PAH -træningsundersøgelse

Inkluderingskriterier:

• Alder ≥ 18 år
• Dokumenteret Diagnostic Right Heart Catheterization (RHC) til enhver tid før screening Bekræftelse af diagnosen af ​​WHO PAH Group 1 i en af ​​de følgende undertyper: Idiopatisk PAH, arvelig PAH, lægemiddel/toksin-induceret PAH, PAH forbundet med CTD, PAH forbundet med enkel, kongenisk systemisk-til-pulmonær shunts på mindst 1 år efter reparation
• Symptomatisk pH klassificeret som WHO FC II eller III
• Baseline RHC udført i løbet af screeningsperioden, der dokumenterer et minimum PVR på ≥ 5 Wu og en lunge-kapillærkil (PCWP) eller venstre ventrikulært end-diastolisk tryk på ≤ 15 mmHg
• Modtagelse af stabil baggrundsterapi for PAH i> 90 dage og vil fortsætte med at modtage under hele forsøget. Baggrundsbehandlinger kan bestå af monoterapi, dobbeltbehandling eller tredobbelt terapi med aktuelt tilgængelige medicin til PAH.
• Initiering af sotatercept er klinisk angivet
• Villig og i stand til at deltage i et fjernt overvåget hjemmeøvelsesprogram i 24 uger
• Evne til at overholde tidsplanen for besøg og forstå og overholde alle protokolbehov
• Evne til at forstå og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Diagnose af pH, der grupperer 2, 3, 4 eller 5
• Diagnose af følgende PAH-gruppe 1 Undertyper: Human immundefektvirus (HIV) -associeret PAH, PAH forbundet med portalhypertension, Schistosomiasis-associeret PAH og lungeveno-okklusiv sygdom
• Hemoglobin ved screening over kønsspecifik uln
• Baseline -blodpladetælling <50.000/mm3 (<50,0 × 109/L) ved screening
• Ukontrolleret systemisk hypertension som det fremgår af at sidde systolisk BP> 160 mmHg eller sidde diastolisk BP> 100 mmHg under screeningsbesøg efter en hvileperiode; Baseline systolisk BP <90 mmHg ved screening
• Gravide eller ammende hunner
• Klinisk laboratorielever og nyrefunktionstest uden for det normale rækkevidde
• I øjeblikket tilmeldt eller har afsluttet enhver anden undersøgelse
• Forudgående eksponering for Sotatercept (ACE-011) eller Luspatercept (ACE-536) eller kendt allergisk reaktion på enten en
• Historie om fuld pneumonektomi
• Initiering af et struktureret træningsprogram inden for 90 dage før eller planlagt initiering under undersøgelsen
• Kendt historie om portalhypertension eller kronisk leversygdom, herunder hepatitis B og/eller hepatitis C (med bevis for nyere infektion og/eller aktiv virusreplikation), defineret som mild til alvorlig leverafiskning (børne-pugh klasse A-C).
• Hjertelateret historie: Historie om restriktiv, indsnævret eller kongestiv kardiomyopati; Historie om atrial septostomi inden for 180 dage før screeningsbesøget; EKG med Fridericias korrigerede QT -interval (QTCF)> 500 ms i løbet af screeningsperioden; Personlig eller familiehistorie med langt QT -syndrom (LQTS) eller pludselig hjertedød; Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <45% på historisk ekko inden for 12 måneder før screeningsbesøget; Eventuelle symptomatiske koronar sygdomsbegivenheder (forudgående myokardieinfarkt, perkutan koronar intervention, koronar arterie bypass -transplantatkirurgi eller hjerte -anginal brystsmerter) inden for 6 måneder før screeningsbesøget. Bemærk: Anginal smerte kan ignoreres som et ekskluderingskriterium, hvis koronar angiografi ikke viser nogen hindringer
• Cerebrovaskulær ulykke inden for 3 måneder før screeningsbesøget
• Akut dekompenseret hjertesvigt inden for 14 dage før screeningsbesøget, i henhold til efterforskervurderingen
• Betydelig (≥ 2+ regurgitation) Mitral Regurgitation eller aorta Regurgitation Valvulær sygdom
• Modtaget intravenøse inotroper (f.eks. Dobutamin, dopamin, noradrenalin, vasopressin) inden for 30 dage før screeningsbesøget