Farmakologisk behandling - En översikt av dess roll i hanteringen av barnfetma

Syfte

Syftet med denna delstudie är att utvärdera effekten av liraglutidbehandling på förloppet för kroppsmassindex (BMI), inklusive BMI enligt International Obesity Task Force (IOTF)-kriterier och BMI standardavvikelsepoäng (BMI SDS), samt dess effekter på kardiovaskulära riskmarkörer bland barn och ungdomar som behandlats med liraglutid i två svenska regioner. Studien syftar till att generera real-world-evidence om liraglutidens effektivitet i rutinmässig klinisk praxis.

Studiedesign

Detta är en retrospektiv, observationsstudie baserad på medicinska journaler av barn och ungdomar som fått multidisciplinär obesitasvård i minst ett år och behandlats med liraglutid under 2022–2023 antingen på barnkliniken i Region Halland eller på det regionala barnobesitascentret på Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus. Studien är icke-interventionell och innebär inga ytterligare risker utöver standard klinisk vård. Deltagandet var frivilligt, med informerat samtycke från vårdnadshavare och samtycke från barn.

Deltagare

Berättigade deltagare inkluderar barn och ungdomar som:

Var inskrivna i multidisciplinär obesitasvård i minst ett år

Fick liraglutidbehandling under 2022–2023 på en av studieplatserna

Blev inbjudna att delta antingen under kliniska besök eller via skriftlig inbjudan

Data om komorbiditeter, inklusive neuropsykiatriska diagnoser, samlades också in för att bedöma potentiella förväxlingsfaktorer.

Datainsamling

Data extraherades retrospektivt från medicinska journaler och inkluderar:

Demografi: kön, ålder

Antropometri: längd, vikt, BMI, BMI SDS, BMI enligt IOTF-kriterier

Behandlingsdetaljer: titreringsperiod, maximal tolererad dos och behandlingsresultat vid 3–6, 12, 18 månader

Metabola parametrar: blodtryck, lipidprofil, fastande glukos och HbA1c

Komorbiditeter: neuropsykiatriska och andra relevanta diagnoser

Alla data anonymiserades och hanterades i enlighet med svenska dataskyddsförordningar.

Statistisk analys

Deskriptiv statistik:

Kontinuerliga variabler (t.ex. ålder, BMI, metabola parametrar) sammanfattas med medelvärde ± standardavvikelse (SD) eller median med interkvartilavstånd (IQR), beroende på lämplighet.

Kategoriska variabler (t.ex. kön, komorbiditeter) sammanfattas med antal och procent.

Behandlingseffekter vid 3–6, 12, 18 och 24 månader utvärderas med lämpliga modeller för upprepade mätningar, med hänsyn till potentiella förväxlingsfaktorer som ålder, kön, baslinje-BMI och komorbiditeter.

Hantering av saknade data:

Saknade data bedöms för mönster och mekanismer.

Multipel imputation eller sensitivitetsanalyser kan utföras beroende på andel och natur av saknade värden.

Statistiskt samarbete:

Alla analyser utförs i samarbete med en erfaren statistiker.

Analysplanen och resultaten granskas och valideras av både statistiker och studiehandledare.

Etiska överväganden

Deltagandet var frivilligt och påverkade inte pågående klinisk vård.

Informerat samtycke erhölls från vårdnadshavare, med samtycke från barn.

Data anonymiserades och hanterades enligt svenska dataskyddslagar.

Studien var retrospektiv och icke-interventionell; inget specifikt godkännande från Läkemedelsverket krävdes.

Alla procedurer följer de etiska principerna i Helsingforsdeklarationen.

Spridning

Resultaten kommer att spridas genom en peer-review-publicering och vetenskapliga konferenspresentationer. Delstudie III förväntas slutföras 2026.