Farmakologiczne leczenie - przegląd jego roli w leczeniu otyłości u dzieci

Cel

Celem tego podbadania jest ocena wpływu leczenia liraglutydem na trajektorię wskaźnika masy ciała (BMI), w tym BMI według kryteriów Międzynarodowej Grupy Zadaniowej ds. Otyłości (IOTF) oraz wskaźnika BMI odchylenia standardowego (BMI SDS), a także jego wpływu na markery ryzyka sercowo-naczyniowego wśród dzieci i młodzieży leczonych liraglutydem w dwóch regionach Szwecji. Badanie ma na celu wygenerowanie dowodów z rzeczywistej praktyki klinicznej dotyczących skuteczności liraglutydu w rutynowej praktyce klinicznej.

Projekt badania

Jest to retrospektywne, obserwacyjne badanie oparte na dokumentacji medycznej dzieci i młodzieży, które otrzymywały wielodyscyplinarną opiekę w zakresie otyłości przez co najmniej rok i były leczone liraglutydem w latach 2022-2023 w Klinice Pediatrycznej w Regionie Halland lub w Regionalnym Centrum Otyłości Dziecięcej w Szpitalu Dziecięcym Królowej Sylwii. Badanie jest nieinterwencyjne i nie wprowadza żadnych dodatkowych zagrożeń poza standardową opieką kliniczną. Udział był dobrowolny, uzyskano świadomą zgodę od opiekunów prawnych oraz asentę dzieci.

Uczestnicy

Kwalifikujący się uczestnicy to dzieci i młodzież, które:

Były objęte wielodyscyplinarną opieką w zakresie otyłości przez co najmniej rok

Otrzymywały leczenie liraglutydem w latach 2022-2023 w jednym z ośrodków badania

Zostały zaproszone do udziału podczas wizyt klinicznych lub za pośrednictwem pisemnego zaproszenia

Dane dotyczące chorób współistniejących, w tym diagnoz neuropsychiatrycznych, również zostały zebrane w celu oceny potencjalnych czynników zakłócających.

Zbiór danych

Dane zostały pozyskane retrospektywnie z dokumentacji medycznej i obejmują:

Dane demograficzne: płeć, wiek

Pomiary antropometryczne: wzrost, masa ciała, BMI, BMI SDS, BMI według kryteriów IOTF

Szczegóły leczenia: okres tytracji, maksymalna tolerowana dawka oraz wyniki leczenia po 3-6, 12, 18 miesiącach.

Parametry metaboliczne: ciśnienie krwi, profil lipidowy, glikemia na czczo i HbA1c

Choroby współistniejące: diagnozy neuropsychiatryczne i inne istotne

Wszystkie dane zostały zanonimizowane i przetwarzane zgodnie ze szwedzkimi przepisami o ochronie danych.

Analiza statystyczna

Statystyki opisowe:

Zmienne ciągłe (np. wiek, BMI, parametry metaboliczne) zostaną podsumowane za pomocą średniej ± odchylenia standardowego (SD) lub mediany z zakresem międzykwartylowym (IQR), w zależności od potrzeby.

Zmienne kategorialne (np. płeć, choroby współistniejące) zostaną podsumowane za pomocą liczebności i procentów.

Efekty leczenia po 3-6, 12, 18 i 24 miesiącach zostaną ocenione przy użyciu odpowiednich modeli pomiarów powtarzanych, uwzględniając potencjalne czynniki zakłócające, takie jak wiek, płeć, wyjściowe BMI i choroby współistniejące.

Postępowanie z brakującymi danymi:

Brakujące dane zostaną ocenione pod kątem wzorców i mechanizmów.

W zależności od proporcji i charakteru brakujących wartości mogą zostać przeprowadzone wielokrotne imputacje lub analizy wrażliwości.

Współpraca statystyczna:

Wszystkie analizy będą prowadzone we współpracy z doświadczonym statystykiem.

Plan analizy i wyniki zostaną przejrzane i zweryfikowane zarówno przez statystyka, jak i kierowników badania.

Zagadnienia etyczne

Udział był dobrowolny i nie wpływał na bieżącą opiekę kliniczną.

Uzyskano świadomą zgodę od opiekunów prawnych oraz asentę dzieci.

Dane zostały zanonimizowane i zarządzane zgodnie ze szwedzkimi przepisami o ochronie danych.

Badanie było retrospektywne i nieinterwencyjne; nie wymagało specyficznej zgody Szwedzkiej Agencji Produktów Leczniczych.

Wszystkie procedury przestrzegają zasad etycznych Deklaracji Helsińskiej.

Dyseminacja

Wyniki zostaną udostępnione poprzez publikację recenzowaną oraz prezentacje na konferencjach naukowych. Oczekuje się, że podbadanie III zostanie zakończone w 2026 roku.