Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Naturhistoria av sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom (SPLIS) (SPLIS-HIS)

31 juli 2026 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Naturhistoria och fenotypiskt spektrum av sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom (SPLIS)

Detta är en prospektiv longitudinell naturhistorisk studie med en retrospektiv tvärsnittsarm som syftar till att fastställa den naturliga historien för sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom (SPLIS), ett nyligen erkänt medfödd metabolismfel. Den centrala hypotesen är att debutåldern, andra sjukdomsdrag och sjukdomsbiomarkörer kommer att förutsäga livskvalitet (QOL) och överlevnad hos SPLIS-patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med studien är att karakterisera den naturliga historien för sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom (SPLIS) inklusive hela spektrumet av presentationer (kliniska, biokemiska, radiologiska och patologiska) och deras förändring (progression eller förbättring) över tid genom att samla in och analysera data från prospektiva bedömningar av patienter med SPLIS under en treårsperiod och retrospektiv kartöversikt av behandlingshistoria. Av nödvändighet kommer utredarna också att sträva efter att utforska utbudet av medicinska behandlingar och interventioner som för närvarande används i vården av SPLIS-patienter och deras inverkan på SPLIS naturliga historia. En retrospektiv arm kommer att samla in data om patienter som har avlidit och/eller som är villiga att dela medicinska data men ovilliga att delta i den prospektiva delen av studien.

Det sekundära målet med studien är att etablera en uppsättning biomarkörer inklusive plasmasfingosin-1-fosfat (S1P) och absolut lymfocytantal (ALC) som kan hjälpa till med:

  • Karakteriserar distinkta fenotypiska undergrupper av SPLIS-patienter inom den större SPLIS-populationen
  • Förutsäga förändringen (progression eller förbättring) av symtom hos SPLIS-patienter över tid

De explorativa syftena med studien är att undersöka potentialen hos andra plasmasfingolipider än S1P, urinsfingolipider inklusive S1P och immunologiska markörer inklusive cytokiner och T-cellsundergrupper för att fungera som sjukdomsbiomarkörer. Ett SPLIS multi-domain responder index (MDRI) kommer att utvecklas. Inducerade pluripotenta stamceller härrörande från mononukleära celler från perifert blod och/eller hudfibroblaster kommer att genereras som ett forskningsverktyg.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

28

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Julie D Saba, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

SPLIS är en genetisk störning som orsakas av recessiva mutationer i SGPL1. Studiepopulationen inkluderar individer med bekräftade bialleliska mutationer i SGPL1, oavsett ålder, kön, sjukdomsmanifestationer eller mottagna behandlingar. Vissa patienter med SPLIS kommer att ha njursvikt, binjurebarksvikt och/eller neurologiska problem. Föräldrar, familjemedlemmar och obesläktade friska individer som registreras under rutinmässiga hälsobesök, elektiva kirurgiska ingrepp och andra medicinska interaktioner kommer att inkluderas som friska kontroller.

Beskrivning

Alla identifierade patienter med SPLIS som diagnostiserats av genetiska kriterier är kvalificerade för registrering i denna studie, oavsett baseline demografiska, biokemiska eller metabola egenskaper och oavsett interventioner såsom vitamin B6-tillskott, dialys eller njurtransplantation vid tidpunkten för inskrivningen. Denna studie kan inkludera syskon till index SPLIS-fall om syskonen har genetiskt bekräftats ha SPLIS, oavsett om de har aktiv sjukdom vid tidpunkten för inskrivningen. Data från avlidna SPLIS-patienter kommer också att samlas in.

Inklusionskriterier:

Potentiella försökspersoner som uppfyller följande kriterier kommer att vara berättigade att delta i denna studie:

  1. Levande eller avlidna patienter med diagnosen SPLIS baserat på

    1. har biallelisk patogen variant (PV) eller trolig PV (LPV) i SGPL1-genen, oavsett fenotyp OR
    2. har nukleotidförändringar i båda SGPL1-allelerna, oavsett variantklassificering, om de också har något av följande: b1) uppvisar minst 1 fenotypisk egenskap hos SPLIS (nefros, endokrina defekter, iktyos, neuropati, manlig gonadal dysgenes, lymfopeni) b2) har bevis från biokemiska eller molekylära data (såsom enzymuttryck eller aktivitet i hudfibroblaster) som indikerar en möjlig förlust av funktion i S1P-lyasproteinet (SPL) b3) är ett syskon till en patient med nukleotidförändringar i både alleler av SGPL1 och minst 1 fenotypisk egenskap hos SPLIS
  2. Informerat samtycke och (om lämpligt) samtycke för levande subjekt. För avlidna försökspersoner kommer huvudutredaren (PI) att ansvara för att se till att alla krav har uppfyllts med hänsyn till relevanta lokala lagar och förordningar. Föräldrar till deltagande SPLIS-patienter kan inkluderas som kontroller.

Uteslutningskriterier:

Försökspersoner med SPLIS (eller deras föräldrar) som för närvarande använder eller har använt ett prövningsmedel under de senaste 30 dagarna med undantag för off-label användning av läkemedel kommer att exkluderas från studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
ålders- och könsmatchade kontroller
Utredarna kommer att försöka samla in biologiska prover från individer som är nära matchade med SPLIS patientkohort efter ålder och kön. Denna grupp kan inkludera syskon, kusiner och friska barn och vuxna som inte är närstående.
Övrig: inget ingripande
Inga interventioner är involverade i denna observationsstudie.
Individer med sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom
Individer som diagnostiserats med sfingosinfosfatlyas-insufficienssyndrom baserat på genetiska tester som bekräftar bialleliska patogena varianter i SGPL1-genen
Övrig: inget ingripande
Inga interventioner är involverade i denna observationsstudie.
Föräldrar till individer med sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom
Föräldrar till individer som diagnostiserats med sfingosinfosfatlyasinsufficienssyndrom baserat på genetiska tester som bekräftar bialleliska patogena varianter i SGPL1-genen
Övrig: inget ingripande
Inga interventioner är involverade i denna observationsstudie.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Överlevnad
Tidsram: 3 år
Det primära resultatet av denna studie är överlevnad (ålder vid dödsfall).
3 år
Renin
Tidsram: 3 år
Blodrenin mätt i nanogram/milliliter/timme kommer att mätas över tiden.
3 år
Höjd
Tidsram: 3 år
Ståhöjd, sitthöjd och knähöjd i centimeter kommer att utföras med stadiometer över tiden.
3 år
Vikt
Tidsram: 3 år
Vikt i kilogram kommer att mätas med en viktskala över tiden.
3 år
Huvudets omkrets
Tidsram: 3 år
Huvudets omkrets i centimeter kommer att mätas med insättningstejp över tiden.
3 år
Mätning av triceps hudveck
Tidsram: 3 år
Hudveck i centimeter med hudvecksok mäts i mitten av tricepsregionen över tiden.
3 år
Subscapular hudvecksmätning
Tidsram: 3 år
Hudveck i centimeter med hudvecksok mäts i subscapularområdet över tiden.
3 år
Överarmsmuskelomkrets
Tidsram: 3 år
Överarmens muskelomkrets i centimeter kommer att mätas med ett måttband över tiden.
3 år
Sitthöjd
Tidsram: 3 år
Sitthöjden i centimeter kommer att mätas med en stadiometer över tiden.
3 år
Knähöjd
Tidsram: 3 år
Knähöjden i centimeter kommer att mätas med en knähöjdsok över tiden.
3 år
Tibial längd
Tidsram: 3 år
Tibiallängden i centimeter kommer att mätas med ett måttband över tiden.
3 år
Näthinnetillstånd
Tidsram: 3 år
Näthinnans tillstånd kommer att bedömas med en icke-dilaterad ögonundersökning.
3 år
Hudens tillstånd
Tidsram: 3 år
Uppkomst av akantoser, iktyos, hudbarriärfunktion kommer att utföras av ett Tewameter-instrument över tiden.
3 år
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS)
Tidsram: 3 år
Charcot Marie Tooths neuropatipoäng består av nio bedömningar, inklusive tre symtom, fyra tecken och två neurofysiologiska punkter som testats av nervledningsstudier. Varje bedömning poängsätts på en skala från 0-4, med högre poäng som indikerar större funktionsnedsättning.
3 år
Abdominal ultraljud
Tidsram: Vid baslinjen
Ett bukultraljud kommer att utföras för att utvärdera njurarnas och binjurarnas struktur.
Vid baslinjen
Audiologisk testning
Tidsram: 3 år
Hörseln kommer att testas över tid med standardaudiologiska testmetoder.
3 år
Tanner scenen
Tidsram: 3 år
Sexuell mognad kommer att bestämmas av Tanner-stadiet under fysisk undersökning. Som Tanner-stadier flyttas 1 till 5 för att karakterisera utvecklingen av sekundära sexuella egenskaper för män och kvinnor.
3 år
Proteinuri
Tidsram: 3 år
Proteinuri kommer att mätas som urinalbumin/kreatinin-förhållandet (ACR) bestämt med en 24-timmars urinuppsamling.
3 år
Serum kreatinin
Tidsram: 3 år
Serumkreatinin kommer att mätas i mg/dL och användas för att bestämma uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) i enheter av (mL/min/1,73m2) över tid.
3 år
Sköldkörtelfunktion
Tidsram: 3 år
Fritt tyroxin (T4) och sköldkörtelstimulerande hormon genom blodprov kommer att mätas över tiden.
3 år
Kortisol
Tidsram: 3 år
Morgonkortisolnivån i mikrogram/deciliter med blodprov kommer att mätas över tiden.
3 år
Adrenokortikotropinhormon (ACTH)
Tidsram: 3 år
ACTH i pikogram per milliliter kommer att mätas med blodprov över tiden.
3 år
Testosteron
Tidsram: 3 år
Testosteron kommer att mätas i nanogram/deciliter med blodprov över tiden.
3 år
Östradiol
Tidsram: 3 år
Östradiol kommer att mätas i pikogram per milliliter med blodprov över tiden.
3 år
Anti-mullerian hormon (AMH)
Tidsram: 3 år
Anti-mullerian hormon kommer att mätas i nanogram/milliliter med blodprov över tiden.
3 år
Inhibin B
Tidsram: 3 år
Inhibin B kommer att mätas i pikogram per milliliter med blodprov över tiden.
3 år
Follikelstimulerande hormon (FSH)
Tidsram: 3 år
Follikelstimulerande hormon kommer att mätas i milli internationella enheter per milliliter (mIU/ml) med blodprov över tiden.
3 år
Luteiniserande hormon (LH)
Tidsram: 3 år
Luteiniserande hormon kommer att mätas i internationella enheter per liter (IE/L) med blodprov över tiden.
3 år
Insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1)
Tidsram: 3 år
IGF-1 kommer att mätas i nanogram/ml med blod över tiden.
3 år
Blodsocker
Tidsram: 3 år
Blodsocker kommer att mätas i milligram per deciliter med blodprov över tiden.
3 år
Serumnatrium
Tidsram: 3 år
Serumnatrium kommer att mätas i milliekvivalenter per liter med blodprov över tiden.
3 år
Serum kalium
Tidsram: 3 år
Serumkalium kommer att mätas i milliekvivalenter per liter genom blodprov över tiden.
3 år
Serumklorid
Tidsram: 3 år
Serumklorid kommer att mätas i milliekvivalenter per liter med blodprov över tiden.
3 år
Serum koldioxid (CO2)
Tidsram: 3 år
Serum CO2 kommer att mätas i milliekvivalenter per liter genom blodprov över tiden.
3 år
Fullständigt blodvärde
Tidsram: 3 år
En fullständig automatisk blodräkning kommer att utföras med blodprov över tiden.
3 år
Serumimmunoglobuliner
Tidsram: 3 år
Serumimmunoglobuliner (IgG, IgA, IgM) kommer att mätas med blodprov över tiden.
3 år
Antikroppar mot vaccin
Tidsram: Vid baslinjen
Antikroppar mot barnvaccinationer genom blodprov kommer att mätas.
Vid baslinjen
Blod urea kväve (BUN)
Tidsram: 3 år
BUN kommer att mätas i mg/dL med blodprov över tiden.
3 år
Frågeformulär för patientresa
Tidsram: Vid baslinjen
Ett frågeformulär för patientresa som visar tidpunkten för sjukdomsdebut och progression kommer att fyllas i av patienten/familjen.
Vid baslinjen
Kolesterolpanel
Tidsram: 3 år
En kolesterolprofil inklusive hög-, låg- och mycket lågdensitetslipoprotein (HDL, LDL, VLDL) och totalt kolesterol per blodprov kommer att mätas.
3 år
Frågeformulär före och efter njurtransplantation
Tidsram: 3 år
Ett frågeformulär som samlar in klinisk information före och efter njurtransplantation kommer att fyllas i av patientens läkare (om tillämpligt).
3 år
Bedömning av näringsintag
Tidsram: 3 år
Ett frågeformulär som bedömer 24-timmars återkallelse av näringsintag kommer att utföras med hjälp av en 3-dagars matlogg. Informationen kommer att utvärderas med hjälp av online-automatiserade självadministrerade 24-timmars dietåterkallande (ASA24) -verktyg. Bedömningen av näringsintaget kommer dessutom att innehålla information om emesis och avföring konsekvent med Bristol -avföringsdiagrammet.
3 år
Kognitiv funktion
Tidsram: 3 år
Kognitiv funktion kommer att testas med hjälp av Vineland Adaptive Behavior Scales Developmental Test. Vinelands skalor består av frågor om kommunikation, dagligt liv, socialisering och motoriska färdigheter, och frågor riktas till ålders- och utvecklingsstadium, betygsatt på en skala från 0 (kan inte utföra beteende) till 2 (helt kunna utföra beteende). Kognitiv testning kommer dessutom att inkludera Leiter-3.0, Ett icke -verbalt intelligenstest utformat för att bedöma individernas kognitiva förmågor, främst de som kan ha språk- eller kommunikationsbarriärer. Den exakta tolkningen av dessa poäng görs vanligtvis av en utbildad psykolog eller kliniker, som kommer att överväga testresultaten i sammanhang med annan information för att ge en omfattande bedömning.
3 år
Pediatrisk livskvalitet (PEDSQL) frågeformulär
Tidsram: Vid baslinjen
PEDSQL är ett validerat och standardiserat frågeformulär som fångar information om pediatrisk livskvalitet. Studien kommer att använda fyra moduler för att fånga olika patienter: njursjukdomsmodul, slutfamilj, generiska kärnskalor och spädbarnsskalor. En högre poäng indikerar en högre livskvalitet.
Vid baslinjen
Ekokardiografi
Tidsram: 3 år
En standard hjärt-ultraljud kommer att utföras av en pediatrisk kardiolog för att spåra SPLIS-relaterade hjärt- och avvikelser inklusive vänster- och kammarstorlekar och massor, dopplermätningar och aortadiameter.
3 år
Ödemrelaterad livskvalitet
Tidsram: 3 år
Eftersom SPLIS-patienter ofta upplever ödem som ett resultat av njursvikt, är Preparing-NS ett frågeformulär som kommer att användas för att få hur njursvikt symptom som ödem förändrar en patients livskvalitet.
3 år
Patientrapporterade resultat Mätinformationssystem (PROMIS)
Tidsram: 3 år
Promis bedömer livskvalitet inom flera domäner inklusive fysisk funktion, mental hälsa, social funktion, smärta, sömn, trötthet, kognitiv funktion, emotionell nöd och förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter. En högre poäng indikerar en hög livskvalitet.
3 år
Cystatin c
Tidsram: 3 år
Cystatin C kommer att mätas i milligram per liter (mg/L) eller mikrogram per milliliter (ug/ml) med hjälp av ett blodprov för att bedöma njurfunktionen.
3 år
Urinspecifik tyngdkraft
Tidsram: 3 år
Urinspecifik tyngdkraft kommer att mätas med hjälp av ett urinprov, ett enhetslöst mått som jämför förhållandet mellan tätheten av urin och vatten, vilket ger information om njurens förmåga att koncentrera eller utspäda urin.
3 år
Hudbarriärfunktion uingtewameter, talg och corneometer
Tidsram: 3 år
Hudbarriärfunktion kommer att mätas med hjälp av en anordning som kallas en multi-sobad adapter-5 (MPA5) tillverkad av Courage + Khazaka, som använder en tewameter-sond (mätning av transepidermal vattenförlust), en segebumeter (mätning av hudsebum) och en corneometer (mätning av hudhydration).
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sfingolipidnivåer i blodet
Tidsram: 3 år
Blodnivåer av sfingosin-1-fosfat, dihydrosfingosin-1-fosfat, sfingosin, dihydrosfingosin och ceramider kommer att mätas med blodprov med tandemmasspektrometri över tid och rapporteras i mikromolaritetsenheter.
3 år
Urin sfingolipidnivåer
Tidsram: 3 år
Urinnivåer av sfingosin-1-fosfat, dihydrosfingosin-1-fosfat, sfingosin, dihydrosfingosin och ceramider kommer att mätas i en 24-timmars urinsamling med tandemmasspektrometri över tid och rapporteras i mikromolaritetsenheter.
3 år
Sfingolipidnivåer från hudbiopsi
Tidsram: 1-6 veckor
Hudfibroblastsfingolipidnivåer kommer att samlas in med hjälp av hudbiopsi och jämföras med vätskekromatografi/masspektrometri i medium som innehåller olika terapeutiska medel. Detta test kommer att utföras för att karakterisera svaret på ingrepp i fibroblaster.
1-6 veckor
Sfingosinfosfatlyas (SPL) enzymaktivitet från hudbiopsi
Tidsram: 1-6 veckor
Hudfibroblast-SPL-aktivitetsnivåer kommer att mätas genom hudbiopsi med vätskekromatografi/masspektrometri som svar på ingrepp i fibroblaster.
1-6 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lymfocytundergrupper
Tidsram: 3 år
CD3, CD4, CD8, CD20, CD56/16 positiva celler och nyligen utvandrade tymusceller som representerar lymfocytundergrupper i det perifera blodet kommer att mätas över tiden med blodprov och rapporteras som absoluta antal celler/mm^3.
3 år
Pyridoxal 5'-fosfat (PLP)
Tidsram: 3 år
PLP, den aktiva formen av vitamin B6, kommer att mätas med blodprov över tiden om patienter planerar att eller har påbörjat kofaktortillskott med pyridoxin.
3 år
Förekomst av ockult blod genom avföringsprov
Tidsram: 3 år
Ockult blod kommer att testas med avföringsprov endast om gastrointestinala symtom är närvarande. Detta test görs genom en kemisk detektering av hem.
3 år
Avföringsfett efter avföringsprov
Tidsram: 3 år
Avföringsfett kommer att testas med avföringsprov endast om gastrointestinala symtom är närvarande.
3 år
Avföringsreducerande ämnen genom avföringsprov
Tidsram: 3 år
Avföringsreducerande ämnen kommer endast att testas med avföringsprov om gastrointestinala symtom är närvarande med hjälp av kvalitativ kromaticitet - processen att identifiera nyansen eller färgen på avföringen (brun, grön, gul, svart eller röd) för att upptäcka en underliggande abnormitet i tarmhälsan. Brunt är normalt, medan en förändring till någon annan färg tyder på en avvikelse från det normala.
3 år
Calprotectin genom avföringsprov
Tidsram: 3 år
Calprotectin kommer att testas med avföringsprov endast om gastrointestinala symtom är närvarande, med hjälp av kvantitativ kemiluminescerande immunanalys - en teknik som svarar på användningen av ljus för att detektera koncentrationen av calprotectin i avföring. Måttliga (50-120 ug/g) till höga (>120 ug/g) nivåer av kalprotektin indikerar måttliga till höga nivåer av tarminflammation.
3 år
Tarmmikrobiom genom avföringsprov
Tidsram: 3 år
Tarmmikrobiomanalys kommer att utföras med hjälp av DNA-extraktion och 16s gensekvensering från ett avföringsprov över tid för att bedöma tarmarnas mikroorganismsammansättning, vilket påverkar tarmhälsan.
3 år
Hudfibroblaster för neural omprogrammering
Tidsram: Vid baslinjen
Hudfibroblaster kommer att erhållas genom en hudbiopsi och därefter omprogrammeras för att differentiera till neuroner. Denna process kommer att användas för grundläggande vetenskaplig forskning.
Vid baslinjen
Hudfibroblaster för inducerade pluripotenta stamceller (iPSC)
Tidsram: Vid baslinjen
Hudfibroblaster eller mononukleära celler från perifert blod kommer att erhållas genom en hudbiopsi och därefter omprogrammeras till iPSCs. Denna process kommer att användas för grundläggande vetenskapliga forskningsändamål.
Vid baslinjen
Multidomänresponderindex
Tidsram: 3 år
Patienter kommer att uppmanas att granska sina symtom var sjätte månad, medan deras föräldrar (när det är tillämpligt) kommer att uppmanas att granska sina egna och återkalla deras familjehistoria med relevanta symtom. Multidomains responderindex är ett poängsystem som skräddarsyr en poäng till patientens värsta symtom, som kommer att skapas till följd av symptomspårning. Poäng godtyckligt börjar vid 0 vid den första mätningen och kan stanna vid 0 på efterföljande tentor (ingen förändring över tid), öka till +1 (förbättring över tid) eller minska till -1 (förvärras över tid). Detta kommer att testas för förmåga att mäta total patientstatus över tid.
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbetspartners

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Utredare

  • Huvudutredare: Julie D Saba, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 april 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

1 november 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 22-37968
  • R01HD113778 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera