PAH -träningsstudie

Inkluderingskriterier:

• Ålder ≥ 18 år
• Dokumenterad diagnostisk höger hjärta kateterisering (RHC) när som helst före screening som bekräftar diagnosen vem PAH-grupp 1 i någon av följande subtyper: idiopatisk PAH, ärftlig PAH, läkemedels/toxin-inducerad PAH, PAH associerad med CTD, PAH associerad med enkla, medfödda systemiska till pulmonära shunes i minst 1 år efter reparation av CTD, PAH associerad med enkla, medfödda systemiska till pulmonära shunes i minst 1 år efter reparation av CTD, PAH associerad med enkla, medfödda systemiska till pulmonära shunes på minst 1 år efter reparation av CTD, PAH associerad med enkla, medfödda systemiska till pulmonära shunt
• Symtomatisk pH klassificerad som vem FC II eller III
• Baslinje RHC utförd under screeningperioden som dokumenterar ett minimum PVR på ≥ 5 Wu och en lungkapillär kil (PCWP) eller vänster ventrikulär slutdiastolisk tryck på ≤ 15 mmHg
• Mottagande av stabil bakgrundsterapi för PAH i> 90 dagar och kommer att fortsätta ta emot under rättegången. Bakgrundsbehandlingar kan bestå av monoterapi, dubbelterapi eller trippelterapi med för närvarande tillgängliga mediciner för PAH.
• Initiering av sotatercept indikeras kliniskt
• Villig och kapabel att delta i ett fjärrövervakat hemövningsprogram i 24 veckor
• Möjlighet att följa för att studera besöksschema och förstå och följa alla protokollkrav
• Förmåga att förstå och tillhandahålla skriftligt informerat samtycke

Uteslutningskriterier:

• Diagnos av pH som grupper 2, 3, 4 eller 5
• Diagnos av följande PAH-grupp 1-subtyper: humant immunbristvirus (HIV) -associerad PAH, PAH associerad med portalhypertoni, schistosomiasis-associerad PAH och lungveno-ocklusive sjukdom
• Hemoglobin vid screening ovanför könsspecifik ULN
• Baslinjen trombocytantal <50 000/mm3 (<50,0 × 109/L) vid screening
• Okontrollerad systemisk hypertoni, vilket framgår av sittande systolisk BP> 160 mmHg eller sittande diastolisk BP> 100 mmHg under screeningbesök efter en period av vila; Systolisk baslinje BP <90 mmHg vid screening
• Gravida eller ammande kvinnor
• Kliniska laboratorielever och njurfunktionstester utanför normalt intervall
• För närvarande inskrivna eller har slutfört någon annan undersökningsproduktstudie inom 30 dagar för små molekylläkemedel eller inom 5 halveringstid för biologik före dagen för undertecknat informerat samtycke
• Tidigare exponering för sotatercept (ACE-011) eller luspatercept (ACE-536) eller känd allergisk reaktion på någon av dem
• Historia om full pneumonektomi
• Initiering av ett strukturerat träningsprogram inom 90 dagar före eller planerad initiering under studien
• Känd historia av portalhypertoni eller kronisk leversjukdom, inklusive hepatit B och/eller hepatit C (med bevis på nyligen infektion och/eller aktiv virusreplikation), definierad som mild till svår leverans av lever (barn-pugh klass A-C).
• Hjärtrelaterad historia: historia av restriktiv, sammandragande eller kongestiv kardiomyopati; Historik om förmaksseptostomi inom 180 dagar före screeningbesöket; EKG med Fridericias korrigerade QT -intervall (QTCF)> 500 ms under screeningperioden; Personlig eller familjehistoria med långt QT -syndrom (LQT) eller plötslig hjärtdöd; Vänster ventrikulär ejektionsfraktion (LVEF) <45% på historiskt eko inom 12 månader före screeningbesöket; Eventuella symtomatiska kranskärlshändelser (före hjärtinfarkt, perkutan koronarintervention, kranskärl -bypass -transplantatkirurgi eller hjärt anginal bröstsmärta) inom 6 månader före screeningbesöket. Obs: Anginalsmärta kan ignoreras som ett uteslutningskriterium om koronarangiografi inte visar några hinder
• Cerebrovaskulär olycka inom tre månader före screeningbesöket
• Akut dekompenserad hjärtsvikt inom 14 dagar före screeningbesöket, enligt utredarbedömning
• Betydande (≥ 2+ regurgitation) mitral regurgitation eller aortakurggurering valvulär sjukdom
• Mottagna intravenösa inotroper (t.ex. dobutamin, dopamin, norepinefrin, vasopressin) inom 30 dagar före screeningbesöket