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Efficacia, sicurezza, farmacocinetica, farmacocinetica e ADA di Eculizumab negli adulti cinesi affetti da NMOSD (ECU-NMO-304)

15 dicembre 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio interventistico in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di eculizumab in partecipanti adulti cinesi con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivi per l'anticorpo anti-acquaporina-4

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di Eculizumab negli adulti cinesi con disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100016
        • Research Site
      • Dongguan, Cina, 523059
        • Research Site
      • Jinan, Cina, 250012
        • Research Site
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Research Site
      • Taiyuan, Cina, 030001
        • Research Site
      • Wenzhou, Cina, 325000
        • Research Site
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti con diagnosi di NMOSD come definito dai criteri diagnostici di consenso internazionale del 2015
  • Positivo agli anticorpi anti-AQP4
  • Almeno 1 attacco o recidiva negli ultimi 12 mesi prima del periodo di screening
  • Punteggio EDSS ≤ 7
  • Se un partecipante entra nello studio ricevendo IST per la prevenzione delle ricadute, deve assumere una dose di mantenimento stabile di IST come segue, prima dello screening e deve rimanere con quella dose per tutta la durata dello studio, a meno che il il partecipante sperimenta una ricaduta
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (HCG sierico allo screening

  • I partecipanti di sesso maschile sono idonei a partecipare se accettano quanto segue durante il Periodo di trattamento dell'intervento in studio e per almeno 5 mesi dopo l'ultima dose dell'intervento in studio:

    • Astenersi dal donare seme fresco non lavato. INOLTRE, o
    • Astenersi dai rapporti eterosessuali come stile di vita abituale e preferito (astinenza a lungo termine e persistente) e accettare di rimanere astinenti. O

    • È necessario accettare di utilizzare la barriera come dettagliato di seguito:

      • Accettare di utilizzare un preservativo maschile durante i rapporti sessuali con una WOCBP che non è attualmente incinta.

Criteri di esclusione:

  • Incinta, allattamento o intenzione di concepire durante il corso dello studio
  • Anamnesi pregressa di infezione da N meningitidis o malattia meningococcica non risolta
  • Qualsiasi infezione batterica o di altro tipo sistemica che sia clinicamente significativa secondo il parere dello sperimentatore e non sia stata trattata con antibiotici appropriati
  • Presenza di febbre ≥ 38 C entro 7 giorni prima della somministrazione dell'intervento in studio il Giorno 1
  • Ipersensibilità alle proteine ​​murine o ad uno degli eccipienti dell'intervento in studio
  • Uso di rituximab, inebilizumab o altra terapia di deplezione delle cellule B nei 6 mesi precedenti il ​​giorno 1 e durante lo studio
  • Uso di mitoxantrone o satralizumab nei 3 mesi precedenti lo screening e durante lo studio
  • Utilizzo di IVIg entro 3 settimane prima dello screening
  • Se un partecipante entra nello studio ricevendo corticosteroidi orali con o senza altri IST, la dose giornaliera di corticosteroidi non deve essere superiore a prednisone 20 mg/giorno (o equivalente) prima dello screening e il partecipante deve rimanere su quella dose per tutta la durata dello studio o fino a quando il partecipante non manifesta una ricaduta (potrebbero essere consentiti farmaci specifici elencati nella Sezione 6.9.1)
  • Ha precedentemente ricevuto un trattamento con inibitori C5
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio su un farmaco sperimentale o esposizione a un farmaco o dispositivo sperimentale entro 5 emivite del trattamento (se note) o 30 giorni, che è più lungo, prima della somministrazione della prima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: eculizumab
Tutti i partecipanti riceveranno eculizumab in aperto mediante infusione endovenosa durante il periodo di trattamento, a partire dal giorno 1 per un totale di fino a 52 settimane.
Droga: eculizumab
I partecipanti riceveranno eculizumab mediante infusione endovenosa (IV) per 52 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia di eculizumab nei partecipanti positivi agli anticorpi anti-AQP4 con NMOSD misurata dal tasso annualizzato di recidiva (ARR) aggiudicato durante lo studio.
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
La media (intervallo di confidenza al 95%) del tasso annualizzato di recidiva (ARR) giudicato a livello di paziente
Riferimento fino alla settimana 52
L'efficacia di eculizumab nei partecipanti positivi agli anticorpi anti-AQP4 con NMOSD misurata dal tasso annualizzato di recidiva (ARR) aggiudicato durante lo studio.
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio
  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito
Riferimento fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'efficacia di eculizumab valutando il cambiamento dal basale alla fine dello studio nel punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riassuntiva: la variazione media (intervallo di confidenza del 95%) dal basale alla fine dello studio nel punteggio EDSS
Riferimento fino alla settimana 52
L'efficacia di eculizumab valutando il cambiamento dal basale alla fine dello studio nella funzione ambulatoriale misurata dall'Hauser Ambulation Index (HAI)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riepilogativa: variazione media (intervallo di confidenza del 95%) dal basale alla fine dello studio nella funzione ambulatoriale misurata dall'indice di deambulazione di Hauser (HAI)
Riferimento fino alla settimana 52
L'efficacia di eculizumab valutando il cambiamento dal basale alla fine dello studio nel punteggio dell'indice del questionario europeo sulla qualità della vita a 5 dimensioni (EQ-5D)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riepilogativa: variazione media (intervallo di confidenza del 95%) dal basale alla fine dello studio nel punteggio dell'indice EQ-5D
Riferimento fino alla settimana 52
Variazione dal basale alla fine dello studio nel punteggio EQ-5D della scala analogica visiva (VAS).
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riepilogativa: variazione media (intervallo di confidenza del 95%) dal basale alla fine dello studio nella VAS EQ-5D
Riferimento fino alla settimana 52
Concentrazioni sieriche di Eculizumab nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riassuntiva: concentrazioni sieriche medie di eculizumab a tutte le visite programmate
Riferimento fino alla settimana 52
Concentrazioni del componente 5 del complemento libero (C5) nel siero nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riassuntiva: variazioni medie delle concentrazioni sieriche di C5 libera in tutte le visite programmate
Riferimento fino alla settimana 52
Numero di partecipanti positivi agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52

Evento intercorrente (ICE):

  • ICE1: interruzione prematura dell'intervento dello studio

  • ICE2: Inizio di una terapia o di un farmaco non consentito

    • Misura riepilogativa: percentuale di partecipanti positivi ADA emergenti dal trattamento
Riferimento fino alla settimana 52
Caratterizzare la sicurezza complessiva di eculizumab nel trattamento del NMOSD
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con TEAE, SAE e TEAE che hanno portato all'interruzione dell'intervento dello studio, con segni vitali anomali, letture ECG anomale e risultati anormali dei test di laboratorio
Riferimento fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

AstraZeneca

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiangjun Chen, M.D, Huashan Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

7 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

7 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7412C00002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dagli studi clinici sponsorizzati dal gruppo di aziende AstraZeneca tramite il portale di richiesta.

Tutte le richieste verranno valutate in base all'impegno di divulgazione della AZ:

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste verranno condivise.

Periodo di condivisione IPD

AstraZeneca soddisferà o supererà la disponibilità dei dati secondo gli impegni assunti rispetto ai principi di condivisione dei dati farmaceutici EFPIA. Per i dettagli sulle nostre tempistiche, fare riferimento al nostro impegno di divulgazione su https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Una volta approvata una richiesta, AstraZeneca fornirà l'accesso ai dati dei singoli pazienti non identificati in uno strumento sponsorizzato approvato. Prima di accedere alle informazioni richieste è necessario stipulare un accordo di condivisione dei dati firmato (contratto non negoziabile per gli accessori ai dati). Inoltre, tutti gli utenti dovranno accettare i termini e le condizioni di SAS MSE per ottenere l'accesso. Per ulteriori dettagli, consultare le dichiarazioni di divulgazione all'indirizzo https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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