Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorie af Sphingosine Phosphate Lyase Insufficiency Syndrome (SPLIS) (SPLIS-HIS)

7. maj 2025 opdateret af: University of California, San Francisco

Naturhistorie og fænotypisk spektrum af Sphingosine Phosphate Lyase Insufficiency Syndrome (SPLIS)

Dette er et prospektivt longitudinelt naturhistoriestudie med en retrospektiv tværsnitsarm, der sigter mod at bestemme den naturlige historie af sphingosin phosphate lyase insufficiency syndrome (SPLIS), en nyligt erkendt medfødt metabolismefejl. Den centrale hypotese er, at debutalder, andre sygdomstræk og sygdomsbiomarkører vil være prædiktive for livskvalitet (QOL) og overlevelse hos SPLIS-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hovedformålet med undersøgelsen er at karakterisere den naturlige historie af sphingosin phosphate lyase insufficiency syndrome (SPLIS), herunder hele spektret af præsentationer (kliniske, biokemiske, radiologiske og patologiske) og deres ændring (progression eller forbedring) over tid ved at indsamle og analysere data fra prospektive vurderinger af patienter med SPLIS over en treårig periode og retrospektiv diagramgennemgang af behandlingshistorie. Med nødvendighed vil efterforskerne også bestræbe sig på at udforske rækken af ​​medicinske behandlinger og interventioner, der i øjeblikket anvendes i behandlingen af ​​SPLIS-patienter, og deres indvirkning på SPLIS' naturlige historie. En retrospektiv arm vil indsamle data om patienter, der er døde og/eller som er villige til at dele medicinske data, men som ikke er villige til at deltage i den prospektive del af undersøgelsen.

Det sekundære formål med undersøgelsen er at etablere et sæt biomarkører, herunder plasmasphingosin-1-phosphat (S1P) og absolut lymfocyttal (ALC), som kan hjælpe med:

  • Karakterisering af distinkte fænotypiske undergrupper af SPLIS-patienter inden for den større SPLIS-population
  • Forudsigelse af ændringen (progression eller forbedring) i symptomer hos SPLIS-patienter over tid

De eksplorative mål med undersøgelsen er at udforske potentialet af andre plasmasfingolipider end S1P, urinsfingolipider inklusive S1P og immunologiske markører, herunder cytokiner og T-celleundergrupper, til at tjene som sygdomsbiomarkører. Et SPLIS multi-domain responder index (MDRI) vil blive udviklet. Inducerede pluripotente stamceller afledt af mononukleære celler fra perifert blod og/eller hudfibroblaster vil blive genereret som et forskningsværktøj.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

28

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Julie D Saba, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

SPLIS er en genetisk lidelse forårsaget af recessive mutationer i SGPL1. Undersøgelsespopulationen omfatter individer med bekræftede bialleliske mutationer i SGPL1, uanset alder, køn, sygdomsmanifestationer eller modtagne behandlinger. Nogle patienter med SPLIS vil have nyresvigt, binyrebarkinsufficiens og/eller neurologiske problemer. Forældre, familiemedlemmer og ikke-beslægtede raske individer tilmeldt under rutinemæssige sundhedsaftaler, elektive kirurgiske procedurer og andre medicinske interaktioner vil blive inkluderet som sunde kontroller.

Beskrivelse

Alle identificerede patienter med SPLIS diagnosticeret efter genetiske kriterier er berettiget til at blive optaget i denne undersøgelse, uanset baseline demografiske, biokemiske eller metaboliske træk og uanset interventioner såsom vitamin B6-tilskud, dialyse eller nyretransplantation på tidspunktet for indskrivning. Denne undersøgelse kan omfatte søskende af indeks SPLIS tilfælde, hvis søskende er blevet genetisk bekræftet at have SPLIS, uanset om de har aktiv sygdom på tidspunktet for indskrivningen. Data fra afdøde SPLIS-patienter vil også blive indsamlet.

Inklusionskriterier:

Potentielle personer, der opfylder følgende kriterier, vil være berettiget til at deltage i denne undersøgelse:

  1. Levende eller afdøde patienter diagnosticeret med SPLIS baseret på

    1. har biallel patogen variant (PV) eller sandsynlig PV (LPV) i SGPL1-genet, uanset fænotype OR
    2. har nukleotidændringer i begge SGPL1-alleler, uanset variantklassificering, hvis de også har en af ​​følgende: b1) udviser mindst 1 fænotypisk træk ved SPLIS (nefrose, endokrin defekt, iktyose, neuropati, mandlig gonadal dysgenese, lymfopeni) b2) har bevis fra biokemiske eller molekylære data (såsom enzymekspression eller aktivitet i hudfibroblaster), der indikerer et muligt tab af funktion i S1P lyase (SPL) protein b3) er en søskende til et individ med nukleotidændringer i både alleler af SGPL1 og mindst 1 fænotypisk træk ved SPLIS
  2. Informeret samtykke og (hvis relevant) samtykke for levende subjekter. For afdøde forsøgspersoner vil hovedefterforskeren (PI) være ansvarlig for at sikre, at alle krav er opfyldt i forhold til de relevante lokale love og regler. Forældre til deltagende SPLIS-patienter kan inkluderes som kontroller.

Ekskluderingskriterier:

Forsøgspersoner med SPLIS (eller deres forældre), som i øjeblikket bruger eller har brugt et forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage med undtagelse af off-label brug af medicin, vil blive udelukket fra undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
alders- og kønsmatchede kontroller
Efterforskerne vil forsøge at indsamle biologiske prøver fra individer, der er tæt matchet med SPLIS patientkohorte efter alder og køn. Denne gruppe kan omfatte søskende, fætre og ikke-beslægtede raske børn og voksne.
Andet: intet indgreb
Ingen interventioner er involveret i denne observationsundersøgelse.
Personer med sphingosin phosphate lyase insufficiens syndrom
Personer diagnosticeret med sphingosin phosphate lyase insufficiens syndrom baseret på genetisk testning, der bekræfter bi-allel patogene varianter i SGPL1 genet
Andet: intet indgreb
Ingen interventioner er involveret i denne observationsundersøgelse.
Forældre til personer med sphingosin phosphat lyase insufficiens syndrom
Forældre til personer diagnosticeret med sphingosin phosphate lyase insufficiens syndrom baseret på genetisk testning, der bekræfter bi-allel patogene varianter i SGPL1 genet
Andet: intet indgreb
Ingen interventioner er involveret i denne observationsundersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: 3 år
Det primære resultat af denne undersøgelse er overlevelse (alder ved død).
3 år
Renin
Tidsramme: 3 år
Blodrenin målt i nanogram/milliliter/time vil blive målt over tid.
3 år
Højde
Tidsramme: 3 år
Ståhøjde, siddehøjde og knæhøjde i centimeter vil blive udført med stadiometer over tid.
3 år
Vægt
Tidsramme: 3 år
Vægt i kilogram vil blive målt ved vægtskala over tid.
3 år
Hovedets omkreds
Tidsramme: 3 år
Hovedomkredsen i centimeter vil blive målt med indsættelsestape over tid.
3 år
Triceps hudfoldsmåling
Tidsramme: 3 år
Hudfold i centimeter ved hjælp af skinfold-calipre vil blive målt i midten af ​​triceps-regionen over tid.
3 år
Subscapular hudfoldsmåling
Tidsramme: 3 år
Hudfold i centimeter ved hjælp af hudfoldskalibre vil blive målt i subscapularområdet over tid.
3 år
Overarms muskelomkreds
Tidsramme: 3 år
Overarms muskelomkreds i centimeter vil blive målt ved hjælp af et målebånd over tid.
3 år
Siddehøjde
Tidsramme: 3 år
Siddehøjden i centimeter vil blive målt ved hjælp af et stadiometer over tid.
3 år
Knæhøjde
Tidsramme: 3 år
Knæhøjde i centimeter vil blive målt ved hjælp af en knæhøjde caliper over tid.
3 år
Tibial længde
Tidsramme: 3 år
Skinnebenslængden i centimeter vil blive målt ved hjælp af et målebånd over tid.
3 år
Nethindens tilstand
Tidsramme: 3 år
Nethindens tilstand vil blive vurderet ved hjælp af en ikke-dilateret øjenundersøgelse.
3 år
Hudens tilstand
Tidsramme: 3 år
Fremkomst af akantoser, iktyose, hudbarrierefunktion vil blive udført af et Tewameter-instrument over tid.
3 år
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS)
Tidsramme: 3 år
Charcot Marie Tooths neuropatiscore består af ni vurderinger, herunder tre symptomer, fire tegn og to neurofysiologiske elementer testet ved nerveledningsundersøgelse. Hver vurdering scores på en skala fra 0-4, hvor højere score indikerer større svækkelse.
3 år
Abdominal ultralyd
Tidsramme: Ved baseline
En abdominal ultralyd vil blive udført for at evaluere nyre- og binyrestrukturen.
Ved baseline
Audiologisk test
Tidsramme: 3 år
Høringen vil blive testet over tid ved hjælp af standard audiologiske testmetoder.
3 år
Tanner scene
Tidsramme: 3 år
Seksuel modenhed vil blive bestemt af Tanner-stadiet under den fysiske undersøgelse. Som Tanner-stadier flyttes 1 til 5 for at karakterisere udviklingen af ​​sekundære seksuelle karakteristika for mænd og kvinder.
3 år
Proteinuri
Tidsramme: 3 år
Proteinuri vil blive målt som urin albumin/kreatinin ratio (ACR) bestemt med en 24 timers urinopsamling.
3 år
Serum kreatinin
Tidsramme: 3 år
Serumkreatinin vil blive målt i mg/dL og brugt til at bestemme estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) i enheder på (ml/min/1,73m2) over tid.
3 år
Skjoldbruskkirtelfunktion
Tidsramme: 3 år
Frit thyroxin (T4) og skjoldbruskkirtelstimulerende hormon ved blodprøve vil blive målt over tid.
3 år
Kortisol
Tidsramme: 3 år
Morgenkortisolniveau i mikrogram/deciliter ved blodprøve vil blive målt over tid.
3 år
Adrenokortikotropin hormon (ACTH)
Tidsramme: 3 år
ACTH i pikogram pr. milliliter vil blive målt ved blodprøve over tid.
3 år
Testosteron
Tidsramme: 3 år
Testosteron vil blive målt i nanogram/deciliter ved blodprøve over tid.
3 år
Østradiol
Tidsramme: 3 år
Østradiol vil blive målt i picogram per milliliter ved blodprøve over tid.
3 år
Anti-mullerian hormon (AMH)
Tidsramme: 3 år
Anti-mullerian hormon vil blive målt i nanogram/milliliter ved blodprøve over tid.
3 år
Inhibin B
Tidsramme: 3 år
Inhibin B vil blive målt i picogram per milliliter ved blodprøve over tid.
3 år
Follikelstimulerende hormon (FSH)
Tidsramme: 3 år
Follikelstimulerende hormon vil blive målt i milli internationale enheder pr. milliliter (mIU/ml) ved blodprøve over tid.
3 år
Luteiniserende hormon (LH)
Tidsramme: 3 år
Luteiniserende hormon vil blive målt i internationale enheder pr. liter (IE/L) ved blodprøve over tid.
3 år
Insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF-1)
Tidsramme: 3 år
IGF-1 vil blive målt i nanogram/ml af blod over tid.
3 år
Blodsukker
Tidsramme: 3 år
Blodsukker vil blive målt i milligram pr. deciliter ved blodprøve over tid.
3 år
Serum natrium
Tidsramme: 3 år
Serumnatrium vil blive målt i milliækvivalenter per liter ved blodprøve over tid.
3 år
Serum kalium
Tidsramme: 3 år
Serumkalium vil blive målt i milliækvivalenter pr. liter ved blodprøve over tid.
3 år
Serumchlorid
Tidsramme: 3 år
Serumchlorid vil blive målt i milliækvivalenter pr. liter ved blodprøve over tid.
3 år
Serum kuldioxid (CO2)
Tidsramme: 3 år
Serum CO2 vil blive målt i milliækvivalenter per liter ved blodprøve over tid.
3 år
Fuldstændig blodtælling
Tidsramme: 3 år
En komplet automatiseret blodtælling vil blive udført ved blodprøve over tid.
3 år
Serum immunoglobuliner
Tidsramme: 3 år
Serumimmunoglobuliner (IgG, IgA, IgM) vil blive målt ved blodprøve over tid.
3 år
Antistoffer mod vaccine
Tidsramme: Ved baseline
Antistoffer mod børnevaccinationer med blodprøver vil blive målt.
Ved baseline
Urinstof nitrogen i blodet (BUN)
Tidsramme: 3 år
BUN vil blive målt i mg/dL af blodprøve over tid.
3 år
Patientrejse spørgeskema
Tidsramme: Ved baseline
Et patientrejse-spørgeskema, der registrerer tidspunktet for sygdomsindtræden og progression, vil blive udfyldt af patienten/familien.
Ved baseline
Kolesterol panel
Tidsramme: 3 år
En kolesterolprofil inklusive høj-, lav- og meget lavdensitetslipoprotein (HDL, LDL, VLDL) og total kolesterol pr. blodprøve vil blive målt.
3 år
Spørgeskema før og efter nyretransplantation
Tidsramme: 3 år
Et spørgeskema, der opfanger kliniske oplysninger før og efter nyretransplantation, vil blive udfyldt af patientens læge (hvis relevant).
3 år
Ernæringsindtagelsesvurdering
Tidsramme: 3 år
Et spørgeskema, der vurderer 24-timers tilbagekaldelse af ernæringsindtagelse, udføres ved hjælp af en 3-dages madlog. Oplysningerne vurderes ved hjælp af det online automatiserede selvadministrerede 24-timers diæt tilbagekaldelse (ASA24) værktøj. Ernæringsmæssig indsugningsvurdering vil desuden omfatte information om emesis og afføring konsekvent ved hjælp af Bristol -afføringskortet.
3 år
Kognitiv funktion
Tidsramme: 3 år
Kognitiv funktion testes ved hjælp af Vineland Adaptive Behaviour Scales Developmental Test. Vineland -skalaerne består af spørgsmål om kommunikation, daglig livsstil, socialisering og motoriske færdigheder, og spørgsmål er målrettet mod alder og udviklingsstadium, der er vurderet på en skala fra 0 (ikke i stand til at udføre adfærd) til 2 (helt i stand til at udføre adfærd). Kognitiv test vil desuden omfatte Leiter-3.0, En ikke -verbal intelligenstest designet til at vurdere individers kognitive evner, primært dem, der kan have sprog- eller kommunikationsbarrierer. Den nøjagtige fortolkning af disse scoringer udføres typisk af en uddannet psykolog eller kliniker, der vil overveje testresultaterne i sammenhæng med andre oplysninger for at give en omfattende vurdering.
3 år
Pædiatriske livskvalitet (PEDSQL) spørgeskemaer
Tidsramme: Ved baseline
PEDSQL er et valideret og standardiseret spørgeskema, der fanger information om pædiatrisk livskvalitet. Undersøgelsen vil bruge 4 moduler til at fange forskellige patienter: Nyresygdomsmodulet for slutstadiet, Family Impact -modul, generiske kernevægte og spædbarnets skalaer. En højere score indikerer en højere livskvalitet.
Ved baseline
Ekkokardiografi
Tidsramme: 3 år
En standard hjerte-ultralyd udføres af en pædiatrisk kardiolog til at spore splis-relaterede hjerte-kar-ændringer eller abnormiteter, herunder venstre og kammerstørrelser og masser, Doppler-målinger og aortakiameter.
3 år
Ødemrelateret livskvalitet
Tidsramme: 3 år
Da Splis-patienter ofte oplever ødemer som et resultat af nyresvigt, er Prepar-NS et spørgeskema, der vil blive brugt til at måle, hvordan nyresvigt symptomer som ødemer ændrer en patients levevilkår.
3 år
Patientrapporterede resultater Målinginformationssystem (PROMIS)
Tidsramme: 3 år
Promis vurderer livskvalitet på flere domæner, herunder fysisk funktion, mental sundhed, social funktion, smerte, søvn, træthed, kognitiv funktion, følelsesmæssig nød og evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter. En højere score indikerer en høj livskvalitet.
3 år
Cystatin c
Tidsramme: 3 år
Cystatin C måles i milligram pr. Liter (mg/l) eller mikrogram pr. Ml (µg/ml) ved anvendelse af en blodprøve til vurdering af nyrefunktion.
3 år
Urinspecifik tyngdekraft
Tidsramme: 3 år
Urinspecifik tyngdekraft måles ved hjælp af en urinprøve, en enhedsløs mål, der sammenligner forholdet mellem urinens densitet og vand, hvilket giver information om nyrens evne til at koncentrere eller fortynde urin.
3 år
Skinbarrierefunktion UingTewameter, Sebumeter og Corneometer
Tidsramme: 3 år
Hudbarrierefunktion måles ved hjælp af en enhed kaldet en multi-sondeadapter-5 (MPA5) fremstillet af Courage + Khazaka, der bruger en Tewameter-sonde (måler transepidermalt vandtab), et tobumeter (måler hudstang) og et corneometer (måler hudens hydrering).
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sphingolipidniveauer i blodet
Tidsramme: 3 år
Blodniveauer af sphingosin-1-phosphat, dihydrosphingosin-1-phosphat, sphingosin, dihydrosphingosin og ceramider vil blive målt ved blodprøve ved brug af tandem massespektrometri over tid og rapporteret i mikromolaritetsenheder.
3 år
Urin sphingolipid niveauer
Tidsramme: 3 år
Urinniveauer af sphingosin-1-phosphat, dihydrosphingosin-1-phosphat, sphingosin, dihydrosphingosin og ceramider vil blive målt i en 24 timers urinopsamling ved brug af tandem massespektrometri over tid og rapporteret i mikromolaritetsenheder.
3 år
Sphingolipidniveauer fra hudbiopsi
Tidsramme: 1-6 uger
Hudfibroblastsfingolipidniveauer vil blive opsamlet ved hjælp af hudbiopsi og sammenlignet ved væskekromatografi/massespektrometri i medium indeholdende forskellige terapeutiske midler. Denne test vil blive udført for at karakterisere responsen på indgreb i fibroblaster.
1-6 uger
Sphingosin phosphate lyase (SPL) enzymaktivitet fra hudbiopsi
Tidsramme: 1-6 uger
Hudfibroblast-SPL-aktivitetsniveauer vil blive målt ved hudbiopsi ved hjælp af væskekromatografi/massespektrometri som svar på indgreb i fibroblaster.
1-6 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lymfocytundermængder
Tidsramme: 3 år
CD3, CD4, CD8, CD20, CD56/16 positive celler og nylige thymusemigranter, der repræsenterer lymfocytundergrupper i det perifere blod, vil blive målt over tid ved hjælp af blodprøve og rapporteret som absolut antal celler/mm^3.
3 år
Pyridoxal 5'-phosphat (PLP)
Tidsramme: 3 år
PLP, den aktive form af vitamin B6, vil blive målt ved blodprøve over tid, hvis patienter planlægger at eller har påbegyndt cofaktortilskud med pyridoxin.
3 år
Tilstedeværelse af okkult blod ved afføringsprøve
Tidsramme: 3 år
Okkult blod vil kun blive testet med afføringsprøve, hvis der er gastrointestinale symptomer. Denne test udføres gennem en kemisk påvisning af hæm.
3 år
Afføringsfedt efter afføringsprøve
Tidsramme: 3 år
Afføringsfedt vil kun blive testet ved afføringsprøve, hvis der er gastrointestinale symptomer.
3 år
Afføringsreducerende stoffer ved afføringsprøve
Tidsramme: 3 år
Afføringsreducerende stoffer vil kun blive testet ved afføringsprøve, hvis der er gastrointestinale symptomer til stede ved brug af kvalitativ kromaticitet - processen med at identificere nuancen eller farven på afføringen (brun, grøn, gul, sort eller rød) for at opdage en underliggende abnormitet i tarmsundheden. Brun er normalt, mens en ændring til enhver anden farve tyder på en afvigelse fra normalen.
3 år
Calprotectin ved afføringsprøve
Tidsramme: 3 år
Calprotectin vil kun blive testet med afføringsprøve, hvis der er gastrointestinale symptomer, ved hjælp af kvantitativ kemiluminescerende immunoassay - en teknik, der svarer på brugen af ​​lys til at påvise koncentrationen af ​​calprotectin i afføring. Moderat (50-120 ug/g) til høje (>120 ug/g) niveauer af calprotectin indikerer moderate til høje niveauer af tarmbetændelse.
3 år
Tarmmikrobiom ved afføringsprøve
Tidsramme: 3 år
Tarmmikrobiomanalyse vil blive udført ved hjælp af DNA-ekstraktion og 16s gensekventering fra en afføringsprøve over tid for at vurdere tarmens mikroorganismesammensætning, hvilket påvirker tarmens sundhed.
3 år
Hudfibroblaster til neural omprogrammering
Tidsramme: Ved baseline
Hudfibroblaster vil blive opnået gennem en hudbiopsi og efterfølgende omprogrammeret til at differentiere til neuroner. Denne proces vil blive brugt til grundlæggende videnskabelig forskning.
Ved baseline
Hudfibroblaster til inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er)
Tidsramme: Ved baseline
Hudfibroblaster eller mononukleære celler fra perifert blod vil blive opnået gennem en hudbiopsi og efterfølgende omprogrammeret til at blive iPSC'er. Denne proces vil blive brugt til grundlæggende videnskabelige forskningsformål.
Ved baseline
Multi-domain responder-indeks
Tidsramme: 3 år
Patienter vil blive bedt om at gennemgå deres symptomer hver 6. måned, mens deres forældre (når det er relevant) bliver bedt om at gennemgå deres egne og huske deres familiehistorie med relevante symptomer. Multidomain Responder Index er et scoringssystem, der skræddersy en score til patientens værste symptomer, som vil blive oprettet som et resultat af symptomsporing. Scoring vil vilkårligt starter ved 0 på den første måling og kan forblive ved 0 på efterfølgende eksamener (ingen ændring over tid), stige til +1 (forbedring over tid) eller falde til -1 (forværring over tid). Dette testes for evnen til at måle den samlede patientstatus over tid.
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Julie D Saba, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

1. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 22-37968
  • R01HD113778 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med intet indgreb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner