Terapia fotodinamica a luce blu e Sonidegib per carcinomi multipli basocellulari

I pazienti saranno inclusi nello studio in base ai seguenti criteri:

1. Uomini o donne non potenzialmente fertili, di almeno 18 anni di età (le pazienti di sesso femminile che soddisfano almeno uno dei seguenti criteri sono definite come donne non potenzialmente fertili)

   • ≥ 50 anni e amenorrea naturale da ≥ 1 anno
   • Insufficienza ovarica prematura permanente confermata dal ginecologo specialista
   • Precedente salpingo-ovariectomia o isterectomia bilaterale
   • Cariotipo XY, sindrome di Turner o agenesia uterina
2. Diagnosi di BCC con almeno 3 lesioni nodulari che misurano da 0,5 cm a 5 cm di diametro, localizzate sulla testa e sul collo, sul tronco o sulle estremità.
3. La diagnosi deve essere confermata clinicamente al basale con biopsia di 1-2 lesioni non prima di 2 settimane prima del trattamento.
4. Pazienti che potrebbero avere un elevato carico di malattia, ad esempio lesioni di grandi dimensioni, che non sono candidati all'intervento chirurgico o che rifiutano l'intervento chirurgico.
5. I candidati non chirurgici, che potrebbero essere in grado di sottoporsi alla resezione di una singola lesione individuale selezionata, ma potrebbero non tollerare un intervento chirurgico esteso, potrebbero avere molte comorbilità e potrebbero essere soggetti a complicanze.
6. Pazienti nei quali la chirurgia o la radioterapia possono essere impraticabili
7. Le lesioni primarie possono essere accettabili per l'arruolamento
8. Nei limiti normali la capacità ematopoietica, la funzionalità epatica e renale. Valori al di fuori di tali limiti possono essere consentiti a discrezione del PI, se considerati non clinicamente significativi
9. Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente indicante che il soggetto (o un rappresentante legalmente riconosciuto) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.
10. Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto in inglese

6.2 Criteri di esclusione

I pazienti saranno esclusi dallo studio in base ai seguenti criteri:

1. Donne in età fertile
2. Carcinomi basocellulari di sottotipi aggressivi (infiltrativi, morfeaformi, micronodulari)
3. Qualsiasi BCC che potrebbe richiedere un intervento chirurgico di Mohs per il controllo definitivo
4. Soggetti con porfiria o ipersensibilità nota alle porfirine
5. Soggetti con patologie note di fotosensibilità
6. Soggetti precedentemente trattati con un fotosensibilizzatore sistemico entro 4 mesi dalla data dello screening
7. Soggetti che desiderano rimanere incinta di una donna in età fertile entro il prossimo anno e mezzo
8. Malattia concomitante non controllata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
9. Aspettativa di vita inferiore a un anno
10. Incapacità o riluttanza a deglutire le capsule
11. Avere una storia di abuso di alcol o sostanze, a meno che non sia in remissione completa per più di 6 mesi prima della visita di screening (giorno 0) quando viene firmato il modulo di consenso.
12. È noto che è infetto dal virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dall'epatite B o dall'epatite C.

13. Aver utilizzato uno dei seguenti trattamenti nei 6 mesi precedenti la visita basale:

    • inibitori della via hedgehog, farmaci biologici o chemioterapia
    • agenti chemioterapici topici tra cui Imiquimod, fluorouracile) nei siti di lesione da trattare selezionati entro 3 settimane
14. Attualmente in fase di trattamento con terapia fotodinamica entro 3 settimane prima della visita basale
15. Soggetti che hanno ricevuto qualsiasi tipo di trapianto di organi solidi
16. Soggetti che assumevano farmaci immunosoppressori alla visita di screening.
17. Partecipazione ad altri studi che utilizzano una terapia o procedura sperimentale o sperimentale entro 4 settimane o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening e/o durante la partecipazione allo studio. I soggetti non possono partecipare a studi su altre terapie o procedure sperimentali o sperimentali in qualsiasi momento durante la loro partecipazione a questo studio.
18. Altre gravi condizioni mediche o psichiatriche acute o croniche o anomalie di laboratorio che potrebbero aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del prodotto sperimentale o potrebbero interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il soggetto inappropriato per l'iscrizione in questo studio.
19. Soggetti non in grado o non disposti a rispettare il programma delle visite dello studio e i requisiti dello studio
20. Soggetti incapaci di parlare e leggere la lingua inglese
21. Un soggetto che, a giudizio dello sponsor-sperimentatore, sarà non collaborativo o incapace di rispettare le procedure dello studio.