Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy (SPLIS) (SPLIS-HIS)

7. května 2025 aktualizováno: University of California, San Francisco

Přirozená historie a fenotypové spektrum syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy (SPLIS)

Toto je prospektivní longitudinální přírodovědná studie s retrospektivním průřezovým ramenem zaměřená na stanovení přirozené historie syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy (SPLIS), nedávno zjištěné vrozené poruchy metabolismu. Ústřední hypotézou je, že věk nástupu, další znaky onemocnění a biomarkery onemocnění budou predikovat kvalitu života (QOL) a přežití u pacientů se SPLIS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hlavním účelem studie je charakterizovat přirozenou historii syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy (SPLIS) včetně celého spektra projevů (klinických, biochemických, radiologických a patologických) a jejich změny (progrese nebo zlepšení) v průběhu času sběrem a analýzou údaje z prospektivních hodnocení u pacientů se SPLIS během tříletého období a retrospektivní přehled historie léčby v grafu. Vyšetřovatelé se budou také nutně snažit prozkoumat rozsah léčebných postupů a intervencí, které se v současnosti používají v péči o pacienty se SPLIS a jejich dopad na přirozenou historii SPLIS. Retrospektivní větev bude shromažďovat údaje o pacientech, kteří zemřeli a/nebo kteří jsou ochotni sdílet zdravotní data, ale nechtějí se účastnit prospektivní větve studie.

Sekundárním cílem studie je vytvořit soubor biomarkerů včetně plazmatického sfingosin-1-fosfátu (S1P) a absolutního počtu lymfocytů (ALC), které mohou pomoci při:

  • Charakterizující odlišné fenotypové podskupiny pacientů se SPLIS v rámci větší populace SPLIS
  • Předpovídání změny (progrese nebo zlepšení) symptomů pacientů se SPLIS v průběhu času

Průzkumné cíle studie jsou prozkoumat potenciál plazmatických sfingolipidů jiných než S1P, močových sfingolipidů včetně S1P a imunologických markerů včetně cytokinů a podskupin T buněk, které by sloužily jako biomarkery onemocnění. Bude vyvinut SPLIS multi-domain responder index (MDRI). Jako výzkumný nástroj budou vytvořeny indukované pluripotentní kmenové buňky odvozené z mononukleárních buněk periferní krve a/nebo kožních fibroblastů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

28

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie D Saba, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

SPLIS je genetická porucha způsobená recesivními mutacemi v SGPL1. Studijní populace zahrnuje jedince s potvrzenými bialelickými mutacemi v SGPL1, bez ohledu na věk, pohlaví, projevy onemocnění nebo přijatou léčbu. Někteří pacienti se SPLIS budou mít selhání ledvin, adrenální insuficienci a/nebo neurologické problémy. Rodiče, rodinní příslušníci a nepříbuzní zdraví jedinci zapsaní během rutinních zdravotních schůzek, elektivních chirurgických zákroků a dalších lékařských interakcí budou zahrnuti jako zdravé kontroly.

Popis

Všichni identifikovaní pacienti se SPLIS diagnostikovaným na základě genetických kritérií jsou způsobilí k zařazení do této studie, bez ohledu na výchozí demografické, biochemické nebo metabolické vlastnosti a bez ohledu na intervence, jako je suplementace vitaminem B6, dialýza nebo transplantace ledvin v době zařazení. Tato studie může zahrnovat sourozence s indexovými případy SPLIS, pokud bylo u sourozence geneticky potvrzeno, že má SPLIS, bez ohledu na to, zda mají v době zařazení aktivní onemocnění. Budou také shromažďována data od zemřelých pacientů se SPLIS.

Kritéria zahrnutí:

Této studie se budou moci zúčastnit potenciální subjekty splňující následující kritéria:

  1. Žijící nebo zemřelí pacienti s diagnózou SPLIS na základě

    1. obsahují bialelickou patogenní variantu (PV) nebo pravděpodobnou PV (LPV) v genu SGPL1, bez ohledu na fenotyp OR
    2. obsahují změny nukleotidů v obou alelách SGPL1, bez ohledu na klasifikaci variant, pokud mají také jednu z následujících vlastností: b1) vykazují alespoň 1 fenotypový znak SPLIS (nefróza, endokrinní defekt, ichtyóza, neuropatie, mužská gonadální dysgeneze, lymfopenie) b2) mají důkazy z biochemických nebo molekulárních dat (jako je enzymová exprese nebo aktivita v kožních fibroblastech), které naznačují možnou ztrátu funkce proteinu S1P lyázy (SPL) b3) jsou sourozenci subjektu s nukleotidovými změnami v obou alelách SGPL1 a alespoň 1 fenotypový znak SPLIS
  2. Informovaný souhlas a (pokud je to vhodné) souhlas pro živé subjekty. U zesnulých subjektů bude hlavní zkoušející (PI) odpovědný za zajištění toho, že byly splněny všechny požadavky s ohledem na příslušné místní zákony a předpisy. Rodiče zúčastněných pacientů se SPLIS mohou být zahrnuti jako kontroly.

Kritéria vyloučení:

Ze studie budou vyloučeni jedinci se SPLIS (nebo jejich rodiče), kteří v současné době užívají nebo mají v posledních 30 dnech používání zkoumané látky, s výjimkou užívání léků mimo schválení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
kontroly podle věku a pohlaví
Vyšetřovatelé se pokusí shromáždit biologické vzorky od jedinců, kteří se úzce shodují s kohortou pacientů se SPLIS podle věku a pohlaví. Tato skupina může zahrnovat sourozence, bratrance a sestřenice a nepříbuzné zdravé děti a dospělé.
Jiný: žádný zásah
V této pozorovací studii nejsou zahrnuty žádné intervence.
Jedinci se syndromem nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy
Jedinci s diagnózou syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy na základě genetického testování, které potvrzuje bialelické patogenní varianty v genu SGPL1
Jiný: žádný zásah
V této pozorovací studii nejsou zahrnuty žádné intervence.
Rodiče jedinců se syndromem insuficience sfingosinfosfátlyázy
Rodiče jedinců s diagnózou syndromu nedostatečnosti sfingosinfosfátlyázy na základě genetického testování, které potvrzuje bialelické patogenní varianty v genu SGPL1
Jiný: žádný zásah
V této pozorovací studii nejsou zahrnuty žádné intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: 3 roky
Primárním výsledkem této studie je přežití (věk při úmrtí).
3 roky
Renin
Časové okno: 3 roky
Krevní renin měřený v nanogramech/mililitr/hodinu bude měřen v průběhu času.
3 roky
Výška
Časové okno: 3 roky
Výška ve stoje, výška vsedě a výška kolen v centimetrech budou časem měřeny stadiometrem.
3 roky
Hmotnost
Časové okno: 3 roky
Hmotnost v kilogramech bude měřena váhou v průběhu času.
3 roky
Obvod hlavy
Časové okno: 3 roky
Obvod hlavy v centimetrech bude měřen zaváděcí páskou v průběhu času.
3 roky
Měření tricepsových kožních řas
Časové okno: 3 roky
Kožní řasa v centimetrech pomocí kaliperů kožních řas bude měřena v oblasti středního tricepsu v průběhu času.
3 roky
Měření podlopatkového kožního záhybu
Časové okno: 3 roky
Kožní řasa v centimetrech pomocí kaliperů kožní řasy bude měřena v subskapulární oblasti v průběhu času.
3 roky
Obvod svalu horní části paže
Časové okno: 3 roky
Obvod svalu nadloktí v centimetrech bude měřen pomocí metru v průběhu času.
3 roky
Výška sedu
Časové okno: 3 roky
Výška sezení v centimetrech bude měřena pomocí stadiometru v průběhu času.
3 roky
Výška kolen
Časové okno: 3 roky
Výška kolen v centimetrech bude měřena pomocí měřítka výšky kolen v průběhu času.
3 roky
Délka tibie
Časové okno: 3 roky
Délka tibie v centimetrech bude měřena pomocí metru v průběhu času.
3 roky
Stav sítnice
Časové okno: 3 roky
Stav sítnice bude hodnocen pomocí nedilatovaného očního vyšetření.
3 roky
Stav kůže
Časové okno: 3 roky
Vzhled akantóz, ichtyóza, kožní bariérová funkce bude časem provedena přístrojem Tewameter.
3 roky
Charcot Marie Tooth Neuropathy Score (CMTNS)
Časové okno: 3 roky
Skóre neuropatie Charcot Marie Tooth se skládá z devíti hodnocení, včetně tří příznaků, čtyř příznaků a dvou neurofyziologických položek testovaných studií nervového vedení. Každé hodnocení je hodnoceno na stupnici 0-4, přičemž vyšší skóre znamená větší poškození.
3 roky
Ultrazvuk břicha
Časové okno: Na základní linii
K posouzení struktury ledvin a nadledvin bude proveden ultrazvuk břicha.
Na základní linii
Audiologické vyšetření
Časové okno: 3 roky
Sluch bude testován v průběhu času pomocí standardních audiologických testovacích metod.
3 roky
Tannerova fáze
Časové okno: 3 roky
Pohlavní zralost bude určena podle Tannerova stádia během fyzického vyšetření. Jak se Tannerova stádia pohybují o 1 až 5, aby charakterizovali vývoj sekundárních pohlavních znaků pro muže a ženy.
3 roky
Proteinurie
Časové okno: 3 roky
Proteinurie bude měřena jako poměr albumin/kreatinin v moči (ACR) stanovený 24hodinovým sběrem moči.
3 roky
Sérový kreatinin
Časové okno: 3 roky
Sérový kreatinin bude měřen v mg/dl a použit k určení odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) v jednotkách (ml/min/1,73 m2) časem.
3 roky
Funkce štítné žlázy
Časové okno: 3 roky
Volný tyroxin (T4) a hormon stimulující štítnou žlázu ve vzorku krve budou měřeny v průběhu času.
3 roky
Kortizol
Časové okno: 3 roky
Ranní hladina kortizolu v mikrogramech/decilitr ve vzorku krve bude měřena v průběhu času.
3 roky
Adrenokortikotropinový hormon (ACTH)
Časové okno: 3 roky
ACTH v pikogramech na mililitr bude měřen vzorkem krve v průběhu času.
3 roky
Testosteron
Časové okno: 3 roky
Testosteron bude měřen v nanogramech/decilitrech ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Estradiol
Časové okno: 3 roky
Estradiol bude měřen v pikogramech na mililitr ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Antimullerovský hormon (AMH)
Časové okno: 3 roky
Anti-mullerian hormon bude měřen v nanogramech/mililitr ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Inhibin B
Časové okno: 3 roky
Inhibin B bude měřen v pikogramech na mililitr ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Folikuly stimulující hormon (FSH)
Časové okno: 3 roky
Folikuly stimulující hormon bude měřen v mili mezinárodních jednotkách na mililitr (mIU/ml) ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Luteinizační hormon (LH)
Časové okno: 3 roky
Luteinizační hormon bude měřen v mezinárodních jednotkách na litr (IU/L) ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Inzulínu podobný růstový faktor 1 (IGF-1)
Časové okno: 3 roky
IGF-1 bude měřen v nanogramech/ml v krvi v průběhu času.
3 roky
Glukóza v krvi
Časové okno: 3 roky
Hladina glukózy v krvi bude měřena v miligramech na decilitr ve vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Sodík v séru
Časové okno: 3 roky
Sérový sodík bude měřen v miliekvivalentech na litr vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Sérový draslík
Časové okno: 3 roky
Sérový draslík bude měřen v miliekvivalentech na litr vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Sérový chlorid
Časové okno: 3 roky
Chlorid v séru bude měřen v miliekvivalentech na litr vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Oxid uhličitý v séru (CO2)
Časové okno: 3 roky
CO2 v séru bude měřeno v miliekvivalentech na litr vzorku krve v průběhu času.
3 roky
Kompletní krevní obraz
Časové okno: 3 roky
Kompletní automatizovaný krevní obraz bude proveden odběrem krve v průběhu času.
3 roky
Sérové ​​imunoglobuliny
Časové okno: 3 roky
Sérové ​​imunoglobuliny (IgG, IgA, IgM) budou měřeny vzorkem krve v průběhu času.
3 roky
Protilátky proti vakcíně
Časové okno: Na základní linii
Protilátky proti dětským očkováním budou měřeny krevním vzorkem.
Na základní linii
Dusík močoviny v krvi (BUN)
Časové okno: 3 roky
BUN bude měřen v mg/dl krevním vzorkem v průběhu času.
3 roky
Dotazník cesty pacienta
Časové okno: Na základní linii
Pacient/rodina vyplní dotazník cesty pacienta zachycující načasování nástupu a progrese onemocnění.
Na základní linii
Cholesterolový panel
Časové okno: 3 roky
Bude měřen profil cholesterolu zahrnující lipoprotein s vysokou, nízkou a velmi nízkou hustotou (HDL, LDL, VLDL) a celkový cholesterol ve vzorku krve.
3 roky
Dotazník před a po transplantaci ledvin
Časové okno: 3 roky
Dotazník zachycující klinické informace před a po transplantaci ledviny vyplní lékař pacienta (pokud existuje).
3 roky
Posouzení příjmu výživy
Časové okno: 3 roky
Dotazník posoudil 24hodinové vyvolání příjmu výživy pomocí třídenního protokolu potravin. Informace budou posouzeny pomocí online automatizovaného nástroje pro samostatně podávané 24hodinové dietní vyvolání (ASA24). Posouzení příjmu nutričního příjmu bude navíc zahrnovat informace o zmrazení a stolici trvale pomocí tabulky Bristol Stool.
3 roky
Kognitivní funkce
Časové okno: 3 roky
Kognitivní funkce bude testována pomocí vývojového testu adaptivního chování Vineland. Měřítka Vineland se skládá z otázek o komunikaci, každodenním životě, socializaci a motorických dovednostech a otázkách jsou zaměřeny na věk a vývojovou fázi, hodnocené na stupnici 0 (nedokáže provádět chování) na 2 (zcela schopné provádět chování). Kognitivní testování bude navíc zahrnovat Leiter-3.0, Neverbální zpravodajský test navržený k posouzení kognitivních schopností jednotlivců, především těch, kteří mohou mít jazykové nebo komunikační bariéry. Přesná interpretace těchto skóre je obvykle prováděna vyškoleným psychologem nebo lékařem, který bude zvážit výsledky testů v kontextu s jinými informacemi, aby poskytl komplexní hodnocení.
3 roky
Dotazníky pro pediatrické kvality života (PEDSQL)
Časové okno: Na začátku
PEDSQL je validovaný a standardizovaný dotazník zachycující informace o dětské kvalitě života. Studie použije 4 moduly k zachycení různých pacientů: modul onemocnění ledvin v koncovém stádiu, modul dopadu rodiny, obecné měřítek a kojenecké stupnice. Vyšší skóre naznačuje vyšší kvalitu života.
Na začátku
Echokardiografie
Časové okno: 3 roky
Standardní srdeční ultrazvuk bude prováděn dětským kardiologem pro sledování kardiovaskulárních změn nebo abnormalit souvisejících s splis, včetně velikosti a hmot v levici a komoře, měření Doppleru a průměru aorty.
3 roky
Kvalita života související s otokem
Časové okno: 3 roky
Vzhledem k tomu, že pacienti SPLIS často zažívají otoky v důsledku selhání ledvin, je příprava-ns dotazníkem, který bude použit k tomu, aby příznaky selhání ledvin, jako je edém, mění kvalitu života pacienta.
3 roky
Informační systém měření výsledků s uvedením pacienta (PROMIS)
Časové okno: 3 roky
Promis hodnotí kvalitu života v několika oblastech, včetně fyzického fungování, duševního zdraví, sociálního fungování, bolesti, spánku, únavy, kognitivního fungování, emocionálního potíže a schopnosti účastnit se sociálních rolí a činností. Vyšší skóre naznačuje vysokou kvalitu života.
3 roky
Cystatin c
Časové okno: 3 roky
Cystatin C bude měřen v miligramech na litr (mg/l) nebo mikrogramů na mililitr (µg/ml) pomocí vzorku krve k posouzení funkce ledvin.
3 roky
Moči specifická hmotnost
Časové okno: 3 roky
Moči specifická hmotnost bude měřena pomocí vzorku moči, což je bezpodmínečné opatření porovnávající poměr hustoty moči k vodě a poskytne informace o schopnosti ledvin soustředit se nebo zředit moč.
3 roky
Funkce kožní bariéry Uingtewameter, Sebumeter a Corneometer
Časové okno: 3 roky
Funkce kožní bariéry bude měřena pomocí zařízení zvaného multi-s adaptér-5 (MPA5) vyrobené odvahou + Khazaka, která používá tewameter sondu (měření transepidermální ztráty vody), sebumetru (měření kožní sebum) a corneomet).
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny sfingolipidů v krvi
Časové okno: 3 roky
Hladiny sfingosin-1-fosfátu, dihydrosfingosin-1-fosfátu, sfingosinu, dihydrosfingosinu a ceramidů v krvi budou měřeny krevním vzorkem pomocí tandemové hmotnostní spektrometrie v průběhu času a uváděny v jednotkách mikromolarity.
3 roky
Hladiny sfingolipidů v moči
Časové okno: 3 roky
Hladiny sfingosin-1-fosfátu, dihydrosfingosin-1-fosfátu, sfingosinu, dihydrosfingosinu a ceramidů v moči budou měřeny při 24hodinovém sběru moči pomocí tandemové hmotnostní spektrometrie v průběhu času a uváděny v jednotkách mikromolarity.
3 roky
Hladiny sfingolipidů z kožní biopsie
Časové okno: 1-6 týdnů
Hladiny sfingolipidů kožních fibroblastů budou shromážděny pomocí kožní biopsie a porovnány kapalinovou chromatografií/hmotnostní spektrometrií v médiu obsahujícím různá terapeutická činidla. Tento test bude proveden za účelem charakterizace reakce na zásahy do fibroblastů.
1-6 týdnů
Aktivita enzymu sfingosinfosfátlyázy (SPL) z kožní biopsie
Časové okno: 1-6 týdnů
Hladiny aktivity SPL kožních fibroblastů budou měřeny kožní biopsií pomocí kapalinové chromatografie/hmotnostní spektrometrie v reakci na zásahy do fibroblastů.
1-6 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podskupiny lymfocytů
Časové okno: 3 roky
CD3, CD4, CD8, CD20, CD56/16 pozitivní buňky a nedávné emigranty brzlíku představující podskupiny lymfocytů v periferní krvi budou měřeny v průběhu času krevním vzorkem a hlášeny jako absolutní počty buněk/mm^3.
3 roky
Pyridoxal 5'-fosfát (PLP)
Časové okno: 3 roky
PLP, aktivní forma vitaminu B6, bude měřena vzorkem krve v průběhu času, pokud pacienti plánují nebo již zahájili suplementaci kofaktorem pyridoxinem.
3 roky
Přítomnost okultní krve ve vzorku stolice
Časové okno: 3 roky
Okultní krev bude testována vzorkem stolice pouze v případě, že jsou přítomny gastrointestinální příznaky. Tento test se provádí pomocí chemické detekce hemu.
3 roky
Tuk ve stolici podle vzorku stolice
Časové okno: 3 roky
Tuk ve stolici bude testován vzorkem stolice pouze v případě, že jsou přítomny gastrointestinální příznaky.
3 roky
Látky snižující stolici podle vzorku stolice
Časové okno: 3 roky
Látky snižující stolici budou testovány ve vzorku stolice pouze v případě, že jsou přítomny gastrointestinální příznaky pomocí kvalitativní chromatičnosti – procesu identifikace odstínu nebo barvy stolice (hnědá, zelená, žlutá, černá nebo červená), aby se zjistila základní abnormalita střevního zdraví. Hnědá je normální, zatímco změna jakékoli jiné barvy naznačuje odchylku od normálu.
3 roky
Kalprotektin ve vzorku stolice
Časové okno: 3 roky
Kalprotektin bude testován ve vzorku stolice pouze v případě, že jsou přítomny gastrointestinální symptomy, za použití kvantitativního chemiluminiscenčního imunotestu - techniky, která spočívá v použití světla k detekci koncentrace kalprotektinu ve stolici. Střední (50-120 ug/g) až vysoké (>120 ug/g) hladiny kalprotektinu ukazují na střední až vysoké úrovně zánětu střeva.
3 roky
Střevní mikrobiom podle vzorku stolice
Časové okno: 3 roky
Analýza střevního mikrobiomu bude provedena pomocí extrakce DNA a 16s genového sekvenování ze vzorku stolice v průběhu času, aby se vyhodnotilo složení mikroorganismů střev, které ovlivňuje zdraví střev.
3 roky
Kožní fibroblasty pro neurální přeprogramování
Časové okno: Na základní linii
Kožní fibroblasty budou získány kožní biopsií a následně přeprogramovány tak, aby se diferencovaly na neurony. Tento proces bude využit pro základní vědecký výzkum.
Na základní linii
Kožní fibroblasty pro indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC)
Časové okno: Na základní linii
Kožní fibroblasty nebo mononukleární buňky periferní krve budou získány kožní biopsií a následně přeprogramovány tak, aby se staly iPSC. Tento proces bude využit pro účely základního vědeckého výzkumu.
Na základní linii
Index respondentů s více doménami
Časové okno: 3 roky
Pacienti budou požádáni, aby si přezkoumali své příznaky každých 6 měsíců, zatímco jejich rodiče (pokud je to použitelné) budou požádáni, aby si přezkoumali své vlastní a vzpomněli si na jejich rodinnou anamnézu příslušných příznaků. Index respondentů s vícenásobným akcí je systém bodování, který přizpůsobuje skóre nejhorším příznakům pacienta, které budou vytvořeny v důsledku sledování symptomů. Bodování libovolně začíná na 0 při prvním měření a může zůstat na 0 při následujících zkouškách (bez změny v průběhu času), zvýšit na +1 (zlepšení v průběhu času) nebo snížit na -1 (v průběhu času se zhoršuje). To bude testováno na schopnost měřit celkový stav pacienta v průběhu času.
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Julie D Saba, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-37968
  • R01HD113778 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit