Eficacia, seguridad, farmacocinética, PD y ADA de eculizumab en adultos chinos con TENMO (ECU-NMO-304)

Criterios de inclusión:

• Participantes con diagnóstico de NMOSD según lo definido por los criterios de diagnóstico del consenso internacional de 2015
• Anticuerpo anti-AQP4 positivo
• Al menos 1 ataque o recaída en los últimos 12 meses antes del Período de Evaluación
• Puntuación EDSS ≤ 7
• Si un participante ingresa al estudio recibiendo IST para la prevención de recaídas, el participante debe recibir una dosis de mantenimiento estable de IST como se indica a continuación, antes de la selección y debe permanecer en esa dosis durante la duración del estudio, a menos que el El participante experimenta una recaída.
• Las participantes femeninas en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (HCG sérica en el momento de la selección).

• Los participantes masculinos son elegibles para participar si aceptan lo siguiente durante el Período de tratamiento de la intervención del estudio y durante al menos 5 meses después de la última dosis de la intervención del estudio:

  • Abstenerse de donar semen fresco y sin lavar. ADEMÁS, ya sea,
  • Estar abstinente de tener relaciones heterosexuales como su estilo de vida preferido y habitual (abstinente a largo plazo y de forma persistente) y aceptar permanecer en abstinencia. O

  • Debe aceptar el uso de la barrera como se detalla a continuación:

    • Acepte usar un condón masculino cuando tenga relaciones sexuales con una WOCBP que no esté actualmente embarazada.

Criterios de exclusión:

• Embarazada, amamantando o con intención de concebir durante el curso del estudio.
• Historia previa de infección por N meningitidis o enfermedad meningocócica no resuelta
• Cualquier infección bacteriana sistémica o de otro tipo que sea clínicamente significativa en opinión del investigador y que no haya sido tratada con los antibióticos adecuados.
• Presencia de fiebre ≥ 38 C en los 7 días anteriores a la administración de la intervención del estudio el día 1
• Hipersensibilidad a proteínas murinas o a uno de los excipientes de la intervención del estudio.
• Uso de rituximab, inebilizumab u otra terapia de reducción de células B dentro de los 6 meses anteriores al día 1 y durante el estudio
• Uso de mitoxantrona o satralizumab en los 3 meses anteriores a la selección y durante el estudio
• Uso de IgIV dentro de las 3 semanas previas a la evaluación
• Si un participante ingresa al estudio recibiendo corticosteroides orales con o sin otros IST, la dosis diaria de corticosteroides no debe ser superior a 20 mg/día de prednisona (o equivalente) antes de la selección y el participante debe permanecer con esa dosis durante todo el período. del estudio o hasta que el participante experimente una recaída (se pueden permitir medicamentos específicos enumerados en la Sección 6.9.1)
• Ha recibido previamente tratamiento con inhibidores de C5.
• Participación en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o exposición a un fármaco o dispositivo en investigación dentro de las 5 vidas medias del tratamiento (si se conocen) o 30 días, que es más largo, antes de la administración de la primera dosis.