Werkzaamheid, veiligheid, PK, PD en ADA van Eculizumab bij Chinese volwassenen met NMOSD (ECU-NMO-304)

Inclusiecriteria:

• Deelnemers met de diagnose NMOSD zoals gedefinieerd door de internationale consensusdiagnostische criteria van 2015
• Anti-AQP4-antilichaam positief
• Minimaal 1 aanval of terugval in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screeningsperiode
• EDSS-score ≤ 7
• Als een deelnemer aan het onderzoek deelneemt en IST(s) krijgt ter voorkoming van terugval, moet de deelnemer voorafgaand aan de screening een stabiele onderhoudsdosis IST(s) krijgen als volgt, en moet hij die dosis blijven gebruiken voor de duur van het onderzoek, tenzij de deelnemer ervaart een terugval
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten bij screening een negatieve zwangerschapstest (serum-HCG) hebben

• Mannelijke deelnemers komen in aanmerking voor deelname als zij akkoord gaan met het volgende tijdens de behandelingsperiode van de onderzoeksinterventie en gedurende ten minste 5 maanden na de laatste dosis van de onderzoeksinterventie:

  • Doneer geen vers, ongewassen sperma. PLUS, ofwel,
  • Zich onthouden van heteroseksuele gemeenschap als hun favoriete en gebruikelijke levensstijl (onthouden op een lange termijn en aanhoudende basis) en ermee instemmen onthouding te blijven. OF

  • Moet akkoord gaan met het gebruik van de barrière zoals hieronder beschreven:

    • Ga akkoord met het gebruik van een mannencondoom bij geslachtsgemeenschap met een WOCBP die momenteel niet zwanger is.

Uitsluitingscriteria:

• Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek
• Voorgeschiedenis van N-meningitidis-infectie of onopgeloste meningokokkenziekte
• Elke systemische bacteriële of andere infectie die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant is en die niet met geschikte antibiotica is behandeld
• Aanwezigheid van koorts ≥ 38 C binnen 7 dagen voorafgaand aan de toediening van de onderzoeksinterventie op dag 1
• Overgevoeligheid voor muizeneiwitten of voor één van de hulpstoffen van onderzoeksinterventie
• Gebruik van rituximab, inebilizumab of andere B-celdepletietherapie binnen 6 maanden voorafgaand aan dag 1 en tijdens het onderzoek
• Gebruik van mitoxantron of satralizumab binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening en tijdens het onderzoek
• Gebruik van IVIg binnen 3 weken voorafgaand aan de screening
• Als een deelnemer aan het onderzoek deelneemt en orale corticosteroïde(n) krijgt met of zonder andere IST’s, mag de dagelijkse dosis corticosteroïden voorafgaand aan de screening niet meer zijn dan 20 mg prednison/dag (of gelijkwaardig) en moet de deelnemer die dosis blijven gebruiken gedurende de duur van de screening. van het onderzoek of totdat de deelnemer een terugval ervaart (specifieke medicijnen vermeld in paragraaf 6.9.1 zijn mogelijk toegestaan)
• Heeft eerder een behandeling met C5-remmers ondergaan
• Deelname aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen of blootstelling aan een geneesmiddel of apparaat in onderzoek binnen 5 halfwaardetijden van de behandeling (indien bekend) of 30 dagen, wat langer is, vóór de eerste dosistoediening