Eficácia, segurança, farmacocinética, PD e ADA de eculizumabe em adultos chineses com NMOSD (ECU-NMO-304)

Critérios de inclusão:

• Participantes com diagnóstico de NMOSD conforme definido pelos critérios diagnósticos de consenso internacional de 2015
• Anticorpo anti-AQP4 positivo
• Pelo menos 1 ataque ou recaída nos últimos 12 meses antes do período de triagem
• Pontuação EDSS ≤ 7
• Se um participante entrar no estudo recebendo IST(s) para prevenção de recaídas, o participante deverá estar recebendo uma dose de manutenção estável de IST(s) como segue, antes da triagem e deverá permanecer nessa dose durante o estudo, a menos que o participante experimenta uma recaída
• As participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo (HCG sérico na triagem

• Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de tratamento da intervenção do estudo e por pelo menos 5 meses após a última dose da intervenção do estudo:

  • Evite doar sêmen fresco e não lavado. MAIS, também,
  • Abster-se de relações heterossexuais como estilo de vida preferido e habitual (abstinência a longo prazo e persistente) e concordar em permanecer abstinente. OU

  • Deve concordar em usar a barreira conforme detalhado abaixo:

    • Concorde em usar preservativo masculino ao ter relações sexuais com uma WOCBP que não esteja grávida.

Critérios de exclusão:

• Grávida, amamentando ou pretendendo engravidar durante o estudo
• História prévia de infecção por N meningitidis ou doença meningocócica não resolvida
• Qualquer infecção bacteriana sistêmica ou outra que seja clinicamente significativa na opinião do Investigador e que não tenha sido tratada com antibióticos apropriados
• Presença de febre ≥ 38 C nos 7 dias anteriores à administração da intervenção do estudo no Dia 1
• Hipersensibilidade às proteínas murinas ou a um dos excipientes da intervenção do estudo
• Uso de rituximabe, inebilizumabe ou outra terapia depletora de células B nos 6 meses anteriores ao Dia 1 e durante o estudo
• Uso de mitoxantrona ou satralizumabe nos 3 meses anteriores à triagem e durante o estudo
• Uso de IVIg nas 3 semanas anteriores à triagem
• Se um participante entrar no estudo recebendo corticosteroide(s) oral(is) com ou sem outras ISTs, a dose diária de corticosteroide não deve ser superior a 20 mg/dia de prednisona (ou equivalente) antes da triagem e o participante deve permanecer nessa dose durante o período do estudo ou até que o participante tenha uma recaída (medicamentos específicos listados na Seção 6.9.1 podem ser permitidos)
• Já recebeu tratamento anterior com inibidores C5
• Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental ou exposição a um medicamento ou dispositivo experimental dentro de 5 meias-vidas de tratamento (se conhecido) ou 30 dias, o que é mais longo, antes da administração da primeira dose