:

1. Mulheres com potencial para engravidar
2. Carcinomas basocelulares de subtipos agressivos (infiltrativo, morfeiforme, micronodular)
3. Qualquer CBC que possa exigir cirurgia de Mohs para controle definitivo
4. Indivíduos com porfiria ou hipersensibilidade conhecida às porfirinas
5. Indivíduos com doenças de fotossensibilidade conhecidas
6. Indivíduos previamente tratados com um fotossensibilizador sistêmico dentro de 4 meses da data da triagem
7. Indivíduos que desejam engravidar uma mulher com potencial para engravidar nos próximos 1,5 anos
8. Doença concomitante não controlada incluindo, mas não se limitando a, infecção contínua ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina de peito instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo.
9. Expectativa de vida inferior a um ano
10. Incapacidade ou falta de vontade de engolir cápsulas
11. Ter histórico de abuso de álcool ou substâncias, a menos que esteja em remissão completa por mais de 6 meses antes da consulta de triagem (Dia 0) quando o formulário de consentimento for assinado.
12. Sabe-se que está infectado com o vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B ou hepatite C.

13. Ter usado qualquer um dos seguintes tratamentos nos 6 meses anteriores à consulta inicial:

    • inibidor da via hedgehog, produtos biológicos ou quimioterapia
    • agentes quimioterápicos tópicos, incluindo Imiquimod, fluorouracil) aos locais de lesão de tratamento selecionados dentro de 3 semanas
14. Atualmente em tratamento com terapia fotodinâmica dentro de 3 semanas antes da consulta inicial
15. Indivíduos que receberam qualquer tipo de transplante de órgão sólido
16. Indivíduos tomando medicamentos imunossupressores na consulta de triagem.
17. Participação em outro estudo usando uma terapia ou procedimento experimental ou experimental dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da visita de triagem e/ou durante a participação no estudo. Os participantes não podem participar de estudos de outras terapias ou procedimentos experimentais ou experimentais em nenhum momento durante sua participação neste estudo.
18. Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica grave ou anormalidade laboratorial que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto experimental ou que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo e, no julgamento do investigador, tornaria o sujeito impróprio para entrada neste estudo.
19. Sujeitos incapazes ou não dispostos a cumprir o cronograma de visitas do estudo e os requisitos do estudo
20. Sujeitos incapazes de falar e ler a língua inglesa
21. Um sujeito que, na opinião do investigador-patrocinador, não cooperará ou será incapaz de cumprir os procedimentos do estudo.