Effekt, säkerhet, PK, PD och ADA av Eculizumab hos kinesiska vuxna med NMOSD (ECU-NMO-304)
15 december 2025 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En öppen, enarmad, multicenter-interventionsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet hos Eculizumab hos kinesiska vuxna deltagare med anti-aquaporin-4 antikroppspositiva neuromyelitoptikspektrumstörningar (NMOSD)
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet hos Eculizumab hos vuxna kinesiska med neuromyelit Optica Spectrum Disorders (NMOSD).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
21
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100016
- Research Site
-
Dongguan, Kina, 523059
- Research Site
-
Jinan, Kina, 250012
- Research Site
-
Shanghai, Kina, 200040
- Research Site
-
Taiyuan, Kina, 030001
- Research Site
-
Wenzhou, Kina, 325000
- Research Site
-
Wuhan, Kina, 430030
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med diagnos av NMOSD enligt definitionen av 2015 års internationella konsensusdiagnoskriterier
- Anti-AQP4 antikropp positiv
- Minst 1 attack eller återfall under de senaste 12 månaderna före screeningperioden
- EDSS-poäng ≤ 7
- Om en deltagare går in i studien och får IST(er) för att förebygga återfall, måste deltagaren ha en stabil underhållsdos av IST(s) enligt följande, före screening och måste stanna kvar på den dosen under hela studien, såvida inte deltagaren upplever ett återfall
- Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum-HCG vid screening
Manliga deltagare är berättigade att delta om de samtycker till följande under studieinterventionens behandlingsperiod och i minst 5 månader efter den sista dosen av studieinterventionen:
- Avstå från att donera färsk otvättad sperma. PLUS, antingen,
- Avhålla sig från heterosexuella samlag som deras föredragna och vanliga livsstil (avhålla sig på lång sikt och ihållande) och gå med på att förbli avhållsam. ELLER
Måste samtycka till att använda barriär enligt beskrivningen nedan:
- Gå med på att använda en manlig kondom när du har sexuellt umgänge med en WOCBP som för närvarande inte är gravid.
Uteslutningskriterier:
- Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studiens gång
- Tidigare N-meningitidisinfektion eller olöst meningokocksjukdom
- Varje systemisk bakteriell eller annan infektion som är kliniskt signifikant enligt utredarens åsikt och som inte har behandlats med lämplig antibiotika
- Närvaro av feber ≥ 38 C inom 7 dagar före administrering av studieintervention på dag 1
- Överkänslighet mot murina proteiner eller mot något av hjälpämnena i studieinterventionen
- Användning av rituximab, inebilizumab eller annan B-cellsutarmande behandling inom 6 månader före dag 1 och under studien
- Användning av mitoxantron eller satralizumab inom 3 månader före screening och under studien
- Användning av IVIg inom 3 veckor före screening
- Om en deltagare går in i studien och får orala kortikosteroid(er) med eller utan andra IST:er, får den dagliga kortikosteroiddosen inte vara mer än prednison 20 mg/dag (eller motsvarande) före screening och deltagaren måste stanna kvar på den dosen under hela tiden av studien eller tills deltagaren upplever ett återfall (specifika mediciner som anges i avsnitt 6.9.1 kan vara tillåtna)
- Har tidigare fått behandling med C5-hämmare
- Deltagande i någon annan prövningsläkemedelsstudie eller exponering för ett prövningsläkemedel eller enhet inom 5 halveringstider av behandlingen (om känd) eller 30 dagar, vilket är längre, före den första dosen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: eculizumab
Alla deltagare kommer att få öppen eculizumab som intravenös infusion under behandlingsperioden, med start på dag 1 i totalt upp till 52 veckor.
|
Deltagarna kommer att få eculizumab som intravenös (IV) infusion i 52 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av eculizumab hos anti-AQP4-antikroppspositiva deltagare med NMOSD mätt med Adjudicated On-trial annualized recidiv rate (ARR).
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Medelvärdet (95 % konfidensintervall) av bedömd årlig återfallsfrekvens på patientnivå (ARR)
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Effekten av eculizumab hos anti-AQP4-antikroppspositiva deltagare med NMOSD mätt med Adjudicated On-trial annualized recidiv rate (ARR).
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekten av eculizumab genom att bedöma förändring från baslinje till studieslut i Expanded Disability Status Scale (EDSS) Score
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Effekten av eculizumab genom att bedöma förändring från baslinje till studieslut i ambulatorisk funktion mätt med Hauser Ambulation Index (HAI)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Effekten av eculizumab genom att bedöma förändring från baslinje till studieslut i European Quality of Life 5-Dimension Questionnaire (EQ-5D) Index Score
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Ändra från baslinje till studieslut i EQ-5D Visual Analogue Scale (VAS) poäng
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Serum Eculizumab Koncentrationer över tid
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Serumfritt komplement Komponent 5 (C5) Koncentrationer över tid
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Antal positiva deltagare mot läkemedelsantikropp (ADA).
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Intercurrent Event (ICE):
|
Baslinje till och med vecka 52
|
|
Att karakterisera den övergripande säkerheten för eculizumab vid behandling av NMOSD
Tidsram: Baslinje till och med vecka 52
|
Antal deltagare med TEAE, SAE och TEAE som leder till avbrytande av studieintervention, med onormala vitala tecken, onormala EKG-avläsningar och onormala laboratorietestresultat
|
Baslinje till och med vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Xiangjun Chen, M.D, Huashan Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 januari 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
7 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
7 december 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 november 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 december 2024
Första postat (Faktisk)
9 december 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
19 december 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2025
Senast verifierad
1 december 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Ögonsjukdomar
- Demyeliniserande autoimmuna sjukdomar, CNS
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Demyeliniserande sjukdomar
- Myelit, tvärgående
- Optisk neurit
- Synnervssjukdomar
- Kranial nervsjukdomar
- Neuromyelit Optica
- Immunsuppressiva medel
- Immunologiska faktorer
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Komplettera inaktiverande medel
- eculizumab
Andra studie-ID-nummer
- D7412C00002
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå från AstraZeneca-gruppen av företag sponsrade kliniska prövningar via förfrågningsportalen.
Alla förfrågningar kommer att utvärderas enligt åtagandet för AZ-avslöjande:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Ja, indikerar att AZ accepterar förfrågningar om IPD, men det betyder inte att alla förfrågningar kommer att delas.
Tidsram för IPD-delning
AstraZeneca kommer att uppfylla eller överträffa datatillgängligheten enligt de åtaganden som gjorts till EFPIA Pharmas principer för datadelning.
För detaljer om våra tidslinjer, vänligen se vårt åtagande om avslöjande på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kriterier för IPD Sharing Access
När en begäran har godkänts kommer AstraZeneca att ge tillgång till de avidentifierade individuella data på patientnivå i ett godkänt sponsrat verktyg.
Undertecknat datadelningsavtal (icke förhandlingsbart avtal för dataåtkomst) måste finnas på plats innan du får åtkomst till begärd information.
Dessutom måste alla användare acceptera villkoren för SAS MSE för att få åtkomst.
För ytterligare information, vänligen granska Disclosure Statements på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .