Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ALA-101 hos patienter med CD19-positiv Non-Hodgkin lymfom och leukemi. (SAPPHIRE)

4 augusti 2026 uppdaterad av: Arovella Therapeutics Ltd

En fas 1-studie med öppen design och doseskalering samt expansionsdel för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och preliminär effekt av ALA-101, allogena, färdiga, CD19-riktade CAR-iNKT-celler hos patienter med CD19+ non-Hodgkins lymfom och leukemi

Fas 1 Open-Label Dose-Eskalerings- och Expansionsstudie för att Utvärdera Säkerheten, Tolerabiliteten, Farmakokinetiken, Farmakodynamiken och Preliminär Effektivitet av ALA-101

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 1-studie med öppen design, doseskalering och expansionsfas som utvärderar säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD), immunogenicitet och preliminär effekt av ALA-101, en allogen, färdig att använda CD19-riktad CAR-iNKT-cellterapi, hos patienter med CD19-positiv non-Hodgkin lymfom (NHL), kronisk lymfatisk leukemi (CLL) och hårcellsleukemi (HCL).

Doseskaleringsfasen kommer att bedöma säkerheten och fastställa den maximalt tolererade dosen (MTD). Expansions-/efterfyllningsfasen kommer att ytterligare utvärdera säkerhet och preliminär effekt samt fastställa den rekommenderade fas 2-dosen (RP2D).

Studiedeltagandet omfattar screenings-, lymfodepletions-, behandlings- och uppföljningsperioder. Ett slutbesök i studien kommer att ske vid månad 24, varefter deltagarna kommer att gå in i en långtidsuppföljningsstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

46

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2010
        • St. Vincent's Hospital
        • Kontakt:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
    • South Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Salvatore Fiorenza
          • Telefonnummer: (03) 9903 0122
          • E-post: acbd@monash.edu
      • Richmond, Victoria, Australien, 3121

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Över 18 år gammal
  • Bekräftad diagnos av CD19+ non-Hodgkins lymfom, diffust stort B-cellslymfom, follikulärt lymfom, marginalzonelymfom, kronisk lymfatisk leukemi eller hårcellsleukemi
  • Livsförväntning över 3 månader
  • Tillräcklig lever- och njurfunktion
  • Tillräcklig benmärgsfunktion
  • Tillräckliga EKG-värden
  • Samtycker till att använda lämplig preventivmedel för att undvika graviditet i upp till 12 månader efter behandling och samtycker till att inte donera spermie eller äggceller i 12 månader efter behandling

Exklusionskriterier:

  • Tidigare behandling med anti-CD1d-monoklonala antikroppar
  • Tidigare allogen stamcellstransplantation, förutom där deltagaren är mer än 100 dagar och inte har graft-versus-host-sjukdom (okontrollerad)
  • Tidigare organtransplantation
  • Tidigare malignitet under de senaste 3 åren som är aktiv eller har behandlats
  • Aktuellt centralnervsystemsinvolvering av lymfom eller leukemi
  • Tecken på hjärtfunktionsstörning
  • Aktiv autoimmun sjukdom som krävt systemisk immunosuppressiv terapi under de senaste 6 månaderna
  • Känd aktiv hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV)-infektion
  • Tidigare graft-versus-host-sjukdom grad 2 till 4
  • Ingen aktiv graft-versus-host-sjukdom efter minst 3 månaders avbrott från all graft-versus-host-behandling
  • Får inte ha fått systemisk antikancerbehandling för den underliggande maligniteten inom 6 veckor före start av konditioneringskemoterapi på dag -6
  • Deltagare som har fått autolog eller allogen CAR-T-cellsterapi inom 3 månader före screeningsstart
  • Användning av systemiska kortikosteroider inom 15 dagar före start av konditioneringskemoterapi på dag -6 eller andra immunosuppressiva läkemedel inom 30 dagar
  • Nyligen genomförd stor kirurgi (inom 4 veckor före start av konditioneringskemoterapi på dag -6) eller planerad stor kirurgi inom 8 veckor efter ALA-101-infusion på dag 1
  • Aktiv infektion som kräver intravenös antibiotika, antimykotika eller antivirala läkemedel eller sjukhusvistelse inom 10 dagar före start av konditioneringskemoterapi på dag -6
  • Allvarligt (t.ex. svår kronisk obstruktiv lungsjukdom, svår Parkinsons sjukdom) eller dåligt kontrollerat (t.ex. hypertoni, diabetes, aktiv inflammatorisk tarmsjukdom) medicinskt tillstånd
  • Vaccinerad med levande vaccin inom 28 dagar före start av konditioneringskemoterapi på dag -6 eller planerad levande vaccinering inom 6 månader efter ALA-101-infusion

Ytterligare kriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsdosnivå 1
50 × 10^6 CAR+ iNKT-celler (startdosnivå)
Läkemedel: ALA-101
Enkel IV-infusion av ALA-101 efter kemoterapeutisk konditionering med Fludarabin och Cyklofosfamid
Experimentell: Behandlingsdosenivå -1
Dosnivå -1: 20 × 10^6 CAR+ iNKT-celler (i händelse av DLT på dosnivå 1)
Läkemedel: ALA-101
Enkel IV-infusion av ALA-101 efter kemoterapeutisk konditionering med Fludarabin och Cyklofosfamid
Experimentell: Behandlingsdosnivå 2
150 × 10^6 CAR+ iNKT-celler
Läkemedel: ALA-101
Enkel IV-infusion av ALA-101 efter kemoterapeutisk konditionering med Fludarabin och Cyklofosfamid
Experimentell: Behandlingsdosnivå 3
300 × 10⁶ CAR+ iNKT-celler
Läkemedel: ALA-101
Enkel IV-infusion av ALA-101 efter kemoterapeutisk konditionering med Fludarabin och Cyklofosfamid
Experimentell: Behandlingsdosnivå 4
500 × 10^6 CAR+ iNKT-celler
Läkemedel: ALA-101
Enkel IV-infusion av ALA-101 efter kemoterapeutisk konditionering med Fludarabin och Cyklofosfamid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ALA-101 hos vuxna deltagare med CD19+ Non-Hodgkins lymfom (NHL) och CD19+ leukemi
Tidsram: 2 år
Incidens, typ och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) samt incidens och art av dosbegränsande toxiciteter (DLTs)
2 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att fastställa den maximalt tolererade dosen (MTD) och lämplig rekommenderad dos för fas 2 (RP2D) för fortsatt progression till nästa stadier av kliniska studier hos vuxna deltagare med CD19+ NHL och/eller CD19+ leukemi.
Tidsram: 2 år
Bestämning av MTD med isoton regression och Bestämning av RP2D med hänsyn till både MTD och helheten av säkerhets-, effekt-, farmakokinetisk (PK) och farmakodynamisk (PD) data som samlats in.
2 år
För att utvärdera den preliminära effektiviteten av ALA-101 hos vuxna deltagare med CD19+ NHL och/eller CD19+ leukemi
Tidsram: 2 år
Totalresponsfrekvens (ORR)
2 år
Att karakterisera PK-profilen av ALA-101
Tidsram: 1 år

Nivåerna av ALA-101 i blodet kommer att utvärderas med hjälp av digital polymeraskedjereaktion (dPCR). Där data tillåter kommer slutpunkter som ska utvärderas att inkludera (men inte begränsas till):

o Maximal observerad toppplasmakoncentration (Cmax)
1 år
För att utvärdera immunogeniteten hos ALA-101
Tidsram: 2 år
Förekomst av anti-ALA-101-antikroppar efter ALA-101-administrering.
2 år
Att karakterisera PK-profilen för ALA-101
Tidsram: 1 år

Nivåer av ALA-101 i blodet kommer att bedömas med hjälp av digital polymeraskedjereaktion (dPCR). Där data tillåter, kommer slutpunkter som ska utvärderas att inkludera (men inte begränsas till):

Area under plasmakoncentrationen kontra tidskurvan (AUC)
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arovella Therapeutics Ltd

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

20 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2030

Avslutad studie (Beräknad)

30 augusti 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 april 2026

Första postat (Faktisk)

8 april 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALA-101-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera