Effekt, sikkerhet, PK, PD og ADA av Eculizumab hos kinesiske voksne med NMOSD (ECU-NMO-304)

Inkluderingskriterier:

• Deltakere med diagnose NMOSD som definert av 2015 internasjonale konsensusdiagnostiske kriterier
• Anti-AQP4 antistoff positiv
• Minst 1 angrep eller tilbakefall i løpet av de siste 12 månedene før screeningsperioden
• EDSS-score ≤ 7
• Hvis en deltaker går inn i studien som mottar IST(er) for tilbakefallsforebygging, må deltakeren ha en stabil vedlikeholdsdose av IST(er) som følger, før screening og må forbli på den dosen i løpet av studien, med mindre deltaker opplever et tilbakefall
• Kvinnelige deltakere i fertil alder må ha en negativ graviditetstest (serum-HCG ved screening

• Mannlige deltakere er kvalifisert til å delta hvis de godtar følgende under studieintervensjonens behandlingsperiode og i minst 5 måneder etter siste dose av studieintervensjonen:

  • Avstå fra å donere fersk uvasket sæd. PLUSS, enten,
  • Vær avholdende fra heteroseksuelle samleie som deres foretrukne og vanlige livsstil (avholdende på langsiktig og vedvarende basis) og godta å forbli avholdende. ELLER

  • Må godta å bruke barriere som beskrevet nedenfor:

    • Godta å bruke kondom for menn når du har samleie med en WOCBP som ikke er gravid.

Ekskluderingskriterier:

• Gravid, ammer eller har tenkt å bli gravid i løpet av studien
• Tidligere historie med N meningitidis-infeksjon eller uløst meningokokksykdom
• Enhver systemisk bakteriell eller annen infeksjon som er klinisk signifikant etter etterforskerens mening og ikke har blitt behandlet med passende antibiotika
• Tilstedeværelse av feber ≥ 38 C innen 7 dager før studieintervensjonsadministrasjon på dag 1
• Overfølsomhet overfor murine proteiner eller et av hjelpestoffene i studieintervensjonen
• Bruk av rituximab, inebilizumab eller annen B-celle-depleterende terapi innen 6 måneder før dag 1 og under studien
• Bruk av mitoksantron eller satralizumab innen 3 måneder før screening og under studien
• Bruk av IVIg innen 3 uker før screening
• Hvis en deltaker går inn i studien og mottar orale kortikosteroid(er) med eller uten andre IST-er, må den daglige kortikosteroiddosen ikke være mer enn prednison 20 mg/dag (eller tilsvarende) før screening, og deltakeren må forbli på den dosen i varigheten av studien eller til deltakeren opplever et tilbakefall (spesifikke medisiner oppført i avsnitt 6.9.1 kan tillates)
• Har tidligere fått behandling med C5-hemmere
• Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller eksponering for et legemiddel eller utstyr innen 5 halveringstider av behandlingen (hvis kjent) eller 30 dager, som er lengre, før første doseadministrering