Farmakologická léčba - přehled její role v léčbě dětské obezity

Cíl

Cílem této dílčí studie je vyhodnotit vliv léčby liraglutidem na vývoj indexu tělesné hmotnosti (BMI), včetně BMI podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny pro obezitu (IOTF) a standardizovaného skóre BMI (BMI SDS), a také jeho účinky na markery kardiovaskulárního rizika u dětí a dospívajících léčených liraglutidem ve dvou švédských regionech. Studie si klade za cíl získat reálné důkazy o účinnosti liraglutidu v běžné klinické praxi.

Design studie

Jedná se o retrospektivní observační studii založenou na lékařských záznamech dětí a dospívajících, kteří absolvovali multidisciplinární péči o obezitu po dobu nejméně jednoho roku a byli léčeni liraglutidem v letech 2022–2023 buď na Pediatrické klinice v regionu Halland, nebo v Regionálním centru pro dětskou obezitu v Dětské nemocnici královny Silvie. Studie je neintervenční a nepřináší žádná další rizika nad rámec standardní klinické péče. Účast byla dobrovolná, od zákonných zástupců byl získán informovaný souhlas a od dětí souhlas.

Účastníci

Mezi způsobilé účastníky patří děti a dospívající, kteří:

Byli zařazeni do multidisciplinární péče o obezitu po dobu nejméně jednoho roku

Obdrželi léčbu liraglutidem v letech 2022–2023 na jednom ze studijních míst

Byli pozváni k účasti buď během klinických návštěv, nebo písemnou pozvánkou

Data o komorbiditách, včetně neuropsychiatrických diagnóz, byla rovněž shromážděna za účelem posouzení možných rušivých faktorů.

Sběr dat

Data byla retrospektivně extrahována z lékařských záznamů a zahrnují:

Demografické údaje: pohlaví, věk

Antropometrické údaje: výška, hmotnost, BMI, BMI SDS, BMI podle kritérií IOTF

Podrobnosti o léčbě: období titrace, maximální tolerovaná dávka a výsledky léčby po 3–6, 12, 18 a 24 měsících.

Metabolické parametry: krevní tlak, lipidový profil, glykémie nalačno a HbA1c

Komorbidity: neuropsychiatrické a další relevantní diagnózy

Všechna data byla anonymizována a zpracována v souladu se švédskými předpisy na ochranu osobních údajů.

Statistická analýza

Deskriptivní statistika:

Kontinuální proměnné (např. věk, BMI, metabolické parametry) budou shrnuty pomocí průměru ± směrodatné odchylky (SD) nebo mediánu s interkvartilovým rozpětím (IQR), jak je vhodné.

Kategorické proměnné (např. pohlaví, komorbidity) budou shrnuty pomocí počtů a procent.

Účinky léčby po 3–6, 12, 18 a 24 měsících budou vyhodnoceny pomocí vhodných modelů opakovaných měření s ohledem na možné rušivé faktory, jako je věk, pohlaví, výchozí BMI a komorbidity.

Zpracování chybějících dat:

Chybějící data budou posouzena z hlediska vzorců a mechanismů.

V závislosti na podílu a povaze chybějících hodnot mohou být provedeny mnohonásobné imputace nebo senzitivní analýzy.

Statistická spolupráce:

Všechny analýzy budou provedeny ve spolupráci se zkušeným statistikem.

Plán analýzy a výsledky budou přezkoumány a ověřeny jak statistikem, tak vedoucími studie.

Etická hlediska

Účast byla dobrovolná a neovlivnila probíhající klinickou péči.

Od zákonných zástupců byl získán informovaný souhlas, od dětí souhlas.

Data byla anonymizována a spravována podle švédských zákonů na ochranu osobních údajů.

Studie byla retrospektivní a neintervenční; nebylo vyžadováno specifické schválení Švédského úřadu pro léčivé přípravky.

Všechny postupy dodržují etické principy Helsinské deklarace.

Šíření výsledků

Výsledky budou šířeny prostřednictvím recenzovaného publikování a prezentací na vědeckých konferencích. Očekává se, že dílčí studie III bude dokončena v roce 2026.