Gyógyszeres kezelés – Áttekintés a gyermekkori elhízás kezelésében betöltött szerepéről

Cél

Ennek a rész-vizsgálatnak a célja, hogy értékelje a liraglutid kezelés hatását a testtömegindex (BMI) pályájára, beleértve az International Obesity Task Force (IOTF) kritériumok szerinti BMI-t és a BMI szórás skór (BMI SDS) értékét, valamint a szív- és érrendszeri kockázati markerekre gyakorolt hatásait két svéd régióban liraglutiddal kezelt gyermekek és serdülők körében. A vizsgálat valós világi bizonyítékokat kíván szolgáltatni a liraglutid hatékonyságáról a rutin klinikai gyakorlatban.

Vizsgálati terv

Ez egy retrospektív, megfigyelési vizsgálat azon gyermekek és serdülők orvosi dokumentációja alapján, akik legalább egy évig multidiszciplináris elhízás-ellátásban részesültek, és liraglutid kezelést kaptak 2022-2023 között a Region Halland Gyermekklinikáján vagy a Királyné Silvia Gyermekkórház Regionális Gyermekkori Elhízási Központjában. A vizsgálat nem intervenciós, és nem jelent további kockázatot a szokásos klinikai ellátáson túl. A részvétel önkéntes volt, tájékoztatott beleegyezést szereztek a törvényes képviselőktől, és beleegyezést a gyermekektől.

Résztvevők

A jogosult résztvevők közé tartoznak azok a gyermekek és serdülők, akik:

Legalább egy évig multidiszciplináris elhízás-ellátásban részesültek

Liraglutid kezelést kaptak 2022-2023 között az egyik vizsgálati helyszínen

Meghívást kaptak a részvételre akár klinikai látogatások során, akár írásos meghívóval

A társbetegségekről, ideértve a neuropszichiátriai diagnózisokat is, adatokat gyűjtöttek a potenciális zavaró tényezők értékelése érdekében.

Adatgyűjtés

Az adatokat retrospektíven gyűjtötték össze az orvosi dokumentációból, és a következőket tartalmazzák:

Demográfiai adatok: nem, életkor

Antropometriai adatok: magasság, testsúly, BMI, BMI SDS, IOTF kritériumok szerinti BMI

Kezelési részletek: titrálási időszak, maximálisan tolerált dózis, és kezelési eredmények 3-6, 12, 18 hónapnál.

Metabolikus paraméterek: vérnyomás, lipidprofil, éhomi vércukor és HbA1c

Társbetegségek: neuropszichiátriai és egyéb releváns diagnózisok

Minden adat anonimizálva lett, és a svéd adatvédelmi szabályozásoknak megfelelően kezelték.

Statisztikai elemzés

Leíró statisztika:

A folytonos változókat (pl. életkor, BMI, metabolikus paraméterek) átlag ± szórás (SD) vagy medián interkvartilis tartománnyal (IQR) összegzik, a megfelelőségtől függően. A kategorikus változókat (pl. nem, társbetegségek) számlálásokkal és százalékokkal összegzik. A kezelés hatásait 3-6, 12, 18 és 24 hónapnál megfelelő ismételt mérési modellekkel értékelik, figyelembe véve a potenciális zavaró tényezőket, mint az életkor, nem, alapvonali BMI és társbetegségek.

Hiányzó adatok kezelése:

A hiányzó adatok mintázatait és mechanizmusait értékelik. Többszörös imputáció vagy érzékenységi elemzések végezhetők a hiányzó értékek arányától és természetétől függően.

Statisztikai együttműködés:

Minden elemzést tapasztalt statisztikussal együttműködve végeznek. Az elemzési tervet és az eredményeket mind a statisztikus, mind a vizsgálat felügyelői felülvizsgálják és érvényesítik.

Etikai megfontolások

A részvétel önkéntes volt, és nem befolyásolta a folyamatban lévő klinikai ellátást. Tájékoztatott beleegyezést szereztek a törvényes képviselőktől, beleegyezéssel a gyermekektől. Az adatokat anonimizálták és a svéd adatvédelmi törvényeknek megfelelően kezelték. A vizsgálat retrospektív és nem intervenciós volt; nem volt szükség a Svéd Gyógyszerügyi Hatóság külön engedélyére. Minden eljárás megfelel a Helsinki Nyilatkozat etikai elveinek.

Közvetítés

Az eredményeket lektorált publikáció és tudományos konferencia-előadások útján közvetítik. A III. rész-vizsgálat várhatóan 2026-ban fejeződik be.